Immunthrombozytopenie (ITP)

Durch eine Immunthrombozytopenie werden die Blutplättchen, die Thrombozyten, reduziert. Diese sind ein äußerst wichtiger Baustein bei der Blutgerinnung. Eine schlechte Blutgerinnung kann unter anderem zu folgenden Symptomen führen:

• Blutungen in Schleimhäuten wie z.B. Nasenbluten, Zahnfleischbluten
• Neigung zu blauen Flecken bzw. Hämatomen (Blutergüssen)
• sehr starke Menstruation
• Petechien (kleine, punktförmige Hauteinblutungen)

Die Erkrankung lässt sich in 3 Krankheitsphasen einteilen, abhängig davon wie lange die Diagnose bereits zurück liegt. Zunächst gibt es die akute Phase (bis zu 3 Monate nach Diagnose), es folgt das sogenannte persistierende Stadium (3-6 Monate nach Diagnose). Bei einer Krankheitsdauer ab 12 Monaten spricht man von einer chronischen ITP. Je länger die ITP andauert, desto kleiner wird die Wahrscheinlichkeit für eine Ausheilung (Spontanremission). Es wird vermutet, dass eine Störung der körpereigenen Immunzellen (B- und T-Zellen) eine Autoimmunerkrankung auslöst, die sich wiederum in einer stark verringerten Blutplättchenzahl auswirkt, der primären ITP.

Die Diagnose für eine Immunthrobozytopenie folgt über eine sogenannte Ausschlussdiagnose. Das bedeutet, dass keine Methode besteht, die eine ITP eindeutig nachweisen kann. Andere Erkrankungen, die als Ursache für eine Verringerung der Blutplättchen in Frage kommen, werden ausgeschlossen.

VAY736 – Prüfmedikament: Dabei handelt es sich um einen monoklonalen IgG1 Antikörper, also ein Immunglobulin oder anders Eiweiß, das auch natürlicherweise vom Körper als Reaktion auf Krankheitserreger gebildet wird. VAY736 wirkt zweifach auf weiße Blutkörperchen (B-Zellen):

• Es blockiert ein Oberflächen-Eiweiß auf den B-Zellen, so dass dieses nicht mehr wirken kann
• Es reduziert die Anzahl an B-Zellen, indem es B-Zellen aus dem Organismus entfernt.

Da B-Zellen für die Antikörperbildung im Körper mit verantwortlich sind, spielen sie für die Entwicklung verschiedener Autoimmunerkrankungen eine wichtige Rolle.

VAY736 – Prüfmedikament: ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung. Das bedeutet, es kann nicht verschrieben und auch nicht in Apotheken gekauft werden. Es wurde bisher im Rahmen klinischer Studien an ca.492 Personen mit unterschiedlichen Erkrankungen untersucht.

Kortikosteroide – Standardtherapie: sind die aktuelle Standardbehandlung für Immunthrombozytopenie nachdem diese diagnostiziert wurde (Erstlinientherapie)

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse  zum Prüfmedikament VAY736 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ VAY736 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Im Rahmen dieser klinischen Studie wird VAY736 in Kombination mit Kortikosteroiden mit der alleinigen Behandlung von Kortikosteroiden verglichen. Alle Studienteilnehmer*innen erhalten Kortikosteroide, ein Teil der Teilnehmer*innen erhält zusätzlich VAY736. Welche der Behandlungen verabreicht wird, entscheidet der Zufall wie beim Werfen einer Münze (dieses Verfahren wir Randomisierung genannt).

Die Wahrscheinlichkeit, VAY736 zu erhalten, beträgt 67% (Chance 2:1).

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob sich bei Patient*innen mit ITP das Prüfmedikament VAY736 in Kombination mit der Standardtherapie besser eignet als die Standardtherapie allein.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 3 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält VAY736 in niedriger Dosierung
  • Gruppe 2: erhält VAY736 in höherer Dosierung
  • Gruppe 3: erhält ein Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff)

Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament in welcher Dosierung verabreicht wurde.

Die Patient*innen erhalten das entsprechende Studien-medikament als Infusion am Studienzentrum. Alle Studienteilnehmer*innen erhalten zusätzlich eine Behandlung mit Kortikosteroiden.

Die Studie findet in Zyklen von 28 Tagen statt. Das entsprechende Studienmedikament erhalten alle Teilnehmer*innen am jeweils ersten Tag der Zyklen 1-4. Während der ersten beiden Zyklen sind wöchentliche Besuche am Studienzentrum vorgesehen, anschließend im Abstand von 14 Tagen.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Die Behandlungsphase dauert 4 Zyklen, das heißt etwa 4 Monate. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: in dieser Phase finden zuerst monatliche, dann 3-monatliche Besuche mit Untersuchungen am Studienzentrum statt. Insgesamt sind 7 Visiten vorgesehen. Der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Eine Medikamentengabe findet nicht mehr statt. Diese Phase dauert 2 Jahre.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert mit allen Phasen voraussichtlich maximal 57 Monate. Die teilnehmenden Personen werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind 15 bis 50 Visiten vorgesehen (abhängig von der Dauer der Studienteilnahme). Die genaue Dauer der Studienteilnahme und Anzahl der Visiten hängt davon ab, wie gut die Teilnehmenden auf die Behandlung ansprechen und wann sie in die Studie aufgenommen werden. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebährfähige Frauen müssen sich während der Studienteilnahme regelmäßig einem Schwangerschaftstest unterziehen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen, welche auch bis mindestens 6 Monate nach Ende der Teilnahme beibehalten werden müssen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• hormonelle Verhütung wie mindestens 3-monatige, stabile Einnahme der Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring, jeweils mit zusätzlicher Anwendung einer Barriere-Verhütungsmethode
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

• Erwachsene ab 18 Jahren
• mit einer primären ITP und der Notwendigkeit einer Erstlinientherapie
• wenn der Blutplättchenwert niedriger ist als 30 x 10⁹/L

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich,

• bei Vorliegen des Evans-Syndrom oder einer anderen Zytopenie
• bei aktuellen, lebensbedrohlichen Blutungen
• nach vorangegangenen Behandlungen der ITP
• wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• falls eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit Ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „VAYHIT1“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com