CAR-T Zell-Studie: Lupus nephritis

In diese Studie können Erwachsene aufgenommen werden, die an Systemischem Lupus Erythematodes mit einer aktiven Nierenbeteiligung (Lupus-Nephritis) erkrankt sind.
Die Studie ist von der zuständigen Behörde und Ethikkommission genehmigt.

Was ist eine aktive Lupus-Nephritis?

Bei der Lupus-Nephritis handelt es sich um eine Entzündung der Nieren, die häufig als Folge der Erkrankung Systemischer Lupus Erythematodes (SLE), auch kurz Lupus genannt, auftritt. Die genaue Ursache von Lupus ist noch nicht vollständig geklärt, aber es wird angenommen, dass sowohl genetische als auch Umweltfaktoren eine Rolle spielen. Bei Lupus handelt es sich um eine Autoimmunerkrankung. Das bedeutet, das Immunsystem, das normalerweise den Körper vor Erregern beschützt, unterscheidet nicht mehr zwischen fremden Eindringlingen und dem eigenen Gewebe. Es werden Antikörper von sog. B-Zellen produziert, die Bestandteile des eigenen Körpers (z.B. die DNA) angreifen. Diese verursachen Entzündungsprozesse in verschiedenen Bereichen des Körpers und können mit der Zeit zur dauerhaften Schädigung der inneren Organe führen.

Frauen sind häufiger von SLE betroffen als Männer, und die Erkrankung tritt oft im jungen Erwachsenenalter auf. Die Symptome, der Verlauf und der Schweregrad von SLE können von Patient*in zu Patient*in sehr unterschiedlich sein. Zu den häufigsten Symptomen gehören Gelenkschmerzen und -schwellungen, Hautausschläge (insbesondere im Gesicht), Müdigkeit, Fieber und Gewichtsverlust. SLE kann verschiedene innere Organe wie das Herz, die Lunge, die Nieren und das Nervensystem betreffen, was zu schwerwiegenden Komplikationen führen kann.

Von einer aktiven Lupus-Nephritis spricht man, wenn es sichtbare Zeichen für die Beteiligung der Nieren gibt, wenn z. B. Entzündungsprozesse in den Nieren festgestellt werden. Dies geschieht meist anhand einer Nierenbiopsie. Äußere erkennungszeichen können z. B. auch das übermäßige Ausscheiden von Eiweißen (Proteinen) über den Urin (sog. Proteinurie) oder das Dunkelfärben des Urins sein (Hämaturie).

In der Regel wird eine Lupus-Nephritis mit kortisonhaltigen Medikamenten behandelt. Außerdem kommen Medikamente zum Einsatz, die die Aktivität des Immunsystems unterdrücken, sog. Immunsuppressiva. Lupus und die Lupus-Nephritis verlaufen über mehrere Jahre chronisch und erfordern somit eine konsequente Behandlung. Die Erkrankung ist zwar derzeit nicht heilbar, durch die aktuellen Therapiemöglichkeiten ist die Lebenserwartung betroffener Patienten aber nahezu identisch mit jener von gesunden Menschen.

Weitere Informationen für Betroffene mit SLE finden Sie bei Lupus Erythematodes Selbsthilfegemeinschaft e.V.

Im Rahmen dieser Studie wird eine Immuntherapie, die aus körpereigenen Zellen besteht, untersucht. Den Studienteilnehmer*innen werden spezielle Immunzellen, sog. T-Zellen, entnommen und diese werden gentechnisch so verändert, dass sie ein bestimmtes Eiweiß (CD19) auf den Zielzellen, den B-Zellen, erkennen können. Die eigenen, aber nun veränderten T-Zellen, jetzt YTB323-Zellen genannt, werden den Studienteilnehmer*innen nun wieder als Infusion verabreicht. Die YTB323-Zellen können nun die B-Zellen als schädliche Zellen erkennen und vernichten. Auf diesem Weg sollen alle B-Zellen beseitigt werden, die fälschlicherweise Antikörper gegen die körpereigenen Strukturen produzieren (auch Auto-Antikörper genannt) und daher zur Entstehung von Lupus beitragen. Diese Therapie nennt man CAR-T-Zelltherapie. Mehr zu dieser Form der Therapie erfahren sie hier.

Das Prüfmedikament YTB323 befindet sich gerade in der klinischen Erprobung, d. h., es ist von der Behörde für die Behandlung Ihrer Krankheit noch nicht zugelassen und kann daher aktuell nicht verschrieben werden.

Die Gesundheit der Teilnehmenden wird jedoch während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament YTB323 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ YTB323 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

In dieser Studie sollen YTB323-Zellen als neue Therapieoption für Systemischen Lupus Erythematodes mit aktivem refraktärem Lupus-Nephritis getestet werden. Refraktär bedeutet, dass der Patient/die Patientin nicht auf die üblichen Behandlungen bei Lupus-Nephritis angesprochen hat. Die Diagnose der Lupus-Nephritis darf zudem nicht länger als 7 Jahre her sein. Es soll herausgefunden werden, ob YTB323-Zellen auch zur Behandlung dieser Erkrankung eingesetzt werden können und gegenüber der Standardtherapie Vorteile haben.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

Voruntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Dazu werden die potenziellen Teilnehmer*innen zu einer sog. Screening-Untersuchung ans Studienzentrum eingeladen. Zu diesem Termin muss zu Hause gesammelter Urin (Sie erhalten vorab ein geeignetes Behältnis) mitgebracht werden.

Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Studieninteressierten in die Behandlungsphase übernommen.
Die Behandlung für Patient*innen die YTB323 bekommen werden besteht folgenden Teilen:
- Auswaschphase: die Medikamente, die die Studienteilnehmer*innen bisher zur Behandlung des Lupus-Nephritis eingenommen haben, werden langsam stufenweise abgesetzt
- Leukapherese: den Studienteilnehmer*innen wird Blut entnommen und aus diesem werden die Zellen (weiße Blutkörperchen/Lymphozyten) herausgefiltert, die später zu den gentechnisch veränderten YTB323-Zellen werden
- Vorbereitung auf YTB323-Infusion: es erfolgt kurz vor der Infusion eine vorbereitende Behandlung des/der Patient*in, um ein möglichst optimales Milieu für die neuen, gentechnisch modifizierten Zellen zu schaffen, damit sich diese im Körper gut vermehren können
- YTB323-Infusion: die gentechnisch veränderten Zellen werden, nach einer ausgiebigen Prüfung auf eine erfolgreiche Modifikation und auf Verunreinigungen, über eine Infusion zurück in die Armvene verabreicht.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.
Nach Infusion der YTB323-Zellen findet ein Krankenhausaufenthal statt.

Nachbeobachtungsphase: diese Phase beginnt nach der YTB323-Infusion. Nach der Behandlungsphase finden in verschiedenen Zeitabschnitten über einen längeren Zeitraum mehrere Kontrollbesuche am Studienzentrum statt.

Studienabschlussbesuch: mehrere Jahre nach der Infusion mit YTB323-Zellen oder der Gabe der Standard- Therapie findet ein Abschlussbesuch statt.Da es sich bei der YTB323-Behandlung um eine Zelltherapie handelt, ist es notwendig, dass die die Studienteilnehmer*innen, die eine YTB323-Infusion erhalten haben, über mehrere Jahre hinweg nach Infusion in einer Langzeit-Nachverfolgung kontrolliert werden. Dies kann durch Besuche am Studienzentrum und auch telefonisch erfolgen.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmer*innen oder Partner*innen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher sicher verhüten. Der Prüfarzt/ die Prüfärztin wird die Studienteilnehmer*innen über geeignete Verhütungsmaßnahmen und über die Dauer der Anwendung dieser aufklären.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Klinische Studien, Schwangerschaft & Verhütung.

Eine Teilnahme ist für erwachsene Männer und Frauen möglich, wenn

Sie an SLE erkrankt sind
Sie zwischen 18 und 65 Jahre alt sind
Ihre Lupus-Nephritis-Diagnose nicht mehr als 7 Jahre zurück liegt
eine Lupus-Nephritis vorliegt (nachgewiesen durch eine Biopsie)
ein unzureichendes Ansprechen auf bisherige Lupus-Nephritis Behandlungen in der Vergangenheit vorliegt

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

Untergewicht (BMI unter 18,5) oder starkes Übergewicht (BMI über 35) vorliegt
eine eingeschränkte Leber- und/oder Lungenfunktion oder Herzinsuffizienz vorliegt
eine virale, bakterielle oder andere Infektion vorliegt, die eine dauerhafte Behandlung erfordert, wie z.B. HIV, Hepatitis B und C, Tuberkulose
eine unkontrollierte Schilddrüsenüberfunktion oder ein unkontrollierter Bluthochdruck vorliegt
keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite Häufige Fragen bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService

Kennwort „YTB323-J Lupus Nephritis“

Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)

Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr

E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com