Neuroblastom / Tumore

LEE011 – Prüfmedikament: hemmt die Funktion spezieller Eiweiße (Proteine), die die natürliche Teilung von Zellen im Körper kontrollieren. Diese Proteine spielen auch bei der Vermehrung von bestimmten Krebszellen eine Rolle. LEE011 unterbindet die Wirkung dieser Proteine und soll so das Krebswachstum unterbinden.

Topotecan – Chemotherapie: blockiert bestimmte für die Zellteilung wichtige Proteine, die man Topoisomerasen nennt. Topotecan unterbricht die Vermehrung der Krebszellen (Zytostatikum), indem es auf die Vervielfältigung der Erbsubstanz in den Krebszellen Einfluss nimmt.

Temozolomid – Chemotherapie: ist ein Medikament, das in der Tumorzelle die Vervielfältigung der Erbsubstanz stört und damit die Entstehung neuer Tumorzellen behindert (Zytostatikum). Da es die Blut-Hirn-Schranke passieren kann, wird es zur Therapie von bestimmten Hirntumoren (Glioblastomen) in Kombination mit Strahlentherapie eingesetzt.

LEE011 – Prüfmedikament: ist in einigen Ländern in Kombination mit anderen Medikamenten für die Behandlung von Brustkrebs zugelassen. Bis Juni 2022 wurde es bei mehr als 8000 Personen weltweit im Rahmen klinischer Studien untersucht. In Verbindung mit TOTEM (Topotecan und Temozolomid) wurde LEE011 in klinischen Studien an 14 Kindern mit unterschiedlichen Tumorerkrankungen untersucht. Für die Behandlung der oben beschriebenen Indikationen ist es noch nicht zugelassen und kann dafür nicht verschrieben werden.

Topotecan – Chemotherapie: ist in Deutschland zur Behandlung von verschiedenen Krebsarten zugelassen, jedoch noch nicht für die Behandlung der oben beschriebenen Indikationen.

Temozolomid – Chemotherapie: ist in Deutschland zur Behandlung von bestimmten Hirntumoren (Glioblastomen) für Erwachsene zugelassen. Zudem ist es zugelassen für die Anwendung bei Kindern und Jugendlichen bei rezidivierendem oder nicht auf die Standardtherapie ansprechendem, bösartigem Gliom.

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen werden im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme informiert. Dies ermöglicht ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament LEE011 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LEE011 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Teilnehmenden erhalten den Wirkstoff LEE011, die Wahrscheinlichkeit, beträgt somit 100%. Zudem erhalten alle Teilnehmenden begleitend eine Standardbehandlung mit TOTEM (Topotecan und Temozolomid).

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist, die sicherste und verträglichste Dosis des Prüfmedikaments LEE011 herauszufinden. Zudem soll untersucht werden, welche genauen Auswirkungen LEE011 auf den Tumor hat, wie es vom Körper aufgenommen, verteilt und ausgeschieden wird.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie kann aus unterschiedlichen Gründen einen persönlichen Nutzen bringen:

• Teilnehmende erhalten bereits in der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien, die außerhalb der Studie (noch) nicht für ihre Erkrankung verfügbar sind. Dies kann gerade bei rasch fortschreitenden oder lebensbedrohlichen Krankheiten neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen.
• Studienteilnehmer*innen werden in der Regel genauer und ausführlicher untersucht als im Rahmen der ärztlichen Standardversorgung.
• Studienteilnehmer*innen fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 6 Wochen dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen in die Behandlungsphase übernommen.
  Alle Teilnehmenden erhalten die gleiche Behandlung. Diese findet in Zyklen von 28 Tagen statt.
  • Prüfmedikament LEE011: wird im Studienzentrum oder zu Hause als Trinklösung eingenommen
  • Topotecan: wird als Infusion in die Vene an den ersten 5 Tagen des Zyklus am Studienzentrum verabreicht
  • Temozolomid: wird als Kapsel an den ersten 5 Tagen des Zyklus am Studienzentrum eingenommen

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: Der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet, ohne, dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Besondere Informationen zur Teilnahme von Kindern und Jugendlichen an klinischen Studien finden Sie hier.

Die Dauer der Studienteilnahme ist individuell und davon abhängig, wie sich der Gesundheitszustand der Teilnehmenden während der Behandlung entwickelt.

Die teilnehmenden Personen werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind im ersten Jahr der Studienteilnahme etwa 29 Visiten vorgesehen. Die Visiten dauern meist bis zu 4 Stunden, einzelne Visiten können bis zu 8 Stunden dauern. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: Weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Mannes, wie auf der Seite der Frau nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme im gebärfähigen Alter. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen und müssen bis zu 6 Monate nach Ende der Therapie angewendet werden:

• Völlige Abstinenz für die gesamte Studiendauer
• Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

• in der ersten Studiengruppe für Teilnehmende im Alter von 12 bis 21 Jahre.
• ab der zweiten Studiengruppe für Teilnehmende ab 12 Monaten bis max. 21 Jahre.
• mit der bestätigten Diagnose eines der nachfolgenden Tumore, die trotz Therapie fortgeschritten sind oder für die es keine Standardtherapie gibt:
  • Neuroblastom (rezidiviert oder refraktär), messbar durch Bildgebung
  • Medulloblastom (unabhängig vom genetischen Status)
  • hochgradiges Gliom
  • maligner rhabdoider Tumor
  • Rhabdomyosarkom (unabhängig von Fusionsstatus und Subtyp)
• mit einer Lebenserwartung von mindestens 12 Wochen.

Eine Teilnahme ist nicht möglich,

• falls schwerwiegende und/oder unkontrollierte Begleiterkrankungen vorliegen, wie schwere Infektionen, z. B. COVID-19-bedingte Diagnosen oder schwerwiegende Herz-, Lungen-, Lebererkrankungen, psychiatrische Erkrankungen, Erkrankungen des Magen-Darm-Trakts oder andere Organfehlfunktionen
• bei einer schwerwiegenden unkontrollierten Herzerkrankung
• wenn die letzte Dosis einer Krebstherapie innerhalb von 4 Wochen vor Aufnahme in die Studie verabreicht wurde
• falls keine wirksame Empfängnisverhütung durchgeführt wird
• wenn eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen und der Erziehungsberechtigten möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre oder die Teilnahme Ihres Kindes an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte oder die Ihres Kindes übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: Anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie oder Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie und ggf. Ihr Kind erfahren alle Details zur Studie, können offene Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „Neuroblastom“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com