Immunthrombozytopenie (ITP)

Die auffälligste Auswirkung einer ITP ist eine erhöhte Blutungsneigung. Dies kommt vom Mangel an Thrombozyten. Die bedeutendsten Auswirkungen sind

• Erschöpfung, Müdigkeit und Abfall der Leistungsfähigkeit
• Hauteinblutungen (Petechien): Einblutungen in der Haut oder Schleimhaut in der Größe von Stecknadelköpfen, hauptsächlich an Armen und Beinen
• vermehrt blaue Flecken und länger blutende Verletzungen

Die ITP ist in aller Regel nicht lebensbedrohlich. Sie kann in den meisten Fällen behandelt werden. Das wichtigste Ziel einer Therapie ist die Erhöhung der Anzahl an Blutplättchen. Dies kann die Neigung zu Blutungen vermindern. Die erste Behandlung nach der Diagnose besteht aus Kortikosteroiden (Kortison). Damit soll die Überreaktion des Immunsystems gedämmt werden.

Bei schweren Blutungen können zusätzlich Immunglobuline oder Konzentrate mit Thrombozyten eingesetzt werden. Dies sind kurzfristige, jedoch keine dauerhaften Behandlungen. Falls sich der gewünschte Behandlungserfolg nicht einstellt, stehen nach ärztlicher Rücksprache weitere Möglichkeiten zur Verfügung.

VAY736 – Prüfmedikament: Dabei handelt es sich um einen monoklonalen IgG1 Antikörper, also ein Immunglobulin oder anderes Eiweiß, das auch natürlicherweise vom Körper als Reaktion auf Krankheitserreger gebildet wird. VAY736 wirkt zweifach auf weiße Blutkörperchen (B-Zellen):

• Es blockiert ein Oberflächen-Eiweiß auf den B-Zellen, so dass dieses nicht mehr wirken kann
• Es reduziert die Anzahl an B-Zellen, indem es B-Zellen aus dem Organismus entfernt.

Da B-Zellen für die Antikörperbildung im Körper mit verantwortlich sind, spielen sie für die Entwicklung verschiedener Autoimmunerkrankungen eine wichtige Rolle.

VAY736 – Prüfmedikament: ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung. Das bedeutet, es kann nicht verschrieben und auch nicht in Apotheken gekauft werden. Es wurde bisher im Rahmen klinischer Studien an ca. 492 Personen mit unterschiedlichen Erkrankungen untersucht.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament VAY736 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ VAY736 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Teilnehmenden erhalten VAY736. Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten, beträgt somit 100%. Unter bestimmten Voraussetzungen und abhängig von der ärztlichen Einschätzung findet parallel eine individuell abgestimmte Behandlung mit Kortikosteroiden und/oder Thrombopoetin-Rezeptoragonisten statt.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In dieser Studie möchte man folgendes herausfinden:

Ist VAY736 wirksam und sicher bei Patient*innen mit ITP, die zuvor mit mindestens einem Kortikosteroid und TPO-RA behandelt wurden? Und ist es möglich durch eine Behandlung mit VAY736 eine ausreichende Thrombozytenzahl zu erreichen und diese auch nach Ende der Behandlung aufrechtzuerhalten?

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die Studieninteressierten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen in die Behandlungsphase übernommen.
  Alle Teilnehmenden erhalten das Prüfmedikament VAY736 4 mal im Abstand von jeweils 4 Wochen als Infusion am Studienzentrum.
  Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
  Diese Phase dauert etwa 4 Monate.
• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Eine Gabe des Prüfmedikaments findet nicht mehr statt. Zudem wird beobachtet, wie sich der Thrombozytenspiegel nach der letzten Behandlung mit dem Prüfmedikament entwickelt. Die Dauer dieser Phase ist individuell und endet 24 Monate, nachdem die letzten Teilnehmenden das Prüfmedikament erhalten haben.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Dauer der Studienteilnahme ist individuell und beträgt zwischen 28 und 40 Monaten. Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind, abhängig von der Dauer der Studienteilnahme, etwa 28-46 Visiten vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebährfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• Anti-Baby-Pille, seit mind. 3 Monaten stabil und zuverlässig eingestellt, oder andere hormonelle Verhütung wie 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring, zusammen mit der Anwendung einer Barriere-Verhütungsmethode
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

• für Erwachsene ab 18 Jahren
• mit der ärztlich bestätigten Diagnose einer primären ITP
• nach erfolgter Therapie mit mindestens einem Kortikosteroid und TPO-RA (nicht zwingend als letzte Behandlung)
• nach nicht anhaltendem, unzureichendem oder keinem Ansprechen auf die Behandlung
• mit einer Thrombozytenzahl von <30 G/L und Behandlungsbedarf

Eine Teilnahme ist nicht möglich,

• mit einer sekundären ITP
• nach Thrombozyten- oder Vollbluttransfusion, Plasmapherese oder Verwendung anderer Notfallmedikamente innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der Behandlungsphase
• nach Behandlung mit einer B-Zell-abreichernden Therapie (z. B. Rituximab) oder einem Anti-B-Zell-aktivierenden Faktor der Tumornekrosefaktor-Familie (BAFF) (z. B. Belimumab) innerhalb von 12 Wochen vor Beginn der Behandlungsphase
• nach Einnahme immunsuppressiver Arzneimittel außer Kortikosteroiden innerhalb der 5-fachen Eliminationshalbwertszeit des Arzneimittels oder 14 Tage vor Beginn der Behandlungsphase
• nach Entfernung der Milz
• wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• falls eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „VAY-ITP“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com