Sichelzellkrankheit (Sichelzellanämie) - Novartis – Klinische Forschung

Sichelzellkrankheit (Sichelzellanämie)

In diese Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die an Sichelzellanämie bzw. Sichelzellkrankheit leiden.

Was ist die Sichelzellkrankheit, was ist Sichelzellanämie?

Die Sichelzellkrankheit ist eine erbliche Erkrankung der roten Blutkörperchen, sie ist auch als Sichelzellanämie bekannt. Bei Patienten mit Sichelzellkrankheit ist der rote Farbstoff der roten Blutkörperchen (Hämoglobin) verändert. Das Hämoglobin ist u.a. für den Sauerstofftransport im Blut verantwortlich. Das veränderte Hämoglobin führt dazu, dass sich die eigentlich runden roten Blutkörperchen sichelförmig verformen. Diese Verformung der roten Blutkörperchen macht sie starr und unbiegsam. Diese sog. Sichelzellen sind nicht nur weniger flexibel als gesunde rote Blutkörperchen, sie sind auch „klebriger“. Das heißt sie haften stärker an den Wänden der Blutgefäße an und verklumpen leichter mit anderen Zellen im Blut. Dadurch können sie kleinere Blutgefäße verstopfen. Als Folge werden die Organe im Körper nicht mehr richtig durchblutet, es kommt zu einem Sauerstoffmangel.

Zusätzlich werden die Sichelzellen schneller vom Körper abgebaut, als gesunde rote Blutkörperchen. Daher leiden die Patienten oft an Blutarmut (Anämie). Patienten leiden dann unter Müdigkeit und sind sehr blaß. Auch leichte Formen von Gelbsucht können entstehen. Durch die schlechtere Durchblutung, können Knochenschmerzen und Organschäden entstehen. Bei Erwachsenen führt die Sichelzellkrankheit häufig zu größeren Blutansammlungen in der Lunge und der Leber. Die Sichelzellanämie führt auch zu einer zunehmenden Schädigung der Nieren. Bei der Sichelzellkrankheit kann es zu plötzlich auftretenden starken Schmerzen kommen, sog. Sichelzellkrisen. Diese Schmerzen äußern sich am häufigsten in Form von Knochenschmerzen. Meist treten Sichelzellkrisen als Folge von Aktivtäten auf, die den Sauerstoffgehalt im Blut senken, z.B. bei starker körperlicher Anstrengung oder als Folge einer Infektion. Eine Sichelzellkrise ist ein akuter Notfall der häufig zu einem Krankenhausaufenthalt führt und mit starken Schmerzmitteln behandelt wird.

SEG101 ist ein Antikörper, der an bestimmte Eiweiße (Proteine) an der Oberfläche von Blutzellen und an Zellen der Blutgefäße bindet. Durch seine Wirkung soll SEG101 verhindern, dass die Blutzellen miteinander verklumpen und die Blutgefäße verstopfen. Dadurch soll die Anzahl der Schmerzkrisen verringert oder ganz verhindert werden.

SEG101 – Prüfmedikament: befindet sich in klinischer Erprobung und ist noch nicht für die Behandlung von Sichelzellanämie zugelassen und somit nicht „auf dem Markt“ (weder käuflich noch auf Rezept) erhältlich. Es wurde bisher in klinischen Studien an etwa 190 Sichelzellpatienten untersucht.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Im Rahmen der STAND-Studie wird SEG101 in zwei unterschiedlichen Dosierungen mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen.

Die Studienbehandlung wird in zwei Teilen durchgeführt. Während des ersten Teils dieser Studie beträgt die Wahrscheinlichkeit das Prüfmedikament SEG101 zu erhalten 67%

Danach können alle Studienteilnehmer auf Wunsch und nach Ermessen des Studienarztes das Prüfmedikament SEG101 erhalten, die Wahrscheinlichkeit beträgt dann individuell 100%.

Details dazu und zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es, die geeignete Dosis von SEG101 für die Behandlung der Sichelzellkrankheit von Erwachsenen zu bestätigen. Des Weiteren soll die Sicherheit der Behandlung mit dem Prüfmedikament über die gesamte Studiendauer von bis zu 5 Jahren untersucht werden.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 28 Tagen dauern.
  • Behandlungsphase: Diese Phase ist unterteilt sich in zwei Teile:
    • Teil 1: Die Studienteilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 3 Behandlungsgruppen eingeteilt:
      • Gruppe 1 erhält SEG101 in Dosierung A
      • Gruppe 2: erhält SEG101 in Dosierung B
      • Gruppe 3: erhält ein Scheinmedikament (Placebo)

Die Teilnehmer erhalten das jeweilige Medikament als Infusion am jeweiligen Studienzentrum.

Während dieses Teils der Studie wissen weder die Teilnehmer, noch der Prüfarzt, welches Medikament welchem Studienteilnehmer verabreicht wird (sog. Doppelblindstudie).

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Erhalte ich das Studienmedikament auf jeden Fall?

Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Prüfarzt herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

    • Teil 2: nach dem alle Studienpatienten für ein Jahr behandelt wurden, erfahren alle Studienteilnehmer, mit welchem Medikament sie behandelt wurden. Dieses Vorgehen nennt sich Entblindung. In diesem Teil der Studie können alle Studienteilnehmer das Prüfmedikament erhalten. Es wird dann die zuvor ermittelte geeignete Dosis des Prüfmedikaments verabreicht.

Während der gesamten Behandlungsphase finden in regelmäßigen Abständen Untersuchungen zum Gesundheitszustand der Teilnehmer statt, auch Fragebögen über Beschwerden sind bei dieser Gelegenheit auszufüllen. Alle Behandlungstermine werden am Studienzentrum durchgeführt.

  • Nachbeobachtungsphase: Der entsprechende Studienarzt wird alle Teilnehmer 30 und 60 Tage nach der letzten Infusion telefonisch kontaktieren, um herauszufinden, wie es ihnen gesundheitlich geht. An Tag 7 und Tag 105 nach der letzten Infusion findet eine Untersuchung zur Nachbeobachtung am Studienzentrum statt.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen maximal 5 Jahre an der Studie teil und werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Zu Beginn findet eine Eingangsuntersuchung statt, welche mehrere Besuche am Studienzentrum (Visiten) erfordern kann. Nach Beginn der Behandlung sind im ersten Monat 2 Visiten vorgesehen, danach finden die Visiten einmal im Monat statt. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer das für nötig erachten.

Eine Teilnahme ist möglich unter folgenden Bedingungen:

  • Mindestalter 18 Jahre
  • eine bestätigte Diagnose der Sichelzellkrankheit liegt vor und
  • innerhalb der letzten 12 Monate traten mindestens 2 Schmerzkrisen auf, welche von einem Arzt behandelt werden mußten
  • die Sichelzellkrankheit darf bereits mit Medikamenten (Hydroxyharnstoff / Hydroxycarbamid) behandelt worden sein.

Eine Teilnahme ist nicht möglich,

  • wenn in der Vergangenheit eine Stammzelltransplantation durchgeführt wurde
  • für Teilnehmer an einem chronischen Transfusionsprogramm
  • wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • wenn eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums, der gemeinsam mit dem Patienten über die Teilnahme an der Studie entscheidet.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen Studienteilnehmern keine zusätzlichen Kosten. Die An- und Abreisekosten werden nach Rechnungsbeleg erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an die unten gelisteten Studienzentren wenden.

Bei Klick auf den Button „Studienzentrum kontaktieren“ öffnet sich ein Kontaktformular. In dieses können Sie Ihre Kontaktdaten eintragen und direkt an das gewählte Studienzentrum senden.

Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Ihre Kontaktanfrage ist vollkommen unverbindlich. Das Studienzentrum wird sich, je nach Wunsch, telefonisch oder per Email bei Ihnen melden. In diesem ersten Gespräch wird das Zentrum anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie grob vorprüfen, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte.

Sofern dies der Fall ist und Sie einverstanden sind, kann ein Termin für ein Erstgespräch mit Ihnen vereinbart werden. In jedem Fall ist eine Studienteilnahme nur dann möglich, wenn Sie der Teilnahme schriftlich zustimmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und die Entscheidung kann jederzeit widerrufen werden. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Novartis InfoService (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

 

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „STAND“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an Novartis Medizinischer InfoService (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

PLZ Bereich 0

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 1

10117 Berlin

Prof. Dr. med. Philipp Le Coutre

Charité -Universitätsmedizin Berlin, Campus Mitte

PLZ Bereich 2

20246 Hamburg-Eppendorf

Regine Grosse

Universitätsklinikum Hamburg - Eppendorf

Telefon: 0049 40 741053796

PLZ Bereich 3

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 4

45147 Essen

Dr. med. Ferras Alashkar

Universitätsklinikum Essen

PLZ Bereich 5

50937 Köln

Dr. med. Janine Böll

Universitätsklinikum Köln AöR

PLZ Bereich 6

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 7

70376 Stuttgart

Dr. med. Anette Hoferer

Robert-Bosch-Krankenhaus

PLZ Bereich 8

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PLZ Bereich 9

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Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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