Rheumatoide Arthritis & Sjögren-Erkrankung

Rheumatoide Arthritis

Rheumatoide Arthritis ist eine entzündliche Autoimmunerkrankung. Die rheumatoide Arthritis gehört zu den Autoimmunerkrankungen, da sie durch eine Reaktion des Immunsystem gegen den eigenen Körper entsteht. Zellen des Immunsystems (sog. B-Zellen) produzieren Antikörper, die gegen körpereigene Strukturen gerichtet sind. Diese Antikörper werden über das Blut im ganzen Körper verteilt und können so an verschiedenen Orten zu Entzündungen und Schädigungen führen. Bei der rheumatoiden Arthritis ist hier besonders das gesunde Gewebe in und um die Gelenke betroffen.

Typische Symptome sind Schmerzen, Schwellungen und Steifheit der betroffenen Gelenke, insbesondere morgens nach dem Aufwachen oder nach längeren Ruhephasen. Rheumatoide Arthritis ist eine chronische Krankheit, für die bisher keine Heilungsmöglichkeiten existieren. Eine frühzeitige Diagnose und Behandlung können aber dabei helfen, Symptome zu lindern, Entzündungen zu reduzieren und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen. Behandlungsmöglichkeiten umfassen derzeit verschiedene entzündungshemmende Medikamente, Physiotherapie, regelmäßige Bewegung und in einigen Fällen auch chirurgische Eingriffe.

Sjögren-Erkrankung

Bei der Sjögren-Erkrankung handelt es sich wie bei der Arthritis auch um eine Autoimmunerkrankung, wobei bei der Sjögren-Erkrankung vor allem die Speichel- und Tränendrüsen angegriffen werden. Entzündungen in diesen Drüsen führen dazu, dass diese weniger Flüssigkeit produzieren. Das macht sich bei betroffenen Menschen durch trockene Augen und einen trockenen Mund bemerkbar. Auch können bei der Sjögren-Erkrankung noch andere Schleimhäute in z.B. den Atemwegen oder der Scheide betroffen sein und trocken werden. Diese Trockenheits-Symptome werden auch als Sicca-Syndrom bezeichnet.

Die Sjögren-Erkrankung kann als eigenständige Erkrankung (dann wird es als primäre Sjögren-Erkrankung bezeichnet) oder als Folge bzw. zusammen mit einer anderen Krankheit (= sekundäre Sjögren-Erkrankung) wie rheumatoider Arthritis oder Systemischer Lupus erythematodes auftreten. Die Ursachen der Sjögren-Erkrankung sind nicht vollständig erforscht, aber es wird angenommen, dass Infektionen, Stress oder hormonelle Veränderungen eine Rolle spielen könnten. Frauen sind von der Erkrankung etwa zehnmal häufiger betroffen als Männer. Derzeit gibt es noch keine Heilungsmöglichkeiten für die Sjögren-Erkrankung, aber die Symptome können durch verschiedene Behandlungen gelindert werden, wie z.B. die Verwendung von künstlichen Tränen, Speichelersatzmitteln und entzündungshemmenden Medikamenten.

Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, deren Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen und/oder Selbsthilfegruppen. Diese Organisationen werden hier mit ihrer Zustimmung genannt und können eine wertvolle Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein.

Bei dieser Studie wird eine Immuntherapie untersucht, bei der körpereigene Zellen eingesetzt werden. Den Studienteilnehmer*innen werden spezielle Immunzellen, sog. T-Zellen, entnommen und diese werden gentechnisch so verändert, dass sie ein bestimmtes Eiweiß (CD19) auf den Zielzellen (sog. B-Zellen) erkennen können. Die eigenen, aber nun veränderten T-Zellen, jetzt YTB323-Zellen genannt, werden den Studienteilnehmer*innen wieder als Infusion verabreicht. Die YTB323-Zellen können dann bestimmte B-Zellen als schädliche Zellen erkennen und vernichten. Auf diesem Weg sollen alle B-Zellen beseitigt werden, die zur Bildung der rheumatoiden Arthritis bzw. der Sjögren-Erkrankung beitragen. Diese Art der Therapie nennt man CAR-T-Zelltherapie. Mehr zu dieser Form der Therapie erfahren sie hier.

Die Zahl der mit YTB323-Zellen behandelten Patient*innen ist immer noch zu gering, um die Sicherheit oder Wirksamkeit des Arzneimittels mit Sicherheit beurteilen zu können. Es ist nicht möglich, vorherzusagen, ob YTB323-Zellen bei Ihnen wirken oder welche Nebenwirkungen bei Ihnen auftreten können. Ihr Zustand kann sich verbessern, sich verschlechtern oder unverändert bleiben.

Die Gesundheit der Teilnehmenden wird jedoch während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament YTB323 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ YTB323 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Alle Teilnehmer*innen dieser Studie erhalten YTB323, die Wahrscheinlichkeit das Prüfmedikament zu erhalten beträgt daher 100%. Sowohl Sie als auch Ihr Prüfarzt / Ihre Prüfärztin wissen, dass Sie YTB323 erhalten.

Details zur Medikamentengabe und zum Ablauf dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In dieser Studie sollen YTB323-Zellen als neue Behandlungsoption für rheumatoide Arthritis bzw. Sjögren-Erkrankung getestet werden. Es soll mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeltherapie mit YTB323-Zellen herausgefunden werden

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Alle Teilnehmer machen eine Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Dazu werden die potenziellen Teilnehmer*innen zu einer sog. Screening-Untersuchung ans Studienzentrum eingeladen.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, erhalten die Studienteilnehmer*innen YTB323-Zellen. Vor dem Start der Behandlung müssen jedoch die Medikamente, die die Teilnehmer*innen im Rahmen ihrer vorherigen Behandlung eingenommen haben, abgesetzt werden. Hierbei werden Sie aber von dem Studienarzt / der Studienärztin begleitet.

Die Behandlung besteht aus 3 Teilen:

• • Leukapherese: den Studienteilnehmer*innen wird Blut entnommen und aus diesem werden die T-Zellen (weiße Blutkörperchen/Lymphozyten) herausgefiltert, die später zu den gentechnisch veränderten YTB323-Zellen werden
  • Vorbereitung auf die CAR-T-Zelltherapie: Im Rahmen der Vorbereitung auf eine CAR-T-Zelltherapie wird vor der Infusion mit den YTB323-Zellen eine spezielle Behandlung durchgeführt, die optimale Bedingungen für die Aufnahme und Vermehrung der YTB323-Zellen schaffen soll.
  • YTB323-Infusion: die genetisch veränderten Zellen werden, nach einer ausgiebigen Prüfung auf eine erfolgreiche Modifikation und auf Verunreinigungen, über eine Infusion in die Armvene verabreicht. Nach der YTB323-Infusion erfolgt eine stationäre Aufnahme zur Überwachung in das durchführende Krankenhaus.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: Diese Phase beginnt nach der YTB-Infusion und Ihrer Entlassung aus dem Studienzentrum. Es finden in verschiedenen Zeitabschnitten Kontrollbesuche am Studienzentrum statt. Anschließend findet eine Abschlussuntersuchung statt. Da es sich bei YTB323 um eine Gentherapie handelt, ist eine Langzeit-Nachverfolgung notwendig. Dies geschieht über eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher sicher verhüten. Eine sichere Verhütungsmethode muss bis mindestens 2 Jahre nach der YTB323-Infusion und so lange bis durch zwei aufeinanderfolgende diagnostische Tests keine YTB323-Zellen mehr im Blut nachgewiesen werden können angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Sie müssen für die Teilnahme an der Studie eine zuverlässige, medizinisch anerkannte und hochwirksame Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung anwenden.

Teilnehmende Männer müssen zustimmen, während der Behandlungsphase und bis zu 12 Monate nach der YTB323-Infusion und bis durch zwei aufeinanderfolgende diagnostische Tests keine YTB323-Zellen mehr in Ihrem Blut nachgewiesen werden können beim Geschlechtsverkehr ein Kondom zu verwenden und kein Kind zu zeugen. Ein Kondom ist notwendig, um zu verhindern, dass der Prüfwirkstoff auf Partner oder Partnerin übergeht. Dies gilt auch für sterilisierte Männer und für männliche Partner sowie für weibliche Partnerinnen, die keine Kinder mehr bekommen können. Zusätzlich dürfen Sie in dieser Zeit kein Sperma spenden. Zusätzlich wird Ihre Partnerin gebeten, eine effektive Form der Verhütung anzuwenden, falls sie sexuell aktiv ist und schwanger werden könnte. Sollte Ihre Partnerin schwanger werden, während Sie an der klinischen Prüfung teilnehmen, müssen Sie umgehend den Prüfarzt informieren.

Sollten Sie sterilisiert sein, muss der Eingriff mindestens 6 Monate vor Beginn des Screenings erfolgt sein und eine entsprechende Dokumentation vorliegen.

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Klinische Studien, Schwangerschaft & Verhütung.

Eine Teilnahme ist möglich, wenn

• bei Ihnen rheumatoide Arthritis oder die Sjögren-Erkrankung ärztlich diagnostiziert wurde
• Sie zwischen 18 und 75 Jahren alt sind
• ein Nichtansprechen auf Standardtherapien besteht

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• Sie Untergewicht (Body-Maß-Index (BMI) unter 17) oder starkes Übergewicht (BMI über 40) (BMI-Berechnung: BMI = Gewicht / (Größe)² = Körpergewicht (in kg) geteilt durch Körpergröße (in m) zum Quadrat
• bei Ihnen schwerwiegende Organschäden bestehen (z.B. schwere Herz-, Lungen-, Leber- oder Nierenerkrankungen)
• Sie an unkontrolliertem Diabetes oder an anderen schwerwiegenden Krankheiten, die die Fähigkeit zur Durchführung der Therapie beeinträchtigen könnten, leiden
• bei Ihnen aktive und/oder chronische Infektionen vorliegen (z.B. HIV, Hepatitis B oder C, Tuberkulose)
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• Sie früher schon eine Gentherapie, Stammzelltherapie oder Organtransplantation erhalten haben.

Sollten Sie sich nicht sicher sein, ob bei Ihnen bestimmte Ein- oder Ausschlusskriterien vorliegen, kann Ihnen die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums oder Ihre behandelnde Ärztin bzw. Ihr behandelnder Arzt weiterhelfen.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen zu Studien.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen und eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite häufige Fragen zu klinischen Studien bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „YTBB-RA-SjD“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com