gutartige Autoimmunerkrankungen der Blutbildung

In diese Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die an Immunthrombozytopenie (ITP) oder dem Kälteagglutinin-Syndrom (CAD) erkrankt sind.

Was ist Immunthrombozytopenie (ITP)?

Bei Immunthrombozytopenie ITP (früher idiopathische thrombozytopenische Purpura oder Morbus Werlhof) handelt es sich um eine Störung der Blutgerinnung. Es ist eine Autoimmunkrankheit, das bedeutet, dass das eigene Immunsystem fehlerhaft reagiert und sich gegen eigene Zellen richtet. Bei der Immunthrombozytopenie wird die Neubildung von Blutplättchen verringert und diese werden zugleich verstärkt abgebaut. Blutplättchen, auch Thrombozyten genannt, sind wichtig für eine funktionierende Blutgerinnung. Patienten mit ITP haben ein erhöhtes Risiko für Blutungen und neigen verstärkt zu Blutergüssen.

Was ist die Kälteagglutinin-Erkrankung (CAD)?

Bei der Kälteagglutinin-Erkrankung handelt es sich ebenfalls um eine Autoimmunerkrankung. Bei der Erkrankung CAD (kurz für Cold Agglutinin Disease) wird der Hämoglobinspiegel im Blut verringert. Hämoglobin ist ein Proteinbestandteil (Eiweiß) der roten Blutkörperchen. Diese sind entscheidend für den Transport von Sauerstoff im Blutkreislauf. Durch einen zu niedrigen Hämoglobinspiegel kann eine sogenannte Blutarmut oder Anämie entstehen. Patienten mit der Kälteagglutinin-Erkrankung haben dadurch häufig Symptome wie Müdigkeit, Schwindel oder Kopfschmerzen. CAD wird oft durch kalte Temperaturen oder Virusinfektionen ausgelöst.

LNP023 – Prüfmedikament: wirkt auf das Immunsystem ein. Es blockiert jenen Teil des Immunsystems, welcher die Zerstörung von ungeschützten Blutzellen auslöst.

LNP023 – Prüfmedikament: befindet sich in klinischer Erprobung und ist noch nicht für die Behandlung von ITP oder CAD zugelassen. Es wurde bisher in klinischen Studien an über 270 Patienten mit unterschiedlichen Erkrankungen (unter anderem Blut- oder Nierenerkrankungen) untersucht.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zur Wirkung von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament LNP023 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LNP023 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Studienteilnehmer erhalten LNP023, die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten beträgt somit 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es, herauszufinden, ob die Prüfmedikation LNP023 bei Patienten mit ITP bzw. CAD sicher, gut verträglich und wirksam ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patienten in die Behandlungsphase übernommen. Diese besteht aus 2 Teilen:
    • Teil 1: alle Patienten nehmen über einen Zeitraum von 12 Wochen das Prüfmedikament 2 mal täglich als Kapsel zuhause ein.
      Abhängig davon, wie die Teilnehmer auf die Medikation ansprechen, werden sie entweder in Teil 2 oder direkt in die Nachbeobachtungsphase übernommen.
    • Teil 2: nach einer 4-wöchigen Behandlungspause ohne Einnahme des Studienmedikaments wird die Einnahme des Prüfmedikaments wie in Teil 1 fortgesetzt. Dieser Studienteil dauert 2 Jahre.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet. Diese Phase dauert 4 Wochen.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Dauer der Studienteilnahme ist individuell und davon abhängig, wie die Teilnehmer auf das Prüfmedikament ansprechen und ob sie nur an einem oder beiden Teilen der Behandlungsphase teilnehmen.

Teil 1 dauert etwa 3 Monate, während dieser Zeit sind etwa 9 Visiten am Studienzentrum erforderlich. Diese Visiten dauern bis zu 3 Stunden, zweimal bis zu 7 Stunden. Teil 2 dauert etwa 2 Jahre, in dieser Zeit sind etwa 12 Besuche am Studienzentrum erforderlich.

Studienteilnehmer können somit bis zu 2,5 Jahre lang an der Studie teilnehmen. Insgesamt sind bis zu 22 Visiten vorgesehen, weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer das für nötig erachten.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie und bis 7 Tage nach Absetzen des Prüfmedikaments sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für Erwachsene ab 18 Jahren
  • mit der Diagnose einer primären ITP (primärer Immunthrombozytopenie)
  • mit mindestens einer Vorbehandlung mit einer ITP-gerichteten Therapie
    oder
  • mit der Diagnose einer primären CAD (primärer Kälteagglutininerkrankung), einschließlich CAD im Rahmen einer niedriggradigen lymphoproliferativen Erkrankung
  • mit mindestens einer Vorbehandlung mit einer CAD-gerichteten Therapie

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich

  • bei gleichzeitiger Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
  • bei bekanntem oder Verdacht auf erblichen oder erworbenen Komplementmangel
  • wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • falls eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „ITP-CAD“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

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Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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