CAR-T Zell-Studie: Lupus nephritis

Im Rahmen dieser Studie wird eine Immuntherapie, die aus körpereigenen Zellen besteht, untersucht. Den Studienteilnehmer*innen werden spezielle Immunzellen, sog. T-Zellen, entnommen und diese werden gentechnisch so verändert, dass sie ein bestimmtes Eiweiß (CD19) auf den Zielzellen, den B-Zellen, erkennen können. Die eigenen, aber nun veränderten T-Zellen, jetzt YTB323-Zellen genannt, werden den Studienteilnehmer*innen nun wieder als Infusion verabreicht. Die YTB323-Zellen können nun die B-Zellen als schädliche Zellen erkennen und vernichten. Auf diesem Weg sollen alle B-Zellen beseitigt werden, die fälschlicherweise Antikörper gegen die körpereigenen Strukturen produzieren und daher zur Bildung von Lupus beitragen. Diese Therapie nennt man CAR-T-Zelltherapie. Mehr zu dieser Form der Therapie erfahren sie hier.

Das Prüfmedikament YTB323 befindet sich gerade in der klinischen Erprobung, d. h., es ist von der Behörde für die Behandlung Ihrer Krankheit noch nicht zugelassen und kann daher aktuell nicht verschrieben werden.

Aktuell werden YTB323-Zellen im Rahmen einer anderen klinischen Studie bei 132 Patienten (Stand 31.01.2024) mit Blutkrebs (Leukämie) getestet. YTB323-Zellen werden in einer weiteren laufenden klinischen Studie auch bei systemischem Lupus erythematodes untersucht. Bis zum 31. Januar 2024 wurden 10 Lupus-Patienten in dieser Studie behandelt. Die Zahl der mit YTB323-Zellen behandelten Lupus-Patienten ist immer noch zu gering, um die Sicherheit oder Wirksamkeit des Arzneimittels mit Sicherheit beurteilen zu können. Es ist nicht möglich, vorherzusagen, ob YTB323-Zellen bei Ihnen wirken oder welche Nebenwirkungen bei Ihnen auftreten können. Ihr Zustand kann sich verbessern, sich verschlechtern oder unverändert bleiben.

Die Gesundheit der Teilnehmenden wird jedoch während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament YTB323 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ YTB323 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Wahrscheinlichkeit bei den ersten 45 Studienteilnehmer*innen das Prüfmedikament zu erhalten beträgt 80%. Das bedeutet, dass 4 von 5 Teilnehmer*innen YTB323-Zellen verabreicht bekommen und 20 % der Teilnehmer*innen die Standardtherapie erhalten.

Die Wahrscheinlichkeit das Prüfmedikament zu erhalten, nachdem die ersten 45 Personen in die Studie aufgenommen wurden, beträgt 66,7 %. Das bedeutet, dass 2 von 3 Studienteilnehmer*innen YTB323-Zellen verabreicht bekommen und ein Drittel der Teilnehmer*innen die Standardtherapie erhalten.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In dieser Studie sollen YTB323-Zellen als neue Therapieoption für Systemischen Lupus Erythematodes mit aktivem refraktärem Lupus-Nephritis getestet werden. Refraktär bedeutet, dass der Patient/die Patientin nicht auf die üblichen Behandlungen bei Lupus Nephritis angesprochen hat. Es soll herausgefunden werden, ob YTB323-Zellen auch zur Behandlung dieser Erkrankung eingesetzt werden können und gegenüber der Standardtherapie Vorteile haben.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Voruntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Dazu werden die potenziellen Teilnehmer*innen zu einer sog. Screening-Untersuchung ans Studienzentrum eingeladen. Zu diesem Termin muss zu Hause gesammelter Urin (Sie erhalten vorab ein geeignetes Behältnis) mitgebracht werden.

• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament YTB323
  • Gruppe 2: erhält eine Standard-Therapie für Lupus-Nephrits

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

Gruppe 1
Die Behandlung für Patienten die YTB323 bekommen werden besteht folgenden Teilen:

• • Auswaschphase: die Medikamente, die die Studienteilnehmer*innen bisher zur Behandlung des Lupus-Nephritis eingenommen haben, werden langsam stufenweise abgesetzt
  • Leukapherese: den Studienteilnehmer*innen wird Blut entnommen und aus diesem werden die Zellen (weiße Blutkörperchen/Lymphozyten) herausgefiltert, die später zu den gentechnisch veränderten YTB323-Zellen werden
  • Chemotherapie: um „Platz“ für die neuen, genetisch modifizierten Zellen zu schaffen und ihnen Raum zur Vermehrung zu geben, wird kurz vor der Infusion mit YTB323 eine Chemotherapie durchgeführt. Diese hilft dabei die Anzahl weißer Blutkörperchen im Körper stark zu vermindern. Dies wird nicht gemacht, wenn Sie ohnehin eine sehr niedrige Anzahl an weißen Blutkörperchen haben
  • YTB323-Infusion: die genetisch veränderten Zellen werden, nach einer ausgiebigen Prüfung auf eine erfolgreiche Modifikation und auf Verunreinigungen, über eine Infusion in die Armvene verabreicht.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
Nach Infusion der YTB323-Zellen findet ein Krankenhausaufenthalt von mind. 2 Wochen statt.

Gruppe 2
Die Studienteilnehmer*innen erhalten eine Standard-Therapie für Lupus-Nephritis. Das gewählte Behandlungsschema liegt im Ermessen des Prüfarztes/der Prüfärztin.
Diese Studienteilnehmer*innen werden nicht der Leukapherese unterzogen und es werden keine YTB323-Zellen hergestellt. Wenn Sie unter der Standard-Behandlung keine Besserung erfahren, können Sie nach 1 Jahr eine Infusion mit YTB323-Zellen im Rahmen einer anderen klinischen Studie erhalten.

• Nachbeobachtungsphase: diese Phase beginnt nach der YTB323-Infusion. Nach Ihrer Entlassung aus dem Studienzentrum finden in verschiedenen Zeitabschnitten Kontrollbesuche am Studienzentrum statt:
  • 6 Wochen nach Entlassung aus dem Krankenhaus: wöchentliche Besuche
  • ab Woche 9 bis zum Ende der Studie: monatliche Besuche

Für Studienteilnehmer*innen, die keine YTB323-Infusion, sondern eine Behandlung mit Standard- Therapie erhalten haben, finden folgende Kontrollbesuche am Studienzentrum statt:

• • Besuche nach 2, 4, 8 und 12 Wochen
  • ab Woche 13: monatliche Besuche

• Studienabschlussbesuch: 2 Jahre nach der Infusion mit YTB323-Zellen oder der Gabe der Standard- Therapie findet ein Abschlussbesuch statt.
  Da es sich bei der YTB323-Behandlung um eine Zelltherapie handelt, ist es notwendig, dass die die Studienteilnehmer*innen, die eine YTB323-Infusion erhalten haben, bis zu 15 Jahre nach Infusion in einer Langzeit-Nachverfolgung kontrolliert werden. Dies kann durch Besuche am Studienzentrum und auch telefonisch erfolgen.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnahme dauert ca. 2 Jahre. Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher sicher verhüten. Eine sichere Verhütungsmethode muss bis mindestens 24 Monate nach der YTB323-Infusion und so lange bis durch zwei aufeinanderfolgende diagnostische Tests keine YTB323-Zellen mehr im Blut nachgewiesen werden können angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Sie müssen für die Teilnahme an der Studie eine zuverlässige, medizinisch anerkannte und hochwirksame Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung anwenden.

Teilnehmende Männer müssen zustimmen, während der Behandlungsphase und bis zu 24 Monate nach der YTB323-Infusion und bis durch zwei aufeinanderfolgende diagnostische Tests keine YTB323-Zellen mehr in Ihrem Blut nachgewiesen werden können beim Geschlechtsverkehr ein Kondom zu verwenden und kein Kind zu zeugen. Ein Kondom ist notwendig, um zu verhindern, dass der Prüfwirkstoff auf Partner oder Partnerin übergeht. Dies gilt auch für sterilisierte Männer und für männliche Partner sowie für weibliche Partnerinnen, die keine Kinder mehr bekommen können. Zusätzlich dürfen Sie in dieser Zeit kein Sperma spenden. Zusätzlich wird Ihre Partnerin gebeten, eine effektive Form der Verhütung anzuwenden, falls sie sexuell aktiv ist und schwanger werden könnte. Sollte Ihre Partnerin schwanger werden, während Sie an der klinischen Prüfung teilnehmen, müssen Sie umgehend den Prüfarzt informieren.

Sollten Sie sterilisiert sein, muss der Eingriff mindestens 6 Monate vor Beginn des Screenings erfolgt sein und eine entsprechende Dokumentation vorliegen.

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Klinische Studien, Schwangerschaft & Verhütung.

Eine Teilnahme ist für erwachsene Männer und Frauen möglich, wenn

• sie an SLE erkrankt sind
• sie zwischen 18 und 65 Jahre alt sind
• eine Lupus Nephritis vorliegt (nachgewiesen durch eine Biopsie)
• ein unzureichendes Ansprechen auf mindestens 2 Lupus-Nephritis Behandlungen in der Vergangenheit vorliegt

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• Untergewicht (BMI unter 18,5) oder starkes Übergewicht (BMI über 35) vorliegt
• eine eingeschränkte Leber- und/oder Lungenfunktion oder Herzinsuffizienz vorliegt
• eine virale, bakterielle oder andere Infektion vorliegt, die eine dauerhafte Behandlung erfordert, wie z.B. HIV, Hepatitis B und C, Tuberkulose
• eine unkontrollierte Schilddrüsenüberfunktion oder ein unkontrollierter Bluthochdruck vorliegt
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite Häufige Fragen bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService

Kennwort „YTB323-J Lupus Nephritis“

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Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)

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