Sjögren-Syndrom

Es wird der Wirkstoff VAY736 untersucht. Es handelt sich dabei um einen humanen, monoklonalen Antikörper, also ein Immunglobulin oder auch Eiweiß, ähnlich den Antikörpern, die natürlicherweise im Körper gebildet werden können. VAY736 wirkt auf zwei Arten auf weiße Blutkörperchen (B-Zellen):

• er blockiert eine Oberflächen-Struktur auf den B-Zellen, so dass diese nicht mehr wirken kann
• er reduziert die Anzahl überaktiver B-Zellen, indem er sie aus dem Organismus entfernt.

Da B-Zellen eine entscheidende Rolle bei der Entstehung und Aufrechterhaltung des Sjögren-Syndroms spielen, wird vermutet, dass VAY736 den Verlauf der Erkrankung positiv beeinflussen kann.

VAY736 ist ein Wirkstoff in klinischer Erprobung. Das heißt, er ist noch nicht für die Behandlung des Sjögren-Syndroms zugelassen und kann nicht verschrieben oder in einer Apotheke gekauft werden. Im Rahmen klinischer Studien wurde er bisher an insgesamt etwa 500 Personen untersucht, darunter waren 211 Patient*innen mit Sjögren-Syndrom.

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament VAY736 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ VAY736 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Diese klinische Untersuchung ist in zwei Schwesterstudien, NEPTUNUS-1 und NEPTUNUS-2, aufgeteilt. Die Studienzentren führen jeweils eine der beiden Studien durch. Die Schwesterstudien unterscheiden sich nicht in der Dauer und auch nicht in der Anzahl der Besuche am Studienzentrum. Jedoch unterscheiden sie sich in der Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten:

• NEPTUNUS-1: die Wahrscheinlichkeit, VAY736 zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1)
• NEPTUNUS-2: die Wahrscheinlichkeit, VAY736 in einer der Dosierungen zu erhalten, beträgt 67% (Chance 2:1)

In welche der beiden Studien die Patient*innen aufgenommen werden, hängt davon ab, an welchem Studienzentrum sie sich für die Studienteilnahme bewerben.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel der Studie ist es, herauszufinden, ob sich VAY736 bei Patient*innen mit Sjögren-Syndrom positiv auf den Krankheitsverlauf auswirkt. Zudem sollen die Sicherheit und Verträglichkeit untersucht werden.

Diese klinische Untersuchung ist in zwei Schwesterstudien, NEPTUNUS-1 und NEPTUNUS-2, aufgeteilt. Die Studienzentren führen jeweils eine der beiden Studien durch. Die Schwesterstudien unterscheiden sich in der Einteilung der Behandlungsgruppen.

Beide Studien unterteilen sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 6 Wochen dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • NEPTUNUS-1:
    • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament VAY736
    • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)
  • NEPTUNUS-2:
    • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament VAY736
    • Gruppe 2: erhält alle 3 Monate das Prüfmedikament, an den restlichen Visiten ein Scheinmedikament (Placebo)
    • Gruppe 3: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)

Alle Teilnehmer*innen erhalten im Abstand von 4 Wochen jeweils 2 Injektionen mit dem der Gruppe entsprechenden Studienmedikament. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt. Diese Phase dauert etwa 1 Jahr.

• Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet. Diese Phase dauert bis zu 2 Jahre.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert insgesamt bis zu 3 Jahren. Die eigentliche Behandlungsdauer beträgt davon etwa 1 Jahr. Die teilnehmenden Personen werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 26 Visiten vorgesehen, die in der Regel etwa 2-3 Stunden dauern. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: Weibliche Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Gabe eines Studienmedikaments auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
• Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

• für Erwachsene ab 18 Jahre
• mit der bestätigten Diagnose eines aktiven Sjögren-Syndroms
• wenn die Diagnose maximal 7,5 Jahre zurückliegt

Eine Teilnahme ist nicht möglich

• bei Vorliegen einer weiteren aktiven rheumatischen Autoimmunerkrankung, die das Sjögren-Syndrom beeinflusst (bspw. aktive rheumatoide Arthritis, aktiver systemischer Lupus erythematodes, aktive systemische Sklerose)
• nach vorheriger Behandlung mit dem Studienwirkstoff VAY736 oder mit B-Zell-abbauenden Therapien (z.B. Rituximab) im Zeitraum von 9 Monaten vor Aufnahme in die Studie
• nach vorangegangener Behandlung mit Wirkstoffen, die das Immunsystem beeinflussen oder hemmen (z. B. Immunglobuline, Cyclophosphamid, Biologika, JAK-Hemmer) im Zeitraum von 6 Monaten vor Aufnahme in die Studie
• falls eine aktive bakterielle, virale oder andere Infektion vorliegt
• wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• falls eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt ein
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „NEPTUNUS“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com