Wie wirkt das neue Medikament beim Menschen? – Klinische Studien geben Antworten
Nur wenn ein Wirkstoff alle vorklinischen Prüfungen bestanden hat, darf er zur Untersuchung am Menschen eingesetzt werden. Diese wird in Rahmen von klinischen Studien durchgeführt. Eine klinische Studie muss nicht notwendigerweise in einer Klinik durchgeführt werden. Neben den Kliniken können auch ganz normale Arztpraxen an Studien mitarbeiten, also ein sog. Studienzentrum sein.
Die klinische Prüfung eines neuen Wirkstoffs ist in mehrere Phasen unterteilt.
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Entwicklungsphasen im Überblick
Phase I
In dieser frühesten Phase der klinischen Erprobung wird das Medikament an gesunden Freiwilligen untersucht. Man kann in diesen Untersuchungen noch nicht feststellen, ob der Wirkstoff einen positiven Einfluss auf das Krankheitsbild ausübt, da die Freiwilligen ja nicht erkrankt sind. Man möchte vielmehr herausfinden, wie der Wirkstoff durch den Körper wandert, wie er sich darin verteilt und wie lange es dauert, bis er wieder ausgeschieden wird. Außerdem möchte man erfahren, ob die Proband*innen das neue Medikament gut vertragen und welche Nebenwirkungen es gegebenenfalls verursacht.
Phase II
Ist die Phase I positiv verlaufen, wird das Medikament im zweiten Schritt an erkrankten Menschen untersucht. Erst in dieser Phase kann festgestellt werden, ob das Medikament die gewünschte Wirkung bei Patient*innen entfaltet. Phase-II-Studien werden mit einer kleinen Anzahl von Patient*innen durchgeführt.
Meist nehmen 100 bis 500 Patient*innen aus verschiedenen Ländern teil. Phase-II-Studien überprüfen neben der Wirksamkeit des Medikaments auch seine Verträglichkeit und die optimale Dosis. Es wird untersucht, bei welcher Darreichungsmenge das Medikament am besten wirkt und gleichzeitig die geringsten Nebenwirkungen aufweist.
Phase III
Jetzt geht die Forschung an dem neuen Wirkstoff in die Breite. An Phase-III-Studien nehmen weltweit meist mehrere Tausend Patient*innen teil. Mit ihrer Hilfe möchte man überprüfen, ob die Ergebnisse der Phase-II-Studie auch bei einer großen Anzahl von Patient*innen gültig sind. Vor allem möchte man in dieser Phase auch mehr über das Nebenwirkungsprofil des Medikaments erfahren, z.B. ob es bevölkerungsspezifische Reaktionen bei der Einnahme gibt, oder wie häufig bestimmte Reaktionen im Rahmen der Behandlung auftreten. Ist auch diese Phase der Untersuchung erfolgreich, wird im nächsten Schritt die Zulassung des Medikaments beantragt. Die Zulassung muss vom Hersteller bei den Behörden beantragt werden. Fällt der Zulassungsentscheid positiv aus, kann das Medikament in den Markt eingeführt und verordnet werden.
Eine Besonderheit der Phasen-II- und -III-Studien ist der vergleichende Ansatz. Man teilt dabei die Patient*innen in verschiedene Gruppen ein, welche unterschiedlich behandelt werden. Meist wird einer Gruppe das neue Medikament verabreicht, während die andere Gruppe ein bereits zugelassenes Medikament erhält. Dabei handelt es sich oft um jenes Medikament, das bereits standardmäßig für die Behandlung der Krankheit eingesetzt wird. Bei einer anderen Studienvariante erhält eine Gruppe von Patient*innen eine Kombinationstherapie aus Basis-und Prüfmedikament, während die andere Gruppe das Basismedikament kombiniert mit einem Scheinmedikament (Placebo) erhält. Das Placebo gleicht dabei dem Prüfpräparat äußerlich völlig, enthält jedoch keinen Wirkstoff.
Zulassung
Die wesentlichen Voraussetzungen zur Zulassung eines Arzneimittels sind eine angemessene pharmazeutische Qualität, therapeutische Wirksamkeit und Unbedenklichkeit.
Dazu muss das Medikament ein günstiges Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweisen, was bedeutet, dass die gewünschte Medikamentenwirkung mit möglichst wenigen und möglichst harmlosen Nebenwirkungen einhergehen soll.
Das Nutzen-Risiko-Verhältnis ist das wichtigste Zulassungskriterium, das von den zuständigen Behörden abgewogen wird. Selbst nach erteilter Zulassung soll das Nutzen-Risiko-Verhältnis laufend überprüft werden. Stellt sich z.B. nach der Zulassung heraus, dass bisher nicht erkannte Risiken bei Patient*innen aufgetreten sind, so hat dies Auswirkungen auf die Zulassung. Dann kann es sein, dass das Medikament nur noch mit Einschränkungen verschrieben werden darf. Im schlimmsten Fall muss es sogar ganz vom Markt genommen werden.
Im Verlauf des Zulassungsverfahrens wird auch ein sehr wichtiges Dokument erstellt: die „Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels“. Aus ihm geht später unter anderem die Gebrauchsinformation hervor, die alle wichtigen Informationen für Patient*innen über Anwendungsbereich, Gegenanzeigen, Dosierung, Wechselwirkungen und Nebenwirkungen enthält. Die Gebrauchsinformation kann nur mit Genehmigung der Behörde geändert werden.
Forschung nach Zulassung
Dass es ein Medikament bis zur Zulassung schafft, kommt dem Seltenheitswert eines Sechsers im Lotto gleich. Unter 10.000 potenziell wirksamen Substanzen wird nur eine einzige zugelassen. Wenn nun ein Medikament diesen aufwendigen Prüfungsprozess bereits erfolgreich durchlaufen hat und von den zuständigen Behörden aufgrund seiner Wirksamkeit und Unbedenklichkeit zugelassen wurde, warum geht die Forschung nach der Zulassung dann noch weiter?
Die Auswahl von Studienteilnehmer*innen erfolgt nach strengen Kriterien und die Medikamentengabe während einer Studie weicht oft von der Einnahme des Medikaments unter Alltagsbedingungen ab. Auch Begleiterkrankungen und andere Risikofaktoren sowie Spätwirkungen nach Langzeiteinnahme können in klinischen Studien nicht oder nur unzureichend erfasst werden. Um diese Wissenslücken zu schließen, führt man neben anderen beobachtenden und überprüfenden Maßnahmen auch Studien nach Zulassung durch, sogenannte Phase-IV-Studien. Einerseits dienen diese Phase-IV-Studien also dazu, bei einer großen Anzahl von Patient*innen Informationen zum Medikament zu sammeln, andererseits können weitere Vergleiche mit bereits länger im Markt befindlichen Medikamenten angestellt werden oder Kombinationstherapien von neuen Medikamenten mit herkömmlichen Präparaten untersucht werden.
