Aortenklappenstenose (Herzklappenerkrankung) und erhöhtes Lp(a)

Herzklappen sorgen dafür, dass das Blut im Herzen in die richtige Richtung fließt. Jede der vier Herzklappen hat dabei eine bestimmte Aufgabe. Die Aortenklappe leitet das Blut aus der linken Herzkammer in die Aorta, also die Hauptschlagader, in den Blutkreislauf. Über sie wird sauerstoffreiches Blut im Körper verteilt.

Der Begriff Stenose wird für Verengungen verwendet. Somit spricht man von einer Aortenklappenstenose, wenn bei der Aortenklappe der Durchfluss durch eine Verengung reduziert wird. Die Folge einer Verengung der Aortenklappe ist eine schlechtere Versorgung des Körpers mit Sauerstoff. Betroffene spüren Symptome allerdings oft erst nach langer Zeit. Meist treten diese anfangs unter erhöhter körperlicher Aktivität, wie Treppensteigen oder Sport, auf. Möglich sind Schwindel oder Kreislaufkollaps. Durch den verringerten Durchfluss kann der Sauerstoffbedarf nicht mehr gedeckt werden.

Diese Verengung kann unterschiedliche Ursachen haben. Es kann sich um eine angeborene oder sogenannte erworbene Erkrankung handeln. Von erworben spricht man, wenn sie sich erst im Verlauf des Lebens entwickelt. Die häufigste erworbene Ursache ist eine Verkalkung, auch Kalzifizierung oder Sklerose genannt. Diese entsteht durch generelle Ablagerungen z.B. von Fetten in den Herzklappen; Verwachsungen sind möglich. Hauptsächlich sind ältere Menschen betroffen. Eine erste Verdachtsdiagnose ist nach einer körperlichen Untersuchung und dem Abhören der Herztöne möglich. Diese wird im Allgemeinen noch mithilfe einer Echokardiographie, einer Ultraschalluntersuchung des Herzens, bestätigt.

Eine Therapie bei schweren Erkrankungen ist aktuell nur operativ möglich. Mithilfe eines Herzkatheters kann ein Herzklappenersatz erfolgen. Zusätzliche Medikamente dienen in erster Linie dazu, Folgeerkrankungen wie Herzinsuffizienz oder Herzrhythmusstörungen zu behandeln. Auftretende Symptome dieser Erkrankungen sind unter anderem Atemnot, Schwindel und Kreislaufbeschwerden.

Informationen zum Thema Herzklappenfehler bzw. Herzklappenerkrankung und was Sie tun können, wenn Sie betroffen sind, finden Sie hier.

Weitere Informationen für Betroffene mit Herzklappenerkrankung, insbesondere ausgelöst durch Fettstoffwechselstörungen, finden Sie bei der LipidHilfe-Lpa und bei CholCo e.V. .

Das Studienmedikament Pelacarsen (TQJ230) kann die Entstehung von Lipoprotein(a), kurz Lp(a), direkt in den Leberzellen verhindern. Damit verringert sich die Menge an Lp(a) im Blut. Man erwartet, dass sich dadurch weniger oder keine Fettablagerungen mehr in den Innenwänden der Blutgefäße und Herzklappen bilden können. Es wird vermutet, dass durch die Absenkung des Lp(a)-Spiegels im Blut das Fortschreiten einer Verengung der Aortenklappe verlangsamt werden kann.

Pelacarsen (TQJ230) befindet sich derzeit noch in klinischer Erforschung und ist noch nicht von den Behörden zur Behandlung von Patienten mit Herzklappenfehlern zugelassen.

Bisher haben weltweit etwa 4500 Patient*innen Pelacarsen in klinischen Studien erhalten (Stand November 2023).

Während der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben.

Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament Pelacarsen verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ TQJ230 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

In dieser Studie wird Pelacarsen mit Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff) verglichen. Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament Pelacarsen zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1).

Weitere Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob die Prüfmedikation Pelacarsen sicher, gut verträglich und wirksam ist. Es wird insbesondere untersucht, ob die Behandlung mit Pelacarsen im Vergleich zu Placebo das Voranschreiten der Verengung der Aortenklappe verlangsamen kann. Zudem soll untersucht werden wie Pelacarsen vom Körper aufgenommen, verteilt und ausgeschieden wird.

Die Teilnahme an einer klinischen Studie kann aus unterschiedlichen Gründen einen persönlichen Nutzen bringen:

• Teilnehmende erhalten bereits in der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien, die außerhalb der Studie noch nicht für ihre Erkrankung verfügbar sind. Dies kann gerade bei rasch fortschreitenden oder lebensbedrohlichen Krankheiten neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen.
• Studienteilnehmer*innen werden in der Regel genauer und ausführlicher untersucht als im Rahmen der ärztlichen Standardversorgung.
• Studienteilnehmer*innen fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
• Optionale Phase zur Optimierung von kardiovaskulären Risiken. Diese Phase kann bis zu 2 Monate dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament Pelacarsen
  • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)

Die Teilnehmenden erhalten das Studienmedikament monatlich als Injektion unter die Haut. In den ersten 6 Monaten erfolgt dies am Studienzentrum, anschließend können sich die Teilnehmenden nach einer Einweisung optional selbst zuhause die Injektion verabreichen.
Weder das Studienpersonal noch die Teilnehmenden wissen, welches Medikament verabreicht wird (sog. Doppelblindstudie). Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.
Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.
Behandlungstermine (Visiten) finden am Studienzentrum statt. Die Behandlungsphase dauert 3 Jahre.

• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin für 16 Wochen beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert ca. 3 Jahre. Die teilnehmenden Personen werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu sogenannten Visiten (Besuchen) zu kommen. Insgesamt sind etwa 20 Visiten vorgesehen. In den ersten 6 Monaten der Behandlungsphase werden die Patient*innen einmal pro Monat ans Studienzentrum gebeten, anschließend im Abstand von jeweils 3 Monaten. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
• Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich

• für Erwachsene im Alter zwischen 50 und 80 Jahren
• mit einem Wert von Lp(a) ≥175 nmol/L bei der ersten Visite
• bei Vorliegen einer leicht- oder mittelgradigen kalzifizierte Aortenklappenstenose (Verengung/Verhärtung der Aortenklappe) gemessen in der Anfangsuntersuchung
• wenn weitere vorhandene kardiovaskulären Risikofaktoren entsprechend der Leitlinien behandelt werden können.

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich

• bei Vorliegen einer schweren Aortenklappenstenose (Verengung/Verhärtung der Aortenklappe)
• bei geplanter Operation an der Aortenklappe
• für Patient*innen mit Aortenklappe mit nur einer Tasche (statt drei) oder einem anderen angeborenen Herzfehler
• falls eine andere schwere Klappenerkrankung vorliegt, wie eine schwere Mitralklappenstenose
• bei unkontrolliertem Blutdruck
• bei derzeitiger oder geplanter Lp(a)-Blutwäsche (Lipid-Apherese)
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie in Deutschland eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „CAVS oder Aortenklappenstenose“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
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E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com