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Klinische Forschung

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Ethik in Forschung und Entwicklung

Strenge gesetzliche und ethische Standards für klinische Studien

Die Sicherheit der Studienteilnehmenden hat bei der Durchführung einer klinischen Studie allerhöchste Priorität. Sie ist das höchste Gut und dementsprechend strenge ethische Standards für klinische Studien gelten in Form von Auflagen und Gesetzen (AMG* und ICH-GCP**), die von Unternehmen der Pharmaindustrie eingehalten werden müssen, bevor die ersten Teilnehmer*innen in eine Studie aufgenommen werden könnnen:

  • Alle eingesetzten Medikamente haben sich zuvor im Rahmen zahlreicher Testverfahren im Labor und in den gesetzlich vorgeschriebenen Untersuchungen an Tieren bewährt.
  • Jede Studie muss einzeln durch die zuständigen Unterbehörden des Gesundheitsministeriums genehmigt werden. In Deutschland ist dies die Aufgabe des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI).
  • Für jede Studie muss außerdem das Einverständnis der Ethikkommission eingeholt werden.

Damit Behörden und Ethikkommission eine genaue Einschätzung der Studie vornehmen können, muss der Auftraggeber der Studie (in der Regel eine Pharmafirma) diese detailliert in Form eines Prüfplans beschreiben. Es muss also dargelegt werden, welche Behandlung die Patient*innen im Rahmen der Studie erhalten werden und wie für ihre Sicherheit gesorgt wird.

Unabhängig von der Prüfung durch die Behörden erarbeitet sich auch die Ethikkommission ihr Urteil über die Studie. Die Ethikkommission setzt sich zusammen aus:

  • nicht in die Studie involvierten Ärzt*innen
  • Patientenvertreter*innen,
  • Jurist*innen
  • weiteren unabhängigen Expert*innen.

Die wichtigsten Eigenschaften der Ethikkommission sind Unabhängigkeit und Expertise, ihre wichtigste Aufgabe ist die Abwägung des Nutzens der Studie für die Patienten gegenüber den möglichen Risiken.

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* AMG = Arzneimittelgesetz

** ICH-GCP = Richtlinien zur guten klini­schen Praxis (Good Clinical Praxis, GCP) der interna­tionalen Konferenz zur Harmoni­sierung der Beurteilungs­kriterien von Human-Arzneimitteln (ICH)

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Nutzen und Risiko müssen in einem angemessenen Verhältnis zueinanderstehen. Die Ethikkommission nimmt auch Stellung zum Prüfplan, zur Eignung der Studienärzt*innen sowie der medizinischen Einrichtungen (Studienzentren), an denen die Studie durchgeführt wird. Die Ethikkommissionen achten sehr darauf, dass die Studienteilnehmenden umfassend informiert werden. Dies geschieht im Aufklärungsgespräch mit Studienärztin / Studienarzt und anhand der Patienteninformation. Sie ist ein umfangreiches Dokument, das ungefähr 20 Seiten umfasst. Sie klärt die Patient*innen nicht nur über den Studienablauf und die möglichen Risiken des Medikaments auf, sondern informiert auch über alle Untersuchungsverfahren einschließlich deren Risiken, wenn diese üblicherweise nicht oder weniger oft durchgeführt werden. Über die wichtigsten Datenschutz- und Versicherungsbestimmungen werden die Patient*innen ebenfalls schriftlich informiert. Vor Studienbeginn sind die Studienärzt*innen verpflichtet, ein ausführliches Aufklärungsgespräch mit jeder Patientin / jedem Patienten zu führen. Die schriftlichen und mündlichen Informationen sind Basis für die Einwilligungserklärung. Erst wenn diese schriftlich vorliegt, können die Interessent*innen in die Studie aufgenommen werden.

Wohl der Patient*innen

Das Wohl der Studienteilnehmer steht während der gesamten Studienlaufzeit immer an oberster Stelle. Behörden und Ethikkommission lassen sich daher regelmäßig über den Verlauf der Studie unterrichten. Für den Ernstfall stehen ihnen verschiedene, sofortige Handlungsmöglichkeiten zur Verfügung. Wenn beispielsweise vermehrt schwere Nebenwirkungen bei den Teilnehmern auftreten, kann über den Abbruch der Studie verfügt werden. Eine andere Möglichkeit das Patientenwohl zu schützen, kann sein, die Patienten genau über alle bisher aufgetretenen Nebenwirkungen zu informieren und sie selbst über die weitere Teilnahme an der Studie entscheiden zu lassen. Ein derartiges Eingreifen in den Studienverlauf ist jedoch sehr selten notwendig. Die meisten Studien können wie geplant beendet werden.

Welch hohen Stellenwert die Patientenrechte bei der Studiendurchführung genießen, lässt sich auch am Arzneimittelgesetz (AMG) ablesen.

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Darin werden Auftraggebende von klinischen Studien, (in der Regel Pharmafirmen) dazu verpflichtet, eine Versicherung für die Studienteilnehmenden abzuschließen. Sie schützt Patient*innen in Fällen, in denen es trotz aller Vorsichtsmaßnahmen, zu Schädigungen kommt und sich diese auf die Studie zurückführen lassen. Zwar sind solche Fälle extrem selten, dennoch muss auf ein solches, wenn auch unwahrscheinliches, Teilnahmerisiko hingewiesen werden. Vor einer Studienteilnahme klären die Studienärzt*innen die Teilnehmenden ausführlich über alle Studiendetails auf. Nicht zuletzt haben Studienteilnehmende zu jedem Zeitpunkt das Recht, ihre Teilnahme an der Studie ohne Angabe von Gründen zu widerrufen und die Studienteilnahme zu beenden.

Einsatz nicht zugelassener Medikamente (Compassionate Use Programme)

Noch nicht zugelassene Medikamente dürfen außerhalb von klinischen Studien normalerweise nicht an Patient*innen gegeben werden. Eine Ausnahme von dieser Regel stellen sogenannte Compassionate Use Programme dar, was übersetzt soviel heißt wie „Anwendung aus Mitgefühl“. Solche Programme werden auch Härtefallprogramme genannt, da sie nur bei Patient*innen mit besonders schwerwiegenden Erkrankungen Anwendung finden.

Das deutsche Arzneimittelgesetz (AMG) stellt für den Einsatz nicht zugelassener Medikamente in § 21 Abs. 2, Nr. 6 folgende Bedingungen:

  • Das Medikament muss kostenlos zur Verfügung gestellt werden.
  • Die Krankheit muss zu einer schweren Behinderung führen oder lebensbedrohend sein.
  • Die Krankheit kann mit einem zugelassenen Medikament nicht zufriedenstellend behandelt werden.

Nun könnte man denken, derart erkrankte Menschen könnten doch einfach an einer klinischen Studie zur Erprobung des noch nicht zugelassenen Medikaments teilnehmen. Um wissenschaftlich vergleichbare Ergebnisse zu erhalten, müssen klinische Studien genaue Vorgaben bei der Patientenauswahl machen. In vielen Fällen leiden Patient*innen zwar an der zur Studie passenden Krankheit, erfüllen aber trotzdem wichtige Teilnahmekriteren für die Studie nicht, beispielsweise  weil eine bestimmte Alterspanne festgelegt wurde, oder bestimmte Laborwerte vorliegen müssen.

Compassionate Use Programme können also schwer erkrankten Patient*innen eine Behandlung mit einem neuen Medikament ermöglichen, wenn sie weder in eine klinische Studie aufgenommen werden können, noch die Zeit haben, das Zulassungsverfahren abzuwarten.

Aktuell laufende Härtefallprogramme werden je nach Art des Medikaments entweder vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder vom Paul-Ehrlich Institut (PEI) gelistet.

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Orphan Drugs

Als Orphan (dt. „Waise“) Drug bezeichnet man Medikamente gegen sehr seltene Erkrankungen. Da nur sehr wenige Menschen von solchen, auch „Orphan Diseases“ genannten, Krankheiten betroffen sind, wird ihnen meist wenig Aufmerksamkeit geschenkt und die Behandlungsmöglichkeiten sind oft sehr begrenzt. Dabei ist der Leidensdruck von Patient*innen mit seltenen Erkrankungen meist besonders hoch, verstärkt noch durch das isolierende Gefühl, der einzige Mensch mit diesem Krankheitsbild zu sein.

Novartis sucht schon seit längerem Wege, die Behandlungsmöglichkeiten seltener Erkrankungen zu verbessern. Mit dem NIBR (Novartis Institute for Biomedical Research) hat Novartis in den letzten Jahren ein globales Forschungsnetzwerk aufgebaut, welches sich auf die Entwicklung vollkommen neuer Moleküle spezialisiert hat.

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Bei der Erforschung und Entwicklung von neuen Medikamenten stellt sich Novartis immer zwei grundsätzliche Fragen:

  • Verstehen wir die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung?
  • Können wir Patient*innen mit der Entwicklung eines neuen Medikaments helfen?

Lautet die Antwort in beiden Fällen “Ja!”, startet Novartis ein Forschungsprogramm zum weiteren Verständnis der Erkrankung und parallel die Entwicklung neuer möglicher Medikamente hierfür. Häufig treffen beide Voraussetzungen bei seltenen Erkrankungen zu. Daher werden immer häufiger Medikamente für seltene Erkrankungen entwickelt.

Der Gesetzgeber unterstützt die Bereitstellung von Medikamenten für Orphan Diseases z.B. durch ein vereinfachtes Zulassungsverfahren.

Patentschutz von Medikamenten

Wird ein Medikament mit einem neuen Wirkstoff entwickelt, welcher alle klinischen Prüfungen bestanden hat und schließlich als Medikament zugelassen wird, so sind dem Pharmaunternehmen dabei Kosten in Höhe von 0,9 bis 1,4 Milliarden Euro entstanden. In dieser Rechnung sind auch jene Entwicklungsstränge eingerechnet, die letztlich nicht erfolgreich waren, aber dennoch bezahlt werden müssen. Über 50 % der Gesamtausgaben werden dabei in die Durchführung der klinischen Phase-III-Studien investiert.

Da die Anforderungen für die Zulassung von Medikamenten von Behördenseite stetig steigen, ist nicht damit zu rechnen, dass die Kosten für die Entwicklung von Medikamenten zukünftig sinken werden.

Die Forschung an neuen Medikamenten wird in Deutschland fast ausschließlich von forschenden Pharmafirmen wie Novartis geleistet, also privaten Unternehmen. Staatliche Förderung zu den Forschungsvorhaben, z.B. in Form von Subventionen, wird kaum gewährt. Damit stellt die forschende Pharmaindustrie die große Ausnahme im Vergleich zu den meisten anderen Branchen dar.

Damit ein Unternehmen es sich leisten kann, derartig hohe Summen in Forschungsvorhaben zu investieren, sind Patente unerlässlich. Erst durch den Schutz des Patentrechts ist es für Unternehmen möglich, in Forschung und Entwicklung zu investieren, ohne sich sorgen zu müssen, jemand anderes könnte sich an den Ergebnissen ihrer Arbeit bereichern. Patentinhaber können jedoch anderen Firmen die Nutzung ihrer Erfindung gegen Zahlung von Lizenzgebühren gestatten.

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Warum der Patentschutz von Medikamenten so wichtig ist:

  • Patente sorgen dafür, dass Erfindungen für die Allgemeinheit durch Veröffentlichung zugänglich gemacht werden.
  • Patente regeln die wirtschaftliche Nutzung für einen gesetzlich festgelegten Zeitrahmen und bieten Firmen, die die Erforschung und Entwicklung von Produkten finanziert und durchgeführt haben, den nötigen Schutz vor Nachahmung.

Forschende Pharmafirmen stehen zusätzlich vor der Herausforderung, ihre Wirkstoffe schon zu einem sehr frühen Zeitpunkt patentieren lassen zu müssen, um ihre Forschungsinvestition schützen zu können. Von den ursprünglich 20 Jahren Patentschutz verstreichen zwischen 8 bis 12 Jahre, in denen das Unternehmen zwar an der Entwicklung des Medikaments arbeitet, aber keinerlei Einnahmen aus dieser Arbeit erzielt.

So verbleiben dem Hersteller normalerweise nur wenige Jahre Patentschutz. Nur in dieser Zeit kann er seinen bisher entstandenen Kosten in Milliardenhöhe Einnahmen gegenüberstellen, die durch den Verkauf des Medikaments erreicht wurden.

Wichtig zu wissen ist außerdem, dass ein Patent keinesfalls die Möglichkeiten anderer Firmen oder Forschergruppen beschränkt. Forschungsfragen, die sich in ihrer Thematik auf das Patent beziehen, können auch weiterhin behandelt werden, um zum Beispiel einen anderen Wirkstoff zur Behandlung derselben Krankheit zu finden.

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Tiere und Forschung

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Medizinischer Fortschritt rettet millionenfach menschliches Leben und verbessert kontinuierlich die Gesundheit von Patient*innen. Für Wirksamkeits- sowie Sicherheitsprüfungen bei der Entwicklung neuer Medikamente sind Tierversuche zwingend vorgeschrieben, bevor eine Untersuchung am Menschen stattfinden darf.

Viele der bahnbrechenden Therapien, die heute selbstverständlich erscheinen, konnten nur mithilfe von Tierversuchen entwickelt werden. Dazu zählen unter anderem:

  • Krebsmedikamente,
  • Medikamente zur Behandlung neurologischer Erkrankungen wie Epilepsie und Schizophrenie sowie
  • Medikamente zur Behandlung weltweit verbreiteter, häufiger Erkrankungen wie Bluthochdruck, Diabetes, Malaria und viele mehr.

Die medizinische Forschung ist auf Tierversuche angewiesen, um innovative, sichere und lebensrettende Medikamente für Patienten zu entwickeln.

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