Warum sind spezielle Studien für Kinder und Jugendliche wichtig?
Krankheiten sind in jedem Alter eine Herausforderung, aber besonders schwer ist es für Kinder und Jugendliche, damit umzugehen. Mittlerweile gibt es jedoch für viele Erkrankungen, von denen Kinder und Jugendliche betroffen sind, sichere und wirksame Therapieoptionen.
In der Europäischen Union sind Hersteller*innen neuer Medikamente verpflichtet, unter strengsten Auflagen auch Studien mit Kindern und Jugendlichen durchzuführen.
Kinder und Jugendliche reagieren oft anders auf Medikamente als Erwachsene. Ihr Körper wächst, verändert sich, zum Beispiel in Bezug auf Fettanteil, Knochendichte und Stoffwechsel. Deshalb reicht es nicht, die Dosierung einfach von Erwachsenen abzuleiten. Nur spezielle Studien können klären, wie ein Medikament bei jungen Patient*innen wirkt und welche Dosierung geeignet ist.
Damit erweitert sich die Anzahl verfügbarer Medikamente und Behandlungsmöglichkeiten für diese Altersgruppe ständig. Hat sich ein Medikament bei der Behandlung von erwachsenen Patient*innen bewährt, kann es gut möglich sein, dass es auch zur Therapie von Kindern und Jugendlichen geeignet sein könnte und dies daher näher erforscht werden sollte.
Studien für Kinder unterliegen strengsten Regeln
Bei jeder klinischen Studie hat die Sicherheit der Studienteilnehmenden oberste Priorität. Deshalb dürfen in Studien mit Minderjährigen nur Wirkstoffe geprüft werden, zu denen schon positive Daten aus Erwachsenenstudien vorliegen. Als Minimalanforderung gilt das Vorliegen von Studiendaten mit Erwachsenen der Phase I. In den meisten Fällen finden Studien für Kinder und Jugendliche jedoch erst dann statt, wenn das Medikament zur Behandlung von Erwachsenen bereits zugelassen ist oder kurz vor der Zulassung steht.
Jede Studie muss einzeln durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArm) oder das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) genehmigt werden. Zusätzlich ist ein positives Votum einer Ethikkommission erforderlich. Damit Behörden und Ethikkommission eine genaue Einschätzung der Studie mit Kindern und Jugendlichen vornehmen können, muss der Sponsor der klinischen Studie (in der Regel eine Pharmafirma) diese detailliert in Form eines Prüfplans beschreiben. Darin muss erklärt werden, welche Behandlungen die jungen Patient*innen im Rahmen der Studie erhalten werden und wie für ihre Sicherheit gesorgt wird.
Neben den Behörden prüft auch eine unabhängige Ethikkommission jede klinische Studie. Sie besteht aus Ärzt*innen, Jurist*innen, Patientenvertreter*innen und weiteren Fachleuten, die nicht an der Studie beteiligt sind. Ihre wichtigste Aufgabe: den Nutzen der Studie für die Teilnehmenden gegen mögliche Risiken abzuwägen. Außerdem beurteilt sie den Prüfplan, die Qualifikation der Forschenden und die Eignung der beteiligten Einrichtungen.
Auf Minderjährige wird besonders Rücksicht genommen
Bei Studien mit Minderjährigen gilt: Jede vermeidbare Belastung muss vermieden werden. So reduziert man beispielsweise die Anzahl der Untersuchungen auf das absolute Minimum. Außerdem soll nach Möglichkeit auf das Abnehmen von Blut verzichtet werden, wenn gleichwertige, weniger belastende Untersuchungsmethoden genutzt werden können, beispielsweise Urintests oder Speichelproben. Lässt sich eine Blutabnahme nicht vermeiden, wird die Einstichstelle mit einem Spray oder Pflaster betäubt, damit die Untersuchung für das Kind nahezu schmerzfrei ist.
Sein Kind an einer Studie teilnehmen zu lassen, ist für die meisten Eltern keine leichte Entscheidung. Es ist sinnvoll die Vor- und Nachteile eines solchen Schritts sorgfältig gegeneinander abzuwägen. Viele Eltern empfinden das Gespräch mit behandelnden Ärzt*innen, mit Verwandten und Freunden als hilfreich bei der Entscheidungsfindung. Auch das Kind sollte – je nach Alter – in die Entscheidung mit einbezogen werden.
Während einer Studienteilnahme erfolgt eine engmaschige medizinische Betreuung
Im Vergleich zu einer konventionellen Behandlung kann im Rahmen einer klinischen Studie für Kinder und Jugendliche in der Regel eine sorgfältigere Untersuchung und detailliertere Analyse des Therapieverlaufs geleistet werden. Unter Umständen können die behandelnden Ärzt*innen neue Erkenntnisse gewinnen, die für den weiteren Therapieverlauf von Bedeutung sind und die ohne die Studienteilnahme nicht zur Verfügung stehen würden.
Behandlungen, die bei klinischen Studien für Kinder und Jugendliche eingesetzt werden, basieren meist auf neuen und besonders aussichtsreichen Medikamenten. Diese haben sich bei Erwachsenen bereits bewährt, sind aber für Minderjährige noch nicht zugelassen. Oft sind diese Behandlungen auch die beste zugelassene Therapie, die als Ergebnis aus früheren Studien hervorgegangen ist.
Natürlich gibt es auch gute Gründe, lieber eine konventionelle Behandlung außerhalb einer Studie zu wählen. Dafür spricht beispielsweise der erheblich größere Erfahrungsschatz, auf den zurückgegriffen werden kann, da die Wirkungen und Nebenwirkungen neuer Therapien noch nicht in vollem Umfang untersucht werden konnten. Dennoch können klinische Studien auch für Kinder und Jugendliche eine wertvolle Therapieoption sein.
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