Chronische myeloische Leukämie (CML)

In diese Studie können Kinder und Jugendliche zwischen 1 und 17 Jahren aufgenommen werden, die an chronisch myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (CML-CP) leiden und zuvor mit mindestens 1 Tyrosin-Kinase-Inhibitoren behandelt wurden.

Was ist chronische myeloische Leukämie?

Unter der Bezeichnung Leukämie werden bösartige Erkrankungen des blutbildenden Systems zusammengefasst. Der Begriff myeloisch wird im Zusammenhang mit der Blutbildung im Knochenmark verwendet. Bei chronischer myeloischer Leukämie handelt es sich somit um eine Krebserkrankung des Knochenmarks, welche im Vergleich zur akuten Leukämie langsamer voranschreitet. Fast alle Betroffenen haben eine genetische Veränderung, das sogenannte Philadelphia-Chromosom. Durch den Zusammenschluss der Gene BCR und ABL1 (BCR::ABL1) wird eine vermehrte Bildung von Leukozyten, den weißen Blutkörperchen, verursacht. Von der Bezeichnung weiße Blutkörperchen kommt auch die umgangssprachliche Bezeichnung weißer Blutkrebs für Leukämie. Durch die übermäßige Bildung von weißen Blutkörperchen werden verschiedene Körperfunktionen wie die Gerinnung, der Sauerstofftransport im Blut und auch das Immunsystem beeinträchtigt.

Die Ursache für die genetische Veränderung Philadelphia-Chromosom ist bisher nicht bekannt. Leukämien zählen zu den häufigsten Krebserkrankungen bei Kindern, dennoch ist die Unterform CML eine sehr seltene Erkrankung bei Kindern und Jugendlichen1. Dank moderner Therapien ist die chronische myeloische Leukämie in vielen Fällen gut kontrollierbar und die Lebenserwartung von CML-Patienten entspricht nahezu der Normalbevölkerung.

Die Erkrankung verläuft in der ersten Zeit mit eher unspezifischen Symptomen. So können Abgeschlagenheit, allgemeine Müdigkeit, Gewichtsverlust oder auch Anfälligkeit für blaue Flecken und Nasenbluten auf eine ganz generelle Erkrankung hinweisen, aber auch ein Hinweis auf eine CML sein. Häufig wird die CML erst bei einer routinemäßigen Blutuntersuchungen entdeckt.

Quelle:

1 – Wie häufig ist Leukämie? | DKG (krebsgesellschaft.de) https://www.krebsgesellschaft.de/onko-internetportal/basis-informationen-krebs/krebsarten/leukaemie/definition-und-haeufigkeit.html

ABL001 ahmt die Fähigkeit einer gesunden Knochenmarkszelle nach, eine übermäßige Zellteilung zu verhindern und stellt so die natürliche Regulation wieder her. Dadurch soll verhindert werden, dass sich die Leukämiezellen unkontrolliert vermehren.

ABL001 befindet sich in Europa in klinischer Erprobung und ist dort noch nicht für die Behandlung von CML zugelassen. In den USA besteht bereits eine Zulassung für erwachsene Patient*innen mit chronischer myeloischer Leukämie. Es wurde und wird bisher in klinischen Studien an 840 erwachsenen Patient*innen angewandt. In dieser Studie wird ABL001 zum ersten Mal an Kindern und Jugendlichen untersucht.

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten mit der Studienärztin / dem Studienarzt vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament ABL001 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ ABL001 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Studienteilnehmer*innen erhalten das Prüfmedikament ABL001. Die Wahrscheinlichkeit, ABL001 zu erhalten, beträgt somit 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es, herauszufinden, ob die Prüfmedikation ABL001 wirksam, sicher und gut verträglich für Kinder und Jugendliche mit CML ist. Zudem soll die sicherste und wirksamste Dosis für die Behandlung minderjähriger Patient*innen gefunden werden.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme Interessierten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen in die Behandlungsphase übernommen.

Alle Teilnehmer*innen nehmen 2 mal täglich je 1 Tablette bzw. Mini-Tabletten des Prüfmedikaments zusammen mit einem Glas Wasser ein.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird für einen bestimmten Zeitraum weiterhin beobachtet, auch nachdem die Einnahme des Prüfmedikaments beendet wurde.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Spezielle Fragen zum Thema Studien für Kinder und Jugendliche werden hier beantwortet.

Die Studienteilnahme dauert ca. 5 Jahre. Die teilnehmenden Personen werden gebeten zusammen mit ihren Erziehungsberechtigten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen Insgesamt sind etwa 16 oder 17 Visiten vorgesehen. Jeder Besuch wird etwa 4 Stunden dauern. Eine Ausnahme ist der zweite Termin in Woche 2, der aufgrund von mehreren Blutabnahmen, zu verschiedenen Zeitpunkten, 7 Stunden dauern wird. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Wie bei fast allen klinischen Studien gilt auch hier: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring nur in Kombination mit einer Barriere-Verhütungsmethode
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Für diese Studie suchen wir Kinder und Jugendliche,

  • mit der Diagnose CML-CP
  • mit bestimmten Laborparametern, u.a.:
    • maximal 15 % Blasten im peripheren Blut und im Knochenmark
    • maximal 30 % Blasten plus Promyelozyten im peripheren Blut und im Knochenmark
    • maximal 20 % Basophile im peripheren Blut
  • die eine vorhergehende Behandlung mit mindestens 1 oder mehr Tyrosinkinaseinhibitor erhielten

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich,

  • bei Nachweis einer BCR-ABL1 T315I-Mutation oder einer Progression zu einer fortgeschrittenen Erkrankungsphase (akzelerierte Phase oder Blastenkrise)
  • falls bereits eine Behandlung mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation stattgefunden hat oder geplant ist
  • mit bestimmten kardialen Vorerkrankungen oder schweren und/oder unkontrollierten Begleiterkrankungen
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin / der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen und der Erziehungsberechtigten möglich. Die Studienärztin / der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre oder die seelischen Kräfte Ihres Kindes übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zur Krankheitshistorie Ihres Kindes wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollte Ihr Kind während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie und Ihr Kind sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer die Studienärztin / der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur von der Studienärztin / vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „ASC4KIDS“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

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Novartis Pharma AG ist Auftraggeberin (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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