• Prüfmedikament AAA603: ist ein radioaktives Medikament (Radiopharmakon) und wird auch als [¹⁷⁷Lu]Lu-NeoB bezeichnet. AAA603 besteht aus einem radioaktiven Teilchen (Lutetium-177), das an ein bestimmtes Molekül gebunden ist. Dieses Molekül verbindet sich mit einem bestimmten Eiweiß (Protein), welches sich auf den Tumorzellen befindet. Dadurch gelangt Lutetium-177 an die entsprechenden Tumorzellen. Die Tumorzellen und Metastasen werden durch Lutetium-177 lokal bestrahlt und zerstört.
• Prüfmedikament AAA503: ist ein Mittel, das für die Bildgebung eingesetzt wird. Es wird auch als [⁶⁸Ga]Ga-NeoB bezeichnet. Dieses Molekül verbindet sich mit einem bestimmten Eiweiß (Protein), welches sich auf den Tumorzellen befindet. In einem Bildgebungsverfahren soll es dieses Eiweiß und somit den Ort der Tumorzellen Die Bildgebung ist eine Positronen-Emissions-Tomografie (PET), die dreidimensionale Bilder erzeugen kann. Nähere Informationen zu PET-Untersuchungen finden Sie hier.

Weitere Informationen zur Radioligandentherapie erhalten Sie hier.

• Prüfmedikament AAA603: ist ein Medikament in klinischer Erprobung, d. h., es ist von den Behörden weltweit noch nicht zugelassen. Es kann in Deutschland auch nicht gekauft oder verschrieben werden. Es wurde bisher in klinischen Studien mit 11 Patient*innen untersucht.
• Prüfmedikament AAA503: ist ein Medikament in klinischer Erprobung, d. h., es ist von den Behörden weltweit noch nicht zugelassen. Es kann in Deutschland auch nicht gekauft oder verschrieben werden. Es wurde bisher in klinischen Studien mit 28 Patient*innen untersucht.
• Fulvestrant – Studienmedikament: es handelt sich um die Standardbehandlung von fortgeschrittenem Brustkrebs. Der Wirkstoff ist von zahlreichen Gesundheitsbehörden weltweit zugelassen.
• LEE011 – Studienmedikament: ist in einigen Ländern, unter anderem Deutschland, in Kombination mit anderen Medikamenten für die Behandlung von Brustkrebs zugelassen.
• Goserelin – Studienmedikament: ist seit 2004 bei Frauen vor der Menopause zur Behandlung von Brustkrebs zugelassen

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament AAA503 bzw. AAA603 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ AAA503 bzw. AAA603 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Alle Studienteilnehmer*innen erhalten die gleiche Behandlung. Die Wahrscheinlichkeit, die Prüfmedikamente AAA603 und AAA503 zu erhalten, sind somit 100%.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Das Ziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit und die optimale Dosis von AAA603 in Kombination mit LEE001, Fulvestrant und ggf. Goserelin zu untersuchen.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme Interessierten geeignet ist. Bestandteil dieser Phase ist eine PET-Tomographie mit dem Wirkstoff AAA503. AAA503 wird als Injektion verabreicht.
  Gegebenenfalls wird eine Biopsie (Gewebeentnahme) zur Bestimmung der Biomarker durchgeführt.
  Diese Phase der Eingangsuntersuchung kann bis zu 6 Wochen dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen in die Behandlungsphase übernommen.
  Alle Teilnehmer*innen erhalten eine Behandlung mit AAA603, LEE011, Fulvestrant und ggf. Goserelin. Die Behandlung verläuft in Zyklen zu je 28 Tagen:
  • AAA603: wird am ersten Tag eines Zyklus als Infusion am Studienzentrum gegeben
  • LEE011: wird als Tablette nach Anweisung zuhause eingenommen
  • Fulvestrant: wird an Tag 1 und 15 des ersten Zyklus, und anschließend an Tag 1 eines jeden Zyklus mit jeweils 2 Injektionen am Studienzentrum gegeben
  • Goserelin: wird am ersten Tag eines Zyklus als Injektion am Studienzentrum an Teilnehmer*innen vor der Menopause gegeben.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
Die geplante Dauer dieser Phase beträgt 6 Zyklen, also etwa 6 Monate. Nach ärztlicher Einschätzung und wenn die Teilnehmer*innen von der Behandlung profitieren, kann die Behandlung für weitere bis zu 4 Zyklen erfolgen.
Nach Ende dieser Phase wird die Behandlung mit LEE011, Fulvestrant und ggf. Goserelin weiterhin wie oben beschrieben fortgeführt, solange die Erkrankung nicht voranschreitet. Nach Beendigung der gesamten Studienbehandlung gehen die Patient*innen in die Nachbeobachtungsphase über.

• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Eine Medikamentengabe findet nicht mehr statt. Diese Phase dauert etwa 2 Monate. Es findet weiterhin eine Langzeitnachbeobachtung mit regelmäßigen Untersuchungen zum Gesundheitszustand statt. Diese Langzeitnachbeobachtung dauert bis zu 5 Jahre.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnahme dauert mit allen Phasen maximal 60 Monate. Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Zusätzlich zu den Visiten mit Studienbehandlung sind 3 weitere Besuche am Studienzentrum vorgesehen. Während der Behandlungsphase können die Visiten an 6-10 Terminen aus einem 2-tägigen stationären Aufenthalt bestehen. In der Nachbeobachtungsphase sind Visiten im Abstand von zuerst 2 Monaten, später 3 Monaten und nach 3 Jahren alle 6 Monate vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebährfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• Einlage eines Intrauterinpessars (IUP) und gleichzeitige Anwendung von Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung: Kondom oder Portiokappe

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

• für Patient*innen ab 18 Jahren
• mit der Diagnose für fortgeschrittenen oder metastasierenden Brustkrebs
• und mit einem Rückfall der Erkrankung während oder innerhalb der letzten 12 Monate nach Beendigung der endokrinen Therapie
• oder mit dokumentierten Fortschrittsnachweisen zum Zeitpunkt der Diagnose nach einer endokrinen Therapielinie (außer Fulvestrant), welche in Kombination mit einem CDK4/6-Inhibitor verabreicht wurde.

Eine Teilnahme ist nicht möglich,

• falls bereits eine Behandlung des fortgeschrittenen, metastasierten Tumors erfolgt (ist)
• mit eingeschränkter Herzfunktion
• falls in den letzten 3 Jahren eine andere bösartige Erkrankung vorlag
• bei Einnahme von Tamoxifen, systemischen Kortikosteroiden oder gleichzeitiger Hormonersatztherapie
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „AAA603-Brustkrebs“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

Herzklappen sorgen dafür, dass das Blut im Herzen in die richtige Richtung fließt. Jede der vier Herzklappen hat dabei eine bestimmte Aufgabe. Die Aortenklappe leitet das Blut aus der linken Herzkammer in die Aorta, also die Hauptschlagader, in den Blutkreislauf. Über sie wird sauerstoffreiches Blut im Körper verteilt.

Der Begriff Stenose wird für Verengungen verwendet. Somit spricht man von einer Aortenklappenstenose, wenn bei der Aortenklappe der Durchfluss durch eine Verengung reduziert wird. Die Folge einer Verengung der Aortenklappe ist eine schlechtere Versorgung des Körpers mit Sauerstoff. Betroffene spüren Symptome allerdings oft erst nach langer Zeit. Meist treten diese anfangs unter erhöhter körperlicher Aktivität, wie Treppensteigen oder Sport, auf. Möglich sind Schwindel oder Kreislaufkollaps. Durch den verringerten Durchfluss kann der Sauerstoffbedarf nicht mehr gedeckt werden.

Diese Verengung kann unterschiedliche Ursachen haben. Es kann sich um eine angeborene oder sogenannte erworbene Erkrankung handeln. Von erworben spricht man, wenn sie sich erst im Verlauf des Lebens entwickelt. Die häufigste erworbene Ursache ist eine Verkalkung, auch Kalzifizierung oder Sklerose genannt. Diese entsteht durch generelle Ablagerungen z.B. von Fetten in den Herzklappen; Verwachsungen sind möglich. Hauptsächlich sind ältere Menschen betroffen. Eine erste Verdachtsdiagnose ist nach einer körperlichen Untersuchung und dem Abhören der Herztöne möglich. Diese wird im Allgemeinen noch mithilfe einer Echokardiographie, einer Ultraschalluntersuchung des Herzens, bestätigt.

Eine Therapie bei schweren Erkrankungen ist aktuell nur operativ möglich. Mithilfe eines Herzkatheters kann ein Herzklappenersatz erfolgen. Zusätzliche Medikamente dienen in erster Linie dazu, Folgeerkrankungen wie Herzinsuffizienz oder Herzrhythmusstörungen zu behandeln. Auftretende Symptome dieser Erkrankungen sind unter anderem Atemnot, Schwindel und Kreislaufbeschwerden.

Informationen zum Thema Herzklappenfehler bzw. Herzklappenerkrankung und was Sie tun können, wenn Sie betroffen sind, finden Sie hier.

Weitere Informationen für Betroffene mit Herzklappenerkrankung, insbesondere ausgelöst durch Fettstoffwechselstörungen, finden Sie bei der LipidHilfe-Lpa und bei CholCo e.V. .

Das Studienmedikament Pelacarsen (TQJ230) kann die Entstehung von Lipoprotein(a), kurz Lp(a), direkt in den Leberzellen verhindern. Damit verringert sich die Menge an Lp(a) im Blut. Man erwartet, dass sich dadurch weniger oder keine Fettablagerungen mehr in den Innenwänden der Blutgefäße und Herzklappen bilden können. Es wird vermutet, dass durch die Absenkung des Lp(a)-Spiegels im Blut das Fortschreiten einer Verengung der Aortenklappe verlangsamt werden kann.

Pelacarsen (TQJ230) befindet sich derzeit noch in klinischer Erforschung und ist noch nicht von den Behörden zur Behandlung von Patienten mit Herzklappenfehlern zugelassen.

Bisher haben weltweit etwa 4500 Patient*innen Pelacarsen in klinischen Studien erhalten (Stand November 2023).

Während der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben.

Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament Pelacarsen verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ TQJ230 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

In dieser Studie wird Pelacarsen mit Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff) verglichen. Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament Pelacarsen zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1).

Weitere Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob die Prüfmedikation Pelacarsen sicher, gut verträglich und wirksam ist. Es wird insbesondere untersucht, ob die Behandlung mit Pelacarsen im Vergleich zu Placebo das Voranschreiten der Verengung der Aortenklappe verlangsamen kann. Zudem soll untersucht werden wie Pelacarsen vom Körper aufgenommen, verteilt und ausgeschieden wird.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie kann aus unterschiedlichen Gründen einen persönlichen Nutzen bringen:

• Teilnehmende erhalten bereits in der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien, die außerhalb der Studie noch nicht für ihre Erkrankung verfügbar sind. Dies kann gerade bei rasch fortschreitenden oder lebensbedrohlichen Krankheiten neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen.
• Studienteilnehmer*innen werden in der Regel genauer und ausführlicher untersucht als im Rahmen der ärztlichen Standardversorgung.
• Studienteilnehmer*innen fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
• Optionale Phase zur Optimierung von kardiovaskulären Risiken. Diese Phase kann bis zu 2 Monate dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament Pelacarsen
  • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)

Die Teilnehmenden erhalten das Studienmedikament monatlich als Injektion unter die Haut. In den ersten 6 Monaten erfolgt dies am Studienzentrum, anschließend können sich die Teilnehmenden nach einer Einweisung optional selbst zuhause die Injektion verabreichen.
Weder das Studienpersonal noch die Teilnehmenden wissen, welches Medikament verabreicht wird (sog. Doppelblindstudie). Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.
Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.
Behandlungstermine (Visiten) finden am Studienzentrum statt. Die Behandlungsphase dauert 3 Jahre.

• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin für 16 Wochen beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert ca. 3 Jahre. Die teilnehmenden Personen werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu sogenannten Visiten (Besuchen) zu kommen. Insgesamt sind etwa 20 Visiten vorgesehen. In den ersten 6 Monaten der Behandlungsphase werden die Patient*innen einmal pro Monat ans Studienzentrum gebeten, anschließend im Abstand von jeweils 3 Monaten. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
• Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich

• für Erwachsene im Alter zwischen 50 und 80 Jahren
• mit einem Wert von Lp(a) ≥175 nmol/L bei der ersten Visite
• bei Vorliegen einer leicht- oder mittelgradigen kalzifizierte Aortenklappenstenose (Verengung/Verhärtung der Aortenklappe) gemessen in der Anfangsuntersuchung
• wenn weitere vorhandene kardiovaskulären Risikofaktoren entsprechend der Leitlinien behandelt werden können.

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich

• bei Vorliegen einer schweren Aortenklappenstenose (Verengung/Verhärtung der Aortenklappe)
• bei geplanter Operation an der Aortenklappe
• für Patient*innen mit Aortenklappe mit nur einer Tasche (statt drei) oder einem anderen angeborenen Herzfehler
• falls eine andere schwere Klappenerkrankung vorliegt, wie eine schwere Mitralklappenstenose
• bei unkontrolliertem Blutdruck
• bei derzeitiger oder geplanter Lp(a)-Blutwäsche (Lipid-Apherese)
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie in Deutschland eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „CAVS oder Aortenklappenstenose“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

KJX839 – Prüfmedikament: gehört zur Gruppe der PCSK9-Inhibitoren (Hemmer) und ist bereits für Erwachsene zur Behandlung von erhöhten Cholesterinwerten zugelassen. KJX839 reduziert die Produktion einer Substanz namens PCSK9 in der Leber. PCSK9 hindert die Leber bei der Entfernung von LDL-Cholesterin aus dem Blut.  Weil KJX839 die PCSK9-Produktion in der Leber hemmt, führt dies wiederum zu einer besseren LDL-Cholesterin- Aufnahme aus dem Blut in die Leber. Auf diese Weise führt KJX839 indirekt zu einer Senkung des LDL-Cholesterinspiegels.

Das Prüfmedikament KJX839 ist seit Dezember 2020 für Erwachsene mit Hypercholesterinämie zugelassen. Das heißt, es ist für Erwachsene in Apotheken erhältlich und kann von einem Arzt/einer Ärztin verschrieben werden. KJX839 wurde bisher in mehreren Studien bei mehr als 44.000 erwachsenen Personen mit atherosklerotischen Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder einem Risiko dafür untersucht, sowie an mehr als 150 Jugendlichen mit familiärer Hypercholesterinämie (FH) angewendet.

Im Rahmen dieser Studie ist es das erste Mal, dass KJX839 bei Kindern mit der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie (HeFH) untersucht wird.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Im Aufklärungsgespräch sollen die Risiken der Studienteilnahme besprochen werden. Dadurch können Sie und ihr Kind eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sobald Ergebnisse zum Prüfmedikament KJX839 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ KJX839 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Alle Teilnehmenden nehmen insgesamt 2 Jahre an der Studie teil.

Im ersten Jahr der Studienteilnahme wird KJX839 mit einem Placebo verglichen.

Placebo ist ein Medikament ohne Wirkstoff. Bei einem Placebo handelt es sich um eine identisch aussehende Spritze, die jedoch keinen Wirkstoff enthält. Es wird auf die gleiche Weise wie KJX839 verabreicht. Die Verwendung eines Placebos hilft sicherzustellen, dass die beobachteten Wirkungen tatsächlich von dem Prüfmedikament KJX839 stammen.

Welche der Behandlungen dabei im Fall der Studienteilnahme im ersten Jahr verabreicht wird, entscheidet der Zufall wie beim Werfen einer Münze. Dieses Verfahren wird Randomisierung genannt.

Die Wahrscheinlichkeit, KJX839 zu erhalten, beträgt dabei 66% (Chance 2:3).

Die Wahrscheinlichkeit, Placebo zu erhalten, beträgt 33% (Chance 1:3).

Im zweiten Jahr der Studienteilnahme erhalten alle Studienteilenehmenden nur KJX839. Die Wahrscheinlichkeit, KJX839 zu erhalten, beträgt somit 100%.

Während der gesamten Studiendauer erhalten die teilnehmenden Kinder zusätzlich zu den Studienmedikamenten ihre regulären HeFH-Medikamente, die sie bereits zuvor erhalten haben.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel dieser Studie ist es, herauszufinden, ob KJX839 für Kinder mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie und erhöhtem LDL-Cholesterin gut verträglich, sicher und wirksam ist.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Voruntersuchungs-/Vorlauf-Phase: Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die Patient*innen geeignet ist. Die lipidsenkende Behandlung, die Ihr Kind derzeit erhält, muss ab mindestens 30 Tage vor der Voruntersuchung unverändert beibehalten werden. Zusätzlich muss die Voruntersuchungs-/Vorlauf-Phase etwa 4 Wochen dauern. Ob Ihr Kind weiter an dieser klinischen Prüfung teilnimmt, hängt von den Ergebnissen der Voruntersuchung ab

• Behandlungsphase (2 Jahre):

Während der Behandlungsphase erhalten die Teilnehmenden das jeweilige Studienmedikament in regelmäßigen Abständen: Es sind insgesamt 6 Spritzen unter die Haut („subkutan“).

1. Jahr (Teil 1):

Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Teilnehmenden im ersten Jahr der Studienteilnahme nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:

• Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament KJX839 in einer Dosierung, die auf dem Körpergewicht des Kindes basiert.
• Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff (Placebo)

Im ersten Jahr (Teil 1) wissen weder die Teilnehmenden noch die Studienärzt*innen, ob KJX839 oder Placebo verabreicht wird. Dies ist wichtig, um objektive Erkenntnisse zu erhalten und wird als doppelt verblindet (Doppelblindstudie) bezeichnet. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal in Erfahrung bringen, welches Medikament verabreicht wurde.

Alle Studienteilnehmenden müssen ihre lipidsenkende Behandlung (Standardtherapie) während Teil 1 (Jahr 1) der Studie unverändert beibehalten.

2. Jahr (Teil 2):

Im zweiten Jahr erhalten alle Teilnehmenden das Prüfmedikament KJX839.

Die Studienbehandlung ist im Teil 2 somit nicht mehr „doppelblind“.

In regelmäßigen Abständen finden Untersuchungen zum Gesundheitszustand der Teilnehmenden statt. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt. Alle erforderlichen Injektionen (insg. 6) werden am Studienzentrum von qualifiziertem Personal verabreicht.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmende das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

• Nachbeobachtungsphase: 30 Tage nach der letzten Studienvisite oder 90 Tage nach der letzten Verabreichung von Studienmedikation, je nachdem welcher Zeitraum länger ist, wird sich der Studienarzt per Telefon bei Ihnen bzw. Ihrem Kind nach dem allgemeinen Befinden des Kindes erkundigen.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Studienteilnehmer*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Zudem finden Sie Informationen speziell zu Studien für Kinder und Jugendliche.

Die Studienteilnahme dauert insgesamt ca. 2 Jahre (24 Monate). In dieser Zeit werden die teilnehmenden Kinder und Jugendliche in regelmäßigen Abständen am Studienzentrum untersucht. Insgesamt sind für diese Studie ca. 12 Besuche (Visiten) am Studienzentrum vorgesehen. Bei 6 dieser Besuche erhalten die teilnehmenden Kinder eine Injektion mit KJX839 oder Placebo (im zweiten Jahr nur KJX839).

Die einzelnen Visiten dauern jeweils zwischen 2 bis 6 Stunden: die Voruntersuchung dauert ungefähr 3 Stunden, die Visite an Tag 1 dauert 5 bis 6 Stunden und alle anderen Untersuchungen werden etwa 2 bis 3 Stunden dauern.

Zusätzlich wird es dazwischen etwa 5 Telefonkontakte geben, sowie einen telefonischen Kontakt mindestens 30 Tage nach dem letzten Besuch.

Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig   erachtet wird.

Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und müssen eine hocheffektive Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine sehr zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht  an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• • völlige Abstinenz, also Verzicht auf Geschlechtsverkehr während der gesamten Studiendauer
  • zuverlässige und medizinisch anerkannte Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung

Der Studienarzt wird die im Rahmen dieser Studie erlaubten Schwangerschaftsverhütungsmethoden mit Ihnen/Ihrem Kind besprechen. Der Studienarzt wird Sie und Ihr Kind informieren, wie lang diese Verhütungsmethoden auch nach der letzten Studienmedikationsverabreichung/ nach Ausscheiden aus der Studie aufrechterhalten werden müssen.

Eine Teilnahme ist möglich für Kinder und Jugendliche,

• mit heterozygoter familiärer Hypercholisterinämie
• die zum Zeitpunkt der Voruntersuchung zur Teilnahme an der Studie zwischen 6 und 11 Jahre alt sind
• LDL-C > 130 mg/dl (gefastet) zur Voruntersuchung

Eine Teilnahme ist nicht möglich:

• wenn das Kind gleichzeitig an anderen klinischen Prüfungen teilnimmt oder vor kurzem teilgenommen hat. (Es sollten mindestens 30 Tage zwischen der Teilnahme an dieser Studie und einer anderen klinischen Prüfung liegen).
• wenn eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird
• bei vorangegangener Behandlung mit PCSK9 Antikörpern innerhalb von 90 Tagen vor der Voruntersuchung zur Teilnahme an der Studie
• bei sekundärer Hypercholisterinämie
• wenn die Diagnose „Homozygote familiäre Hypercholisterinämie“ lautet
• bei einem Körpergewicht unter 16 kg zur Voruntersuchung und/ oder zur ersten Visite

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informieren die Studienärzt*innen der Studienzentren. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Studienteilnehmenden möglich. Die Studienärzt*innen entscheiden jedoch, ob eine interessierte Person aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Am Ende der Studie nach 2 Jahren kann Ihr Kind wieder alle zugelassenen Arzneimittel und Interventionen, z.B. Blutwäsche (Apherese), die Ihr Arzt / Ihre Ärztin normalerweise empfehlen/ verschreiben würde, erhalten. Diese Möglichkeiten sollen frühzeitig mit dem Studienarzt/ Studienärztin besprochen werden. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Die teilnehmenden Kinder und deren Begleitpersonen erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die entstehen, wenn sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen und eine Aufwandsentschädigung für die Zeit, die sie für bestimmte Untersuchungen am Studienzentrum verbringen.

Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie dieses über den Button „Kontaktformular öffnen“, Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt:
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „ORION 20“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com

Die diffuse kutane systemische Sklerose ist ein spezieller Typ innerhalb der Gruppe von Bindegewebserkrankungen, die als systemische Sklerose oder Sklerodermie bekannt sind. “Diffus” bedeutet, dass es sich über einen großen Bereich des Körpers ausbreitet. “Kutan” bezieht sich auf die Haut und “systemisch” bedeutet, dass es mehrere Organe und Körperteile betrifft. “Sklerose” beschreibt die Verhärtung des betroffenen Gewebes. Die diffuse kutane systemische Sklerose zählt zu den Autoimmunerkrankungen, da sie durch eine Reaktion des Immunsystem gegen den eigenen Körper entsteht. Das heißt, das Immunsystem des Körpers greift aus unbekannten Gründen gesundes Gewebe an und verursacht die entsprechenden Symptome. Eine wichtige Rolle spielen dabei die Zellen des Immunsystems, die sogenannten B-Zellen, die Antikörper bilden. Diese Antikörper können sich gegen körpereigene Strukturen richten und so gesundes Gewebe angreifen. Sie werden über das Blut im ganzen Körper verteilt und können so an verschiedenen Orten zu Entzündungen und Schädigungen führen. Dies führt dazu, dass Zellen des Bindegewebes stärker aktiviert werden als normal und vermehrt Kollagen produzieren, ein Strukturprotein, das u.a. Muskeln, Knochen und Gelenken Halt gibt. Diese Überproduktion von Kollagen führt dazu, dass sich das Bindegewebe im Körper verdickt und verhärtet. Dadurch können verschiedene Bereiche betroffen sein, wie Blutgefäße, Haut, Muskeln und Gelenke. Zusätzlich können auch Organe wie das Herz, die Lungen, der Magen-Darm-Trakt und die Nieren betroffen sein. Die Symptome können unterschiedlich stark sein und die Krankheit kann sich schneller oder langsamer entwickeln. Zu den häufigsten Symptomen gehören Verdickung und Verhärtung der Haut, das Raynaud-Syndrom (Farbveränderungen an den Fingern und Zehen in Reaktion auf Kälte oder Stress), Müdigkeit, Muskelschwäche, Gelenkschmerzen, Verdauungsprobleme wie Schluckbeschwerden, Sodbrennen, Atemprobleme und Herzprobleme, wie unregelmäßiger Herzschlag, Herzrhythmusstörungen oder Herzbeteiligung, die zu Kurzatmigkeit und Brustschmerzen führen kann. Es ist wichtig zu beachten, dass nicht jeder Patient alle diese Symptome haben wird und dass die Symptome im Laufe der Zeit variieren können. Die Behandlung der diffusen kutanen systemischen Sklerose folgt im Allgemeinen denselben Prinzipien wie die Behandlung anderer Formen der systemischen Sklerose und zielt darauf ab, die Symptome zu lindern, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und mögliche Komplikationen zu vermeiden. Dazu gehören Medikamente, die das Immunsystem unterdrücken, Entzündungen reduzieren oder die Blutgefäße erweitern. Physiotherapie und regelmäßige Untersuchungen sind oft Teil der Behandlung, um die Lebensqualität zu verbessern und Komplikationen frühzeitig zu erkennen.

Weitere Informationen für Betroffene mit Sklerodermie finden Sie bei Sklerodermie Selbsthilfe e.V. .

VAY736 – Prüfmedikament: Dabei handelt es sich um einen monoklonalen Antikörper, also ein Immunglobulin (Eiweiß), das auch natürlicherweise vom Körper als Reaktion auf Krankheitserreger gebildet wird. Antikörper sind Eiweiße, die wiederum andere Eiweißstrukturen auf bestimmten Zellen erkennen und daran binden.

VAY736 – Prüfmedikament: ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung. Das bedeutet, es kann nicht verschrieben und auch nicht in Apotheken gekauft werden.

Es wurde bereits im Rahmen verschiedener klinischer Studien an Patient*innen mit unterschiedlichen Erkrankungen untersucht.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament VAY736 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ VAY736 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie ist in zwei Behandlungsphasen unterteilt.

In der Behandlungsphase 1 wird VAY736 mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen. Welche der Behandlungen dabei im Fall der Studienteilnahme verabreicht wird, entscheidet der Zufall wie beim Werfen einer Münze. Dieses Verfahren wird Randomisierung genannt.

Die Wahrscheinlichkeit, VAY736 zu erhalten, beträgt dabei 50% (Chance 1:1).

Während des Behandlungsphase 2 erhalten Sie und alle anderen Teilnehmer nur VAY736. Die Wahrscheinlichkeit, VAY736 zu erhalten, beträgt somit 100%.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In Rahmen dieser Studie möchte man herausfinden, ob VAY736  bei Patient*innen mit diffuser kutaner systemischer Sklerose wirksam, sicher und verträglich ist.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Screening-Phase: Bei Aufnahme in diese klinische Prüfung werden Sie vom Prüfarzt untersucht. Ihr Studienarzt wird bestimmte Tests durchführen, um festzustellen, ob Sie für diese Studie in Frage kommen. Diese Phase kann bis zu 6 Wochen dauern.
• Behandlungsphase 1: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament VAY736
  • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)

Alle Teilnehmenden erhalten in regelmäßigen Abständen eine Spritze unter die Haut (subkutane Injektion) mit dem ihrer Gruppe entsprechenden Wirkstoff, also entweder VAY736 oder ein Scheinmedikament (Placebo). Weder Teilnehmende noch das Studienpersonal weiß, in welcher Gruppe die Teilnehmenden sind. Dies ist wichtig, um objektive Erkenntnisse zu erhalten und wird als doppelt verblindet bezeichnet. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal in Erfahrung bringen, welches Medikament verabreicht wurde. Der Studienarzt wird mit Ihnen besprechen, ob Sie eines Ihrer derzeitigen Medikamente absetzen müssen, bevor Sie mit der Studienbehandlung beginnen. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt. Diese Phase dauert 52 Wochen.

• Behandlungsphase 2: alle Studienteilnehmer erhalten in regelmäßigen Abständen eine Spritze mit VAY736 unter die Haut. Dabei wissen sowohl Ihr Prüfarzt als auch Sie, welche Behandlung Sie erhalten. Diese Phase dauert 52 Wochen.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten?“.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Die meisten Besuche werden etwa 3 Stunden dauern. Der erste Besuch und der Besuch in Woche 52 können länger dauern (etwa 4-6 Stunden).

Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Eine Teilnahme ist möglich

• Für Männer und Frauen im Alter von 18-70 Jahren
• Wenn Sie an einer diffusen kutanen systemischen Sklerose leiden mit einer Krankheitsdauer weniger als 60 Monate
• Wenn bei Ihnen mindestens einer der folgenden Antikörper positiv ist: Anti-Topoisomerase I (ATA) (auch bekannt als Anti-SCL-70), Anti-RNA-Polymerase III (Anti-RNAP3), anti-nukleäre Antikörper (ANA)

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• Sie andere rheumatische Erkrankungen als dcSSc haben
• Sie eine stark beeinträchtigte Lungenfunktion oder Anzeichen einer mittelschweren Lungenerkrankung wie pulmonalen arteriellen Hypertonie haben
• bestimmte Medikamente innerhalb bestimmter Zeitabstände vor der Studienteilnahme eingenommen wurden (u.a. Cyclophosphamid, Rituximab, Colchizin, D-Penicillamin, Chlorambucil)
• Sie eine Knochenmarktransplantation oder totale lymphoide Bestrahlung hatten
• Sie zeitgleich an einer anderen klinischen Prüfung teilnehmen.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen und eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite Häufige Fragen bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

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