Progressive supranukläre Blickparese (PSP)

Die progressive supranukleäre Blickparese (PSP) ist eine seltene Erkrankung des Gehirns, bei der sich bestimmte Nervenzellen nach und nach abbauen. Dadurch kommt es zu Problemen mit der Augensteuerung, dem Gleichgewicht und den Bewegungen. Auch Sprechen, Schlucken, Stimmung und Denken können betroffen sein.

• Progressiv bedeutet fortschreitend – die Beschwerden nehmen mit der Zeit zu.
• Supranukleär bezieht sich auf die Bereiche im Gehirn, die Bewegungen der Augen steuern.
• Blickparese heißt, dass die Augenbewegungen eingeschränkt sind.

Menschen mit PSP haben häufig Schwierigkeiten, die Augen nach oben oder unten zu bewegen. Sie stolpern oder stürzen leichter, besonders nach hinten, und bemerken eine allgemeine Bewegungsverlangsamung. Später können Sprach- und Schluckbeschwerden oder Veränderungen der Stimmung und Persönlichkeit hinzukommen.

Was passiert im Gehirn?

Bei PSP lagert sich ein Eiweiß namens Tau in den Nervenzellen ab. Dieses Protein kommt auch bei anderen Erkrankungen des Nervensystems vor, zum Beispiel bei Alzheimer. Durch die Ablagerungen können die Zellen ihre Aufgaben nicht mehr erfüllen und sterben mit der Zeit ab.

Eine Form der PSP ist das sogenannte Richardson-Syndrom (PSP-RS).
Diese Variante beginnt meist mit Gangunsicherheiten und häufigen Stürzen, oft nach hinten. Charakteristisch sind zudem Einschränkungen der Augenbewegungen, insbesondere beim Blick nach oben oder unten. Diese Studie konzentriert sich speziell auf die Richardson-Syndrom PSP (kurz PSP-RS).

Gibt es eine Behandlung?

Eine Heilung gibt es derzeit nicht. Es stehen aber verschiedene Möglichkeiten zur Verfügung, um die Symptome zu lindern – zum Beispiel Physio-, Ergo- und Sprachtherapie. Medikamente, die bei der Parkinson-Krankheit eingesetzt werden, können manchmal vorübergehend helfen.

In klinischen Studien wird derzeit erforscht, ob neue Behandlungen – wie das Studienmedikament NIO752 – den Krankheitsverlauf verlangsamen oder die Beschwerden verbessern können.

Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, deren Bewältigung und zu Alltagsfragen geben Patientenorganisationen und/oder Selbsthilfegruppen. Weitere Informationen über Patientenorganisationen finden Sie hier. Diese Organisationen werden hier mit ihrer Zustimmung genannt und können eine wertvolle Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein. Für Patient*innen, die von Blickparese betroffen sind und deren Angehörige, steht der Deutsche Blinden- und Sehbehindertenverband e.V. (DBSV) zur Verfügung.

In dieser Studie wird der Wirkstoff NIO752 untersucht.

Durch die Teilnahme an einer klinischen Studie erhalten Sie frühzeitigen Zugang zu noch nicht zugelassenen Wirkstoffen und erhalten in den meisten Fällen eine intensivere medizinische Betreuung. Gleichzeitig leisten Sie einen wichtigen Beitrag zur Entwicklung neuer Therapien.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite zum Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können

Das Studienmedikament NIO752 wurde bereits in anderen klinischen Studien untersucht, ist aber zur Behandlung der Erkrankung Blickparese noch nicht zugelassen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Studienmedikamenten erhalten. Ergebnisse zum Studienmedikament NIO752, können Sie hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ NIO752 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Während der Behandlung in einer klinischen Studie können auch Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Behandlung und die Gesundheit der Teilnehmenden werden aber während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte werden im Aufklärungsgespräch mit dem Studienarzt / der Studienärztin über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen, ob sie an der Studie teilnehmen wollen, und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Sollten Sie sich nicht sicher sein, ob bei Ihnen bestimmte Ein- oder Ausschlusskriterien vorliegen, kann Ihnen die Ärztin/der Arzt von einer an der Studie teilnehmenden Praxis oder Klinik (auch Studienzentrum genannt), aber auch Ihre behandelnde Ärztin bzw. Ihr behandelnder Arzt, weiterhelfen.

Eine Teilnahme ist möglich, wenn

• Sie zwischen 41 und 81 Jahre alt sind,
• bei Ihnen vor weniger als 5 Jahren PSP-RS diagnostiziert wurde,
• Sie in der Lage sind, noch selbständig zu gehen oder mindestens 10 Schritte mit etwas Hilfe zurückzulegen,
• Sie Probleme haben, ihre Augen nach oben und unten zu bewegen.

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• Sie schwanger sind oder stillen.
• Sie keine sichere Verhütungsmethode anwenden können.
• Sie wichtige Untersuchungen aus medizinischen Gründen nicht machen dürfen.
• Sie aktuell an einer anderen Medikamenten-Studie teilnehmen.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Abläufe, Bedeutung und Risiken der Studie informiert Sie die Studienärztin bzw. der Studienarzt der beteiligten Praxis/Klinik. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit Ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Der Studienarzt/die Studienärztin entscheidet , welche Personen aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen können. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Die Studienteilnehmer*innen erhalten entweder eine Behandlung mit dem Studienmedikament NIO752 oder ein Placebo, d.h. ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff. Welche der Behandlungen im Fall der Teilnahme verabreicht wird, entscheidet der Zufall, wie beim Werfen einer Münze (dieses Verfahren wird Randomisierung genannt).

Insgesamt sollen rund 300 Personen an der Studie teilnehmen. Etwa 200 Teilnehmende (also rund zwei Drittel) erhalten NIO752, und etwa 100 Teilnehmende (rund ein Drittel) erhalten das Placebo. Die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten, beträgt somit 67%.

Details zur Medikamentengabe und zum Ablauf dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Die Teilnehmenden müssen in regelmäßigen Abständen in die mitwirkende Praxis/Klinik (Studienzentrum) kommen. Weitere Besuche können erforderlich sein und erfolgen, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht notwendig ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird genau geprüft, ob die Studie, für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Dies dauert ca 2 Monate mit 1-2 Besuchen in der Praxis/Klinik.
• Behandlungsphase:

Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Studieninteressierten in die Behandlungsphase übernommen.

Diese Studie ist doppelt verblindet. Das bedeutet, dass weder das Studienpersonal noch die Teilnehmenden wissen, welche Behandlung sie jeweils erhalten.

Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Studienarzt/die Studienärztin jedoch jederzeit schnell herausfinden, welche Behandlung verabreicht wurde.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Sie haben die Möglichkeit, im Anschluss an einer Verlängerungsphase teilzunehmen. Dies wird in einer gesonderten Einverständniserklärung beschrieben und separat mit Ihnen besprochen.

Im allgemeinen Teil dieser Website finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigen Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Nach Studienende haben Teilnehmende meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen zu Studien.

Bei den meisten klinischen Studien gilt: gebärfähige Studienteilnehmende oder gebärfähige Partner*innen von zeugungsfähigen Studienteilnehmenden dürfen nicht schwanger werden. Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Personen oder Personen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Der Studienarzt/die Studienärztin wird die Personen jeweils vor der Studienteilnahme über geeignete Verhütungsmaßnahmen aufklären. Bei dieser Studie muss die Verhütung außerdem noch 15 Wochen nach Studienende/letzter Studienmedikamenteneinnahme fortgeführt werden.  

Warum sind diese Maßnahmen so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen, daher kann die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Aus diesem Grund darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Studienteilnehmende müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Da bestimmte Medikamente auch das Sperma beeinflussen können, können zeugungsfähige Studienteilnehmende das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen. Daher sollten deren gebärfähige Partner*innen und die Teilnehmenden selbst eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

• Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
• Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Mannes
• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille,
• 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Für männliche Studienteilnehmer: Kondom
• Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Verhütung & Studienteilnahme.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen an die teilnehmende Praxis oder Klinik (Studienzentrum) kommen und für Studienteilnehmer*innen in Deutschland auch eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen an der teilnehmenden Praxis oder Klinik investieren.

Die Seite häufige Fragen zu klinischen Studien bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „teilnehmende Praxen/Kliniken in Ihrer Nähe“, sind alle teilnehmenden Praxen/Kliniken nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie eine Praxis/Klinik ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson der teilnehmenden Praxis/Klinik bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit der teilnehmenden Praxis/Klinik: anhand von Fragen zur Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch in der teilnehmenden Praxis/Klinik: Sie erfahren alle Details zur Studie und können Ihre Fragen mit der Studienärztin/dem Studienarzt besprechen.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite https://klinischeforschung.novartis.de/teilnahme-und-ablauf/studienteilnahme/  genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal der Ihnen am nächsten gelegenen Praxis/Klinik (siehe Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten siehe unten).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden.

Novartis Medizinischer InfoService
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Telefon: 0800 – 54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8 – 18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com