ANCA-assoziierte Vaskulitis

Es wird das Prüfmedikament LNP023 untersucht. LNP023 blockiert eine Schlüsselkomponente des Komplementsystems.

In dieser Studie soll getestet werden, ob LNP023, wenn es zusammen mit Rituximab und einer schnellen Glukokortikoid-Dosisreduktion angewendet wird, Patienten mit aktiver AAV helfen kann.

LNP023 wurde bisher etwa 240 gesunden Proband*innen und mehr als 750 Patient*innen mit Blut- und Nierenerkrankungen im Rahmen klinischer Studien verabreicht. LNP023 ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h., es ist von der Behörde für die Behandlung von AAV noch nicht zugelassen. Es kann weder gekauft noch von einem Arzt / einer Ärztin verschrieben werden.

Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament LNP023 verfügbar sind, können Sie diese in der Liste der Studienergebnisse einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LNP023 ein.

Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Alle Studienteilnehmer*innen erhalten Rituximab, eine abnehmende, orale Glukokortikoid-Behandlung, die Standardtherapie bei AAV sowie eine Antibiose, um die Teilnehmer vor möglichen Infektionen zu schützen.

Zusätzlich erhalten die Hälfte der Studienteilnehmer*innen LNP023, die andere Hälfte erhält an Stelle von LNP023 ein Placebo. Das bedeutet, die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten, beträgt 50%. Die Entscheidung, ob Studienteilnehmer*innen LNP023 oder das Placebo erhalten, wird zufällig gefällt.

Details zur Medikamentengabe in dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

In dieser Studie möchte man folgendes herausfinden:

Die Durchführung dieser Studie soll zeigen, ob LNP023 bei Patienten mit AAV sicher und wirksam ist. Es soll untersucht werden, ob LNP023, wenn es zusammen mit der Standardtherapie zu AAV angewendet wird, Patienten mit aktiver AAV helfen kann.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie unterstützen außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für Ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Voruntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Studie Interessierten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 2 Wochen dauern. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie in dieser Zeit bereits Glukokortikoide als Infusion oder als oral einzunehmende Tablette erhalten.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament LNP023 in Dosierung 200 mg
  • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)
  • beide Gruppen erhalten die Standardtherapie mit Glukokortikoiden und Rituximab. Des Weiteren werden alle Studienteilnehmer*innen während der Einleitungsphase Antibiotika erhalten, um Infektionen vorzubeugen. Nach der Einleitungsphase erhält nur noch Gruppe 1 weiterhin Antibiotika aufgrund einer möglichen höheren Anfälligkeit für Infektionen durch Einnahme von LNP023; Gruppe 2 erhält Antibiotika nach der Einleitungsphase nur nach Bedarf.

Die Behandlungsphase ist in zwei weitere Phasen aufgeteilt: die Einleitungsphase und Erhaltungsphase

• Einleitungsphase
  Die Einleitungsphase dauert 24 Wochen. In dieser Phase erhalten alle Studienteilnehmer*innen Rituximab und Glukokortikoide und zusätzlich entweder das Prüfmedikament LNP023 oder das Placebo.

Folgende Termine am Studienzentrum sind vorgesehen:

• • während der ersten 4 Wochen einmal pro Woche
  • ab Woche 4 alle 2 Wochen
  • insgesamt sind 12 Besuche in dieser Phase vorgesehen

LNP023 / Placebo nehmen Sie zweimal täglich als Kapsel ein.
Rituximab erhalten Sie als Infusion einmal wöchentlich für die ersten 4 Wochen dieser Phase. In dieser Phase findet zusätzlich eine kontrollierte Glukokortikoid-Dosisreduktion statt. Das bedeutet, dass die Dosis dieses Medikaments schrittweise verringert wird. Um diese Reduzierung der Dosis zu dokumentieren, erhalten Sie ein Patiententagebuch. Die Glukokortikoide nehmen Sie täglich als Tablette ein.
Damit die Gewinnung der Studiendaten nicht beeinflusst wird, werden weder Sie noch Ihr Prüfarzt wissen, ob Sie das Prüfpräparat oder das Placebo bekommen (dieses Verfahren wird als „doppelblind“ bezeichnet). Sollte es aus Sicherheitsgründen notwendig sein, kann aber unverzüglich festgestellt werden, welche Behandlung Sie im Rahmen der klinischen Prüfung erhalten haben.

• Erhaltungsphase
  Zu Beginn der Erhaltungsphase (also nach 24 Wochen) erfahren alle Studienteilnehmer*innen, ob Sie während der vorangegangenen Einleitungsphase das Prüfmedikament LNP023 oder das Placebo erhalten haben.

Folgende Termine am Studienzentrum sind vorgesehen:

• • die ersten beiden Besuche finden 1 und 2 Monate, die weiteren Besuche, 4 und 6 Monate nach Start dieser Phase
  • insgesamt sind 4 Besuche in dieser Phase vorgesehen

Studienteilnehmer*innen, die in der vorhergehenden Phase LNP023 erhielten, nehmen dieses weiterhin zweimal täglich als Kapsel ein.
Alle Studienteilnehmer*innen, die in der vorhergehenden Phase Placebo erhielten, bekommen in dieser Phase Rituximab als Infusion gemäß Standardtherapie. Nähere Informationen hierzu wird Ihnen dann in diesem Fall Ihr Studienarzt / Ihre Studienärztin mitteilen.
Glukokortikoide: Die Glukokortikoide nehmen Sie täglich in der Dosis, die Sie zuletzt in der Einleitungsphase erhalten haben, als Tablette in ein.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Teilnehmende das Prüfmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten?“. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird nach Abschluss der Behandlungsphase beobachtet. Das Studienmedikament wird nicht mehr verabreicht. In dieser Zeit werden die Studienteilnehmer*innen einmalig telefonisch kontaktiert, um sich nach deren Befinden zu erkundigen. Zum Abschluss der Teilnahme der Studie findet in der letzten Woche noch ein Besuch am Studienzentrum statt. Diese Phase dauert 4 Wochen.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnahme dauert einschließlich aller Phasen 52-54 Wochen. Die Teilnehmenden werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 19 Visiten vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Die meisten Studienbesuche werden etwa 4-5 Stunden dauern. Der erste Behandlungsbesuch kann jedoch bis zu 7 Stunden dauern.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden. Alle Studienteilnehmerinnen müssen daher sicher verhüten.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.
Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
• hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Im Falle einer Teilnahme an dieser klinischen Prüfung muss die Patientin zuverlässige und medizinisch anerkannte Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung anwenden.

Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Klinische Studien, Schwangerschaft & Verhütung.

Eine Teilnahme ist möglich, wenn

• Sie mindestens 18 Jahre als sind
• eine aktive GPA (Granulomatose mit Polyangiitis) oder eine aktive MPA (mikroskopischer Polyangiitis) vorliegen (beides sind Arten der ANCA-assoziierten Vaskulitis)

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• eine andere systemische Erkrankung vorliegt.
  Beispiele hierfür wären: eosinophile Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA), systemischer Lupus erythematodes (SLE), IgA-Vaskulitis (Purpura Schönlein-Henoch), rheumatoide Vaskulitis, Sjögren-Syndrom, antiglomeruläre Basalmembranerkrankung (GBM), kryoglobulinämische Vaskulitis, autoimmune hämolytische Anämie, autoimmunes lymphoproliferatives Syndrom oder gemischte Bindegewebserkrankungen
• Blutungen in der Lunge vorliegen
• Sie an einer schweren Nierenerkrankung leiden
• Sie innerhalb der letzten 3 Monate vor der Voruntersuchung zur Studienteilnahme einen Plasmaaustausch erhalten haben
• Sie täglich mehr als 20 mg Glukokortikoide (z.B. Prednison) für mehr als 6 Wochen vor dem Screening einnehmen, oder täglich mehr als > 75 mg Prednison innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
  Wenn diese Einnahme je nach Dosis zwischen 2-6 Wochen vor der Eingangsuntersuchung gestoppt wird, ist eine Studienteilnahme wiederum möglich. Der Studienarzt/die Studienärztin kann diese Möglichkeit mit Ihnen besprechen.
• bei weiblichen Personen keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Ihnen entstehen, wenn Sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Die Seite Häufige Fragen bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Auf der Seite Beteiligte an einer Studie werden Fragen zu unterschiedlichen Akteuren und ihren Verantwortlichkeiten beantwortet.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „CLNP023R12201“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com