Multiple Sklerose

Krankheiten machen auch vor Kindern & Jugendlichen nicht halt. Leider sind von Multiple Sklerose (MS) auch Kinder betroffen. Die beste Behandlung für ihr Kind zu finden, stellt Eltern mitunter vor eine schwierige Herausforderung. Es gibt kaum ein Medikament ohne Nebenwirkungen. Viele Medikamente für Multiple Sklerose wurden nur an Erwachsenen erforscht. Der Stoffwechsel eines Kindes reagiert aber unter Umstände anders auf ein Medikament als der eines Erwachsenen. Therapien, die nicht zur Behandlung von MS bei Kindern & Jugendlichen zugelassen sind, bedeuten für Ärzte und Eltern immer ein Stück weit Ungewissheit. Oft gibt es nur sehr wenige Informationen über den Einsatz von MS-Medikamenten bei der Therapie von Kindern und Jugendlichen. Wurden bereits Studien durchgeführt, dann häufig nur mit sehr wenigen Teilnehmern. Studienergebnisse werden umso aussagekräftiger, je mehr Patienten an einer Studie teilgenommen haben. Anhand von Studienergebnissen können wertvolle Informationen gewonnen und ggf. Optimierungen der MS-Therapie von Kindern vorgenommen werden.

In dieser Studie werden die Wirkstoffe BAF312 und OMB157 im Vergleich zu Fingolimod untersucht.

Alle Studienmedikamente wirken auf bestimmte Zellen des Immunsystems, die sog. Lymphozyten (weiße Blutkörperchen), zu denen die B- und T-Zellen gehören. Sie haben die Aufgabe, fremde Stoffe im Körper (z.B. Bakterien) zu erkennen und zu kennzeichnen. Sie befinden sich hauptsächlich im Blut, aber auch im Gewebe und im Gehirn. Bei MS-Patienten ist das Immunsystem überaktiv, was dazu führt, dass zu viele fehlerhaft arbeitende weiße Blutkörperchen im Körper vorhanden sind. Das führt wiederum dazu, dass das Immunsystem die Schutzschicht der Nerven (Myelin) angreift, vor allem in Gehirn und Rückenmark (Zentrales Nervensystem, ZNS).

BAF312 und Fingolimod verringern die Anzahl der T-Zellen in Blut und Gewebe, indem sie die Zellen im Lymphknoten zurückhalten. Dort sind die Lymphozyten (weiße Blutkörperchen) nicht aktiv. OMB157 entfernt die B-Zellen. Durch beide Vorgänge wird eine Schädigung von Nervenzellen verringert, bzw. verlangsamt.

Für alle drei Medikamente wurde in bisherigen Studien beobachtet, dass die Medikamente bei jüngeren Erwachsenen wirksamer sind als bei älteren Erwachsenen. Man vermutet daher, dass die Substanzen den Verlauf von MS bei Kindern positiv beeinflussen kann.

BAF312 – Prüfmedikament: ist seit 2020 zur Behandlung von aktiver sekundär progredienter MS (aktive SPMS) bei Erwachsenen zugelassen.

OMB157 – Prüfmedikament: ist seit 2021 zur Behandlung von schubförmiger Multiplen Sklerose bei Erwachsenen zugelassen.

Fingolimod (FTY720) – Vergleichsmedikament: ist seit 2011 zur Behandlung von schubförmig-remittierender Multipler Sklerose bei Erwachsenen und seit 2018 auch bei Kindern und Jugendlichen ab 10 Jahren zugelassen. Zugelassen bedeutet, dass das Medikament von einem Arzt verschrieben werden kann und (auf Rezept) in Apotheken erhältlich ist.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zur Wirkung von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament FTY720 (für Fingolimod), BAF312 oder OMB157 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ FTY720 (für Fingolimod), BAF312 oder OMB157 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Studienteilnehmer erhalten eines der drei Studienmedikamente. 1/3 der Teilnehmer erhält das Medikament BAF312, 1/3 der Teilnehmer erhält OMB157 und 1/3 der Teilnehmer erhält Fingolimod.

Die Wahrscheinlichkeit, eines der drei Studienmedikamente zu erhalten, beträgt 100%. Das bedeutet, alle Studienteilnehmer erhalten eine Behandlung. Die Wahrscheinlichkeit, mit einem bestimmten der drei Studienmedikamente behandelt zu werden, beträgt 33%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von BAF312 oder OMB157 bei Kindern und Jugendlichen zu untersuchen.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patienten nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 3 Behandlungsgruppen eingeteilt.
  • Gruppe 1: erhält BAF312
  • Gruppe 2: erhält OMB157
  • Gruppe 3: erhält Fingolimod

Alle Studienteilnehmer nehmen täglich eine Tablette ein und erhalten in regelmäßigen Abständen von 4-6 Wochen (abhängig vom Körpergewicht) eine Spritze. Alle Studienmedikamente werden zuhause eingenommen bzw. vom Teilnehmer oder seiner Bezugsperson nach Schulung am Studienzentrum als Spritze verabreicht. Je nach Gruppe enthalten Tablette bzw. Spritze das Studienmedikament oder ein Placebo (Medikament ohne Wirkstoff). Weder Studienarzt noch Studienteilnehmer wissen, welches Medikament verabreicht wird (sog. Doppelblindstudie). Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Studienarzt herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Der Gesundheitszustand aller Studienteilnehmer wird in regelmäßigen Abständen untersucht. Bei den Untersuchungsterminen am Studienzentrum werden Informationen zum Befinden der Teilnehmer und etwaige Beschwerden in Form von Fragebögen erfasst.

• Nachbeobachtungs- oder Verlängerungsphase

Im Anschluss an die Behandlungsphase findet eine Nachbeobachtungsphase statt, während der die Gesundheit der Studienteilnehmer weiterhin beobachtet wird. Es besteht die Möglichkeit, an einer maximal 5-jährigen Verlängerungsphase der Studie teilzunehmen, in der die Studienteilnehmer das gleiche Medikament wie in der Behandlungsphase erhalten können. Im Fall der Teilnahme erfahren Studienarzt und Studienteilnehmer nach 12 Wochen, welches Medikament der Studienteilnehmer erhält (sog. offene Erweiterungsphase)

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen ca. 2 Jahre lang an der Studie teil. In dieser Zeit werden die teilnehmenden Kinder & Jugendlichen in regelmäßigen Abständen am Studienzentrum untersucht. Diese Besuchstermine (Visiten) verlaufen wie ein normaler Arztbesuch. Insgesamt sind 15 Visiten vorgesehen. Sie dauern meistens ca. 1-2 Stunden, für die ersten beiden Visiten am Anfang der Studie muss etwas mehr Zeit eingeplant werden. Optional können Studienteilnehmer danach für weitere 5 Jahre an einem Erweiterungsteil der Studie teilnehmen.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Hormon)

Eine Teilnahme ist möglich für Kinder und Jugendliche,

• bei denen Multiple Sklerose (MS) von einem Arzt festgestellt wurde.
• die mindestens 10 Jahre aber höchstens 17 Jahre alt sind (vor ihrem 18.Geburtstag in die Studie eingeschlossen werden)
• die im vergangenen Jahr mindestens einen Schub oder zwei Schübe in den zwei vorherigen Jahren hatten ODER
• die 12 Monate vor Studienteilnahme eine oder mehr T2 Läsionen im MRT ODER
• eine oder mehr kontrastmittelanreicherende T1 Läsion im MRT hatten.

Eine Teilnahme ist nicht möglich wenn

• der Studienteilnehmer homozygot für CYP2C9, ein Metabolisierungsenzym, ist
• eine Schwangerschaft bereits möglich ist, aber keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet.
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers bzw. seines Erziehungsberechtigten möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema. Es besteht die Möglichkeit an einer Verlängerungsstudie teilzunehmen, in der die Teilnehmer  weiterhin das Studienmedikament erhalten können.

Durch die Teilnahme an einer klinischen Studie entstehen Studienteilnehmern keine zusätzlichen Kosten. Für die vorgesehenen Untersuchungen wird eine angemessene Aufwandsentschädigung geleistet. Die An- und Abreisekosten werden pauschal in angemessener Höher erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die  Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen der Krankheitshistorie Ihres Kindes wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollte Ihr Kind während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie und Ihr Kind sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie und Ihr Kind müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „NEOS“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com