In dieser klinischen Prüfung können Erwachsene aufgenommen werden, die an einer mittelschweren bis schweren Akne inversa (Hidradenitis suppurativa) leiden.

Die Studie ist von der zuständigen Behörde und Ethikkommission genehmigt.

Was versteht man unter Akne inversa (Hidradenitis suppurativa)?

Akne inversa, auch Hidradenitis suppurativa genannt, ist eine chronische, entzündliche und wiederkehrende Hauterkrankung. Sie wird durch eine übermäßige Reaktion des Immunsystems ausgelöst und führt zu entzündlichen Veränderungen (Läsionen) in der Haut.

In diesen Läsionen finden sich vermehrt Zellen des Immunsystems, die eigentlich Krankheiten abwehren sollen. Bei Patient*innen mit Akne inversa sind diese Zellen jedoch überaktiv und schütten vermehrt bestimmte Botenstoffe aus, die Entzündungen in der Haut auslösen.

Bei den Betroffenen entstehen tiefliegende Entzündungsherde in Form von oft schmerzhaften Knoten, Fisteln und Abszessen, die von den Haarfollikeln ausgehen. Diese treten meist im Achsel-, Leisten- und Genitalbereich auf, können aber auch andere Körperstellen betreffen. Sie sind häufig sehr schmerzhaft und hinterlassen sichtbare Narben, wenn sie abheilen. Die Erkrankung wird von den Betroffenen als sehr belastend empfunden.

Akne inversa tritt häufig schubweise auf, wobei verschiedene Auslöser, wie z.B. ein grippaler Infekt, einen Krankheitsschub verursachen können.

Die Erkrankung tritt in unterschiedlichen Schweregraden auf. Zur Beurteilung wird die Anzahl der entzündlichen Hautveränderungen (Knoten und Abszesse) herangezogen. Liegen mindestens 5 entzündete Hautveränderungen an mindestens 2 Körperbereichen vor, spricht man von einer mittelschweren bis schweren Akne inversa.

Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, ihrer Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen und/oder Selbsthilfegruppen. Diese Organisationen werden hier mit ihrer ausdrücklichen Zustimmung genannt und können eine wertvolle Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein.

Für Patient*innen, die von Akne inversa betroffen sind und deren Angehörige, stehen Patientenorganisationen und Selbsthilfegruppen zur Verfügung.

Untersucht wird das Prüfmedikament LOU064. Es bindet an bestimmte Proteine (Eiweiße) in Zellen des Immunsystems, die eine Abwehrfunktion haben. Bei diesen Zellen handelt sich um verschiedene Arten von weißen Blutkörperchen: B-Zellen, Mastzellen und Makrophagen, welche bei der Entstehung von Akne inversa eine wichtige Rolle spielen.

Möglicherweise kann LOU064 durch die Hemmung der Proteine die Symptome der Akne inversa lindern und somit die Lebensqualität von Betroffenen verbessern.

Das Prüfmedikament LOU064 ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, das heißt es ist von den Behörden noch nicht für die Behandlung von Akne inversa (Hidradenitis suppurativa) zugelassen. Es kann daher nicht von einer Ärztin bzw. einem Arzt verschrieben werden und ist auch nicht in Apotheken auf Rezept erhältlich. Es wurde bisher im Rahmen klinischer Studien bei ca. 3000 Personen mit unterschiedlichen Erkrankungen untersucht (Stand: 10. März 2024).

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament LOU064 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LOU064 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Diese klinische Untersuchung besteht aus zwei identischen Studien: CLOU064J12301 (RECHARGE-1) und CLOU064J12302 (RECHARGE-2). Es gibt keine Unterschiede zwischen den beiden Studien. In welche der beiden Studien die Patient*innen aufgenommen werden, hängt lediglich davon ab, bei welchem Studienzentrum sie sich zur Teilnahme melden.

Alle folgenden Informationen gelten somit für beide Studien: CLOU064J12301 (RECHARGE-1) und CLOU064J12302 (RECHARGE-2).

Es werden zwei Dosierungen von LOU064 untersucht: Dosis A und Dosis B.

Die klinische Untersuchung ist in zwei Teile unterteilt.

Im Studienteil 1 erhalten Sie in den ersten 16 Wochen der Behandlung entweder LOU064 in einer der Dosierungen (A oder B) oder ein Placebo (Medikament ohne Wirkstoff). Welche der Behandlungen dabei im Fall der Studienteilnahme verabreicht wird, entscheidet der Zufall wie beim Werfen einer Münze. Dieses Verfahren wird Randomisierung genannt.

Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament LOU064 zu erhalten ist dabei 66%. Die Wahrscheinlichkeit, dass Sie ein Placebo (Scheinmedikament) bekommen, liegt bei 33%.

Im Studienteil 2 erhalten alle Studienteilnehmende ein Jahr (52 Wochen) lang das Prüfmedikament LOU064 in der entsprechenden Dosierung.

Die Wahrscheinlichkeit, LOU064 zu erhalten, beträgt somit 100%.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Von dieser klinischen Prüfung erhoffen wir uns herauszufinden, wie sich die Behandlung mit LOU064 auf das tägliche Leben von erwachsenen Patienten mit Akne inversa auswirkt. Dabei wird untersucht

  • ob LOU064 die Anzeichen und Symptome von Akne inversa wirksam lindert,
  • ob LOU064 sicher ist und vom Körper vertragen wird,
  • ob es Nebenwirkungen gibt, die sich auf die Fähigkeit einer Person auswirken könnten, ihre üblichen Aktivitäten auszuführen,
  • ob LOU064 dazu beiträgt, Ihren allgemeinen Gesundheitszustand und Ihr Wohlbefinden zu verbessern, einschließlich Ihrer Fähigkeit, an täglichen Aktivitäten und sozialen Gegebenheiten teilzunehmen.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

  • Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
  • Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
  • Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Diese klinische Untersuchung besteht aus zwei identischen Studien: CLOU064J12301 (RECHARGE-1) und CLOU064J12302 (RECHARGE-2). Jedes Studienzentrum (Prüfzentrum) führt nur eine der beiden Studien durch. Es gibt keine Unterschiede zwischen den beiden Studien. In welche der beiden Studien die Patient*innen aufgenommen werden, hängt davon ab, bei welchem Studienzentrum sie sich zur Teilnahme melden.

Die klinische Prüfung unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Screening-Phase: Bei Aufnahme in diese klinische Prüfung werden Sie von der Prüfärztin bzw. vom Prüfarzt untersucht. Ihr*e Studienärzt*in wird bestimmte Tests durchführen, um festzustellen, ob Sie für diese Studie in Frage kommen. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase 1 (Studienteil 1): Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 3 Behandlungsgruppen eingeteilt:
    • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament LOU064 in Dosierung A
    • Gruppe 2: erhält das Prüfmedikament LOU064 in Dosierung B
    • Gruppe 3: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)

Diese Phase dauert 16 Wochen. Nach den ersten 2 Wochen werden Sie während dieser Zeit etwa alle 4 Wochen zu Untersuchungen ans Prüfzentrum kommen.

Weder Teilnehmende noch das Studienpersonal wissen, in welcher Gruppe die Teilnehmenden sind. Dies ist wichtig, um objektive Erkenntnisse zu erhalten und wird als doppelt verblindet bezeichnet. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal in Erfahrung bringen, welches Medikament verabreicht wurde.

  • Behandlungsphase 2 (Studienteil 2): alle Studienteilnehmer*innen erhalten das Prüfmedikament LOU064.

Damit die Verblindung auch im Studienteil 2 aufrechterhalten bleibt, nehmen Sie zusätzlich zu Ihrer   LOU064 Dosis bei jeder Einnahme auch ein Placebo der jeweils anderen Dosierung ein.

Diese Phase dauert ein Jahr (52 Wochen). Sie werden während dieser Zeit etwa alle 4 bis 8 Wochen zu Untersuchungen ins Prüfzentrum kommen.

  • Abschlussuntersuchung: Die Abschlussuntersuchung findet in Woche 68 der Studienteilnahme (nach Beendigung von Studienteil 2) statt.
  • Nachbeobachtungsphase: Ihr Gesundheitszustand wird weiterhin beobachtet. Eine Medikamentengabe findet nicht mehr statt. Diese Phase dauert 4 Wochen.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten?“.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigen Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnahme dauert mit allen Phasen ca. 72 Wochen (18 Monate). Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 17 Visiten am Studienzentrum vorgesehen. Die meisten Besuche werden etwa 2,5 Stunden dauern. Der erste Besuch kann bis zu 4 Stunden dauern.

Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher sicher verhüten.

Wirksame Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung müssen während der gesamten Studienbehandlung und mindestens 7 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

  • völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
  • bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
  • hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring, zusammen mit der Anwendung einer Barriere-Verhütungsmethode
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Bei einzunehmenden Verhütungsmitteln sollte seit mindestens 3 Monaten vor Beginn der Studientherapie dieselbe Pille in der gleichen Dosierung eingenommen werden.

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Klinische Studien, Schwangerschaft & Verhütung.

Eine Teilnahme ist möglich, wenn

  • Sie mindestens 18 Jahre alt sind
  • bei Ihnen die Diagnose Akne inversa seit mindestens 6 Monaten besteht
  • Sie an einer mittelschweren bis schweren Akne inversa leiden, definiert durch mindestens 5 entzündliche Läsionen an mindestens 2 verschiedenen Körperregionen

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • Sie an einer anderen klinischen Studie teilnehmen
  • Sie bereits mit LOU064 oder anderen BTK (Bruton’s Tyrosine Kinase) -Inhibitoren behandelt worden sind
  • Sie eine bekannte Überempfindlichkeit auf BTK-Inhibitoren haben
  • Sie mehr als 20 Fisteln/Tunnel aufweisen
  • Sie an einer andere Hauterkrankung leiden, die die Beurteilung von Akne inversa erschwert
  • Eine bekannte chronische Erkrankung vorliegt, z.B. Viruserkrankungen wie HIV, Hepatitis B/C, Erkrankungen, die in Schüben erfolgen (z.B. chronisch-entzündliche Darmerkrankungen, Asthma), sowie jede Art von Tumorerkrankung
  • erhöhtes Blutungsrisiko oder Koagulationsstörungen, die entsprechende Medikamente erfordern (Ausnahme Clopidogrel und Acetylsalicylsäure), vorliegt
  • akute oder zurückliegende Leber- oder Nierenerkrankungen vorliegen
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit Ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen und eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite Häufige Fragen bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums (siehe Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten siehe unten).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „RECHARGE-1/-2“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Kontaktaufnahme zu Zentren ist nur möglich, wenn die Studie für Sie geeignet ist.

 

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Mareike Alter

 Johannes Wesling Klinikum Minden

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Laura Susok

Klinikum Dortmund gGmbH

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Nina Magnolo

Universitätsklinikum Münster

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Athanasios Tsianakas

Fachklinik Bad Bentheim

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. med. Petra Staubach-Renz

Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Sebastian Zimmer

Hautmedizin Saar

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Beate Schwarz

Studienzentrum Dr. med. Beate Schwarz

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Studienzentren
Sonderzentren

In diese Studie können Kinder ab 2 Jahren, Jugendliche und Erwachsene aufgenommen werden, die an lymphatischen Malformationen leiden.

 

Was versteht man unter lymphatischen Malformationen?

Lymphatische Malformationen, umgangssprachlich auch Lymphangiome genannt oder abgekürzt LyM, sind Wucherungen, die in den Lymphgefäßen auftreten. Lymphgefäße oder auch Lymphbahnen befinden sich über den ganzen Körper verteilt. Sie sind Teil des Immunsystems. Zu ihrer Aufgabe gehört es, Flüssigkeit und Abfallprodukte in den Blutkreislauf und damit aus dem Körper zu leiten. Wenn diese Gefäße nicht richtig funktionieren, können sich Flüssigkeiten ansammeln und zu einer Wucherung (mit einer Flüssigkeit gefüllte Zyste) führen. Diese Wucherungen können an verschiedenen Stellen im Körper auftreten, wie zum Beispiel im Hals, im Gesicht oder in den Armen und Beinen. Sie können unterschiedlich groß sein und manchmal sichtbar oder spürbar sein.

Die Symptome von lymphatischen Malformationen sind stark davon abhängig, wo und in welcher Größe sie entstehen. Sie können unauffällig und relativ harmlos sein. Sie müssen dann nicht immer behandelt werden. Jedoch entstehen sie häufig in Muskeln, Drüsen, dem Brust- oder Bauchraum. Dort verdrängen sie gesundes Gewebe, was zu schweren Problem führen kann. Lymphangiome, die im Bereich des Halses auftreten, können z.B. das Atmen oder Schlucken beeinträchtigen. Plötzliches Anschwellen kann zu lebensbedrohlichen Situationen führen.

Die Behandlung von lymphatischen Malformationen ist individuell und hängt davon ab, wo und in welcher Größe sie auftreten.

  • operative Entfernung: meist können lymphatische Malformationen nur teilweise entfernt werden, da sie selten vollständig von gesundem Gewebe getrennt werden können
  • Sklerotherapie bzw. Sklerosierung: ein Medikament wird direkt in die mit Flüssigkeit gefüllte Zyste gespritzt. Dies führt zum Verschluss der Gefäße, was den Umfang der Lymphangiome verkleinern kann.
  • Medikamente: durch Immunsuppressiva kann das Immunsystem unterdrückt und damit ein Wachsen der Zysten verlangsamt werden.

In den meisten Fällen werden verschiedene Formen der Therapie kombiniert. Dies passiert nach ärztlicher Rücksprache mit den Betroffenen und ggf. ihren Erziehungsberechtigten.

Weitere Informationen für Betroffene mit Lymphatischen Malformationen finden Sie beim Bundesverband Angeborene Gefäßfehlbildungen e.V..

  • BYL719 – Prüfmedikament: hemmt die Aktivität des Eiweißes PI3K (Phosphatidylinositol-3-Kinase), und nimmt damit Einfluss auf einen bestimmten Signalweg. Die Veränderung des PIK3CA-Gens (ein Gen, das den Aufbau des Eiweißes PI3K beeinflusst) ist verantwortlich dafür, dass der PI3K-Signalweg immer aktiv ist. Es wird vermutet, dass die Aktivierung dieses Signalwegs zum Ausbruch und Wachstum von lymphatischen Malformationen beiträgt.
  • BYL719 – Prüfmedikament: ist in den USA und seit 2020 in der Europäischen Union zur Behandlung einer bestimmten Brustkrebsart zugelassen. BYL719 ist auf dem deutschen Markt nicht verfügbar. Für die Behandlung von lymphatischen Malformationen ist BYL719 nicht zugelassen. Es wurde im Rahmen klinischer Studien bisher an etwa 2800 Personen untersucht. Darunter waren 569 Patient*innen, von ihnen 367 Kinder und Jugendliche, mit einer ähnlichen Erkrankung, dem PIK3CA-assoziiertem Überwuchsspektrum (PROS). Lymphatische Malformationen können auch als Teil des PROS-Krankheitsbildes auftreten.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament BYL719 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ BYL719 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Die Studie wird in zwei Abschnitten durchgeführt. In welchen Abschnitt die an der Studie Interessierten eingeschlossen werden, hängt vom Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie und dem Alter der Teilnehmenden ab. Für Kinder bis 5 Jahre besteht nur die Möglichkeit, in Abschnitt 2 aufgenommen zu werden.

  • In Abschnitt 1 beträgt die Wahrscheinlichkeit, BYL719 zu erhalten, 100%. Das bedeutet, alle an diesem Abschnitt Teilnehmenden erhalten das Prüfmedikament.
  • In Abschnitt 2 beträgt in den ersten 24 Wochen die Wahrscheinlichkeit, BYL719 zu erhalten, 67%. Die anderen Teilnehmenden, also 33%, erhalten ein Placebo (Medikament ohne Wirkstoff). Das bedeutet, 2 von 3 Patient*innen erhalten das Prüfmedikament. Ab der 25. Woche erhalten alle Teilnehmenden BYL719. Die Wahrscheinlichkeit für Teilnehmende bis zum Alter von 5 Jahren, das Prüfmedikament zu erhalten, beträgt 100%.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In dieser Studie möchte man folgendes herausfinden:

Ist das Prüfmedikament BYL719 sicher und wirksam bei Betroffenen mit lymphatischen Malformationen?

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

  • Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
  • Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
  • Sie fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Im Rahmen der Eingangsuntersuchung findet auch eine molekulare Voruntersuchung zur Bestimmung des PIK3CA-Mutationsstatus statt. Diese Phase kann bis zu 6 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in die Behandlungsphase übernommen. Diese wird in 2 Abschnitten durchgeführt, die nacheinander stattfinden. In welchen Abschnitt die Teilnehmenden aufgenommen werden, hängt vom Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie und vom Alter der Patient*innen ab:
    • Abschnitt 1:
      • Alle Teilnehmenden erhalten das Prüfmedikament
    • Abschnitt 2:
      • Gruppe A und Teilnehmende bis 5 Jahre: erhalten das Prüfmedikament BYL719
      • Gruppe B: erhält anfangs ein Scheinmedikament (Placebo) und ab Woche 25 das Prüfmedikament BYL719

Das entsprechende Studienmedikament nehmen die Patient*innen einmal täglich als Tablette zuhause ein.
In Abschnitt 2 wissen in den ersten 24 Wochen bis auf Kinder bis 5 Jahre weder die Teilnehmenden noch das Studienpersonal, welches Medikament verabreicht wird (sog. Doppelblindstudie). Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde. Kinder bis 5 Jahre erhalten alle das Prüfmedikament.
Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.
Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
Diese Phase dauert etwa 3 Jahre. Die genaue Dauer dieser Phase ist davon abhängig, wie die Teilnehmenden auf die Therapie ansprechen.

  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Eine Medikamentengabe findet nicht mehr statt. Diese Phase dauert etwa 1 Monat.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Spezielle Fragen zum Thema Studien für Kinder und Jugendliche werden hier beantwortet.

Die Teilnahme dauert mit allen Phasen ca. 3 Jahre. Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 17 Visiten vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen. Bei dieser Studie muss die Verhütung außerdem noch 1 Woche lang nach Ende der Behandlungsphase fortgeführt werden.

Männliche Studienteilnehmer müssen bei jedem Geschlechtsverkehr ein Kondom tragen. Zusätzlich sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
  • bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
  • hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist unter anderem möglich,

  • mit der bestätigten Diagnose einer lymphatischen Malformation, die nicht Teil des PROS-Krankheitsspektrums ist
  • mit einer nachgewiesenen PIK3CA-Mutation (wird in der Eingangsuntersuchung überprüft oder ggf. festgestellt)
  • bei Vorliegen von mindestens 1 messbaren Schwellung (Läsion)

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich,

  • wenn andere Arten (kombinierter) Lymphatischer Anomalien vorliegen, (z.B. Gorham Stout Krankheit) oder Lymphatische Malformationen ohne nachgewiesene PIK3CA-Mutation
  • nach Einnahme von Sirolimus oder einem PI3K-Inhibitor innerhalb 2 Wochen vor Beginn der Studienteilnahme
  • falls in den ersten 24 Wochen nach Studieneinschluss eine lokale Therapie der LyM geplant ist, z.B. Sklerosierung, Embolisation oder Operation
  • nach Sklerotherapie/Embolisation oder Operation einer Lymphatischen Malformation innerhalb 3 Monaten vor Beginn der Studienteilnahme
  • falls keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • wenn eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung bzw. Ihres Kindes und der Erziehungsberechtigten möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme oder die Ihres Kindes an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie bzw. Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „EPIK-L1“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

Sollten Sie oder Ihr Kind während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

 

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med Susanne Wendt

Universitätsklinikum Leipzig

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

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Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Boris Decarolis

Universitätsklinikum Köln

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. med. Maliha Sadick

Universitätsmedizin Mannheim

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Friedrich Kapp

Universitätsklinikum Freiburg

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Studienzentren
Sonderzentren

 

Novartis Pharma AG ist Auftraggeberin (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

In dieser Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die an schubförmiger Multipler Sklerose erkrankt sind. Diese Studieninformation richtet sich an Interessierte aus der Schweiz.

Was ist schubförmige multiple Sklerose?

Multiple Sklerose (MS) ist eine Langzeiterkrankung, bei der das Immunsystem Teile des zentralen Nervensystems angreift und schädigt. Nervenfasern sind mit einer Schicht, das Myelin, umhüllt, die Nervenimpulse sehr schnell weiterleitet. Bei Patient*innen mit schubförmiger Multipler Sklerose (RMS, im Englischen Relapsing Remitting Sclerosis) treten immer wieder Attacken auf, die auch als „Schübe“ bezeichnet werden. Bei diesen Schüben greift das eigene Immunsystem die Nerven im Gehirn oder Rückenmark an und schädigt das Myelin. Das beschädigte Myelin bildet Narbengewebe, auch „Sklerose“ genannt. Da dieses Narbengewebe Signale nicht so gut weiterleitet wie Myelin, funktionieren die Nerven nicht mehr richtig. Das Narbengewebe ist auf Aufnahmen, die mittels Magnetresonanztomographie (MRT) erzeugt werden, sichtbar.
Es können viele Stellen des Nervensystems betroffen sein, daraus folgen verschiedene Symptome bei Betroffenen. Dies können unter anderem sein:
• Taubheitsgefühl / Kribbel in den Beinen oder Armen
• Schwierigkeiten beim Gehen
• Gleichgewichtsprobleme
• Sehstörungen
• Starke Müdigkeit und schnelle Erschöpfung

Abhängig davon, welche Nervenfasern betroffen sind, können in jedem Schub unterschiedliche Symptome auftreten. Manche Symptome klingen nach dem Schub unter Umständen nicht wieder komplett ab, was mit der Zeit eine zunehmende Behinderung zur Folge hat. Die Erkrankung ist aktuell nicht heilbar, kann jedoch durch eine entsprechende Behandlung verlangsamt oder abgeschwächt werden.
Was Multiple Sklerose verursacht, ist bisher nicht geklärt. Vermutet werden bisher ein fehlgeleitetes Immunsystem, Infektionen oder eine genetische Veranlagung. 70% der Betroffenen sind Frauen, häufig wird die Erkrankung bei jungen Erwachsenen zwischen 20 und 40 Jahren entdeckt.
Detaillierte, unabhängige Informationen zu Erkrankungen, ihrer Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen & Selbsthilfegruppen. Sie können auch eine wertvolle Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein.

Der Wirkstoff LOU064 wird mit dem Wirkstoff Teriflunomid verglichen.

• LOU064 beeinflusst bestimmte Zellen des Immunsystems, die sogenannten B-Zellen. Sie gehören zur Gruppe der weißen Blutkörperchen. Diese sind an einem Entzündungsprozess beteiligt, von dem vermutet wird, dass er bei der Schädigung des Myelins eine Rolle spielt und somit die Entwicklung von Schüben beeinflusst.

• Teriflunomid hemmt ein Eiweiß, das den Zellstoffwechsel der sogenannten T-Zellen beeinflusst.

LOU064 – Prüfmedikament: befindet sich in klinischer Erprobung und ist noch nicht für die Behandlung von schubförmiger Multipler Sklerose zugelassen. Er wurde bisher in klinischen Studien zu unterschiedlichen Erkrankungen des Immunsystems an über 903 Patienten untersucht.

Teriflunomid ist ein bereits zur Behandlung von schubförmiger multipler Sklerose zugelassener Wirkstoff.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zur Wirkung von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament LOU064 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LOU064 ein.
Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Studienteilnehmer erhalten entweder den Prüfwirkstoff LOU064 oder Teriflunomid. Welche der Behandlungen im Falle der Teilnahme verabreicht wird, entscheidet der Zufall, wie beim Werfen einer Münze (dieses Verfahren wird Randomisierung genannt).

Die Wahrscheinlichkeit, LOU064 zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1).

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studien werden im Unterpunkt „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es, herauszufinden, ob eine Behandlung mit LOU064 eine bessere Wirksamkeit zeigt als mit Teriflunomid.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für Patient*innen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 35 Tage dauern.

Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:

o Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament LOU064 als Tablette zweimal       täglich  und Kapseln mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) einmal   täglich.
o Gruppe 2: erhält Teriflunomid als Kapsel einmal täglich und Tabletten mit Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) zweimal täglich

Die Studie ist doppelt verblindet, dies bedeutet, dass weder Studienarzt/Studienärztin noch Patient*innen wissen, welches Medikament verabreicht wurde. Aus diesem Grund ist es erforderlich, dass alle Teilnehmer*innen zweimal täglich (morgens und abends) Tabletten und einmal täglich (morgens) eine Kapsel einnehmen. Der enthaltene Wirkstoff richtet sich nach der Einteilung in die entsprechende Behandlungsgruppe.
Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Studienarzt/Studienärztin herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.
Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
Diese Phase dauert bis zu 30 Monate.

Verlängerungsphase: Nach Abschluss der Behandlungsphase können Studienteilnehmer*innen in eine Verlängerungsphase eintreten. Dabei wird der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer*innen weiterhin beobachtet und Sie erhalten das Prüfmedikament LOU064 als Tablette zweimal täglich.. Diese Phase dauert bis zu 5 Jahren.

Nachbeobachtungsphase: Der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer*innen wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer*innen nehmen ca. 2,5 Jahre lang an der Studie teil und werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 18 Visiten vorgesehen, weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer*innen das für nötig erachten.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studien sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
• Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau (mindestens 6 Wochen vor Studienbeginn) oder des Partners (mindestens 6 Monate vor Studienbeginn)
• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)

Nach der letzten Einnahme des Studienmedikaments müssen die medizinisch anerkannten Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung noch mindestens 4 Wochen weitergeführt werden.

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich, für

• Erwachsene zwischen 18 und 55 Jahren,
• mit der Diagnose schubförmige MS, die höchsten 10 Jahre zurückliegt
• und neben MS an keiner weiteren aktiven chronischen Erkrankung des Immunsystems leiden. Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt/Studienärztin besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an diesen klinischen Studien entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.
Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen.
Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.
Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studien ist immer der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zu Studien beantwortet auch die Medizinische Information von Novartis Pharma Schweiz AG (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studien (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Medizinische Information Novartis Pharma Schweiz AG Kennwort „REMODEL-1“
Suurstoffi 14, CH-6343 Rotkreuz

Tel.: 0800 – 633 463

Servicezeiten: Montag – Freitag 8 – 12 / 13 – 17 Uhr
Email: swiss.medinfo@novartis.com

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren:

Inselspital Bern
Univesitätsspital Basel

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an die Medizinische Information Novartis Pharma Schweiz AG (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

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Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

PD Dr. Med. Robert Hoepner

Inselspital Bern

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. med. Tobias Derfuss

Universitätsspital Basel

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Studienzentren
Sonderzentren

Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.
Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

In diese Studie können Erwachsene aufgenommen werden, die an fortgeschrittenen, soliden Tumoren leiden. Zur Aufnahme in die Studie sind bestimmte Eigenschaften der Tumore entscheidend: Microsatelliten hoch-instabil oder Mismatch Repair defizient

Was sind solide Tumore?

Tumore sind Schwellungen oder Geschwülste. Sie können überall im Körper auftreten. Es gibt gutartige (benigne) und bösartige (maligne) Tumoren. Wenn die Schwellung fest ist, wird sie solider Tumor bezeichnet. Bösartige Tumoren sind eine Form von Krebserkrankungen. Die Erkrankung entwickelt sich oft sehr langsam und anfangs unbemerkt. Als fortgeschritten oder metastasiert gelten Tumore, wenn sie sich im Körper verbreitet (gestreut) haben.

Wichtig für die weitere Behandlung ist eine genaue Untersuchung des Tumors. Abhängig von der Stelle im Körper, wo er auftritt oder wie weit er fortgeschritten ist, unterscheidet sich die Behandlung sehr. Ergebnisse aus Untersuchungen des Gewebes des Tumors können zudem die weitere Therapie beeinflussen. Im Befund können Abkürzungen wie MSI-H oder dMMR auftauchen. Dies deutet auf bestimmte Genveränderungen hin.

  • MSI-H bzw. MSI-high (Mikrosatelliten hoch-instabil): Mikrosatelliten sind kurze Abschnitte der DNA (Erbsubstanz), die sich vielfach wiederholen. Man spricht von hochgradiger Instabilität der Mikrosatelliten, wenn diese DNA-Abschnitte bei der Wiederholung fehlerhaft sind
  • dMMR (Mismatch Repair defizient): Bestimmte Mutationen (genetische Veränderung einer Zelle) werden normalerweise bei der Vervielfältigung repariert. Daran beteiligt sind verschiedene Eiweiße (Proteine). Falls eines dieser Proteine ausfällt oder fehlerhaft ist, kommt es zu sogenannten Mismatch-Fehlern und es entsteht eine Mikrosatelliteninstabilität.

Diese Genveränderung (dMMR) tritt bei einigen Krebsarten, wie z.B. Dickdarmkrebs (Kolorektalkarzinom), gehäuft auf. In seltenen Fällen kann diese Mutation auch in Zellen der Keimbahn vorhanden sein (Eizellen, Spermien) und damit vererbt werden (z.B. Lynch-Syndrom). Betroffene haben dann ein höheres Risiko für bestimmte Krebserkrankungen:

  • Dickdarmkrebs (Kolorektalkarzinom)
  • Tumor an der Gebärmutterschleimhaut (Endometriumkarzinom)
  • seltener betroffene Organe sind unter anderem
    • Eierstöcke (Ovarialkarzinom)
    • Harnwege und Blase (Urothelzellkarzinom)
    • Magen (Magenkarzinom)
    • Bauchspeicheldrüse (Pankreaskarzinom)

Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, ihrer Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen & Selbsthilfegruppen. Sie können u.U. auch eine Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein.

  • HRO761 – Prüfmedikament: HRO761 ist ein sogenanntes „zielgerichtetes Medikament“. Das bedeutet, dass es auf bestimmte Prozesse in den Krebszellen abzielt, die möglicherweise nicht richtig funktionieren und so die Krankheit mitverursachen. Es wird angenommen, dass das sogenannte Werner Protein in Krebszellen mit dMMR/MSI-H zu deren unkontrolliertem Wachstum beiträgt. HRO761 blockiert gezielt die Wirkung vom Werner Protein und kann möglicherweise das Wachstum der Krebszellen hemmen.
  • Irinotecan – Studienmedikament: ist ein sogenanntes Zytostatikum. Irinotecan gehört zur Wirkstoffgruppe der sogenannten Topoisomerase-I-Hemmer. Die Topoisomerase-I ist am Kopieren der Zell-DNA (Erbsubstanz) beteiligt, was eine Voraussetzung für die Bildung neuer Zellen ist. Die Hemmung der Topoisomerase-I durch Irinotecan erzeugt in den Krebszellen sogenannte DNA-Einzelstrangbrüche, wodurch sich die Krebszellen nicht weiter vermehren können und schließlich absterben.
  • Pembrolizumab – Studienmedikament: Es blockiert ein Protein namens PD-1, das auf T-Lymphozyten (Zellen Ihres Immunsystems) vorhanden ist. Durch die Blockierung von PD-1 kann Pembrolizumab die Aktivität von T-Lymphozyten erhöhen, was die Fähigkeit des Immunsystems, den Krebs zu bekämpfen, verbessern kann.
  • HRO761 – Prüfmedikament: befindet sich in klinischer Erprobung und ist noch nicht zur Behandlung von Krebserkrankungen zugelassen. Es wird in dieser Studie zum ersten Mal zur Behandlung von Patient*innen untersucht. Es kann nicht verschrieben werden und ist nicht in Apotheken erhältlich.
  • Irinotecan – Studienmedikament: ist zur Behandlung von Darmkrebs (Kolorektal Karzinom) und Bauchspeicheldrüsenkrebs (Pankreaskarzinom) zugelassen.
  • Pembrolizumab – Studienmedikament: ist zugelassen zur Behandlung verschiedener Krebserkrankungen, wie zum Beispiel Melanom, Nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom, Nierenzellkarzinom sowie bestimmter Tumore, die MSI-H oder dMMR aufweisen (z.B. Kolorektale Karzinome).

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament HRO761 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ HRO761 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Teilnehmer*innen erhalten HRO761 entweder allein oder in Kombination mit einer weiteren Behandlung. Die Wahrscheinlichkeit, HRO761 zu erhalten ist damit 100%.

Teilnehmer*innen erhalten entweder

  • HRO761 als Einzeltherapie
  • HRO761 in Kombination mit Irinotecan
  • HRO761 in Kombination mit Pembrolizumab

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel der Studie ist es, die beste Dosis des Prüfmedikamentes HRO761 allein oder in der jeweiligen Kombination zu finden, die für die gesuchten Teilnehmer*innen sicher ist und gut vertragen wird. Zudem wird untersucht, ob das Prüfmedikament HRO761 allein oder in Kombination eine wirksame Möglichkeit der Behandlung der in der Studie erfassten Tumorerkrankungen sein könnte.

Diese Studie besteht aus zwei Phasen, der Dosisfindung und der Dosiserweiterung. Die Dosisfindung dient dazu, eine sichere und gut verträgliche Dosierung für HRO761 allein oder in Kombination mit Pembrolizumab oder Irinotecan zu ermitteln. In der Dosiserweiterung wird die ermittelte Dosierung einer größeren Gruppe von Patient*innen gegeben, um ein noch besseres Verständnis zur Sicherheit, Verträglichkeit und möglichen Wirksamkeit zu erhalten.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

  • Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
  • Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
  • Sie fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen in 3 Behandlungsgruppen eingeteilt:
    • Gruppe A: erhält das Prüfmedikament HRO761 in Einzeltherapie
    • Gruppe B: erhält HRO761 in Kombination mit Pembrolizumab
    • Gruppe C: erhält HRO761 in Kombination mit Irinotecan

Alle Teilnehmenden wissen, welche Studienbehandlung sie erhalten.
HRO761 wird von allen Teilnehmenden zuhause als Tablette eingenommen. Die Studie findet in mehreren Zyklen statt. Pembrolizumab und Irinotecan werden am Studienzentrum als Infusion gegeben.
Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Dauer der Studienteilnahme ist individuell. Sie ist abhängig davon, wie die Teilnehmenden auf die Behandlung reagieren. Die Studie findet in mehreren Zyklen statt. Regelmäßige Besuche am Studienzentrum sind erforderlich. In den ersten beiden Zyklen werden Teilnehmende jeweils 4 Mal ans Studienzentrum gebeten. In jedem weiteren Zyklus verringert sich die Häufigkeit auf 1-2 Besuche, je nach Behandlungsarm.

Zusätzliche Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebährfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
  • bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
  • hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für Erwachsene ab 18 Jahre
  • mit der Diagnose eines Microsatelliten hoch-instabilen oder Mismatch Repair defizienten, fortgeschrittenen soliden Tumors
  • falls der Tumor nicht mehr auf die verfügbaren Standardtherapien anspricht oder diese nicht mehr vertragen wird

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich,

  • bei Vorliegen einer medizinisch relevanten Herzerkrankung
  • mit einer medizinisch relevanten Augenkrankheit
  • falls gleichzeitig eine andere Krebsbehandlung stattfindet
  • wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • falls eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für einige besonders zeitaufwändige Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „HRO761“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

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Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

 

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Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. med. Stefan Kasper-Virchow

Universitätsklinikum Essen

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

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Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Thomas Ettrich

Universitätsklinikum Ulm

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Studienzentren
Sonderzentren

 

Novartis Pharma AG ist Auftraggeberin (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Behörde und Ethikkommission genehmigt.

In diese Studie können Kinder und Jugendliche zwischen 12 und 17 Jahren aufgenommen werden, die an chronischer spontaner Urtikaria leiden und deren Nesselsucht durch Antihistaminika nicht ausreichend kontrolliert werden kann.

Was ist Nesselsucht / Urtikaria?

Dauert eine spontan auftretende Nesselsucht (Urtikaria) länger als 6 Wochen an, so wird sie als chronische spontane Urtikaria bezeichnet. Typisch für Nesselsucht sind stark juckende Quaddeln auf der Haut. Bei chronisch spontaner Urtikaria können diese Quaddeln täglich, wöchentlich oder seltener auftreten. Vor allem der extrem starke Juckreiz wird von den Betroffenen als besonders belastend empfunden, welcher häufig nicht ohne die andauernde Einnahme von Juckreiz-unterdrückenden Medikamenten auszuhalten ist.

Die Auslöser (Trigger) für die chronische spontane Nesselsucht können sehr vielfältig sein:

  • der Körper kann z.B. allergisch auf eigene Botenstoffe reagieren (autoreaktive Urtikaria).
  • chronische Infekte, z.B. im Verdauungstrakt, die sonst keine Symptome verursachen, können eine Urtikaria auslösen (Infekt-Urtikaria).
  • Nahrungsmittelzusätze, z.B. Aroma- oder Konservierungsstoffe oder Medikamente (Intoleranz-Urtikaria).
  • weitere unklare, seltenere Ursachen wie z.B. Allergien.

Kommt der Körper mit einem solchen Auslöser in Kontakt, werden bestimmte Zellen, die sog. Mastzellen in der Haut aktiviert. Dabei setzen die Mastzellen körpereigenes Histamin frei, welches wiederum die Quaddeln und den Juckreiz auf der Haut hervorruft. Ursache für eine Nesselsucht sind also die überaktiven Mastzellen in der Haut. Obwohl eine Urtikaria auf den ersten Blick wie eine Allergie aussieht, ist sie jedoch in der Regel keine, da eine Allergie durch andere Prozesse im Körper verursacht wird.

Wie wird eine Nesselsucht / Urtikaria behandelt?

Meist wird eine chronische spontane Urtikaria mit sog. H1-Antihistaminika behandelt, also Medikamenten, welche die Wirkung des Histamins im Körper hemmen, indem sie die Histaminrezeptoren blockieren.

Es gibt immer wieder Patient*innen, deren chronische spontane Urtikaria mit H1-Antihistaminika nicht zufriedenstellend behandelt werden kann, d.h. sie haben trotz der Einnahme der Medikamente noch Nesselsucht-Symptome.

Ausführliche Informationen zum Thema Nesselsucht / Urtikaria und was Sie tun können, wenn Sie betroffen sind, finden Sie auf der Seite nesselsuchtinfo.de.

Weitere Informationen für Betroffene mit chronischer spontaner Urtikaria finden Sie beim Deutschen Allergie- und Asthmabund e.V. und bei den Urtikaria-Helden gUG.

Untersucht wird das Prüfmedikament LOU064. Es bindet an bestimmte Proteine (Eiweiße) des Immunsystems, die eine Abwehrfunktion haben. Es handelt sich dabei um verschiedene Arten von weißen Blutkörperchen, B-Zellen, Mastzellen und sogenannte basophile Granulozyten, welche bei der Entstehung von Nesselsucht eine wichtige Rolle spielen. Es wird vermutet, dass LOU064 durch die Bindung an diese Zellen die Symptome der csU lindern kann und somit die Lebensqualität von Betroffenen verbessert.

Zusätzlich zur Studienmedikation (LOU064 oder Placebo) nehmen alle Studienteilnehmer*innen H1-Histaminika nach einem vorgegebenen Behandlungsschema ein (Hintergrundtherapie). H1-Histaminika blockieren die Wirkung von freigesetztem Histamin im Körper, welches für die Entstehung der Nesselsucht-Quaddeln verantwortlich ist.

LOU064 ist ein Medikament in klinischer Erprobung, d.h. es ist von den Behörden noch nicht für die Behandlung von chronischer spontaner Nesselsucht / Urtikaria zugelassen. Es kann daher nicht von einem Arzt verschrieben werden und ist auch nicht in Apotheken auf Rezept erhältlich. Bisher wurden im Rahmen von klinischen Studien etwa 1100 Personen mit LOU064 behandelt. In dieser klinischen Erprobung wird LOU064 erstmals an Personen unter 18 Jahren untersucht.

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament LOU064 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LOU064 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

In dieser Studie wird das Prüfmedikament LOU064 über 6 Monate mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen. Die Wahrscheinlichkeit, LOU064 zu erhalten beträgt 67% (Chance 2:1).

Nach Abschluss der 6-monatigen Behandlungsphase besteht die Möglichkeit, eventuell an einer offenen Verlängerungsphase teilzunehmen. Abhängig von der Schwere der Symptome und der ärztlichen Einschätzung erhalten die Teilnehmende in dieser Phase eine Behandlung mit LOU064. Nähere Informationen dazu erhalten Interessierte vom Studienpersonal.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob LOU064 bei Kindern und Jugendlichen zwischen 12 und 17 Jahren mit chronischer spontaner Urtikaria, die H1-Antihistaminika einnehmen, sicher und wirksam ist. Zudem soll untersucht werden wie LOU064 vom Körper aufgenommen, verteilt und ausgeschieden wird.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie kann aus unterschiedlichen Gründen einen persönlichen Nutzen bringen:

  • Teilnehmende erhalten bereits in der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien, die außerhalb der Studie noch nicht für ihre Erkrankung verfügbar sind. Dies kann gerade bei rasch fortschreitenden oder lebensbedrohlichen Krankheiten neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen.
  • Studienteilnehmer*innen werden in der Regel genauer und ausführlicher untersucht als im Rahmen der ärztlichen Standardversorgung.
  • Studienteilnehmer*innen fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Diese Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die Teilnahmeinteressierten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
    • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament LOU064 + H1-Antihistaminika (Hintergrundtherapie)
    • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo) + H1-Antihistaminika (Hintergrundtherapie).

Während dieser Phase wissen weder das Studienpersonal noch Teilnehmende, welche Therapie verabreicht wird (sog. Doppelblindstudie). Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

Sollten während des Studienverlaufs Urtikaria-Schübe auftreten, werden weitere H1-Antihistaminika als Bedarfsmedikation bereitgestellt.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt. Diese Phase dauert 6 Monate.

  • Nachbeobachtungsphase: nach Abschluss der Behandlungsphase besteht die Möglichkeit, eventuell an einer offenen Verlängerungsphase mit der Behandlung mit LOU064 oder einer behandlungsfreien Langzeit-Nachbeobachtungsphase teilzunehmen. Das Studienpersonal informiert alle dafür infrage kommenden Teilnehmer*innen über den weiteren Ablauf und die möglichen Optionen.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Spezielle Fragen zum Thema Studien für Kinder und Jugendliche werden hier beantwortet.

Die Studienteilnahme dauert ca. 8 Monate, optional wird nach Abschluss der Behandlungsphase die Teilnahme an einer offenen Verlängerungsphase oder behandlungsfreien Langzeit-Nachbeobachtungsphase angeboten. Die teilnehmenden Personen werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 10 Visiten vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite, aus der Sicht der Eltern oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für Kinder und Jugendliche zwischen 12 und 17 Jahren
  • bei Vorliegen einer vom Arzt bestätigten chronischen spontanen Urtikaria seit mindestens 6 Monaten
  • wenn eine vorangegangene Therapie mit H1-Antihistaminika nicht ausreichend wirksam war
  • mit der Bereitschaft, täglich ein elektronisches Tagebuch über vorliegende Symptome auszufüllen und alle vorgesehenen Besuchstermine im Rahmen der Studie wahrzunehmen

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • bereits die Teilnahme an einer anderen Studie/ einem anderen Forschungsprojekt besteht
  • eine andere Hauterkrankung als csU vorliegt
  • es einen klar definierten Auslöser für die Urtikaria gibt (z.B. durch Kälte, Licht oder Druck)
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen und der Erziehungsberechtigten möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie Ihres Kindes wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „Urtikaria-Jugendliche“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

 

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. med. Martin Metz

Charité – Universitätsmedizin Berlin

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Mathias Sulk

Universitätsklinikum Münster

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. med. Petra Staubach-Renz

Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Andreas Pinter

Universitätsklinikum Frankfurt

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Universitätsklinikum Tübingen

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Studienzentren
Sonderzentren

 

Novartis Pharma AG ist Auftraggeberin (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

In diese Studie können erwachsene Patient*innen aufgenommen werden, die unter einer myeloischen Erkrankung leiden, hier speziell dem myelodysplastischen Syndrom (MDS) und der chronischen myelomonozytären Leukämie (CMML).

Was ist Myelodysplastisches Syndrom (MDS) bzw. was ist myelomonozytäre Leukämie (CMML)?

Unter dem Begriff myelodysplastisches Syndrom (MDS) wird eine Gruppe von Erkrankungen zusammengefasst, bei denen die Blutbildung im Knochenmark gestört ist. Dabei ist das Erbgut der blutbildenden Zellen (Stammzellen) des Knochenmarks verändert. Die Blutzellen werden in der Folge von kranken Ursprungszellen gebildet. Die gebildeten Blutzellen sind unreif und nicht voll funktionsfähig. Da nicht alle Stammzellen verändert sind, können anfangs, neben den kranken Blutzellen, trotzdem noch gesunde Blutzellen gebildet werden. Je weiter die MDS jedoch fortschreitet, desto mehr unreife Blutzellen werden gebildet. Diese nachhaltige Störung bei der Blutbildung führt bei ca. 30% der MDS-Patient*innen zu einer akuten myeloischen Leukämie (AML). Meist tritt ein myelodysplatisches Syndrom ab dem 60. Lebensjahr auf, wobei Männer etwas häufiger betroffen sind als Frauen.

Bei der chronischen myelomonozytären Leukämie, kurz CMML, handelt es sich ebenfalls um eine Erkrankung der blutbildenden Stammzellen des Knochenmarks. Bei einer CMML ist eine bestimmte Sorte weißer Blutkörperchen, die sog. Monozyten, krankhaft vermehrt. Die CMML beginnt mit einer genetisch veränderten Stammzelle im Knochenmark. Die Abkömmlinge dieser Stammzelle breiten sich danach immer weiter im Knochenmark aus und stören die gesunde Blutbildung. Die unreifen Monozyten wandern schließlich vom Knochenmark in den Blutkreislauf. Die Ursachen für die Entstehung von CMML sind bisher noch nicht bekannt.

Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, ihrer Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen & Selbsthilfegruppen. Sie können u.U. auch eine Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein.

In dieser Studie wird das Prüfmedikament DFV890 untersucht. DFV890 ist ein Prüfmedikament, das ein Zellprotein (Eiweiß) in Immunzellen hemmt. In seiner natürlichen Funktion stößt dieses Zellprotein viele Signalwege an und ruft so Entzündungen hervor. Wissenschaftliche Untersuchungen zeigen, dass eine unkontrollierte Entzündung, die im Knochenmark beginnt, zur Zerstörung von Blutzellen und zur Bildung von anormalen Blutzellen führen kann. Man erwartet, dass DFV890 die schwelende Entzündung in MDS und CMML vermindern kann und dadurch die zugrundeliegende Ursache der Erkrankung positiv beeinflussen könnte. Zusätzlich hofft man, dass DFV890 auch einen positiven Einfluss auf die Wirkung der Standardtherapien haben wird. Deren Wirkung lässt nämlich mit der Zeit nach. Man vermutet, dies geschieht aufgrund der immer stärker werdenden Entzündungsprozesse, die durch DFV890 verringert werden. Dadurch, so hofft man, könnte die Wirkung der Standardtherapien wieder zunehmen.

DFV890 wurde bisher (Stand 2021) bei 165 Patient*innen in unterschiedlicher Dosierung und bei unterschiedlichen Erkrankungen untersucht. Darunter waren 70 Patient*innen mit einer durch COVID-19 ausgelösten Lungenentzündung sowie 94 gesunde Freiwillige.

DFV890 ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h., es ist von der Behörde noch nicht für die Behandlung von CMML oder MDS zugelassen. Noch nicht zugelassene Medikamente sind nicht in Apotheken erhältlich und können nicht von Ärzt*innen verschrieben werden.

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament DFV890 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ DFV890 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Die Wahrscheinlichkeit in dieser Studie das Prüfmedikament DFV890 zu erhalten beträgt 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel dieser Studie ist es die optimale Dosis des Prüfmedikaments DFV890 zu finden, die für MDS-Patient*innen / CMML-Patient*innen sicher ist und gut vertragen wird, ohne dass unerwünschte Nebenwirkungen auftreten.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie kann aus unterschiedlichen Gründen einen persönlichen Nutzen bringen:

  • Teilnehmende erhalten bereits in der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien, die außerhalb der Studie noch nicht für ihre Erkrankung verfügbar sind. Dies kann gerade bei rasch fortschreitenden oder lebensbedrohlichen Krankheiten neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen.
  • Studienteilnehmer*innen werden in der Regel genauer und ausführlicher untersucht als im Rahmen der ärztlichen Standardversorgung.
  • Studienteilnehmer*innen fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Diese Studie wird in zwei Teilen durchgeführt:
Teil 1: Dosisoptimierung
Teil 2: Dosiserweiterung (Dosisexpansion).

Teil 1 muss erst abgeschlossen werden, bevor Teil 2 starten kann. Je nachdem, zu welchem Zeitpunkt die Teilnehmenden in die Studie aufgenommen werden, nehmen sie entweder an Teil 1 oder Teil 2 dieser Studie teil. Beide Studienteile unterteilen sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, erhalten alle Patient*innen das Prüfmedikament DFV890 so lange, wie sie das Medikament gut vertragen. Die Behandlung findet in Zyklen von 28 Tagen statt. DFV890 wird täglich als Tablette eingenommen.
    Die regelmäßigen Untersuchungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert so lange, wie das Prüfmedikament gut vertragen wird. Die teilnehmenden Personen werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Die Behandlung findet in Zyklen von 28 Tagen statt. Während des 1. Zyklus sind 4 Visiten vorgesehen, danach nur noch 1 Visite pro Zyklus. Die einzelnen Visiten dauern ca. 6 – 8 Stunden. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für Erwachsene ab 18 Jahre
  • wenn ein Myelodysplastisches Syndrom oder eine CMML mit einem sehr niedrigen, niedrigen oder mittlerem Risiko von einer Ärztin /einem Arzt bestätigt wurde
  • falls die Behandlung des MDS oder der CMML nicht mehr auf die Behandlung mit einer der verfügbaren Standardtherapien anspricht, oder diese nicht mehr vertragen wird

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • gleichzeitig eine andere Krebsbehandlung erfolgt
  • eine schwere Überempfindlichkeit gegenüber einem oder mehreren Inhaltsstoff(en) des Prüfmedikaments besteht,
  • eine aktive Infektion vorliegt,
  • eine aktive, bekannte oder vermutete Autoimmunerkrankung vorliegt,
  • eine beeinträchtigte Herzfunktion oder klinisch relevante Herzerkrankung vorliegt,
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet,
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „MDS & CMML“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

 

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Dr. med. Katja Sockel

Technischen Universität Dresden

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. med Uwe Platzbecker

Universitätsklinikum Leipzig

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

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In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Studienzentren
Sonderzentren

 

Novartis Pharma AG ist Auftraggeberin (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

In diese Studie können Kinder und Jugendliche zwischen 1 und 17 Jahren aufgenommen werden, die an chronisch myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (CML-CP) leiden und zuvor mit mindestens 1 Tyrosin-Kinase-Inhibitoren behandelt wurden.

Was ist chronische myeloische Leukämie?

Unter der Bezeichnung Leukämie werden bösartige Erkrankungen des blutbildenden Systems zusammengefasst. Der Begriff myeloisch wird im Zusammenhang mit der Blutbildung im Knochenmark verwendet. Bei chronischer myeloischer Leukämie handelt es sich somit um eine Krebserkrankung des Knochenmarks, welche im Vergleich zur akuten Leukämie langsamer voranschreitet. Fast alle Betroffenen haben eine genetische Veränderung, das sogenannte Philadelphia-Chromosom. Durch den Zusammenschluss der Gene BCR und ABL1 (BCR::ABL1) wird eine vermehrte Bildung von Leukozyten, den weißen Blutkörperchen, verursacht. Von der Bezeichnung weiße Blutkörperchen kommt auch die umgangssprachliche Bezeichnung weißer Blutkrebs für Leukämie. Durch die übermäßige Bildung von weißen Blutkörperchen werden verschiedene Körperfunktionen wie die Gerinnung, der Sauerstofftransport im Blut und auch das Immunsystem beeinträchtigt.

Die Ursache für die genetische Veränderung Philadelphia-Chromosom ist bisher nicht bekannt. Leukämien zählen zu den häufigsten Krebserkrankungen bei Kindern, dennoch ist die Unterform CML eine sehr seltene Erkrankung bei Kindern und Jugendlichen1. Dank moderner Therapien ist die chronische myeloische Leukämie in vielen Fällen gut kontrollierbar und die Lebenserwartung von CML-Patienten entspricht nahezu der Normalbevölkerung.

Die Erkrankung verläuft in der ersten Zeit mit eher unspezifischen Symptomen. So können Abgeschlagenheit, allgemeine Müdigkeit, Gewichtsverlust oder auch Anfälligkeit für blaue Flecken und Nasenbluten auf eine ganz generelle Erkrankung hinweisen, aber auch ein Hinweis auf eine CML sein. Häufig wird die CML erst bei einer routinemäßigen Blutuntersuchungen entdeckt.

Quelle:

1 – Wie häufig ist Leukämie? | DKG (krebsgesellschaft.de) https://www.krebsgesellschaft.de/onko-internetportal/basis-informationen-krebs/krebsarten/leukaemie/definition-und-haeufigkeit.html

ABL001 ahmt die Fähigkeit einer gesunden Knochenmarkszelle nach, eine übermäßige Zellteilung zu verhindern und stellt so die natürliche Regulation wieder her. Dadurch soll verhindert werden, dass sich die Leukämiezellen unkontrolliert vermehren.

In Europa ist ABL001 für die Behandlung erwachsener Patient*innen mit chronischer myeloischer Leukämie zugelassen. Es wurde und wird bisher in klinischen Studien an 1771 erwachsenen Patient*innen angewandt. In dieser Studie wird ABL001 zum ersten Mal an Kindern und Jugendlichen untersucht.

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten mit der Studienärztin / dem Studienarzt vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament ABL001 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ ABL001 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Studienteilnehmer*innen erhalten das Prüfmedikament ABL001. Die Wahrscheinlichkeit, ABL001 zu erhalten, beträgt somit 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es, herauszufinden, ob die Prüfmedikation ABL001 wirksam, sicher und gut verträglich für Kinder und Jugendliche mit CML ist. Zudem soll die sicherste und wirksamste Dosis für die Behandlung minderjähriger Patient*innen gefunden werden.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme Interessierten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen in die Behandlungsphase übernommen.

Alle Teilnehmer*innen nehmen 2 mal täglich je 1 Tablette bzw. Mini-Tabletten des Prüfmedikaments zusammen mit einem Glas Wasser ein.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird für einen bestimmten Zeitraum weiterhin beobachtet, auch nachdem die Einnahme des Prüfmedikaments beendet wurde.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Spezielle Fragen zum Thema Studien für Kinder und Jugendliche werden hier beantwortet.

Die Studienteilnahme dauert ca. 5 Jahre. Die teilnehmenden Personen werden gebeten zusammen mit ihren Erziehungsberechtigten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen Insgesamt sind etwa 16 oder 17 Visiten vorgesehen. Jeder Besuch wird etwa 4 Stunden dauern. Eine Ausnahme ist der zweite Termin in Woche 2, der aufgrund von mehreren Blutabnahmen, zu verschiedenen Zeitpunkten, 7 Stunden dauern wird. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Wie bei fast allen klinischen Studien gilt auch hier: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring nur in Kombination mit einer Barriere-Verhütungsmethode
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Für diese Studie suchen wir Kinder und Jugendliche,

  • mit der Diagnose CML-CP
  • mit bestimmten Laborparametern, u.a.:
    • maximal 15 % Blasten im peripheren Blut und im Knochenmark
    • maximal 30 % Blasten plus Promyelozyten im peripheren Blut und im Knochenmark
    • maximal 20 % Basophile im peripheren Blut
  • die eine vorhergehende Behandlung mit mindestens 1 oder mehr Tyrosinkinaseinhibitor erhielten

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich,

  • bei Nachweis einer BCR-ABL1 T315I-Mutation oder einer Progression zu einer fortgeschrittenen Erkrankungsphase (akzelerierte Phase oder Blastenkrise)
  • falls bereits eine Behandlung mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation stattgefunden hat oder geplant ist
  • mit bestimmten kardialen Vorerkrankungen oder schweren und/oder unkontrollierten Begleiterkrankungen
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin / der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen und der Erziehungsberechtigten möglich. Die Studienärztin / der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre oder die seelischen Kräfte Ihres Kindes übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen. Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, ihrer Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen und/oder Selbsthilfegruppen. Sie können u.U. eine wertvolle Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zur Krankheitshistorie Ihres Kindes wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollte Ihr Kind während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie und Ihr Kind sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer die Studienärztin / der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur von der Studienärztin / vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „ASC4KIDS“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

PD Dr. med. Gabriele Escherich

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

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Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. Med. Dirk Reinhardt

Universitätsklinikum Essen

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

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Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.

Prof. Dr. Med. Markus Metzler

Universitätsklinikum Erlangen

Studienzentren
Sonderzentren

 

Novartis Pharma AG ist Auftraggeberin (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

Nicht-interventionelle Studie (NIS) zur Beobachtung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit einer Langzeitbehandlung mit BAF312 bei Patienten mit sekundär progredienter Multipler Sklerose (SPMS).