Idiopathische entzündliche Myopathie

Im Rahmen dieser Studie wird eine Immuntherapie, die aus körpereigenen Zellen besteht, untersucht. Den Studienteilnehmer*innen werden spezielle Immunzellen, sog. T-Zellen, entnommen und diese werden gentechnisch so verändert, dass sie ein bestimmtes Eiweiß (CD19) auf den Zielzellen, den B-Zellen, erkennen können. Die eigenen, aber nun veränderten T-Zellen, jetzt YTB323-Zellen genannt, werden den Studienteilnehmer*innen nun wieder als Infusion verabreicht. Die YTB323-Zellen können nun die B-Zellen als schädliche Zellen erkennen und vernichten. Auf diesem Weg sollen alle B-Zellen beseitigt werden, die Antikörper gegen die körpereigenen Strukturen produzieren und daher zur Bildung der idiopathischen entzündlichen Myopathie beitragen. Diese Art der Therapie nennt man CAR-T-Zelltherapie. Mehr zu dieser Form der Therapie erfahren sie hier.

Im Rahmen dieser klinischen Prüfung wird YTB323 mit einer Vergleichs-Behandlung verglichen. Eine Vergleichstherapie ist hier eine Therapie, die Sie üblicherweise zur Behandlung Ihrer Erkrankung erhalten. Sie entspricht den aktuellen medizinischen Standards und ist bereits für die Behandlung der IMM zugelassen.

In der Vergleichsgruppe erhalten Studienteilnehmer*innen eine festgelegte Standardbehandlung.

Das Prüfmedikament YTB323 befindet sich gerade in der klinischen Erprobung, d. h., es ist von der Behörde für die Behandlung Ihrer Krankheit noch nicht zugelassen und kann daher aktuell nicht verschrieben werden.

Aktuell werden YTB323-Zellen im Rahmen einer anderen klinischen Studie bei Patient*innen mit Blutkrebs (Leukämie) getestet. YTB323-Zellen werden in einer weiteren laufenden klinischen Studie auch bei systemischem Lupus erythematodes untersucht. Die Zahl der mit YTB323-Zellen behandelten Lupus-Patienten ist immer noch zu gering, um die Sicherheit oder Wirksamkeit des Arzneimittels mit Sicherheit beurteilen zu können. Es ist nicht möglich, vorherzusagen, ob YTB323-Zellen bei Ihnen wirken oder welche Nebenwirkungen bei Ihnen auftreten können. Ihr Zustand kann sich verbessern, sich verschlechtern oder unverändert bleiben.

Die Gesundheit der Teilnehmenden wird jedoch während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sobald Ergebnisse zum Prüfmedikament YTB323 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ YTB323 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können

Diese Studie besteht aus zwei Teilen. Alle Teilnehmer*innen des ersten Teils, der sog. Lead-Kohorte, erhalten YTB323-Zellen, d.h. die Wahrscheinlichkeit das Prüfmedikament zu erhalten beträgt 100%.

Unter allen weiteren aufgenommenen Patient*innen im zweiten Teil der Studie, dem sog. randomisierten Teil, wird zufällig ausgewählt, ob sie YTB323-Zellen oder die Standardbehandlung erhalten.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In dieser Studie sollen YTB323-Zellen als neue Behandlungsoption für die idiopathische entzündliche Myopathie getestet werden. Es soll herausgefunden werden, ob YTB323-Zellen auch zur Behandlung dieser Erkrankung eingesetzt werden können und gegenüber der Standardtherapie Vorteile haben.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie besteht aus zwei Teilen; einer Lead-In-Kohorte und einem randomisierten Teil:

• Alle Teilnehmer machen eine Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Dazu werden die potenziellen Teilnehmer*innen zu einer sog. Screening-Untersuchung ans Studienzentrum eingeladen.
• Behandlungsphase Lead-Kohorte: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, erhalten alle Studienteilnehmer*innen in dieser Gruppe YTB323-Zellen. Vor dem Start der Behandlung müssen jedoch die Medikamente, die die Teilnehmer*innen im Rahmen ihrer vorherigen Behandlung eingenommen haben, abgesetzt werden. Hierbei werden Sie aber von dem Studienarzt / der Studienärztin begleitet.

Die Behandlung besteht aus 3 Teilen: der Leukapherese, einer Vorbereitung auf die CAR-T-Zell-Therapie und der Infusion mit YTB323-Zellen

• • Leukapherese: den Studienteilnehmer*innen wird Blut entnommen und aus diesem werden die T-Zellen (weiße Blutkörperchen/Lymphozyten) herausgefiltert, die später zu den gentechnisch veränderten YTB323-Zellen werden
  • Vorbereitung auf die CAR-T-Zell-Therapie: Im Rahmen der Vorbereitung auf eine CAR-T-Zelltherapie wird vor der Infusion mit den YTB323-Zellen eine spezielle Behandlung durchgeführt, die optimale Bedingungen für die Aufnahme und Vermehrung der YTB323-Zellen schaffen soll.
  • YTB323-Infusion: die genetisch veränderten Zellen werden, nach einer ausgiebigen Prüfung auf eine erfolgreiche Modifikation und auf Verunreinigungen, über eine Infusion in die Armvene verabreicht.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

Nach Infusion der YTB323-Zellen ist ein Krankenhausaufenthalt geplant.

Insgesamt dauert diese Phase mehrere Wochen.

• Behandlungsphase randomisierte Behandlung: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament (YTB323) (Durchführung der Behandlung siehe oben unter „Lead-Kohorte“)
  • Gruppe 2: erhält die Vergleichs-Standardbehandlung

Die jeweilige Gabe und Therapie der Vergleichsmedikation erfolgt nach dem am Studienzentrum etablierten Vorgehen.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: diese Phase beginnt nach der YTB-Infusion und nach Ihrer Entlassung aus dem Studienzentrum. Es finden in verschiedenen Zeitabschnitten Kontrollbesuche am Studienzentrum statt. Den genauen Ablauf wird Ihr Studienarzt mit Ihnen besprechen.

Da es sich hier um eine Gentherapie handelt, ist es notwendig, dass für die Langzeit-Nachverfolgung die Studienteilnehmer*innen, die eine YTB323-Infusion erhalten haben, kontrolliert werden. Dies geschieht über eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie.

Für Studienteilnehmer*innen, die keine YTB323-Infusion, sondern eine Standardbehandlung erhalten haben, finden ab der ersten Medikamentengabe ebenfalls Besuche am Studienzentrum statt.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Teilnehmende werden gebeten, die an der Studie teilnehmende Klinik in gewissen Abständen mehrfach aufzusuchen. Je nach zugewiesener Behandlung kann es zu einer unterschiedlichen Häufigkeit und Anzahl von Besuchen und einem zusätzlichen, etwas längeren Aufenthalt an der teilnehmenden Klinik kommen. Weitere Besuche können bei Bedarf oder nach ärztlicher Einschätzung erforderlich sein

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher sicher verhüten. Eine sichere Verhütungsmethode muss bis mindestens 24 Monate nach der YTB323-Infusion und so lange bis durch zwei aufeinanderfolgende diagnostische Tests keine YTB323-Zellen mehr im Blut nachgewiesen werden können angewendet werden.

Teilnehmende Männer müssen zustimmen, während der Behandlungsphase und bis zu 24 Monate nach der YTB323-Infusion und bis durch zwei aufeinanderfolgende diagnostische Tests keine YTB323-Zellen mehr in Ihrem Blut nachgewiesen werden können beim Geschlechtsverkehr ein Kondom zu verwenden und kein Kind zu zeugen. Ein Kondom ist notwendig, um zu verhindern, dass der Prüfwirkstoff auf Partner oder Partnerin übergeht. Dies gilt auch für sterilisierte Männer und für männliche Partner sowie für weibliche Partnerinnen, die keine Kinder mehr bekommen können. Zusätzlich dürfen Sie in dieser Zeit kein Sperma spenden. Zusätzlich wird Ihre Partnerin gebeten, eine effektive Form der Verhütung anzuwenden, falls sie sexuell aktiv ist und schwanger werden könnte. Sollte Ihre Partnerin schwanger werden, während Sie an der klinischen Prüfung teilnehmen, müssen Sie umgehend den Prüfarzt bzw. die Prüfärztin informieren.

Auch für die Vergleichs-Standardbehandlungsoptionen gelten jeweils gewisse Vorgaben zur Verhütung während der Studienteilnahme.

Der Studienarzt/die Studienärztin wird die teilnehmenden Personen jeweils vor der Studienteilnahme über geeignete Verhütungsmaßnahmen aufklären.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen. Falls der Verdacht auf eine mögliche Schwangerschaft während der Studienteilnahme aufkommt, sollte umgehend der Studienarzt / die Studienärztin informiert werden.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Sie müssen für die Teilnahme an der Studie eine zuverlässige, medizinisch anerkannte und hochwirksame Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung anwenden.

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Klinische Studien, Schwangerschaft & Verhütung.

Eine Teilnahme ist möglich, wenn

• Sie an idiopathischer entzündlicher Myopathie leiden (Myositis).
• Sie zwischen 18 und 65 Jahren alt sind.
• Sie bereits eine Therapie mit Glukokortikoiden und einem zusätzlichen immunsupprimierenden Medikament erhalten und nicht ausreichend auf diese angesprochen haben.

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• Sie Untergewicht (BMI unter 18,5) oder starkes Übergewicht (BMI über 35) haben
• Sie bereits an schweren Muskelverletzungen/ Muskelatrophien leiden.
• Sie innerhalb der letzten 6 Monate mit Rituximab oder innerhalb der letzten 3 Monate mit Cyclophosphamid behandelt wurden
• bei Ihnen unzureichende Organfunktion (z.B. der Niere, der Leber, des Herzens, des Blutes, der Lunge) vorliegen
• Sie an bestimmten Unterformen der idiopathischen entzündlichen Myopathie (Polymyositis, Einschlusskörper-Myositis, krebsassoziierte Myositis oder Überlappungsmyositis) leiden. Falls Sie unsicher sind, ob das bei Ihnen vorliegt, kann der Studienarzt/die Studienärztin mit Ihnen diesen Punkt besprechen.
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen und eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite Häufige Fragen bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „CYTB323L12201“
Novartis Pharma, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
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