diffuse kutane systemische Sklerose

Die diffuse kutane systemische Sklerose ist ein spezieller Typ innerhalb der Gruppe von Bindegewebserkrankungen, die als systemische Sklerose oder Sklerodermie bekannt sind. “Diffus” bedeutet, dass es sich über einen großen Bereich des Körpers ausbreitet. “Kutan” bezieht sich auf die Haut und “systemisch” bedeutet, dass es mehrere Organe und Körperteile betrifft. “Sklerose” beschreibt die Verhärtung des betroffenen Gewebes. Die diffuse kutane systemische Sklerose zählt zu den Autoimmunerkrankungen, da sie durch eine Reaktion des Immunsystem gegen den eigenen Körper entsteht. Das heißt, das Immunsystem des Körpers greift aus unbekannten Gründen gesundes Gewebe an und verursacht die entsprechenden Symptome. Eine wichtige Rolle spielen dabei die Zellen des Immunsystems, die sogenannten B-Zellen, die Antikörper bilden. Diese Antikörper können sich gegen körpereigene Strukturen richten und so gesundes Gewebe angreifen. Sie werden über das Blut im ganzen Körper verteilt und können so an verschiedenen Orten zu Entzündungen und Schädigungen führen. Dies führt dazu, dass Zellen des Bindegewebes stärker aktiviert werden als normal und vermehrt Kollagen produzieren, ein Strukturprotein, das u.a. Muskeln, Knochen und Gelenken Halt gibt. Diese Überproduktion von Kollagen führt dazu, dass sich das Bindegewebe im Körper verdickt und verhärtet. Dadurch können verschiedene Bereiche betroffen sein, wie Blutgefäße, Haut, Muskeln und Gelenke. Zusätzlich können auch Organe wie das Herz, die Lungen, der Magen-Darm-Trakt und die Nieren betroffen sein. Die Symptome können unterschiedlich stark sein und die Krankheit kann sich schneller oder langsamer entwickeln. Zu den häufigsten Symptomen gehören Verdickung und Verhärtung der Haut, das Raynaud-Syndrom (Farbveränderungen an den Fingern und Zehen in Reaktion auf Kälte oder Stress), Müdigkeit, Muskelschwäche, Gelenkschmerzen, Verdauungsprobleme wie Schluckbeschwerden, Sodbrennen, Atemprobleme und Herzprobleme, wie unregelmäßiger Herzschlag, Herzrhythmusstörungen oder Herzbeteiligung, die zu Kurzatmigkeit und Brustschmerzen führen kann. Es ist wichtig zu beachten, dass nicht jeder Patient alle diese Symptome haben wird und dass die Symptome im Laufe der Zeit variieren können. Die Behandlung der diffusen kutanen systemischen Sklerose folgt im Allgemeinen denselben Prinzipien wie die Behandlung anderer Formen der systemischen Sklerose und zielt darauf ab, die Symptome zu lindern, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und mögliche Komplikationen zu vermeiden. Dazu gehören Medikamente, die das Immunsystem unterdrücken, Entzündungen reduzieren oder die Blutgefäße erweitern. Physiotherapie und regelmäßige Untersuchungen sind oft Teil der Behandlung, um die Lebensqualität zu verbessern und Komplikationen frühzeitig zu erkennen.

Weitere Informationen für Betroffene mit Sklerodermie finden Sie bei Sklerodermie Selbsthilfe e.V. .

VAY736 – Prüfmedikament: Dabei handelt es sich um einen monoklonalen Antikörper, also ein Immunglobulin (Eiweiß), das auch natürlicherweise vom Körper als Reaktion auf Krankheitserreger gebildet wird. Antikörper sind Eiweiße, die wiederum andere Eiweißstrukturen auf bestimmten Zellen erkennen und daran binden.

VAY736 – Prüfmedikament: ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung. Das bedeutet, es kann nicht verschrieben und auch nicht in Apotheken gekauft werden.

Es wurde bereits im Rahmen verschiedener klinischer Studien an Patient*innen mit unterschiedlichen Erkrankungen untersucht.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament VAY736 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ VAY736 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie ist in zwei Behandlungsphasen unterteilt.

In der Behandlungsphase 1 wird VAY736 mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen. Welche der Behandlungen dabei im Fall der Studienteilnahme verabreicht wird, entscheidet der Zufall wie beim Werfen einer Münze. Dieses Verfahren wird Randomisierung genannt.

Die Wahrscheinlichkeit, VAY736 zu erhalten, beträgt dabei 50% (Chance 1:1).

Während des Behandlungsphase 2 erhalten Sie und alle anderen Teilnehmer nur VAY736. Die Wahrscheinlichkeit, VAY736 zu erhalten, beträgt somit 100%.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In Rahmen dieser Studie möchte man herausfinden, ob VAY736  bei Patient*innen mit diffuser kutaner systemischer Sklerose wirksam, sicher und verträglich ist.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Screening-Phase: Bei Aufnahme in diese klinische Prüfung werden Sie vom Prüfarzt untersucht. Ihr Studienarzt wird bestimmte Tests durchführen, um festzustellen, ob Sie für diese Studie in Frage kommen. Diese Phase kann bis zu 6 Wochen dauern.
• Behandlungsphase 1: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament VAY736
  • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)

Alle Teilnehmenden erhalten in regelmäßigen Abständen eine Spritze unter die Haut (subkutane Injektion) mit dem ihrer Gruppe entsprechenden Wirkstoff, also entweder VAY736 oder ein Scheinmedikament (Placebo). Weder Teilnehmende noch das Studienpersonal weiß, in welcher Gruppe die Teilnehmenden sind. Dies ist wichtig, um objektive Erkenntnisse zu erhalten und wird als doppelt verblindet bezeichnet. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal in Erfahrung bringen, welches Medikament verabreicht wurde. Der Studienarzt wird mit Ihnen besprechen, ob Sie eines Ihrer derzeitigen Medikamente absetzen müssen, bevor Sie mit der Studienbehandlung beginnen. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt. Diese Phase dauert 52 Wochen.

• Behandlungsphase 2: alle Studienteilnehmer erhalten in regelmäßigen Abständen eine Spritze mit VAY736 unter die Haut. Dabei wissen sowohl Ihr Prüfarzt als auch Sie, welche Behandlung Sie erhalten. Diese Phase dauert 52 Wochen.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten?“.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Die meisten Besuche werden etwa 3 Stunden dauern. Der erste Besuch und der Besuch in Woche 52 können länger dauern (etwa 4-6 Stunden).

Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Eine Teilnahme ist möglich

• Für Männer und Frauen im Alter von 18-70 Jahren
• Wenn Sie an einer diffusen kutanen systemischen Sklerose leiden mit einer Krankheitsdauer weniger als 60 Monate
• Wenn bei Ihnen mindestens einer der folgenden Antikörper positiv ist: Anti-Topoisomerase I (ATA) (auch bekannt als Anti-SCL-70), Anti-RNA-Polymerase III (Anti-RNAP3), anti-nukleäre Antikörper (ANA)

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• Sie andere rheumatische Erkrankungen als dcSSc haben
• Sie eine stark beeinträchtigte Lungenfunktion oder Anzeichen einer mittelschweren Lungenerkrankung wie pulmonalen arteriellen Hypertonie haben
• bestimmte Medikamente innerhalb bestimmter Zeitabstände vor der Studienteilnahme eingenommen wurden (u.a. Cyclophosphamid, Rituximab, Colchizin, D-Penicillamin, Chlorambucil)
• Sie eine Knochenmarktransplantation oder totale lymphoide Bestrahlung hatten
• Sie zeitgleich an einer anderen klinischen Prüfung teilnehmen.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen und eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite Häufige Fragen bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „VENUSS“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com