Warum gibt es spezielle Studien für Kinder?
Krankheiten sind in jedem Alter eine Herausforderung, aber besonders schwer ist es für Kinder und Jugendliche, damit umzugehen. Mittlerweile gibt es jedoch für viele Erkrankungen, von denen Kinder und Jugendliche betroffen sind, sichere und wirksame Therapieoptionen. Seit einiger Zeit ist allen Hersteller*innen neuer Medikamente innerhalb der EU die Durchführung von Studien für Kinder und Jugendliche allen gesetzlich vorgeschrieben. Damit erweitert sich die Anzahl verfügbarer Medikamente und Behandlungsmöglichkeiten für diese Altersgruppe ständig. Hat sich ein Medikament bei der Behandlung von erwachsenen Patient*innen bewährt, kann man davon ausgehen, dass es auch zur Therapie von Kindern und Jugendlichen geeignet ist. Allerdings reagiert ein junger Körper anders auf die meisten Medikamente als der Körper eines Erwachsenen. Viele Faktoren spielen hierbei eine Rolle. Der Körper wächst noch und verändert sich dabei stark, so z.B. sein Fettanteil, die Knochendichte oder die Körperproportionen. Daher ist die wichtigste Frage bei Studien mit Minderjährigen, die nach der richtigen Dosierung. Während man früher zur Ermittlung der kindgerechten Dosis die Darreichungsmenge einfach anhand der Körpergröße ins Verhältnis zur Erwachsenendosis setzte, weiß man heute, dass ein solcher Vergleich zu ungenau ist. Die kindgerechte Darreichungsform und wie ein Medikament bei jüngeren Patient*innen ganz genau wirkt, kann nicht durch eine Erwachsenenstudie, sondern nur im Rahmen einer Studie für Kinder und Jugendliche herausgefunden werden.
Studien für Kinder unterliegen strengsten Regeln
Bei jeder klinischen Studie hat die Sicherheit der Studienteilnehmenden oberste Priorität. Bei Studien mit Kindern und Jugendlichen ist dieser Grundsatz wichtiger als alles andere. Deshalb dürfen in Studien mit Minderjährigen nur Wirkstoffe geprüft werden, zu denen schon positive Daten aus Erwachsenenstudien vorliegen. Als Minimalanforderung gilt das Vorliegen von Studiendaten mit Erwachsenen der Phase I. In den allermeisten Fällen finden Studien für Kinder und Jugendliche jedoch erst dann statt, wenn das Medikament zur Behandlung von Erwachsenen bereits zugelassen ist oder kurz vor der Zulassung steht.
Jede Studie muss vor dem Start einzeln geprüft und genehmigt werden. Dementsprechend streng sind die Auflagen, die erfüllt werden müssen, bevor die ersten minderjährigen Patient*innen an einer Studie teilnehmen können:
- Es dürfen nur Medikamente untersucht werden, die sich zuvor in der Anwendung bei Erwachsenen bewährt haben.
- Jede Studie muss einzeln durch die zuständigen Unterbehörden des Gesundheitsministeriums genehmigt werden. In Deutschland ist dies die Aufgabe des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI).
- Für jede Studie muss außerdem das Einverständnis der Ethikkommission eingeholt werden.
Damit Behörden und Ethikkommission eine genaue Einschätzung der Studie mit Kindern und Jugendlichen vornehmen können, muss die / der Auftraggebende der Studie (in der Regel eine Pharmafirma) diese detailliert in Form eines Prüfplans beschreiben. Darin muss erklärt werden, welche Behandlung die jungen Patient*innen im Rahmen der Studie erhalten werden und wie für ihre Sicherheit gesorgt wird.
Unabhängig von der Prüfung durch die Behörden erarbeitet sich auch die Ethikkommission ihr Urteil über die Studie. Die Ethikkommission setzt sich sowohl aus nicht in die Studie involvierten Ärzt*innen als auch Vertretern von Patient*innen, Jurist*innen und weiteren unabhängigen Expert*innen zusammen. Die wichtigsten Eigenschaften der Ethikkommission sind Unabhängigkeit und Expertise, ihre wichtigste Aufgabe ist die Abwägung des Nutzens der Studie für die jungen Patient*innen gegenüber den möglichen Risiken. Nutzen und Risiko müssen in einem angemessenen Verhältnis zueinander stehen. Die Ethikkommission nimmt auch Stellung zum Prüfplan, zur Eignung der Prüfer*innen sowie der medizinischen Einrichtungen, an denen die Studie durchgeführt wird.
Auf Minderjährige wird besonders Rücksicht genommen
Bei einer Studie mit Minderjährigen muss auf jede vermeidbare Belastung verzichtet werden. So reduziert man beispielsweise die Anzahl der Untersuchungen auf das absolut notwendige Minimum.
Wenn möglich soll ganz auf das Abnehmen von Blut verzichtet werden, wenn gleichwertige, weniger belastende Untersuchungsmethoden genutzt werden können, beispielsweise Urintests oder Speichelproben. Lässt sich jedoch eine Blutabnahme nicht vermeiden, wird die Einstichstelle mit einem Spray oder Pflaster betäubt, sodass die Untersuchung für das Kind nahezu schmerzfrei ist.
Sein Kind an einer Studie teilnehmen zu lassen, ist für die meisten Eltern keine leichte Entscheidung. Es ist sinnvoll die Vor- und Nachteile eines solchen Schritts sorgfältig gegeneinander abzuwägen. Viele Eltern empfinden das Gespräch mit behandelnden Ärzt*innen, mit Verwandten und Freunden als hilfreich bei der Entscheidungsfindung. Aber auch das Kind selbst sollte gefragt werden, bevor eine Entscheidung gefällt wird.
Während einer Studienteilnahme erfolgt eine engmaschige medizinische Betreuung
Im Vergleich zu einer konventionellen Behandlung kann im Rahmen einer Studie für Kinder und Jugendliche in der Regel eine sorgfältigere Untersuchung und detailliertere Analyse des Therapieverslaufs geleistet werden. Unter Umständen können die behandelnden Ärzt*innen neue Erkenntnisse gewinnen, die für den weiteren Therapieverlauf von Bedeutung sind und die ohne die Studienteilnahme nicht zur Verfügung stehen würden.
Wichtig zu wissen ist außerdem, dass Behandlungen, die bei Studien für Kinder und Jugendliche eingesetzt werden, entweder auf neuen und besonders aussichtsreichen Medikamenten basieren, die sich bei Erwachsenen bereits bewährt haben, für Minderjährige aber noch nicht zugelassen sind, oder mit der besten zugelassenen Therapie erfolgen, die als Ergebnis aus früheren Studien hervorgegangen ist.
Natürlich gibt es auch gute Gründe, lieber eine konventionelle Behandlung außerhalb einer Studie zu wählen. Dafür spricht beispielsweise der erheblich größere Erfahrungsschatz, auf den zurückgegriffen werden kann, da die Wirkungen und Nebenwirkungen neuer Therapien noch nicht in vollem Umfang untersucht werden konnten.
