Sichelzellanämie

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In diese Studie werden Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene mit Sichelzellanämie aufgenommen.

Sichelzellanämie entsteht durch eine vererbte Veränderung des roten Blutfarbstoffes (Hämoglobin). Hämoglobin befindet sich in den roten Blutkörperchen und bindet Sauerstoff für den Transport durch den Blutkreislauf. Die roten Blutkörperchen haben normalerweise die Form einer Scheibe, die in der Mitte dünner ist. Durch ihre elastische Struktur können sie sich gut auch durch kleinste Blutgefäße bewegen. Bei der Sichelzellkrankheit führen genetische Fehler (Mutationen) zu einer Veränderung des Hämoglobins (HbS). Sobald das HbS seinen Sauerstoff abgegeben hat, verklumpt es und führt eine Sichelform der roten Blutkörperchen herbei. Sie sind nicht mehr elastisch und können daher vor allem in kleinen und kleinsten Blutgefäßen steckenbleiben und platzen. Das führt zu einer Blutarmut und zu Beschwerden durch eine Minderdurchblutung von Organen, was bereits bei kleinen Kindern zu starken Schmerzen, Knochenentzündungen und Infektionen führen kann.

Diese Studie richtet sich ausschließlich an Patienten mit Sichelzellanämie.

Hauptsymptome sind regelmäßige Schmerzepisoden. Sie entstehen durch Gefäßverschlüsse und Minderdurchblutung (sichelförmige rote Blutzellen blockieren den Blutfluss durch winzige Blutgefäße) verschiedener Organe wie Milz, Leber, Lunge, Nieren, Gehirn, Augen und Innenohr oder auch in Knochen und Gelenken. Der Schmerz kann zwischen einigen Stunden bis zu einigen Tagen/Wochen andauern.

Die Milz, deren Aufgabe es unter anderem ist, gefährliche Bakterien wie Pneumokokken aus dem Blutstrom zu filtern, verliert durch Gefäßverschlüsse schon in den ersten Lebensjahren ihre Funktion. Dadurch sind die Betroffenen anfällig für bestimmte bakterielle Infekte.

Das im Rahmen der Studie untersuchte Medikament hat die Bezeichnung Canakinumab (ACZ885).

Für die Behandlung der Sichelzellenanämie ist Canakinumab noch nicht zugelassen und befindet sich derzeit in der klinischen Erprobung.

Canakinumab ist ein Arzneimittel, das aus Antikörpern besteht. Antikörper sind Proteine, die im Körper als Reaktion auf körperfremde Stoffe gebildet werden. Sie greifen diese körperfremden Stoffe an, um uns z.B. vor Infektionen zu schützen. Canakinumab hat die wichtige Eigenschaft, einen natürlich im Körper auftretenden Stoff namens Interleukin-1 beta (IL-1β) zu binden und dadurch zu neutralisieren. IL-1ß löst Entzündungen im Körper aus. Bei einem gesunden Immunsystem ist die Fähigkeit des Körpers Entzündungen auszulösen ein Werkzeug zur Bekämpfung von Infektionen. Bei überaktivem Immunsystem kann es zu einer übermäßigen Ausschüttung von IL-1β kommen. Die Entzündungen die durch diese Überaktivität ausgelöst werden, können zur Entstehung verschiedener Krankheiten beitragen oder auch die Symptome von Krankheiten beeinflussen, wie z.B. das Auftreten von Schmerzen bei der Sichelzellanämie. Eine Verringerung von IL-1β im Körper könnte zum Abklingen der Entzündungsprozesse und ihrer Folgen führen.

Canakinumab ist in Deutschland bereits für die Behandlung verschiedener entzündlicher Erkrankungen zugelassen, wie z.B. Gicht oder Mittelmeerfieber. Es wurden bisher ca. 10.939 Patienten (davon 528 Kinder) mit Canakinumab in klinischen Studien behandelt.

Im Falle einer Teilnahme erhalten Patienten entweder Canakinumab oder ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff (sog. Placebo). Welche der Behandlungen die Studienteilnehmer erhalten, entscheidet der Zufall (dieses Verfahren wird Randomisierung genannt).

Die Wahrscheinlichkeit in dieser Studie Canakinumab zu erhalten beträgt 50%.

Das Ziel dieser Novartis-Studie ist herauszufinden, ob das Arzneimittel Canakinumab (ACZ885) die wiederkehrenden täglichen Schmerzen und die Gefäßentzündungen bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit Sichelzellanämie verringert. Außerdem soll die Sicherheit und Verträglichkeit bei der Behandlung der Sichelzellanämie untersucht werden.

Vor Beginn der Studie wird überprüft, ob die Studie für den jeweiligen Patienten geeignet ist.

Die Gesamtdauer der Studie beträgt ca. 60 Wochen. Die Studie ist unterteilt sich in 2 Phasen:

Phase 1: verblindet – weder Arzt noch Patient wissen, ob Prüfmedikament oder Placebo verabreicht wird. Diese Phase dauert 6 Monate, Prüfmedikament oder Placebo werden 1x monatlich mit einer Spritze unter die Haut (sukutane Injektion) verabreicht.

Phase 2: unverblindet: diese Phase ist optional, die Studienteilnehmer können entscheiden, ob sie an dieser zweiten Studienphase teilnehmen möchten oder nicht. Die Teilnehmer an dieser Phase erhalten das Prüfmedikament 1x monatlich für 6 Monate mit einer Spritze unter die Haut (subkutane Injektion).

Acht Wochen nach der letzten Injektion erfolgt eine Abschlussvisite, damit ist die Studie dann für den Studienteilnehmer beendet.

Während der Besuche beim Studienarzt werden die Studienteilnehmer zu Ihrem aktuellen Gesundheitsstatus befragt und es werden u.a. Blut- und Urinproben genommen. 1-3mal soll im Studienverlauf eine Ultraschalluntersuchung der Blutgefäße im Gehirn erfolgen.

Insgesamt werden die Studienteilnehmer gebeten, innerhalb von 16 Monaten etwa 15 Mal zum Studienzentrum zu kommen.

Jede Visite wird etwa 2-3 Stunden dauern. Visiten, bei denen Ultraschallaufnahmen durchgeführt werden, können etwas länger dauern (eine Ultraschallaufnahme dauert ca. 20 Minuten).

Zu Beginn der Studie, im Verlauf der Screening-Visite erhalten die Studienteilnehmer ein Aktivitäts-Armband, das die Bewegungen während des Tages und während des Schlafens aufnimmt. Dieses Armband sollte zu jedem Zeitpunkt getragen werden.

Zusätzlich zu diesem Armband erhalten Studienteilnehmer ein sogenanntes „eDiary“. Das ist ein elektronisches Tagebuch in Form einer Anwendung auf einem Mobiltelefon, das die Studienteilnehmer für die tägliche Aufzeichnung der Schmerzempfindung während der Studie mit nach Hause nehmen können. In diesem Tagebuch werden täglich Fragen zu folgenden Themen beantwortet:

  • Schmerzintensität
  • Müdigkeit
  • Beeinträchtigung der alltäglichen Aufgaben
  • Medikamenteneinnahme
  • Abwesenheit von Schule und/oder Arbeit

Die Studienteilnehmer werden gebeten, das Aktivitätsarmband ständig zu tragen und die Fragen im eDiary täglich zu beantworten.

Die Studie könnte für Patienten geeignet sein, die folgende Kriterien erfüllen

  • es wurde von einem Arzt eine Sichelzellanämie diagnostiziert
  • Alter zwischen 8 und 20 Jahre.
  • Häufige Schmerzepisoden

Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert Sie der Studienarzt eines Studienzentrums, der gemeinsam mit Ihnen über die Teilnahme an der Studie entscheidet.

Nach Studienende werden Patienten mit ihrer normalen medizinischen Versorgung weiter fortfahren. Eine Weiterbehandlung mit der Studienmedikation ist nicht vorgesehen.

Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen dem Studienteilnehmer keine zusätzlichen Kosten. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt

Für ihren zeitlichen Aufwand im Rahmen dieser Studie erhalten Studienteilnehmer eine angemessene Aufwandsentschädigung.

Die anfallenden Fahrtkosten können je nach Aufwand, die kostengünstigste Variante wählend, nach Rücksprache mit dem Studienzentrum und Genehmigung durch den Sponsor gegen Rechnungsstellung erstattet werden.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an das unten angegebene Studienzentrum wenden.

Bei Klick auf den Button „Studienzentrum kontaktieren“ öffnet sich ein Kontaktformular. In dieses können Sie Ihre Kontaktdaten eintragen und direkt an das gewählte Studienzentrum senden.

Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Ihre Kontaktanfrage ist vollkommen unverbindlich. Das Studienzentrum wird sich, je nach Wunsch, telefonisch oder per Email bei Ihnen melden. In diesem ersten Gespräch wird das Zentrum anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie grob vorprüfen, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte.

Sofern dies der Fall ist und Sie einverstanden sind, kann ein Termin für ein Erstgespräch mit Ihnen vereinbart werden.

In jedem Fall ist eine Studienteilnahme nur dann möglich, wenn Sie der Teilnahme schriftlich zustimmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und die Entscheidung kann jederzeit widerrufen werden. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Novartis Infoservice (Kontaktdaten s.u.). Bitte beachten Sie jedoch:

Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor), darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinaus gehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer Infoservice
Kennwort „SICHELZELLE“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-843 66 33 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr

Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den medizinischen Infoservice der Novartis Pharma GmbH (siehe “Wie kann ich Kontakt aufnehmen”), da noch weitere Zentren in Planung sind.

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20246 Hamburg

Regine Grosse - PD Dr. med. Uwe Kordes

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

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Der Sponsor dieser Studie ist die Novartis Pharma Services AG.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von den zuständigen Behörden genehmigt worden.

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