Nierenerkrankungen generell sind weltweit sehr verbreitet. Die Aufgabe der Nieren besteht vor allem in der Reinigung des Blutes. Falls die Nieren ihre Aufgaben nicht mehr erfüllen können, spricht man von Nierenversagen oder Niereninsuffizienz. Nieren haben unterschiedliche Aufgaben:

• Reinigung des Blutes: die Nieren entgiften das Blut. Gefiltert werden z.B. Abbauprodukte des Stoffwechsels. Gefiltert wird in den Nierenkörperchen (Glomeruli), die auch Urin Die gefilterten Stoffe werden über den Harn ausgeschieden
• Wasser- und Elektrolythaushalt: die Nieren sind zuständig, dass die Flüssigkeitsmenge im Körper ausreicht. Bei Mangel halten sie Flüssigkeit zurück, ggf. wird mehr ausgeschieden
• Hormone: Nieren erzeugen wichtige Unter anderem sind das Hormone, die den Blutdruck oder die Bildung von Blutzellen beeinflussen

Betroffene von Nierenerkrankungen sind auf eine künstliche Blutwäsche (Dialyse) angewiesen.

Nephritis bezeichnet eine Entzündung der Nieren. Bei Glomerulonephritis sind die Nierenkörperchen (Glomeruli) entzündet. Ursache ist eine übermäßige Aktivierung des Komplementwegs. Dieser spielt eine wichtige Rolle im Immunsystem. Es wird vermutet, dass ein überaktivierter Komplementweg zu verschiedenen Nierenerkrankungen beiträgt. Für diese Studie werden Patient*innen mit einer sehr seltenen und schweren Form der Glomerulonephritis gesucht, der IC-MPGN. Dies steht für:

• idiopathisch: unabhängig von anderen Krankheiten entstanden, also keine Folgeerkrankung
• immunkomplexvermittelt: Immunkomplexe sind Verbindungen aus Antikörpern und Antigenen, die ein Gleichgewicht bilden sollen.
• membranoproliferativ: die Filtermembran der Glomeruli (Basalmembran) ist verändert. Sie ist weniger durchlässig und verliert Filterfunktion. Die Folge können u.a. erhöhte Eiweißwerte im Urin sein.

Eine genaue Diagnose kann nur über eine Gewebeprobe (Biopsie) erfolgen. Diese ist erforderlich, um die genaue Form der Nierenerkrankung herauszufinden.

Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, ihrer Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen & Selbsthilfegruppen. Sie können u.U. auch eine Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein.

Für Patient*innen, die von Glomerulonephritis betroffen sind und deren Angehörige, steht die Selbsthilfe für seltene komplementvermittelte Erkrankungen e.V. zur Verfügung.

In dieser Studie wird der Wirkstoff LNP023 untersucht. LNP023 blockiert einen bestimmten Teil des Immunsystems im Körper, den sog. alternativen Komplementweg, der eigentlich Schutz vor Bakterieninfektionen bieten soll. Ist dieser Teil des Immunsystems jedoch überaktiv, kann es zur Entstehung der Glomerulonephritis führen. Durch die Blockade dieses speziellen Teils des Immunsystems erwartet man, dass die Beschwerden der Glomerulonephritis abklingen oder sich komplett zurückbilden können.

Während des gesamten Studienverlaufs erhalten alle Studienteilnehmer zusätzlich zum Studienmedikament eine sog. Hintergrundtherapie. Diese wird mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt abgestimmt.

LNP023 befindet sich derzeit noch in klinischer Erforschung und ist noch nicht von den Behörden zur Behandlung von Patient*innen zugelassen. Es kann weder ärztlich verschrieben noch in Apotheken erworben werden.

Bisher haben weltweit etwa  847 Patient*innen mit Nierenerkrankungen (z.B. C3G und IgAN) oder einer Blutkrankheit, und  281 gesunde Erwachsene LNP023 im Rahmen von klinischen Studien erhalten (Stand Juli 2024).

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament LNP023 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LNP023 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

In dieser klinischen Studie wird LNP023 die Hälfte der Behandlungsphase mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen.

Die Wahrscheinlichkeit, im ersten Teil der Behandlungsphase der Studie LNP023 zu erhalten, beträgt 50%. Welche der Behandlungen verabreicht wird, entscheidet der Zufall, wie beim Werfen einer Münze. Dieses Verfahren wird Randomisierung genannt.

Im  zweiten Teil der Behandlungsphase erhalten alle Teilnehmer*innen LNP023, die Wahrscheinlichkeit beträgt 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In dieser Studie möchte man herausfinden, ob LNP023 bei Patient*innen mit IC-MPGN wirksam und sicher ist.

Die Teilnahme an einer Studie kann den Teilnehmenden auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während Forschungsphase Zugang zu neuen Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen
• Sie fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament LNP023
  • Gruppe 2: erhält zunächst ein Scheinmedikament (Placebo), anschließend das Prüfmedikament LNP023

Alle Teilnehmenden erhalten das Studienmedikament als Kapsel. Es wird 2 mal täglich zuhause eingenommen. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnehmenden werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa  14 Visiten vorgesehen.

Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Teilnehmende oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden Alle Teilnehmenden müssen daher eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

• für Jugendliche ab 16 Jahren und Erwachsene bis 60 Jahre
• wenn die Diagnose IC-MPGN mit einer Biopsie bestätigt wurde

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• bereits an einer anderen Studie teilgenommen wird
• bereits eine Organtransplantation stattgefunden hat
• kürzlich andere Komplementinhibitoren eingenommen wurden
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt

Über die genauen Voraussetzungen zur Teilnahme, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an dieser Studie ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen und ggf. der Erziehungsberechtigten möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob eine Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme oder die Ihres Kindes an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie oder der Ihres Kindes wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie oder Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService Kennwort „APPARENT“       Novartis Pharma GmbH, Nürnberg

Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos) Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com