Adjuvans
Ein Adjuvans (vom lateinischen adiuvare = helfen, unterstützen) ist ein Inhaltsstoff in einem Medikament, der die Wirkung der eigentlichen Wirkstoffe verstärkt oder gezielt verändert. Adjuvantien sind oft in Impfstoffen enthalten, und helfen dem Körper dabei, eine stärkere und länger anhaltende Immunität gegen den Impfstoffbestandteil zu entwickeln.
AE / Adverse Event (Unerwünschtes Ereignis)
Ein unerwünschtes Ereignis (Adverse Event (AE) ist jedes medizinisch ungünstige Ereignis, das bei Studienteilnehmenden nach Einnahme eines Studienmedikaments auftritt. Dies kann zum Beispiel ein auffälliger Laborbefund, ein neues Symptom oder eine dazukommende Erkrankung sein. Alle unerwünschten Ereignisse die im Rahmen einer klinischen Studie bei Studienteilnehmenden auftreten, müssen dokumentiert und nachverfolgt werden. Dies geschieht unabhängig davon, ob angenommen wird, dass es einen ursächlichen Zusammenhang zwischen dem unerwünschten Ereignis und der Medikamenteneinnahme in der Studie gibt, oder nicht.
Aktiv kontrollierte Studie
In einer aktiv kontrollierten Studien werden die Studienteilnehmenden in zwei Behandlungsgruppen eingeteilt: Eine Gruppe erhält das Studienmedikament, also den neuen Wirkstoff, der im Rahmen der Studie untersucht wird.
Die andere Gruppe (Kontrollgruppe) erhält ein bereits zugelassenes Medikament (Vergleichsmedikament), das üblicherweise zur Behandlung der untersuchten Erkrankung eingesetzt wird.
So kann die Wirkung und Verträglichkeit des neuen Wirkstoffs mit dem zugelassenen Vergleichsmedikament verglichen werden.
Ausschlusskriterien
Ausschlusskriterien bilden gemeinsam mit den Einschlusskriterien die Teilnahmevoraussetzungen für eine klinische Studie. Ausschlusskriterien sind bestimmte definierte Merkmale (z.B. bestimmte Vorerkrankungen, Schwangerschaft, Unverträglichkeiten), die dazu führen, dass eine Person nicht an einer klinischen Studien teilnehmen kann, wenn diese zutreffen. Sie dienen dazu, die Sicherheit der Teilnehmenden zu gewährleisten und die wissenschaftliche Aussagekraft der Studie zu sichern.
Behandlungsarm
Studien sind oft in mehrere Behandlungsarme aufgeteilt, um verschiedene Therapien miteinander zu vergleichen. Ein Behandlungsarm ist eine Gruppe von Teilnehmenden, die alle die gleiche Behandlung erhält und sich von der Behandlung in anderen Behandlungsarmen unterscheidet. In einer zweiarmigen Studie gibt es zum Beispiel eine Gruppe, die den neuen Wirkstoff (Studienmedikament) erhält und eine Gruppe die ein Vergleichsmedikament erhält („Vergleichsarm“) oder eine Gruppe die ein Placebo (Scheinmedikament) erhält. Durch den Vergleich der Behandlungsarme kann die Wirksamkeit und Verträglichkeit des neuen Medikaments besser beurteilt werden.
BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte)
Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) ist eine deutsche Behörde, die sich um die Sicherheit und Zulassung von Medikamenten und Medizinprodukten kümmert. Das BfArM entscheidet, ob neue Medikamente in Deutschland zugelassen werden dürfen. Außerdem übernimmt es die sog. Pharmakovigilanz in Deutschland, also die Überwachung der Arzneimittelsicherheit, indem es Informationen über unerwünschte Nebenwirkungen und andere Risiken sammelt und bewertet. Darüber hinaus ist das BfArM auch für die zentrale Erfassung und Bewertung von Risiken bei Medizinprodukten (wie z.B. Autoinjektoren oder Inhalatoren) zuständig.
Biologika
Biologika sind Medikamente, deren Bestandteile aus lebenden Zellen gewonnen werden. Sie werden mit Hilfe von Gentechnik, also biotechnologisch, hergestellt. Da Biologika aus lebenden Zellen gewonnen werden, ähneln sie natürlichen Stoffen im menschlichen Körper. Aus diesem Grund können sie gezielt in körperliche Vorgänge bei bestimmten Erkrankungen eingreifen.
Biosimilar
Ein Biosimilarist ein biotechnologisch hergestelltes Arzneimittel. Sie sind Nachfolgeprodukte eines biotechnologisch hergestellten Medikaments (Biologika), dessen Patent abgelaufen ist (Folgepräparat). Der Wirkstoff eines Biosimilars ist vergleichbar mit dem Wirkstoff des Originalmedikaments.
Trotzdem sind Biosimilars keine Generika. Biosimilars bestehen aus großen, komplexen Molekülen und werden in lebenden Zellen hergestellt. Generika hingegen sind kleine, chemisch hergestellte Moleküle, die sich einfach und günstig produzieren lassen.
Aufgrund der biotechnologischen Herstellung sind bei Biosimilars kleine Abweichungen möglich. Sie gelten daher als „ähnlich“, aber nicht identisch zum Original.
Ein Biosimilar muss dabei genauso sicher und wirksam sein wie das Originalmedikament. Es darf keine klinisch relevanten Unterschiede aufweisen. Biosimilars durchlaufen ein strenges Prüfverfahren bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA, das umfangreicher ist als bei Generika.
Doppelblindstudie / doppelt verblindete Studie
Eine Doppelblindstudie ist eine besondere Form der klinischen Studie, bei der weder die Studienteilnehmenden noch der Studienarzt / die Studienärztin wissen, wer welches Medikament erhält – also ob es sich um das Studienmedikament, ein Vergleichsmedikament oder ein Placebo (Scheinmedikament) handelt. Diese Methode verhindert, dass Erwartungen oder persönliche Einschätzungen das Studienergebnis beeinflussen, zum Beispiel durch den Glauben, dass dass das (neue) Studienmedikament besser wirkt, als das bereits zugelassene Vergleichsmedikament.
Es gibt auch Studien, in denen die Studienteilnehmenden wissen, ob sie die Studienmedikamente erhalten. Dies ist z.B. der Fall, wenn sich die Behandlung mit dem Studienmedikament sehr deutlich von der Behandlung mit dem Vergleichsmedikament unterscheidet.
Einfachblindstudie / einfach verblindete Studie
Eine Einfachblindstudie ist eine klinische Studie, bei der die Studienteilnehmenden nicht wissen, ob sie das Prüfmedikament, ein Vergleichsmedikament oder ein Placebo (Scheinmedikament) erhalten. Anders als bei der Doppelblindstudie, weiß die Studienärztin oder der Studienarzt bei der Einfachblindstudie dagegen, welches Medikament die Studienteilnehmenden erhalten.
Einschlusskriterien
Einschlusskriterien bilden gemeinsam mit den Ausschlusskriterien die Teilnahmevoraussetzungen für eine klinische Studie. Einschlusskriterien sind bestimmte definierte Merkmale (z.B. bestimmtes Stadium der Erkrankung, Alter), die vorliegen müssen, damit eine Person an einer klinischen Studien teilnehmen kann. Sie dienen dazu, die Sicherheit der Teilnehmenden zu gewährleisten und die wissenschaftliche Aussagekraft der Studie zu sichern.
Ethikkommission
Eine Ethikkommission ist unabhängiges Gremium aus Expert*innen, das das medizinische Forschungsvorhaben, wie zum Beispiel eine geplante klinische Studie, vor Beginn sorgfältig prüft. Sie bewertet Studien unter wissenschaftlichen, gesellschaftlichen, ethischen und rechtlichen Aspekten. Erst wenn die Ethikkommission ihre Zustimmung, also ein positives Votum abgibt, darf eine klinische Studie starten – zusätzlich zur Genehmigung durch die zuständigen Behörden
Der Schutz der teilnehmenden Personen steht hierbei im Mittelpunkt. Die Ethikkommission achtet darauf, dass Risiken minimiert und Rechte gewahrt werden. Die Mitglieder einer Ethikkommission sind überwiegend Ärzt*innen, sowie Theolog*innen, Jurist*innen und Fachleute aus und Geistes- und Sozialwissenschaften.
EudraCT (European Union Drug Regulating Authorities Clinical Trial Database)
EudraCT ist eine europäische Datenbank für klinische Studien, die in der Europäischen Union (EU) durchgeführt werden. Sie enthält außerdem Informationen zu klinischen Studien, die weltweit im Rahmen eines pädiatrischen Prüfplans stattfinden. Ein Teil der Daten ist über das European Clinical Trials Register öffentlich zugänglich. So können sich Patient*innen, Angehörige und Fachpersonen über klinische Studien informieren.
Weitere Informationen finden Sie auf der EudraCT-Website.
Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ist die zentrale Behörde für die Bewertung, Zulassung und Überwachung von Arzneimitteln in der Europäischen Union (EU). Sie prüft neue Medikamente für Menschen und Tiere, überwacht die Sicherheit bereits zugelassener Arzneimittel und fördert Forschung sowie Innovation. Außerdem sorgt sie dafür, dass sichere und wirksame Medikamente möglichst schnell in allen EU-Mitgliedstaaten verfügbar sind. Ursprünglich ansässig in London, wurde ihr Sitz als Folge des Brexit im März 2019 nach Amsterdam verlegt.
FDA (Food and Drug Administration)
Die FDA ist eine Arzneimittelbehörde der Vereinigten Staaten. Sie ist verantwortlich für die Zulassung, Überwachung und Kontrolle von Medikamenten, Impfstoffen, Medizinprodukten und weiteren Gesundheitsprodukten in den USA. Sie prüft neue Medikamente für Menschen und Tiere, überwacht die Sicherheit bereits zugelassener Arzneimittel und fördert Forschung sowie Innovation.
GCP (Good Clinical Practice)
GCP steht für Good Clinical Practice (deutsch: Gute klinische Praxis). Dabei handelt es sich um ein international anerkanntes Regelwerk, das die ethische, wissenschaftliche und rechtliche Grundlage für die Durchführung von klinischen Studien bildet. Das GCP Regelwerk schließt auch die Planung, Dokumentation und Berichterstattung zu klinischen Studien mit ein, sowie den Schutz der teilnehmenden Personen und die Integrität der Studiendaten.
GMP (Good Manufacturing Practice)
GMP steht für Good Manufacturing Practice (deutsch: Gute Herstellungspraxis). Dabei handelt es sich um einen international anerkannten Qualitätsstandard für die Herstellung von Arzneimitteln und anderen medizinischen Produkten. GMP legt genau fest, wie Medikamente hergestellt, verpackt, gelagert und kontrolliert werden müssen. Ziel ist es, sicherzustellen, dass alle Produkte gleichbleibend hochwertig, sicher und wirksam sind, unabhängig davon, wann oder wo sie produziert wurden.
ICH (International Conference on Harmonisation)
Die ICH ist eine internationale Organisation, die sich um die Harmonisierung von Anforderungen für die Zulassung von Humanarzneimitteln kümmert. Sie hat z.B. die GCP-Richtlinien zur „Guten Klinischen Praxis“ definiert. Diese gelten einheitlich für Europa, USA und Japan.
Klinische Studie (Klinische Prüfung)
Eine klinische Studie ist eine wissenschaftliche Untersuchung am Menschen, bei der ein neues Medikament oder eine neue Behandlungsmethode getestet wird. Ziel einer Studie ist es, die Wirkung des Studienmedikaments zu überprüfen, die Verträglichkeit zu beurteilen und zu untersuchen, wie das Medikament im Körper aufgenommen, verteilt, abgebaut und ausgeschieden wird.
Monitor*in (Clinical Research Associate (CRA))
Klinische Monitor*innen, auch Clinical Research Associates (CRA) genannt, arbeiten im Auftrag des Auftraggebers einer klinischen Studie. Sie sind eine wichtige Schnittstelle zwischen den an der Studie teilnehmenden Kliniken/Praxen und dem Auftraggeber der Studie. Ihre Hauptaufgabe besteht darin, sicherzustellen, dass die Studie gemäß dem Studienprotokoll, den gesetzlichen Vorgaben und den internationalen GCP-Richtlinien durchgeführt wird. Sie besuchen die Studienzentren (z.B. Kliniken oder Arztpraxen) regelmäßig, überprüfen, ob die Studiendaten vollständig und korrekt sind, und kontrollieren die Lagerung und Ausgabe der Studienmedikamente. Außerdem unterstützen sie das Studienpersonal bei Fragen oder Problemen während der Studiendurchführung.
Offene Studie / unverblindete Studie
In einer offenen Studie – auch unverblindete Studie genannt – wissen sowohl die Studienteilnehmenden als auch das Studienpersonal, welches Medikament verabreicht wird. Es ist also bekannt, ob eine Person das Studienmedikament, das Vergleichsmedikament oder ein Placebo (Scheinmedikament) erhält.
Originaldaten / Quelldaten (Source data)
Originaldaten – auch Quelldaten oder englisch source data genannt – sind alle ursprünglich erhobenen Information in einer klinischen Studie. Sie stammen direkt aus den medizinischen Unterlagen der teilnehmenden Person und dienen als Grundlage für die Auswertung der Studie. Beispiele für Originaldaten sind Ausdrucke von EKG-Untersuchungen, Krankenblätter oder ärztliche Notizen, Laborbefunde oder Ausdrucke von Blutwerten. Sie ermöglichen eine lückenlose Nachvollziehbarkeit der Studienergebnisse und stellen sicher, dass alle Daten korrekt dokumentiert und ausgewertet werden können.
Patienteninformation (Einwilligungserklärung, Informed Consent Form (ICF))
Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist immer freiwillig. Bevor sich jemand entscheidet, an einer Studie teilzunehmen, muss die Person umfassend aufgeklärt werden. In einem persönlichen Aufklärungsgespräch mit der Studienärztin oder dem Studienarzt werden alle wichtigen Informationen zur Studie besprochen und erklärt, um danach entscheiden zu können, ob man teilnehmen möchten. Bei diesem Gespräch erhalten interessierte Personen die Patienteninformation, ein schriftliches Dokument mit allen Details zur Studie. Am Ende der Patienteninformation befindet sich die Einwilligungserklärung. Erst wenn diese unterschrieben und dem Studienzentrum vorliegt, darf die Teilnahme an der Studien beginnen.
Placebo
Ein Placebo ist ein „Medikament“, das keine Wirkstoffe enthält und somit keine therapeutische Wirkung hat. Aus diesem Grund ist es eigentlich kein Medikament. Es sieht jedoch aus wie das echte Medikament – in Farbe, Form, Verpackung und Verabreichung – mit welchem es verglichen werden soll. Placebos werden deshalb auch „Scheinmedikamente“ genannt.
Placebos werden fast ausschließlich in klinischen Studien eingesetzt. Dabei werden die Studienteilnehmer meist in verschiedene Gruppen aufgeteilt: eine Gruppe erhält das Studienmedikament, eine andere Gruppe erhält das Placebo. So kann untersucht werden, ob das Medikament wirklich wirkt, oder ob allein der Glaube an die Behandlung (der sogenannte Placeboeffekt) eine Verbesserung bewirkt.
Bei Studien zu lebensbedrohlichen oder schweren Erkrankungen, für die es bereits eine wirksame Standardtherapie gibt, wird kein Placebo eingesetzt. In solchen Fällen erhalten alle Teilnehmenden eine aktive Behandlung.
Proband*in / Studienteilnehmer*in
Eine Person, die an einer klinischen Studie teilnimmt, wird je nach Gesundheitszustand unterschiedlich bezeichnet:
- Proband*in: wenn die Person gesund ist und zum Beispiel an einer Studie zur Verträglichkeit eines neuen Medikaments teilnimmt.
- Studienteilnehmer*in: wenn die Person an einer Erkrankung leidet, die im Rahmen der Studie behandelt und untersucht wird.
Randomisierung
Randomisierung bedeutet, dass die teilnehmenden Personen in einer klinischen Studie nach dem Zufallsprinzip einer Behandlungsgruppe zugeordnet werden, zum Beispiel einer Gruppe mit Studienmedikament oder einer mit Placebo.
Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SUE) / Serious Adverse Event (SAE)
Ein schwerwiegendes unterwünschtes Ereignis (SUE) – kurz auch SAE (aus dem Englischen: Serious Adverse Event) – ist ein medizinisches Ereignis, das im Zusammenhang mit der Teilnahme an einer klinischen Studie auftritt und ernsthafte Folgen haben kann. Dazu gehören:
- der Tod einer teilnehmenden Person,
- eine akute Lebensgefahr,
- ein ungeplanter Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts,
- eine Fehlbildung oder ein Geburtsfehler
- eine bleibende oder schwerwiegende Behinderung oder Invalidität
Jedes schwerwiegende unerwünschte Ereignis (SUE) muss sofort von den Studienärzt*innen dem Sponsor der Studie gemeldet werden. Besteht der Verdacht, das SUE könnte durch die Studienteilnahme verursacht worden sein, muss der Sponsor umgehend alle zuständigen Gesundheitsbehörden und Ethikkommissionen informieren.
Sponsor (Auftraggeber*in einer Studie)
Ein Sponsor ist die Person, das Unternehmen, die Institution oder die Organisation, die eine klinische Studie plant, organisiert und finanziert. Der Sponsor trägt die Verantwortung für den Ablauf der Studie und stellt sicher, dass sie nach wissenschaftlichen und ethischen Standards durchgeführt wird. In Deutschland werden die meisten Medikamentenstudien von forschenden Pharmafirmen wie Novartis beauftragt. Ziel ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Medikamente oder neuer Anwendungen bereits zugelassener Medikamente zu überprüfen.
Studienärztin / Studienarzt (Prüfärztin / Prüfarzt)
Die Studienärztin oder der Studienarzt ist die medizinisch verantwortliche Person an einem Studienzentrum, die eine klinische Studie durchführt. Wird eine Studie in einem Studienzentrum von einem Team mit mehreren Ärzt*innen durchgeführt, so ist die Studienärztin/der Studienarzt die Leitung des Teams und trägt die Gesamtverantwortung für die Durchführung der Studie in der Klinik/Praxis.
Studienbericht (Abschlussbericht, Study Report)
Ein Studien- oder Abschlussbericht (auf Englisch auch Study Report) ist eine schriftliche Zusammenfassung der Ergebnisse einer klinischen Studie. Darin werden die gesammelten Daten ausgewertet und die wichtigsten Erkenntnisse der Studie verständlich dargestellt.
Studiendesign (Studienablauf)
Das Studiendesign oder der Studienablauf beschreibt, wie eine klinische Studie aufgebaut ist und wie sie abläuft. Das Studiendesign ist abhängig von der medizinischen Fragestellung, die in der Studie untersucht werden soll.
Wenn untersucht werden soll, ob ein neues Medikament „A“ besser wirkt als ein bereits bekanntes Medikament „B“, dann sieht das Studiendesign meist zwei Gruppen vor:
In Gruppe 1 erhalten die Studienteilnehmende das Prüfmedikament „A“, in Gruppe 2 erhalten die Studienteilnehmende das Vergleichsmedikament „B“.
So kann die Wirkung beider Medikamente objektiv miteinander verglichen werden.
Studienmedikation
Als Studienmedikation oder Studienmedikamente bezeichnet man alle Medikamente, die im Rahmen einer klinischen Studie eingesetzt werden. Dazu gehören Prüfpräparate, ein mögliches Placebo, sowie ein Vergleichsmedikament.
Studienprotokoll (Prüfplan)
Das Studienprotokoll, auch Prüfplan genannt, ist das zentrale Dokument einer klinischen Studie. Er beschreibt genau und verbindlich, wie die Studie durchgeführt wird. Das Studienprotokoll enthält Informationen über die Zielsetzung, den Aufbau und Ablauf der Studie, Teilnahmevoraussetzungen (Ein- und Ausschlusskriterien), Art der Behandlung und Verabreichen des Prüfpräparats, Zeitplan und Anzahl der Untersuchungen, Datenerhebung und -auswertung sowie Maßnahmen zum Schutz der Teilnehmenden.
Studienteam
Das Studienteam ist die Gruppe von Fachpersonen, die an einem Studienzentrum gemeinsam eine klinschen Studie durchführen. Die Leitung übernimmt dabei in der Regel die Studienärztin oder der Studienarzt. Das Studienteam kann sich zum Beispiel aus weiteren Ärzt*innen, Pflegepersonal, Biolog*innen, Physiotherapeut*innen und anderen medizinischen Fachkräften zusammensetzen. Mit diesen Personen sind die Studienteilnehmenden während der Dauer der klinischen Studie regelmäßig in Kontakt. Dieses Team ist für die medizinische Betreuung, die Datenerhebung und die Beantwortung von Fragen zuständig.
Studienzentrum
Ein Studienzentrum ist der Ort, an dem eine klinische Studie durchgeführt wird. Das kann zum Beispiel eine Arztpraxis, eine Klinik oder ein Forschungsinstitut sein. Wird die Studie nur an einem einzigen Studienzentrum durchgeführt, spricht man von einer monozentrischen Studie. Meist sind jedoch mehrere Studienzentren beteiligt, dann spricht man von einer multizentrischen Studie.
Teilnehmende besuchen das Studienzentrum regelmäßig, um die im Studienprotokoll festgelegten Behandlungen und Untersuchungen zu erhalten, Fragen zu stellen und die Studiendaten erfassen zu lassen. Studienzentren arbeiten eigenständig und dürfen bei der Datenerhebung nicht vom Auftraggeber/Sponsor der klinischen Studie beeinflusst werden. Der Auftraggeber darf jedoch Monitor*innen an die Studienzentren entsenden, um zu überprüfen, ob die Studien korrekt und regelkonform durchgeführt werden.
Untersuchung
Studienuntersuchungen sind medizinische Tests oder Verfahren, die im Rahmen einer klinischen Studie durchgeführt werden. Sie dienen dazu, die Krankheitsaktivität zu messen und zu beurteilen wie gut das Studienmedikament wirkt. Studienuntersuchungen können routinemäßig im Rahmen der normalen medizinischen Versorgung stattfinden, oder speziell für die Studie geplant und durchgeführt werden. Beispiele für Studienuntersuchungen sind Bluttests, bildgebende Verfahren wir MRTs oder Patientenfragebögen.
Verblindung
Um psychologische Einflussfaktoren auszuschließen, werden zumeist die Medikamente, die im Rahmen einer Studie verabreicht werden, “verblindet”. Alle Medikamente in der Studie sehen somit gleich aus, schmecken gleich, werden gleich eingenommen und sind nur durch einen Strichcode auf der Verpackung unterscheidbar, welcher später bei der Auswertung der Studienergebnisse ausgelesen werden kann.
Vergleichsmedikament
Ein Vergleichsmedikament ist ein bereits zugelassenes Medikament, das in der medizinischen Praxis standardmäßig zur Behandlung einer bestimmten Erkrankung eingesetzt wird. In einer klinischen Studie wird das untersuchte Studienmedikament mit dem Vergleichsmedikament verglichen, um herauszufinden, ob das neue Medikament besser wirkt, ob es weniger Nebenwirkungen hat, oder ob es gleichwertig, aber zum Beispiel einfacher anzuwenden ist.
