Heterozygote familiäre Hypercholisterinämie – CKJX839C12303

KJX839 – Prüfmedikament: gehört zur Gruppe der PCSK9-Inhibitoren (Hemmer) und ist bereits für Erwachsene zur Behandlung von erhöhten Cholesterinwerten zugelassen. KJX839 reduziert die Produktion einer Substanz namens PCSK9 in der Leber. PCSK9 hindert die Leber bei der Entfernung von LDL-Cholesterin aus dem Blut.  Weil KJX839 die PCSK9-Produktion in der Leber hemmt, führt dies wiederum zu einer besseren LDL-Cholesterin- Aufnahme aus dem Blut in die Leber. Auf diese Weise führt KJX839 indirekt zu einer Senkung des LDL-Cholesterinspiegels.

Das Prüfmedikament KJX839 ist seit Dezember 2020 für Erwachsene mit Hypercholesterinämie zugelassen. Das heißt, es ist für Erwachsene in Apotheken erhältlich und kann von einem Arzt/einer Ärztin verschrieben werden. KJX839 wurde bisher in mehreren Studien bei mehr als 44.000 erwachsenen Personen mit atherosklerotischen Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder einem Risiko dafür untersucht, sowie an mehr als 150 Jugendlichen mit familiärer Hypercholesterinämie (FH) angewendet.

Im Rahmen dieser Studie ist es das erste Mal, dass KJX839 bei Kindern mit der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie (HeFH) untersucht wird.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. Im Aufklärungsgespräch sollen die Risiken der Studienteilnahme besprochen werden. Dadurch können Sie und ihr Kind eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sobald Ergebnisse zum Prüfmedikament KJX839 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ KJX839 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Alle Teilnehmenden nehmen insgesamt 2 Jahre an der Studie teil.

Im ersten Jahr der Studienteilnahme wird KJX839 mit einem Placebo verglichen.

Placebo ist ein Medikament ohne Wirkstoff. Bei einem Placebo handelt es sich um eine identisch aussehende Spritze, die jedoch keinen Wirkstoff enthält. Es wird auf die gleiche Weise wie KJX839 verabreicht. Die Verwendung eines Placebos hilft sicherzustellen, dass die beobachteten Wirkungen tatsächlich von dem Prüfmedikament KJX839 stammen.

Welche der Behandlungen dabei im Fall der Studienteilnahme im ersten Jahr verabreicht wird, entscheidet der Zufall wie beim Werfen einer Münze. Dieses Verfahren wird Randomisierung genannt.

Die Wahrscheinlichkeit, KJX839 zu erhalten, beträgt dabei 66% (Chance 2:3).

Die Wahrscheinlichkeit, Placebo zu erhalten, beträgt 33% (Chance 1:3).

Im zweiten Jahr der Studienteilnahme erhalten alle Studienteilenehmenden nur KJX839. Die Wahrscheinlichkeit, KJX839 zu erhalten, beträgt somit 100%.

Während der gesamten Studiendauer erhalten die teilnehmenden Kinder zusätzlich zu den Studienmedikamenten ihre regulären HeFH-Medikamente, die sie bereits zuvor erhalten haben.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel dieser Studie ist es, herauszufinden, ob KJX839 für Kinder mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie und erhöhtem LDL-Cholesterin gut verträglich, sicher und wirksam ist.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Voruntersuchungs-/Vorlauf-Phase: Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die Patient*innen geeignet ist. Die lipidsenkende Behandlung, die Ihr Kind derzeit erhält, muss ab mindestens 30 Tage vor der Voruntersuchung unverändert beibehalten werden. Zusätzlich muss die Voruntersuchungs-/Vorlauf-Phase etwa 4 Wochen dauern. Ob Ihr Kind weiter an dieser klinischen Prüfung teilnimmt, hängt von den Ergebnissen der Voruntersuchung ab

• Behandlungsphase (2 Jahre):

Während der Behandlungsphase erhalten die Teilnehmenden das jeweilige Studienmedikament in regelmäßigen Abständen: Es sind insgesamt 6 Spritzen unter die Haut („subkutan“).

1. Jahr (Teil 1):

Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Teilnehmenden im ersten Jahr der Studienteilnahme nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:

• Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament KJX839 in einer Dosierung, die auf dem Körpergewicht des Kindes basiert.
• Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff (Placebo)

Im ersten Jahr (Teil 1) wissen weder die Teilnehmenden noch die Studienärzt*innen, ob KJX839 oder Placebo verabreicht wird. Dies ist wichtig, um objektive Erkenntnisse zu erhalten und wird als doppelt verblindet (Doppelblindstudie) bezeichnet. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal in Erfahrung bringen, welches Medikament verabreicht wurde.

Alle Studienteilnehmenden müssen ihre lipidsenkende Behandlung (Standardtherapie) während Teil 1 (Jahr 1) der Studie unverändert beibehalten.

2. Jahr (Teil 2):

Im zweiten Jahr erhalten alle Teilnehmenden das Prüfmedikament KJX839.

Die Studienbehandlung ist im Teil 2 somit nicht mehr „doppelblind“.

In regelmäßigen Abständen finden Untersuchungen zum Gesundheitszustand der Teilnehmenden statt. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt. Alle erforderlichen Injektionen (insg. 6) werden am Studienzentrum von qualifiziertem Personal verabreicht.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmende das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

• Nachbeobachtungsphase: 30 Tage nach der letzten Studienvisite oder 90 Tage nach der letzten Verabreichung von Studienmedikation, je nachdem welcher Zeitraum länger ist, wird sich der Studienarzt per Telefon bei Ihnen bzw. Ihrem Kind nach dem allgemeinen Befinden des Kindes erkundigen.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Studienteilnehmer*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Zudem finden Sie Informationen speziell zu Studien für Kinder und Jugendliche.

Die Studienteilnahme dauert insgesamt ca. 2 Jahre (24 Monate). In dieser Zeit werden die teilnehmenden Kinder und Jugendliche in regelmäßigen Abständen am Studienzentrum untersucht. Insgesamt sind für diese Studie ca. 12 Besuche (Visiten) am Studienzentrum vorgesehen. Bei 6 dieser Besuche erhalten die teilnehmenden Kinder eine Injektion mit KJX839 oder Placebo (im zweiten Jahr nur KJX839).

Die einzelnen Visiten dauern jeweils zwischen 2 bis 6 Stunden: die Voruntersuchung dauert ungefähr 3 Stunden, die Visite an Tag 1 dauert 5 bis 6 Stunden und alle anderen Untersuchungen werden etwa 2 bis 3 Stunden dauern.

Zusätzlich wird es dazwischen etwa 5 Telefonkontakte geben, sowie einen telefonischen Kontakt mindestens 30 Tage nach dem letzten Besuch.

Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig   erachtet wird.

Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und müssen eine hocheffektive Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine sehr zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht  an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• • völlige Abstinenz, also Verzicht auf Geschlechtsverkehr während der gesamten Studiendauer
  • zuverlässige und medizinisch anerkannte Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung

Der Studienarzt wird die im Rahmen dieser Studie erlaubten Schwangerschaftsverhütungsmethoden mit Ihnen/Ihrem Kind besprechen. Der Studienarzt wird Sie und Ihr Kind informieren, wie lang diese Verhütungsmethoden auch nach der letzten Studienmedikationsverabreichung/ nach Ausscheiden aus der Studie aufrechterhalten werden müssen.

Eine Teilnahme ist möglich für Kinder und Jugendliche,

• mit heterozygoter familiärer Hypercholisterinämie
• die zum Zeitpunkt der Voruntersuchung zur Teilnahme an der Studie zwischen 6 und 11 Jahre alt sind
• LDL-C > 130 mg/dl (gefastet) zur Voruntersuchung

Eine Teilnahme ist nicht möglich:

• wenn das Kind gleichzeitig an anderen klinischen Prüfungen teilnimmt oder vor kurzem teilgenommen hat. (Es sollten mindestens 30 Tage zwischen der Teilnahme an dieser Studie und einer anderen klinischen Prüfung liegen).
• wenn eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird
• bei vorangegangener Behandlung mit PCSK9 Antikörpern innerhalb von 90 Tagen vor der Voruntersuchung zur Teilnahme an der Studie
• bei sekundärer Hypercholisterinämie
• wenn die Diagnose „Homozygote familiäre Hypercholisterinämie“ lautet
• bei einem Körpergewicht unter 16 kg zur Voruntersuchung und/ oder zur ersten Visite

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informieren die Studienärzt*innen der Studienzentren. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Studienteilnehmenden möglich. Die Studienärzt*innen entscheiden jedoch, ob eine interessierte Person aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Am Ende der Studie nach 2 Jahren kann Ihr Kind wieder alle zugelassenen Arzneimittel und Interventionen, z.B. Blutwäsche (Apherese), die Ihr Arzt / Ihre Ärztin normalerweise empfehlen/ verschreiben würde, erhalten. Diese Möglichkeiten sollen frühzeitig mit dem Studienarzt/ Studienärztin besprochen werden. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Die teilnehmenden Kinder und deren Begleitpersonen erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die entstehen, wenn sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen und eine Aufwandsentschädigung für die Zeit, die sie für bestimmte Untersuchungen am Studienzentrum verbringen.

Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie dieses über den Button „Kontaktformular öffnen“, Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt:
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „ORION 20“
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Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
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