Polycythaemia Vera

In diese Studie können Erwachsene aufgenommen werden, die an Polycythaemia vera erkrankt sind und noch nicht mit Hydroxyurea behandelt wurden.

Was ist Polycythaemia vera?

Polycythaemia vera (PV) ist eine seltene Art von chronischem Blutkrebs, bei dem die Bildung von neuen Blutzellen im Knochenmark gestört ist. Die Erkrankung wird im Laufe des Lebens erworben, d.h. sie ist nicht angeboren. Sie trifft meist ältere Menschen über 50 Jahre, kann aber auch bei Jüngeren auftreten. Die Erkrankung entsteht häufig durch Mutation (Fehlbildung) der Enzyme Januskinase 1 und 2 (kurz JAK1 und JAK2) in den blutbildenden Zellen. Enzyme sind Eiweiße im Körper, die biochemische Prozesse steuern. Polycythaemia vera führt zu einer übermäßigen Bildung von roten Blutzellen im Knochenmark, aber auch weiße Blutkörperchen und Blutplättchen sind oft vermehrt. Die Folge ist eine Verdickung des Blutes, es kann schlechter fließen. Mögliche Symptome einer PV sind unter anderem:

chronische Müdigkeit
Juckreiz und Brennen der Haut, besonders nach dem Baden oder Duschen
frühes Sättigungsgefühl und Konzentrationsstörungen sowie nächtliches Schwitzen
Thrombosen und generell schlechtere Durchblutung durch die erhöhte Viskosität (Verdickung) des Blutes

Diese Symptome können auch völlig andere, harmlose Ursachen haben. Falls sie beobachtet werden, sollten sie ärztlich abgeklärt werden. Für eine genaue Diagnose werden Blutuntersuchungen vorgenommen sowie bestimmte genetische Mutationen überprüft.

Das wichtigste Ziel bei der Behandlung ist die Senkung des Hämatokritwertes (=Anteil der roten Blutkörperchen). Je höher der Hämatokritwert ist, desto zähflüssiger ist das Blut. Das Blut soll wieder flüssiger werden. Regelmäßige Aderlässe vermindern die festen Zellbestandteile im Blut. Außerdem wird Acetylsalicylsäure (ASS) zur Blutverdünnung und Vermeidung von Thrombosen eingesetzt. Falls diese ersten Behandlungen nicht ausreichen, wird die Standardtherapie angewandt. Diese besteht in der Anwendung von Hydroxyurea (HU) bzw. Hydroxycarbamid. Dies ist ein sogenanntes Zytostatikum. Diese hemmen die Zellteilung, was die Bildung von roten Blutzellen verlangsamt.

Ausführliche Informationen zum Thema Polycythaemia vera und was Sie tun können, wenn Sie betroffen sind, finden Sie hier.

Weitere Informationen für Betroffene mit Polycythaemia vera finden Sie bei mpn-netzwerk e.V..

Hydroxyurea – Prüfmedikament: auch als Hydroxycarbamid bezeichnet. Es handelt sich um ein Zytostatikum. Zytostatika verlangsamen das Wachstum von Zellen. Hydroxyurea reduziert die Zahl der Blutzellen, indem es die Zellteilung im Knochenmark hemmt und die Blutbildung einschränkt.

Hydroxyurea – Prüfmedikament: ist für die Behandlung verschiedener Bluterkrankungen zugelassen. Für PV ist es die Standardbehandlung.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Teilnehmer*innen an der Studie erhalten eine Behandlung mit Hydroxyurea. Die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten, beträgt somit 100%.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Künstliche Intelligenz wird auch in der Medizin angewandt. Mit ihrer Hilfe wurden Parameter ermittelt, die möglicherweise bei bestimmten Vorhersagen für die Behandlung von PV helfen. Dabei handelt es sich um Blutwerte, die bereits erhoben, jedoch in der Therapie noch nicht berücksichtigt werden. Diese Parameter werden in der HU-F-AIM-Studie nachgeprüft.

Man möchte folgendes herausfinden:

wann tritt ein Wirkverlust ein?
wie lange ist Hydroxyurea verträglich?

Möglicherweise kann damit eine Unverträglichkeit besser erkannt werden. Die Umstellung auf eine geeignete Nachfolgetherapie wäre somit zeitnah möglich.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
Sie fördern außerdem die Forschung für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Dazu gehört die Überprüfung der Voraussageparameter. Diese Phase kann bis zu 2 Wochen dauern.
Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen in die Behandlungsphase aufgenommen. Alle Teilnehmenden erhalten eine Standardbehandlung mit Hydroxyurea. Das Prüfmedikament wird täglich als Kapsel eingenommen. Alle Teilnehmenden werden im Abstand von anfangs 2 und später 6 Wochen zu Untersuchungen ans Studienzentrum gebeten.
Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
Die Dauer dieser Phase ist individuell und abhängig vom Erfolg der Therapie. Sie dauert jedoch höchstens 15 Monate. Patient*innen, die vor Ablauf der Behandlungsphase eine HU-Resistenz oder -Unverträglichkeit entwickeln, wechseln auf eine Nachfolgetherapie.
Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Eine Medikamentengabe findet nicht mehr statt. Teilnehmende, die eine HU-Resistenz oder -Unverträglichkeit entwickeln und auf eine Nachfolgetherapie umgestellt werden, werden sowohl 30 Tage nach Ende der Studientherapie als auch erneut nach 3 Monaten zu einer Sicherheits-Nachbeobachtung ans Studienzentrum gebeten. Für alle Patient*innen, die keine HU-Resistenz oder -Unverträglichkeit entwickelt haben, findet diese Sicherheits-Nachbeobachtung einmalig 30 Tage nach Ende der Behandlungsphase statt.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnahme dauert mit allen Phasen maximal 18,5 Monate. Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind höchstens 17 Visiten vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
Spirale (Kupfer oder Hormon)
Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich

für Erwachsene ab 18 Jahren
mit gesicherter Diagnose einer Polycythaemia vera
ohne vorangegangene Behandlung mit Hydroxyurea, Interferon oder einem Janus-Kinase-Inhibitor
wenn nach ärztlicher Einschätzung eine Behandlung mit Hydroxyurea stattfinden kann
wenn in den letzten 14 Tagen kein Aderlass vorgenommen wurde

Eine Teilnahme ist nicht möglich

mit Myelofibrose nach Polycythemia vera (post-PV MF) oder myeloproliferativer Neoplasie (AP/BP-MPN AML)
falls nach ärztlicher Einschätzung eine Behandlung mit Hydroxyurea nicht möglich ist
mit bestimmten Stoffwechselstörungen, Intoleranzen oder unkontrollierten Infektionen
mit bestimmten aktiven bösartigen Erkrankungen, unzureichender Nierenfunktion oder während einer Dialysebehandlung
wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
falls eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „HU-F-AIM“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.