Sichelzellkrankheit (Sichelzellanämie) | Klinische Studie | Novartis

Sichelzellkrankheit

In diese Studie können Kinder & Jugendliche im Alter von 6 Monaten bis 17 Jahren aufgenommen werden, die an einer Sichelzellkrankheit (Sichelzellanämie) mit regelmäßigen Schmerzkrisen (sog. vaso-okklusive Krisen, kurz VOC) leiden.

Was ist die Sichelzellkrankheit, was ist Sichelzellanämie?

Die Sichelzellkrankheit ist eine Erkrankung, bei der die roten Blutkörperchen (Erythrozyten) verformt sind. Normalerweise sind Erythrozyten rund und flach. Bei Patienten mit Sichelzellkrankheit sind die Erythrozyten jedoch zu Halbmonden verformt, wie kleine Sicheln, daher auch die Namensgebung.

Da die roten Blutkörperchen der Teil des Blutes sind, der für den Sauerstofftransport aus den Lungen in alle Körperzellen zuständig ist, kann sich die Sichelzellkrankheit auf den gesamten Körper auswirken. Wie aber kommt es zu der krankheitstypischen Verformung der roten Blutkörperchen? Alle roten Blutkörperchen enthalten den Blutfarbstoff Hämoglobin. Er färbt das Blut rot und ermöglicht den Transport von Sauerstoff. Gesunde Erythrozyten sind rund und geschmeidig. Das erlaubt es den Erythrozyten sich zu verformen und sich auch durch die kleinsten Blutgefäße zu bewegen. Auf diese Weise können alle Zellen mit Blut versorgt werden.

Bei Patienten mit Sichelzellkrankheit ist das Hämoglobin krankhaft verändert. Es entsteht das Sichelzell-Hämoglobin. Die Ursache für die Sichelzellerkrankung liegt in den Genen, die Krankheit wird vererbt. Ist Sichelzell-Hämoglobin nicht mit Sauerstoff beladen, verformt es sich. Dadurch verformt sich dann das gesamte rote Blutkörperchen zu einer Sichel. Diese Sichelzellen sind anders als gesunde Erythrozyten nicht mehr geschmeidig, sondern viel unbeweglicher. Auch sterben sie schneller ab. Es kommt zur sog. Hämolyse, also der Auflösung der roten Blutkörperchen. In der Folge entsteht Blutarmut (Anämie). Zusätzlich können die Sichelzellen verklumpen und dadurch enge Blutgefäße verstopfen. Dadurch können nicht mehr alle Zellen im Körper ausreichend mit Sauerstoff versorgt werden. Es kommt zu Sauerstoffmangel, der das betroffene Gewebe im Körper schädigt. Geschädigtes Gewebe wiederum produziert Botenstoffe, die Schmerzen auslösen. Patienten, die an einer Sichelzellkrankheit leiden, erleben daher immer wieder starke Schmerzkrisen, sogenannte vaso-okklusive Krisen. Durch den fehlenden Sauerstoff in den Zellen nehmen auch die inneren Organe im Körper Schaden. Bei Kindern ist vor allem die Schädigung der Milz Ursache für das besonders hohe Infektionsrisiko.

Der Begriff Sichelzellenanämie wird oft als Synonym für die Sichelzellkrankheit verwendet. Eigentlich ist die Sichelzellanämie aber eine Folge der Sichelzellkrankheit. In jüngerer Zeit verwendet man daher eher den Begriff Sichelzellkrankheit.

SEG101 ist ein Antikörper, der an bestimmte Eiweiße (Proteine) an der Oberfläche von Blutzellen und an Zellen der Blutgefäße bindet. Durch die Bindung von SEG101 werden diese Zellen daran gehindert, miteinander zu verklumpen und die Gefäße zu verschließen. Dadurch sollen die Anzahl der Schmerzkrisen verringert, oder ganz verhindert werden.

SEG101 – Prüfmedikament: befindet sich in klinischer Prüfung im Rahmen einer klinischen Studie. Es handelt sich um eine sogenannte Phase-II-Studie. In einer Phase-II-Studie wird neben der Wirksamkeit des Medikaments auch seine Verträglichkeit und die optimale Dosis an einer kleinen Anzahl von Patienten überprüft. Weitere Informationen über die unterschiedlichen Studienphasen finden Sie hier.

SEG101 ist in Deutschland noch nicht für die Behandlung von Sichelzellanämie zugelassen und somit in Deutschland nicht „auf dem Markt“ (weder käuflich noch auf Rezept) erhältlich. Es wurde bisher in klinischen Studien an etwa 190 Sichelzellpatienten untersucht.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Im Rahmen dieser klinischen Prüfung erhalten alle Teilnehmer die gleiche Therapie mit SEG101. Es gibt kein Vergleichspräparat und kein Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff).

Die Wahrscheinlichkeit beträgt 100%, in dieser Studie das Prüfmedikament SEG101 zu erhalten.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert. Im allgemeinen Teil der Webseite finden Sie außerdem einen speziellen Abschnitt über Studien bei Kindern und Jugendlichen.

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von SEG101 bei minderjährigen Patienten mit Sichelzellkrankheit zu untersuchen. Parallel wird in anderen Studien die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfmedikaments bei Erwachsenen untersucht.

Erfahren Sie hier mehr über die Hintergründe von klinischen Studien und weswegen sie durchgeführt werden.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung (Screening): Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patienten anhand ihres Alters in 3 Behandlungsgruppen eingeteilt:
    • Altersgruppe 1: 12 Jahre bis < 18 Jahre
    • Altersgruppe 2: 6 Jahre bis einschl. 11 Jahre
    • Altersgruppe 3: 6 Monate bis einschl. 5 Jahre

Die Behandlungsphase dauert max. 2 Jahre. In regelmäßigen Abständen wird der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer untersucht. Diese Untersuchungen sind engmaschig und das Wohlergehen der Teilnehmer steht dabei an erster Stelle. Bei den Untersuchungsterminen werden auch Rückmeldungen zu Veränderungen des Gesundheitszustands erfasst, so z.B. ob sich der Gesundheitszustand verbessert hat, oder Beschwerden weiterhin oder neu aufgetreten sind. Alle Behandlungstermine werden am Studienzentrum durchgeführt.

  • Nachbeobachtungsphase: Der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie einen speziellen Abschnitt über Studien für Kinder und Jugendliche, sowie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen ca. 2 Jahre lang an der Studie teil und werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 38 Besuche am Studienzentrum (Visiten) vorgesehen. Die Visiten dauern zwischen 30 Minuten und 6 Stunden.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für Kinder & Jugendliche im Alter von 6 Monaten bis einschließlich 17 Jahren und
  • wenn eine Sichelzellerkrankung von einem Arzt diagnostiziert wurde und
  • wenn innerhalb der letzten 12 Monate vaso-okklusive Krisen (VOC) aufgetreten sind. VOCs sind durch Gefäßverschlüsse ausgelöste Schmerzkrisen in verschiedenen Bereichen des Körpers.

 

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • bereits eine Teilnahme an einer anderen Studie besteht
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums, der gemeinsam mit den Studienteilnehmern über die Teilnahme an der Studie entscheidet.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die die Eltern frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen Studienteilnehmern keine zusätzlichen Kosten. Für die vorgesehenen Untersuchungen wird eine angemessene Aufwandentschädigung geleistet. Die An- und Abreisekosten werden pauschal in angemessener Höhe erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die  Studienteilnahme. Spezielle Hinweise zu Studien bei Kindern und Jugendlichen finden Sie hier.

Bei Interesse an einer Teilnahme Ihres Kindes können Sie sich an die unten gelisteten Studienzentren wenden.

Bei Klick auf den Button „Studienzentrum kontaktieren“ öffnet sich ein Kontaktformular. In dieses können Sie Ihre Kontaktdaten eintragen und direkt an das gewählte Studienzentrum senden.

Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Ihre Kontaktanfrage ist vollkommen unverbindlich. Das Studienzentrum wird sich, je nach Wunsch, telefonisch oder per Email bei Ihnen melden. In diesem ersten persönlichen Kontakt wird das Zentrum anhand von Fragen zur Krankheitshistorie Ihres Kindes grob vorprüfen, ob die Studie für Ihr Kind geeignet sein könnte.

Sofern dies der Fall ist und Sie einverstanden sind, kann ein Termin für ein Erstgespräch mit Ihnen und Ihrem Kind vereinbart werden. In jedem Fall ist eine Studienteilnahme nur mit Einwilligung des Teilnehmers und seiner Eltern möglich. Bei Kindern ab 12 Jahren ist zusätzlich zur schriftlichen Einwilligung der Eltern auch die schriftliche Zustimmung des Kindes erforderlich. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und die Entscheidung kann jederzeit widerrufen werden. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Novartis Medizinischer Infoservice (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber (Sponsor) der Studie, darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer Infoservice
Kennwort „Sichelzellkrankheit
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos, Mo-Fr, 8-18 Uhr)
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den medizinischen Infoservice der Novartis Pharma GmbH (siehe „Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?“) da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

PLZ Bereich 0

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PLZ Bereich 1

13353 Berlin

Dr. med. Lena Oevermann

Charité Virchow-Klinikum

PLZ Bereich 2

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PLZ Bereich 5

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PLZ Bereich 6

69120 Heidelberg

Dr. med. Joachim Kunz

Universitätsklinikum Heidelberg

PLZ Bereich 7

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PLZ Bereich 8

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PLZ Bereich 9

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Der Sponsor dieser Studie ist die Novartis AG.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von den zuständigen Behörden genehmigt worden.

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