warme autoimmune Blutarmut (wAIHA)

Die Symptome bei einer Erkrankung mit wAIHA sind Blässe, Müdigkeit und Antriebslosigkeit oder auch Luftknappheit bei körperlicher Belastung. Die Beschwerden können sehr leicht sein, sich jedoch auch lebensbedrohlich auswirken. Bei schweren Fällen kann es zu Nierenversagen und Schock kommen.

Die Behandlung der wAIHA ist individuell und hängt unter anderem davon ab, ob ein Auslöser festgestellt werden kann. In diesem Fall muss zuerst die Grunderkrankung behandelt werden. Akute Symptome der Anämie können meist mit Bluttransfusionen verbessert werden. Die Standardbehandlung findet mit Immunsuppressiva (Kortikosteroide) statt.

VAY736 – Prüfmedikament: Dabei handelt es sich um einen monoklonalen IgG1 Antikörper, also ein Immunglobulin (Eiweiß), das auch natürlicherweise vom Körper als Reaktion auf Krankheitserreger gebildet wird. VAY736 wirkt zweifach auf weiße Blutkörperchen (B-Zellen):

• Es blockiert ein Oberflächen-Eiweiß auf den B-Zellen, so dass dieses nicht mehr wirken kann
• Es reduziert die Anzahl an B-Zellen, indem es B-Zellen aus dem Organismus entfernt.

Da B-Zellen für die Antikörperbildung im Körper mit verantwortlich sind, spielen sie für die Entwicklung verschiedener Autoimmunerkrankungen eine wichtige Rolle.

VAY736 – Prüfmedikament: ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung. Das bedeutet, es kann nicht verschrieben und auch nicht in Apotheken gekauft werden. Es wurde bisher im Rahmen klinischer Studien an ca. 492 Personen mit unterschiedlichen Erkrankungen untersucht. Dies ist die erste klinische Studie, bei der VAY736 an Patient*innen mit wAIHA untersucht wird.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament VAY736 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ VAY736 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Im Rahmen dieser klinischen Studie wird VAY736 in 2 verschiedenen Dosierungen mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen. Welche der Behandlungen verabreicht wird, entscheidet der Zufall wie beim Werfen einer Münze (dieses Verfahren wir Randomisierung genannt).

Die Wahrscheinlichkeit, VAY736 zu erhalten, beträgt 67% (Chance 2:1).

Nach der Behandlungsphase besteht für Patient*innen, die ein Placebo erhalten haben, die Möglichkeit, eine Behandlung mit VAY736 zu erhalten. Dies ist abhängig von der ärztlichen Einschätzung und der Zustimmung der Studienteilnehmer*innen.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob bei Patient*innen mit wAIHA das Prüfmedikament VAY736 positiven Einfluss auf den Krankheitsverlauf nehmen kann.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
• Behandlungsphase – verblindet: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 3 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält VAY736 in niedriger Dosierung
  • Gruppe 2: erhält VAY736 in höherer Dosierung
  • Gruppe 3: erhält ein Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff)

Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament in welcher Dosierung verabreicht wurde.

Die Patient*innen erhalten das entsprechende Studienmedikament als Infusion am Studienzentrum. Eine unterstützende Therapie während der Studienbehandlung ist individuell möglich.

Diese Phase findet in Zyklen von 28 Tagen statt. Das Studienmedikament erhalten alle Teilnehmer*innen am jeweils ersten Tag der Zyklen 1-4. Während der Behandlungsphase sind 14-tägige Besuche am Studienzentrum vorgesehen.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Die Behandlungsphase dauert 4 Zyklen, das heißt etwa 4 Monate. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• optionale Behandlungsphase – unverblindet: nach der verblindeten Behandlungsphase können die Teilnehmenden erfahren, welche Behandlung sie erhalten haben. Für die Patient*innen, die ein Placebo erhalten haben, besteht dann die Möglichkeit VAY736 zu erhalten. Dies ist abhängig von der ärztlichen Einschätzung und der Zustimmung der betroffenen Patient*innen.

Alle Teilnehmenden dieser Behandlungsphase erhalten VAY736 als Infusion am Studienzentrum. Eine zusätzliche unterstützende Therapie während der Studienbehandlung ist weiterhin individuell möglich.

Diese Phase findet in Zyklen von 28 Tagen statt. Das Prüfmedikament erhalten alle Teilnehmer*innen am jeweils ersten Tag der Zyklen 1-4. Während der Behandlungsphase sind 14-tägige Besuche am Studienzentrum vorgesehen.

Die Behandlungsphase dauert 4 Zyklen, das heißt etwa 4 Monate. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Kurze Nachbeobachtungsphase: in dieser Phase finden 5 Besuche im monatlichen Abstand statt. Falls der Gesundheitszustand der Teilnehmer*innen eine unmittelbare weitere Behandlung erfordert, ist damit die Studienteilnahme beendet.
  Lange Nachbeobachtungsphase: Für alle anderen Teilnehmer*innen finden weitere regelmäßige Visiten am Studienzentrum statt. Diese finden monatlich bzw. alle 3 Monate statt. Insgesamt sind maximal 21 Visiten vorgesehen. Der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Eine Medikamentengabe findet nicht mehr statt. Diese Phase dauert bis zu 2 Jahre.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Spezielle Fragen zur Studienteilnahme von Kindern und Jugendlichen werden hier beantwortet.

Die Studienteilnahme dauert mit allen Phasen voraussichtlich maximal 73 Monate, mindestens jedoch 10 Monate. Die teilnehmenden Personen werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind 14 bis 59 Visiten vorgesehen (abhängig von der Dauer der Studienteilnahme). Die genaue Dauer der Studienteilnahme und Anzahl der Visiten hängt davon ab, wie gut die Teilnehmenden auf die Behandlung ansprechen und wann sie in die Studie aufgenommen werden. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebährfähige Frauen müssen sich zu Beginn der Studienteilnahme einem Schwangerschaftstest unterziehen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen, welche auch bis mindestens 6 Monate nach Ende der Teilnahme beibehalten werden müssen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• hormonelle Verhütung wie mindestens Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring oder -Spirale, jeweils mit zusätzlicher Anwendung einer Barriere-Verhütungsmethode

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

• für Erwachsene ab 18 Jahren
• mit einer primären oder sekundären wAIHA, die behandelt werden muss
• für Interessierte, die auf die Erstlinientherapie nicht ausreichend angesprochen oder einen Rückfall haben, inklusive Patient*innen, die eine Resistenz, Abhängigkeit oder Unverträglichkeit gegen Steroide aufweisen
• wenn ein Hämoglobin-Wert von weniger als 10 g/dL vorliegt
• mit einer stabilen Dosis für die Unterstützungstherapie seit mindestens 4 Wochen vor Aufnahme in die Studie

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich,

• wenn wAIHA als Folge einer hämatologischen Erkrankung, die das Knochenmark betrifft, vorliegt
• bei Vorliegen einer anderen immunologischen Erkrankung, die ein Immunsuppressivum erfordert, oder einer anderen Form von wAIHA (kalt oder intermediär)
• nach einer B-Zell-reduzierenden Therapie innerhalb von 12 Wochen vor Aufnahme in die Studie
• mit einer aktiven bakteriellen oder viralen Infektion oder bei Vorliegen einer primären oder sekundären Immunschwäche
• falls keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• wenn eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf Ihrer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „VAYHIA“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
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