In diese Studie können Kinder und Jugendliche aufgenommen werden, die an paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) erkrankt sind.
Die Studie wurde von der zuständigen Behörde und Ethikkommission genehmigt.
Was ist die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie oder kurz PNH?
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, oder kurz PNH, ist eine seltene und vielschichtige Erkrankung. Bei manchen Betroffenen können eine Vielzahl von Beschwerden auftreten, z.B. extreme Erschöpfung (Fatigue), Schluckbeschwerden oder Blutgerinnsel (Thrombosen), andere bemerken praktisch keine Symptome.
Paroxysmal bedeutet, dass die Krankheit in Schüben auftritt. Bei einer PNH werden die Blutkörperchen fortwährend zerstört. Allerdings gibt es Zeiten, zu denen diese Zerstörung zunimmt und sich die bemerkten Symptome verschlechtern. Hämoglobinurie bedeutet, dass roter Blutfarbstoff (Hämoglobin) im Urin auftritt. Bei PNH-Patienten kommt es in einem Teil des Immunsystems, dem Komplementsystem, zu einer Fehlreaktion. Dies führt zu einer Auflösung der roten Blutkörperchen im Blut (Hämolyse). Dadurch wird das Hämoglobin freigesetzt und über die Nieren aus dem Körper abtransportiert. Der rote Blutfarbstoff gelangt dadurch in den Urin und färbt diesen dunkelrot. Allerdings tritt nur bei 1 von 4 an PNH erkrankten Personen dieses Beschwerdebild auf. Bei anderen kann es unter Umständen niemals auftreten. Da der dunkel gefärbte Urin (Hämoglobinurie) morgens am auffälligsten ist, spricht man von „nächtlicher“ Hämoglobinurie. Früher glaubte man, dass die Zerstörung der roten Blutkörperchen vor allem nachts stattfände, heute weiß man jedoch, dass dieser Vorgang auch tagsüber auftritt.
PNH ist eine sehr seltene Erkrankung. Von 1 Mio. Menschen erkranken nur ca. 16 Menschen an einer PNH. Es ist eine erworbene Erkrankung, das bedeutet sie wird nicht vererbt, also nicht von den Eltern an die Kinder weitergegeben. Sie ist nicht ansteckend. Männer und Frauen erkranken gleich häufig an PNH.
Unabhängige Informationen zu Erkrankungen, deren Bewältigung und Alltagsfragen geben Patientenorganisationen und/oder Selbsthilfegruppen. Diese Organisationen können eine wertvolle Informationsquelle für Fragen rund um eine Studienteilnahme sein. Für Patient*innen, die von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie betroffen sind und deren Angehörige, stehen die Stiftung Lichterzellen und der Verein Aplastische Anämie & PNH e.V. zur Verfügung.
In dieser Studie wird das Medikament LNP023 untersucht. Es wirkt auf das Komplementsystem ein, welches ein Teil des Immunsystems ist. LNP023 ist ein sog. Komplementinhibitor, d.h. es blockiert bestimmte Signalwege des Komplementsystems. Dadurch soll an einem frühen Punkt der Geschehnisse im Körper die Auflösung der roten Blutkörperchen (Hämolyse) verhindert werden.
Während der Behandlung in dieser Studie können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Teilnehmenden wird daher während der Studie genau überwacht. An der Studie Interessierte sollten im Aufklärungsgespräch die Risiken der Studienteilnahme ansprechen. Dadurch können sie eine gut informierte Entscheidung treffen und alle Vor- und Nachteile für sich persönlich abwägen.
Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament LNP023 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LNP023 ein.
Mehr über die Entwicklung von Medikamenten erfahren Sie auf der Seite Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.
Alle Studienteilnehmer*innen erhalten LNP023. Das bedeutet, die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten, beträgt 100%.
Details zur Medikamentengabe und zum Ablauf dieser Studie werden unter „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.
Die Durchführung dieser Studie soll helfen, mehr über die Sicherheit der Anwendung und auftretende Nebenwirkungen von LNP023 bei Jugendlichen und Kindern mit PNH zu erfahren.
Die Teilnahme an einer Studie kann auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:
- Die Kinder/Jugendlichen können schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapiemöglichkeiten erhalten. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für PNH verfügbar.
- Bei der Studienteilnahme werden die Teilnehmer*innen meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
- Mit der Studienteilnahme unterstützt man außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für verschiedene Erkrankungen.
Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie auf der Seite mit dem Thema Warum klinische Studien eine Therapieoption sein können.
Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:
- Eingangsuntersuchung: es wird genau geprüft, ob die Studie, für die an der Studie Interessierten geeignet ist.
- Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Studieninteressierten in die Behandlungsphase übernommen. Während dieser Zeit sind in regelmäßigen Abständen Kontrollbesuche in der Klinik oder in der Praxis, in der die Studie durchgeführt wird, notwendig.
- Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet. Eine Medikamentengabe findet nicht mehr statt.
Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie bzw. Ihr Kind viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Dort finden sich u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und man kann erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.
Fragen wie „Warum gibt es spezielle Studien für Kinder?“ werden auf der Seite Studien für Kinder und Jugendliche beantwortet.
Bei den meisten klinischen Studien gilt: Studienteilnehmer*innen dürfen nicht schwanger werden. Alle gebärfähigen Teilnehmenden, sofern zutreffend, müssen daher sicher verhüten. Der Studienarzt / die Studienärztin wird die im Rahmen dieser Studie erlaubten Schwangerschaftsverhütungsmethoden mit Ihnen/Ihrem Kind besprechen.
Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen, daher kann die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Aus diesem Grund darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen. Gebärfähige Frauen müssen während der Teilnahme regelmäßig einen Schwangerschaftstest durchführen.
Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen. Bei dieser Studie muss die Verhütung außerdem noch mindestens eine Woche nach letzter Prüfmedikamenteneinnahme fortgeführt werden.
Folgende Verhütungsmethoden sind zugelassen:
- völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
- bereits erfolgte Sterilisation der Frau oder des Partners
- hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
- Spirale (Kupfer oder Hormon)
- Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar
Weitere Informationen zum Thema gibt es auf der Seite Verhütung & Studienteilnahme.
Eine Teilnahme ist möglich, wenn
- die Kinder oder Jugendlichen zwischen 2-17 Jahre alt sind und an einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie leiden
- sie mit einer Anti-C5-Therapie behandelt werden (seit mindestens 6 Monaten mit einer stabilen Dosis in regelmäßigen Abständen) oder
- sie noch nie eine Anti-C5-Therapie bekommen haben
Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn
- bei den Kindern oder Jugendlichen vermutet wird oder bekannt ist, dass sie einen erblichen Mangel an Komplementprotein haben
- sie in der Vergangenheit eine Stammzelltransplantation erhalten haben oder im nächsten Jahr eine Stammzelltransplantation für sie geplant ist
- Laborergebnisse darauf hinweisen, dass das Knochenmark nicht richtig funktioniert (z.B. niedrige Anzahl von Retikulozyten (junge rote Blutkörperchen), Blutplättchen oder neutrophilen Granulozyten (eine Art von weißen Blutkörperchen))
- in den 14 Tagen vor der Verabreichung des Medikaments eine bakterielle, virale oder Pilzinfektion vorlag
- die Kinder oder Jugendlichen in den letzten 7 Tagen vor der Verabreichung des Medikaments Fieber hatten (Körpertemperatur von 38 °C oder höher)
- keine wirksame Empfängnisverhütung, sofern zutreffend, stattfindet
- eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.
Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung bzw. Ihres Kindes und der Erziehungsberechtigten möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.
Nach Studienende haben Patient*innen meist verschiedene Möglichkeiten für die weitere Behandlung. Sprechen Sie die Studienärztin bzw. den Studienarzt am besten schon im Aufklärungsgespräch auf diesen Punkt an. Zusätzliche Informationen zum Thema finden Sie bei den häufigen Fragen zu Studien.
Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für die Studienteilnehmer*innen und ggf. die Begleitpersonen keine zusätzlichen Kosten.
Die Teilnehmer*innen und ggf. Begleitpersonen erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die entstehen, wenn sie zu den Untersuchungen ans Studienzentrum kommen. Zusätzlich können Begleitpersonen eine Entschädigung für einen möglichen Arbeitsausfall erhalten.
Die Seite häufige Fragen zu klinischen Studien bietet Antworten rund um die Studienteilnahme.
Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.
Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:
- Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie bzw. der Krankheitshistorie Ihres Kindes wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie bzw. Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
- Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.
Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, wird auf der Seite Studienteilnahme genauer erläutert.
Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).
Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).
Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden.
Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „PNH Kinder/Jugendliche“
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
E-Mail: infoservice.novartis@novartis.com
Studienzentren in Ihrer Nähe
Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen teilnehmenden Praxen/Kliniken.
Die Anzahl der teilnehmenden Praxen/Kliniken kann sich während der Laufzeit der Studie ändern.
Über ein Kontaktformular können Sie Ihr Interesse an der Studie bekunden. Dieses wird an die entsprechende Klinik oder Praxis weitergeleitet, die sich bei Ihnen meldet, um in einem kurzen telefonischen Gespräch zu klären, ob Sie grundsätzlich für die Teilnahme an der Studie infrage kommen. Falls ja, wird ein Termin für eine erste Voruntersuchung vereinbart.
Bitte nehmen Sie nur Kontakt zu der Praxis/Klinik auf, wenn die Studie laut der oben gelisteten Kriterien für Sie geeignet sein könnte.
Novartis Pharma AG ist Auftraggeberin (Sponsor) der Studie.
Die Studie wurde von der zuständigen Behörde sowie der Ethikkommission genehmigt.
Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.
Dr. med. Susanne Holzhauer
Charité - Universitätsmedizin Berlin
Sie können die Studienzentren erst kontaktieren, nachdem Sie die Eignungsabfrage erfolgreich ausgefüllt haben.
Dr. med. Boris Decarolis
Universitätsklinikum Köln
Ihr Postleitzahlen-Bereich ist nicht aufgeführt? Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.
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Sehen Sie hier Studien anderer Auftraggeber (Sponsoren), für welche aktuell Patient*innen gesucht werden.
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Bitte beachten Sie, dass es sich bei den Informationen um Angaben von einer öffentlich verfügbaren externen Webseite handelt. Für deren inhaltliche Richtigkeit und Vollständigkeit übernimmt Novartis keine Gewähr.
Details zu den gelisteten Studien sowie weitere Ergebnisse sind auf der Website ClinicalTrials.gov zu finden.
