Myelodysplastisches Syndrom (MDS) / Leukämie (CMML)

Myelodysplastisches Syndrom (MDS) / Leukämie (CMML)

In diese Studie können erwachsene Patient*innen aufgenommen werden, die unter einer myeloischen Erkrankung leiden, hier speziell dem myelodysplastischen Syndrom (MDS) und der chronischen myelomonozytären Leukämie (CMML).

Was ist Myelodysplastisches Syndrom (MDS) bzw. was ist myelomonozytäre Leukämie (CMML)?

Unter dem Begriff myelodysplastisches Syndrom (MDS) wird eine Gruppe von Erkrankungen zusammengefasst, bei denen die Blutbildung im Knochenmark gestört ist. Dabei ist das Erbgut der blutbildenden Zellen (Stammzellen) des Knochenmarks verändert. Die Blutzellen werden in der Folge von kranken Ursprungszellen gebildet. Die gebildeten Blutzellen sind unreif und nicht voll funktionsfähig. Da nicht alle Stammzellen verändert sind, können anfangs, neben den kranken Blutzellen, trotzdem noch gesunde Blutzellen gebildet werden. Je weiter die MDS jedoch fortschreitet, desto mehr unreife Blutzellen werden gebildet. Diese nachhaltige Störung bei der Blutbildung führt bei ca. 30% der MDS-Patient*innen zu einer akuten myeloischen Leukämie (AML). Meist tritt ein myelodysplatisches Syndrom ab dem 60. Lebensjahr auf, wobei Männer etwas häufiger betroffen sind als Frauen.

Bei der chronischen myelomonozytären Leukämie, kurz CMML, handelt es sich ebenfalls um eine Erkrankung der blutbildenden Stammzellen des Knochenmarks. Bei einer CMML ist eine bestimmte Sorte weißer Blutkörperchen, die sog. Monozyten, krankhaft vermehrt. Die CMML beginnt mit einer genetisch veränderten Stammzelle im Knochenmark. Die Abkömmlinge dieser Stammzelle breiten sich danach immer weiter im Knochenmark aus und stören die gesunde Blutbildung. Die unreifen Monozyten wandern schließlich vom Knochenmark in den Blutkreislauf. Die Ursachen für die Entstehung von CMML sind bisher noch nicht bekannt.

Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, ihrer Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen & Selbsthilfegruppen. Sie können u.U. auch eine Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein.

In dieser Studie wird das Prüfmedikament DFV890 untersucht. DFV890 ist ein Prüfmedikament, das ein Zellprotein (Eiweiß) in Immunzellen hemmt. In seiner natürlichen Funktion stößt dieses Zellprotein viele Signalwege an und ruft so Entzündungen hervor. Wissenschaftliche Untersuchungen zeigen, dass eine unkontrollierte Entzündung, die im Knochenmark beginnt, zur Zerstörung von Blutzellen und zur Bildung von anormalen Blutzellen führen kann. Man erwartet, dass DFV890 die schwelende Entzündung in MDS und CMML vermindern kann und dadurch die zugrundeliegende Ursache der Erkrankung positiv beeinflussen könnte. Zusätzlich hofft man, dass DFV890 auch einen positiven Einfluss auf die Wirkung der Standardtherapien haben wird. Deren Wirkung lässt nämlich mit der Zeit nach. Man vermutet, dies geschieht aufgrund der immer stärker werdenden Entzündungsprozesse, die durch DFV890 verringert werden. Dadurch, so hofft man, könnte die Wirkung der Standardtherapien wieder zunehmen.

DFV890 wurde bisher (Stand 2021) bei 165 Patient*innen in unterschiedlicher Dosierung und bei unterschiedlichen Erkrankungen untersucht. Darunter waren 70 Patient*innen mit einer durch COVID-19 ausgelösten Lungenentzündung sowie 94 gesunde Freiwillige.

DFV890 ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h., es ist von der Behörde noch nicht für die Behandlung von CMML oder MDS zugelassen. Noch nicht zugelassene Medikamente sind nicht in Apotheken erhältlich und können nicht von Ärzt*innen verschrieben werden.

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament DFV890 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ DFV890 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Die Wahrscheinlichkeit in dieser Studie das Prüfmedikament DFV890 zu erhalten beträgt 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel dieser Studie ist es die optimale Dosis des Prüfmedikaments DFV890 zu finden, die für MDS-Patient*innen / CMML-Patient*innen sicher ist und gut vertragen wird, ohne dass unerwünschte Nebenwirkungen auftreten.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie kann aus unterschiedlichen Gründen einen persönlichen Nutzen bringen:

  • Teilnehmende erhalten bereits in der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien, die außerhalb der Studie noch nicht für ihre Erkrankung verfügbar sind. Dies kann gerade bei rasch fortschreitenden oder lebensbedrohlichen Krankheiten neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen.
  • Studienteilnehmer*innen werden in der Regel genauer und ausführlicher untersucht als im Rahmen der ärztlichen Standardversorgung.
  • Studienteilnehmer*innen fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Diese Studie wird in zwei Teilen durchgeführt:
Teil 1: Dosisoptimierung
Teil 2: Dosiserweiterung (Dosisexpansion).

Teil 1 muss erst abgeschlossen werden, bevor Teil 2 starten kann. Je nachdem, zu welchem Zeitpunkt die Teilnehmenden in die Studie aufgenommen werden, nehmen sie entweder an Teil 1 oder Teil 2 dieser Studie teil. Beide Studienteile unterteilen sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, erhalten alle Patient*innen das Prüfmedikament DFV890 so lange, wie sie das Medikament gut vertragen. Die Behandlung findet in Zyklen von 28 Tagen statt. DFV890 wird täglich als Tablette eingenommen.
    Die regelmäßigen Untersuchungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert so lange, wie das Prüfmedikament gut vertragen wird. Die teilnehmenden Personen werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Die Behandlung findet in Zyklen von 28 Tagen statt. Während des 1. Zyklus sind 4 Visiten vorgesehen, danach nur noch 1 Visite pro Zyklus. Die einzelnen Visiten dauern ca. 6 – 8 Stunden. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für Erwachsene ab 18 Jahre
  • wenn ein Myelodysplastisches Syndrom oder eine CMML mit einem sehr niedrigen, niedrigen oder mittlerem Risiko von einer Ärztin /einem Arzt bestätigt wurde
  • falls die Behandlung des MDS oder der CMML nicht mehr auf die Behandlung mit einer der verfügbaren Standardtherapien anspricht, oder diese nicht mehr vertragen wird

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • gleichzeitig eine andere Krebsbehandlung erfolgt
  • eine schwere Überempfindlichkeit gegenüber einem oder mehreren Inhaltsstoff(en) des Prüfmedikaments besteht,
  • eine aktive Infektion vorliegt,
  • eine aktive, bekannte oder vermutete Autoimmunerkrankung vorliegt,
  • eine beeinträchtigte Herzfunktion oder klinisch relevante Herzerkrankung vorliegt,
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet,
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „MDS & CMML“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

 

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Novartis Pharma AG ist Auftraggeberin (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

Diese Studie war nicht für Sie geeignet?

Sehen Sie hier Studien anderer Auftraggeber (Sponsoren), für welche aktuell Patient*innen gesucht werden.
Bitte beachten Sie, dass es sich bei den Informationen um Angaben von einer öffentlich verfügbaren externen Webseite handelt. Für deren inhaltliche Richtigkeit und Vollständigkeit übernimmt Novartis keine Gewähr.

Name der Studie
Erkrankung
Behandlung
  • Advanced Systemic Mastocytosis (AdvSM)
  • SM With an Associated Hematologic Neoplasm (SM-AHN)
  • Wirkstoff: bezuclastinib
  • Graft Vs Host Disease
  • Peripheral Blood Stem Cell Transplantation
  • Wirkstoff: Cyclophosphamide
  • Biologikum: ATG
  • Myelodysplastic Syndromes
  • Secondary Acute Myeloid Leukemia
  • Wirkstoff: Venetoclax
  • Wirkstoff: Amsacrine

Es werden 3 von 3 Ergebnissen, ausgenommen Novartis Studien, angezeigt. Details zu den gelisteten Studien sowie weitere Ergebnisse sind auf der Website ClinicalTrials.gov zu finden.

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