Atherosklerotische Herz-Kreislauf Erkrankung mit erhöhtem Lipoprotein (a) und LDL-Cholesterin

Das Studienmedikament TQJ230 zielt darauf ab, die Bildung von Lipoprotein(a) – kurz Lp(a) – im Körper zu verringern. TQJ230 wirkt, indem es die Weitergabe von Informationen an bestimmte Zellen verhindert, die Lp(a) herstellen. Diese Zellen produzieren danach weniger Lp(a). Durch die geringere Menge an Lp(a) wird erwartet, dass sich weniger oder keine Fettablagerungen mehr an den Innenwänden der Blutgefäße und Herzklappen bilden können.

Das Studienmedikament Pelacarsen (TQJ230) wird bereits in anderen klinischen Prüfungen untersucht, ist aber zur Behandlung der Herz-Kreislauf-Erkrankungen mit erhöhten Werten von Blutfetten: Lipoprotein(a) – kurz Lp(a)  sowie LDL-Cholesterin noch nicht zugelassen.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Studienmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Studienmedikament Pelacarsen (TQJ230) verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ Pelacarsen (TQJ230) ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Diese klinische Studie ist in verschiedene Phasen unterteilt:

In der Behandlungsphase 1 (verblindet) wird Pelacarsen (TQJ230) mit einem Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff) verglichen. Die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament TQJ230 zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1).

In der Behandlungsphase 2 (offen) erhalten alle Teilnehmenden das Studienmedikament Pelacarsen (TQJ230). Die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten, beträgt somit 100 %.

Das Ziel dieser Studie ist es herauszufinden, ob das Studienmedikament Pelacarsen (TQJ230) sicher und verträglich ist, und ob es die Lipoprotein(a)-Werte im Blut senken kann.

Zur Behandlung der erhöhten LDL-Cholesterinwerte erhalten die Patient*innen zusätzlich ein zugelassenes Medikament.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Voruntersuchungsphase (Screening): es wird geprüft, ob die Studie für Sie geeignet ist. Diese Phase findet bis zu 30 Tage (ca. 1 Monat) vor erster Studienbehandlung statt.

• Eingangsphase (Run-in):

Nach Abschluss der Screening-Phase beginnt die Eingangsphase (Run-in). Während dieser Phase wird die Behandlung Ihres erhöhten LDL-Cholesterin-Wertes mit dem zugelassenen Medikament Inclisiran eingeleitet. Diese Phase dauert ca. 4 Monate.

• Verblindete Behandlungsphase:

In dieser Behandlungsphase erhalten die Patient*innen – zusätzlich zur Inclisiran-Hintergrundtherapie – monatlich eine Injektion mit Pelacarsen (TQJ230) oder einem Placebo.

Dabei werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Sogenannte Randomisierung. Das bedeutet, dass die Zuteilung in eine Gruppe nach dem Zufallsprinzip erfolgt – ähnlich wie beim Werfen einer Münze) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:

• Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament TQJ230
• Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)

Weder das Studienpersonal noch die Teilnehmenden wissen, welches Medikament verabreicht wird (doppelblind oder verblindet). Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.
Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.
Behandlungstermine (Visiten) finden am Studienzentrum statt. Die Behandlungsphase dauert 6 Monate.

• Offene Behandlungsphase:

Im Anschluss beginnt die offene 6-monatige Behandlungsphase, in der alle Studienteilnehmende – zusätzlich zur Inclisiran-Hintergrundtherapie – monatlich eine Injektion mit Pelacarsen (TQJ230) erhalten.

• Abschlussuntersuchung und Nachbeobachtungsphase

Zum Studienabschluss erfolgt eine Abschlussuntersuchung. Zusätzlich erfolgt nach der letzten Pelacarsen (TQJ230)-Injektion zu einem späteren Zeitpunkt ein Anruf durch das Studienteam, um nach möglichen Beschwerden und dem allgemeinen Gesundheitszustand zu fragen.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnahme, wenn man die komplette Studie durchläuft, dauert ca. 21 Monate. Die Teilnehmenden müssen in regelmäßigen Abständen in die teilnehmende Praxis/ Klinik (Studienzentrum) kommen. Insgesamt sind etwa 14 Besuchstermine vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht notwendig ist. Die meisten dieser Besuche werden etwa 2 Stunden dauern. (Die Voruntersuchung (Screening) kann ca. 4-5 Stunden dauern)

Bei den meisten klinischen Studien gilt: gebärfähige Studienteilnehmer*innen dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher sicher verhüten.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen, daher kann die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Aus diesem Grund darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Studienteilnehmer*innen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Der Studienarzt/ die Studienärztin wird die Teilnehmenden über geeignete Verhütungsmaßnahmen aufklären.

Bei dieser Studie muss die Verhütung außerdem noch mindestens 16 Wochen nach der letzten Pela­carsen (TQJ230) – Injektion fortgeführt werden.

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Verhütung & Studienteilnahme.

Eine Teilnahme ist möglich für:

• Patient*innen im Alter zwischen 18- 80 Jahren mit diagnostizierter atherosklerotischer Herz-Kreislauf-Erkrankung (z.B. Herzinfarkt, Schlaganfall oder periphere arterielle Verschlusskrankheit (pAVK) – jeweils mindestens 3 Monate vor der ersten Untersuchung)

und erhöhten Lipoprotein(a) (≥175 nmol/L) und LDL-Cholesterin-Werten (>70 mg/dL oder >1.8 mmol/L)

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn:

• Sie gleichzeitig an anderen klinischen Prüfungen teilnehmen oder vor Kurzem teilgenommen haben
• In der Vergangenheit mit Inclisiran behandelt wurden
• In den letzten 4 Monaten mit einem PCSK9-Inhibitor behandelt wurden
• Sie an schwerer Herzinsuffizienz (Herzschwäche) leiden
• Sie unkontrollierten Bluthochdruck haben
• Der Trigylcerid-Wert bei Ihnen bei über 400 mg/dL liegt
• Keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• Eine Schwangerschaft besteht oder aktuell ein Kind gestillt wird.

Sollten Sie sich nicht sicher sein, ob bei Ihnen bestimmte Ein- oder Ausschlusskriterien vorliegen, kann Ihnen die Ärztin/der Arzt von einer an der Studie beteiligten Praxis oder Klinik (auch Studienzentrum genannt), aber auch Ihre behandelnde Ärztin bzw. Ihr behandelnder Arzt, weiterhelfen.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt einer teilnehmenden Praxis/ Klinik (Studienzentrums). Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen zu Studien.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen und eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite häufige Fragen zu klinischen Studien bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Teilnehmende Praxen/ Kliniken (Studienzentren) in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit der teilnehmenden Praxis/ Klinik (Studienzentrum): anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal der Ihnen am nächsten gelegenen Praxis/Klinik. Diese werden Ihnen in der Liste unten angezeigt, sofern Sie nach Ausfüllen des Fragebogens („PreScreener“) potentiell für eine Studienteilnahme in Frage kommen (siehe unter „Wie kann ich Kontakt aufnehmen und was passiert danach?“).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten siehe unten).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „ADD-VANTAGE“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Telefon: 0800 – 54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8 – 18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com