Hypercholesterinämie

In diese Studie können erwachsene Patient*innen aufgenommen werden, die an einer Hypercholesterinämie erkrankt sind und bereits mit einer lipidsenkenden Standardtherapie (high-intensity Statine, möglicherweise in Kombination mit Ezetimib) behandelt werden.

Die Studie ist von der zuständigen Behörde und Ethikkommission genehmigt.

Von einer Hypercholesterinämie wird gesprochen, wenn über einen längeren Zeitraum erhöhte LDL-Cholesterinwerte im Blut bestehen. Sie entsteht durch eine Störung des körpereigenen Fettstoffwechsels („Dyslipidämie“). Merkmal sind zu hohe Blutfettwerte. Die Bedeutung Hypercholesterinämie leitet sich von den Bezeichnungen „hyper“ für „zu viel“ Cholesterin in „ämie“, dem „Blut“.

Cholesterin ist ein wichtiger Bestandteil der Zellmembranen und erhöht ihre Stabilität. Cholesterin hilft auch beim Austausch von Signalstoffen in den menschlichen Zellen. Für den Transport im Blutkreislauf verbindet es sich mit bestimmten Trägereiweißen (Proteinen). Diese Verbindungen werden als Lipoproteine bezeichnet. Wichtige Lipoproteine sind unter anderem das LDL (Low Density Lipoprotein mit niedriger Dichte) und das HDL (High Density Lipoprotein mit hoher Dichte). Wenn das LDL-Cholesterin zu hoch ist, kann sich das Cholesterin an den Wänden der Gefäße ablagern und zu einer Verkalkung und somit Verhärtung der Arterien führen. Dann spricht man von einer Arteriosklerose oder Arterienverkalkung. Häufig haben Betroffene keine merklichen Symptome oder Beschwerden. Längerfristig können jedoch Herz-Kreislauf-Erkrankungen entstehen.

Weitere Informationen für Betroffene mit Hypercholesterinämie finden Sie bei Cholesterin und Co e.V. und Selbsthilfegruppe Lipidhilfe-Lp(a) .

Der größte Teil des Cholesterins wird vom Körper selbst hergestellt, nur ein geringer Teil wird durch die Nahrung aufgenommen. Der Fettstoffwechsel kann durch sehr fetthaltiges Essen überlastet werden. Das wirkt sich auch in einem hohen Blutfettspiegel aus.

Ein erhöhter Cholesterinspiegel entsteht jedoch nicht nur durch falsche Ernährung, Fettstoffwechselstörungen können auch angeboren sein. Da Betroffene im Allgemeinen keine oder nur geringe Symptome haben, kann dies lange unentdeckt bleiben. Im Fall einer erblichen Hypercholesterinämie ist der Körper nicht in der Lage, LDL Cholesterin in ausreichender Menge abzubauen. Man kann den Körper mit einer ausgewogenen, fettarmen Ernährung dabei unterstützen, die Cholesterinwerte positiv zu beeinflussen. Ausreichende Bewegung ist ebenfalls wichtig und Übergewicht sollte vermieden werden.

Falls das nicht genügt, um das LDL ausreichend zu beeinflussen, besteht die Möglichkeit die Cholesterinwerte mit bestimmten Medikamenten zu senken. Hierfür gibt es verschiedene Cholesterinsenker. Als Standardtherapie zählt die Behandlung mit Statinen. Diese blockieren ein Enzym, das in der Leber für die Produktion von Cholesterin erforderlich ist. Somit helfen sie dabei, die Blutfette zu senken. Weitere mögliche Medikamente sind u.a. Cholesterin-Resorptionshemmer wie z.B. Ezetimib, die die Aufnahme von Cholesterin im Darm reduzieren können.

Ein wichtiger Schritt in der Therapie bei zur Vorbeugung von Herz-und-Kreislauferkrankungen liegt in einer Anpassung des Lebensstils.

Wichtiger Risikofaktor: das LDL-Cholesterin

Ein zu hoher LDL-Cholesterinwert kann zu Arterienverkalkung führen, dies kann verschiedene Herz-Kreislauf-Erkrankungen fördern. LDL-Cholesterin kann sich mit der Zeit an den Gefäßwänden ablagern, was zunächst zur Bildung von sogenannten Plaques (Ablagerungen an den Wänden der Gefäße bzw. Arterien) führt. Diese können größer werden und das Gefäß schrittweise einengen und sogar verschließen. Die Folge ist eine schlechtere Durchblutung oder sogar ein Gefäßverschluss.

Die Verkalkung der Gefäße entsteht schleichend über Jahre in einem komplexen Prozess, an dem meist mehrere schädigende Einflüsse beteiligt sind. Weitere Risikofaktoren können zudem die Erkrankung begünstigen:

Rauchen (die Fließfähigkeit des Blutes wird eingeschränkt und Gefäßablagerungen gefördert)
erhöhte Blutzuckerwerte (besonders gefährdet sind Patienten mit Diabetes Mellitus)
Bluthochdruck (Hypertonie)

Neben der genetischen Veranlagung spielen auch das Geschlecht und das Alter eine Rolle. Bei Frauen über 55 Jahren sowie bei Männern ab dem 45. Lebensjahr erhöht sich das Risiko für Arteriosklerose.

Erkrankungen, die infolge eines zu hohen Cholesterinspiegels entstehen können, sind unter anderem:

Herzinfarkt bzw. Schlaganfall

In der Folge einer schlechteren Durchblutung oder schlimmstenfalls eines Gefäßverschlusses kann sich das Risiko für einen Herzinfarkt oder Schlaganfall erhöhen.

Periphere Arterienerkrankung (PAVK, „Schaufensterkrankheit“)

Abhängig davon, in welchem Bereich des Körpers die Arteriosklerose entsteht, kann sich auch die sogenannte Schaufensterkrankheit pAVK (periphere arterielle Verschlusskrankheit) entwickeln. Diese Erkrankung zeichnet sich durch Schmerzen in den Beinen und beim Gehen aus, weshalb Betroffene oft stehen bleiben. Eine Diagnose der PAVK wird oft zufällig gestellt, da Patient*innen sich wegen verschiedener Beschwerden untersuchen lassen.

KJX839 und die Bempedoinsäure (abgekürzt „BPA“) beeinflussen jeweils unterschiedliche Mechanismen in Leberzellen, die letztendlich beide zu einer Senkung des LDL-Cholesterin-Spiegels im Blut führen.

KJX839 – Prüfmedikament 1: reduziert die Produktion der Substanz PCSK9 in der Leber. PCSK9 hemmt die Leber bei der Entfernung von LDL-Cholesterin aus dem Blut. Da KJX839 die PCSK9-Produktion vermindert, führt dies zu einer besseren LDL-C-Aufnahme aus dem Blut in die Leber. Als Folge sinkt der LDL-Cholesterin -Spiegel.

Bempedoinsäure (BPA) – Prüfmedikament 2: BPA wird von Leberzellen aufgenommen und durch ein Enzym aktiviert, was nur in den Leberzellen vorkommt. Es verhindert dort die Produktion von neuem Cholesterin. Das führt auch dazu, dass die Leberzellen mehr Cholesterin über LDL-Cholesterin-Rezeptoren aus dem Blutkreislauf aufnehmen. Der LDL-Cholesterin-Spiegel im Blut sinkt

Das Prüfmedikament 1 (KJX839) ist seit Dezember 2020 für Erwachsene mit primärer Hypercholesterinämie zugelassen, d.h. es ist in Apotheken erhältlich und kann bei erwachsenen Patient*innen von einer Ärztin / einem Arzt verschrieben werden. KJX839 wurde bisher bei über 7.500 Erwachsenen in klinischen Studien untersucht.

Das Prüfmedikament 2 (BPA) ist zur Senkung von LDL-Cholesterin zugelassen und ebenfalls klinisch erprobt bei ca. 7.200 erwachsenen Studienteilnehmer*innen. Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu den oben genannten Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament KJX839 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ KJX839 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

In dieser Studie erhalten die Teilnehmer*innen zusätzlich zu ihrer Standardtherapie entweder KJX839 oder das Vergleichspräparat BPA. Welche der Behandlungen im Fall der Teilnahme verabreicht wird, entscheidet der Zufall, wie beim Werfen einer Münze (dieses Verfahren wird Randomisierung genannt).

Die Wahrscheinlichkeit, KJX839 zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1). Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In dieser Studie möchte man herausfinden, ob KJX839 im Vergleich zu BPA bei Studienteilnehmer*innen, die bereits eine lipidsenkenden Standardtherapie erhalten, eine höhere LDL-Cholesterinsenkung erreichen kann.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
Sie unterstützen die Forschung und Entwicklung neuer oder verbesserter Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu einem Monat dauern.
Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
- Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament KJX839 in der Dosierung 284 mg. Die Teilnehmer*innen in dieser Gruppe erhalten insgesamt 2 Injektion unter die Haut
- Gruppe 2: erhält das Vergleichsmedikament BPA in der Dosierung 180 mg als Tablette. Die Teilnehmer*innen in dieser Gruppe nehmen BPA täglich als Tablette ein.

Sowohl die Teilnehmer*innen als auch die Studienärztin / der Studienarzt wissen, welches Prüfmedikament die Teilnehmer*innen erhalten. Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten?“.
Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
Diese Phase dauert 5 Monate.

Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Eine Medikamentengabe findet nicht mehr statt. Diese Phase dauert einen Monat.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert 6 Monate. Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind 6 Visiten vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher sicher verhüten.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
Spirale (Kupfer oder Hormon)

Auch direkt oder indirekt stillende Frauen dürfen an dieser klinischen Prüfung nicht teilnehmen, da KJX839 oder BPA mit der Muttermilch in den Körper des Kindes gelangen und zu seiner Schädigung führen könnte.

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Klinische Studien, Schwangerschaft & Verhütung.

Eine Teilnahme ist möglich, für Erwachsene ab 18 Jahren

mit einem erhöhten LDL-Cholesterinwert (ab 70 mg/dl)
bei denen ein hohes oder sehr hohes Risiko für eine Herz-Kreislauferkrankung vorliegt
die seit ≥30 Tagen eine stabile Dosis eines hoch-intensitäts-Statin (ab 20 mg Rosuvastatin oder ab 40 mg Atorvastatin) einnehmen

Eine Teilnahme ist nicht möglich für Patient*innen,

die bereits an einer anderen Studie teilnehmen
die mehr als ein lipidsenkendes Medikament zusätzlich zu ihrem Statin einnehmen
die mit einem PCSK9-Inhibitor vortherapiert wurden
die eine Vortherapie mit BPA hatten, die weniger als 90 Tage in der Vergangenheit liegt
bei denen die Triglyceride über 400 mg/dl liegen
wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
bei denen eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen, eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren und eine Entschädigung für Mahlzeiten an Visiten, zu denen Sie nüchtern erscheinen und/oder Visiten, für die Sie längere Zeit am Studienzentrum verbringen müssen.

Die Seite Häufige Fragen bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „Cholesterinstudie “
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
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E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com