Myelofibrose

Die Myelofibrose (MF) ist eine seltene chronische Erkrankung des Knochenmarks. Das Knochenmark ist u.a. für die Bildung von Blutzellen verantwortlich. In der frühen Phase der Myelofibrose bildet das Knochenmark zu viele Blutzellen aus. Schreitet die Myelofibrose weiter fort, kommt es zu einer Verfaserung des Knochenmarks (Fibrose). Durch diese Verfaserung wird die Blutproduktion stark eingeschränkt. Daher müssen andere Organe wie Milz oder Leber diese Aufgabe übernehmen. Diese ungewöhnliche Belastung führt zu einer Vergrößerung dieser Organe.

Weitere Symptome neben Blutarmut und vergrößerten Organen sind Müdigkeit, Schwäche, Fieber und Nachtschweiß.

Die Myelofibrose entsteht durch genetische Veränderungen (Mutationen) in den blutbildenen Stammzellen. Eine Behandlung erfolgt dabei individuell, abhängig von der Risikogruppen der Patient*innen.

Ausführliche Informationen zum Thema Myelofibrose und was Sie tun können, wenn Sie betroffen sind, finden Sie hier.

Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, deren Bewältigung und zu Alltagsfragen geben Patientenorganisationen und/oder Selbsthilfegruppen (weitere Informationen über Patientenorganisationen finden Sie hier).

In dieser Studie wird das Studienmedikament DAK539 (Pelabresib) in Kombination mit INC424 (Ruxolitinib) untersucht.

DAK539 (Pelabresib) blockiert eine Gruppe von Proteinen, die sogenannten BET-Proteine, welche das Wachstum von Krebszellen fördern. Durch die Blockierung kann DAK539 (Pelabresib) das Wachstum von Krebszellen verlangsamen oder stoppen.

INC424 (Ruxolitinib) blockiert eine Gruppe von Proteinen, den sogenannten Janus Kinasen (JAKs). Diese sind bei einer Myelofibrose überaktiv, wodurch die Blutbildung beeinflusst wird. Durch die Blockierung der JAKs kann der Körper die richtige Anzahl an Blutzellen bilden und die Krankheitssymptome kontrollieren.

Durch die Teilnahme an einer klinischen Studie erhalten Sie frühzeitigen Zugang zu noch nicht zugelassenen Wirkstoffen und erhalten in den meisten Fällen eine intensivere medizinische Betreuung. Gleichzeitig leisten Sie einen wichtigen Beitrag zur Entwicklung neuer Therapien.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite zum Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Das Studienmedikament DAK539 (Pelabresib) wird bereits in anderen klinischen Studien untersucht, ist aber zur Behandlung der Erkrankung Myelofibrose noch nicht zugelassen.

Das Studienmedikament INC424 (Ruxolitinib) ist für die Behandlung der Erkrankung Myelofibrose bereits zugelassen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Studienmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Studienmedikament DAK539 (Pelabresib) oder INC424 (Ruxolitinib) verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ DAK539 (Pelabresib) oder INC424 (Ruxolitinib) ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Während der Behandlung in einer klinischen Studie können auch Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Behandlung und die Gesundheit der Teilnehmenden werden aber während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte werden im Aufklärungsgespräch mit dem Studienarzt / der Studienärztin über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen, ob sie an der Studie teilnehmen wollen, und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Sollten Sie sich nicht sicher sein, ob bei Ihnen bestimmte Ein- oder Ausschlusskriterien vorliegen, kann Ihnen die Ärztin/der Arzt von einer an der Studie teilnehmenden Praxis oder Klinik (auch Studienzentrum genannt), aber auch Ihre behandelnde Ärztin bzw. Ihr behandelnder Arzt, weiterhelfen.

Eine Teilnahme ist möglich,

• für Erwachsene mit einer bestätigten Diagnose von Myelofibrose (primäre Myelofibrose, Myelofibrose nach Polyzythämie vera oder Myelofibrose nach essenzieller Thrombozythämie), die noch nie mit Ruxolitinib (oder ähnlichen Medikamenten, sogenannten JAK-Inhibitoren) behandelt wurden und ein bestimmtes Risikoniveau aufweisen.

Eine Teilnahme ist nicht möglich,

• bei vorheriger Behandlung mit einem JAK-Hemmer (wie INC424 (Ruxolitinib) oder einem BET-Hemmer
• nach erfolgter Milzentfernung oder Bestrahlung der Milz in den letzten 6 Monaten
• nach erfolgter Stammzelltransplantation oder geplanter Stammzelltransplantation in den nächsten 6 Monaten
• bei Vorhandensein einer Krebserkrankung in der Vergangenheit (ausgenommen bestimmte Hautkrebsarten oder Krebs, der seit mind. 3 Jahren geheilt ist)
• bei Vorhandensein einer schweren Infektion (z. B. Hepatitis B, Hepatitis C, HIV, Tuberkulose),
• bei auffälligen Leber- oder Nierenwerten
• bei Vorhandensein einer schweren Herzerkrankung oder dem Vorhandenseite anderer schwerer Erkrankungen
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Abläufe, Bedeutung und Risiken der Studie informiert Sie die Studienärztin bzw. der Studienarzt der beteiligten Praxis/Klinik. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit Ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Der Studienarzt/die Studienärztin entscheidet, welche Personen aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen können. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Die Studienteilnehmer*innen erhalten entweder eine Behandlung mit dem Studienmedikament DAK539 (Pelabresib) in Kombination mit INC424 (Ruxolitinib) oder ein Placebo, d.h. ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff, in Kombination mit INC424 (Ruxolitinib). Die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten, beträgt somit 50%. Welche der Behandlungen im Fall der Teilnahme verabreicht wird, entscheidet der Zufall, wie beim Werfen einer Münze (dieses Verfahren wird Randomisierung genannt).

Details zur Medikamentengabe und zum Ablauf dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Die Teilnahme, wenn man die komplette Studie durchläuft, dauert ca. 8 Monate, kann aber individuell verlängert werden. Die Teilnehmenden müssen in regelmäßigen Abständen in die mitwirkende Praxis/Klinik (Studienzentrum) kommen. Weitere Besuche können erforderlich sein und erfolgen, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht notwendig ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird genau geprüft, ob die Studie, für Interessierte geeignet ist. Diese Phase dauert bis zu 28 Tage.
• Behandlungsphase:

Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Studieninteressierten in die Behandlungsphase übernommen.

Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:

• Gruppe 1: erhält das Studienmedikament DAK539 (Pelabresib) zusammen mit INC424 (Ruxolitinib)
• Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo) zusammen mit INC424 (Ruxolitinib)

Diese Länge dieser Phase ist individuell und hängt davon ab, wie lange die Teilnehmenden einen Nutzen von der Behandlung haben, geht aber mind. 6 Monate.

Diese Studie ist doppelt verblindet. Das bedeutet, dass weder das Studienpersonal noch die Teilnehmenden wissen, welche Behandlung sie jeweils erhalten.

Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Studienarzt/die Studienärztin jedoch jederzeit schnell herausfinden, welche Behandlung verabreicht wurde.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet.

Im allgemeinem Teil dieser Website finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigen Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Nach Studienende haben Teilnehmende meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen zu Studien.

Studienteilnehmende, die schwanger werden können, sowie Partner*innen von zeugungsfähigen Studienteilnehmenden dürfen während der Studiendauer dürfen nicht schwanger werden.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Personen oder Personen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Der Studienarzt/die Studienärztin wird die Personen jeweils vor der Studienteilnahme über geeignete Verhütungsmaßnahmen aufklären. Bei dieser Studie muss die Verhütung für Frauen außerdem noch ca. 6 Monate letzter Studienmedikamenteneinnahme fortgeführt werden. Männer müssen mind. 3 Monate nach letzter Studienmedikamenteneinnahme ein Kondom beim Geschlechtsverkehr verwenden und dürfen in diesem Zeitraum auch kein Sperma spenden.

Warum sind diese Maßnahmen so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen, daher kann die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Aus diesem Grund darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Studienteilnehmende müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Da bestimmte Medikamente auch das Sperma beeinflussen können, können zeugungsfähige Studienteilnehmende das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen. Daher sollten deren gebärfähige Partner*innen und die Teilnehmenden selbst eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

Folgende Verhütungsmittel sind zugelassen:

• Völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• Bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring in Kombination mit Barierre-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar
• Spirale (Kupfer oder Hormon)

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Verhütung & Studienteilnahme.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen an die teilnehmende Praxis oder Klinik (Studienzentrum) kommen und für Studienteilnehmer*innen in Deutschland auch eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen an der teilnehmenden Praxis oder Klinik investieren.

Die Seite häufige Fragen zu klinischen Studien bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „teilnehmende Praxen/Kliniken in Ihrer Nähe“, sind alle teilnehmenden Praxen/Kliniken nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie eine Praxis/Klinik ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson der teilnehmenden Praxis/Klinik bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit der teilnehmenden Praxis/Klinik: anhand von Fragen zur Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch in der teilnehmenden Praxis/Klinik: Sie erfahren alle Details zur Studie undkönnen Ihre Fragen mit der Studienärztin/dem Studienarzt besprechen.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme  genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal der Ihnen am nächsten gelegenen Praxis/Klinik (siehe Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten siehe unten).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „MANIFEST-3“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Telefon: 0800 – 54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8 – 18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com