Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

In diese Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die an der Erkrankung paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) leiden.

[/vc_column][/vc_row]

Was ist paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) Erkrankung?

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, oder kurz PNH, ist eine seltene und vielschichtige Erkrankung. Bei manchen Betroffenen können eine Vielzahl von Beschwerden auftreten, z.B. extreme Erschöpfung (Fatigue), Schluckbeschwerden oder Blutgerinnsel (Thrombosen), andere bemerken praktisch keine Symptome.

Paroxysmal bedeutet, dass die Krankheit in Schüben auftritt. Bei einer PNH werden die Blutkörperchen fortwährend zerstört. Allerdings gibt es Zeiten, zu denen diese Zerstörung zunimmt und sich die bemerkten Symptome verschlechtern. Hämoglobinurie bedeutet, dass roter Blutfarbstoff (Hämoglobin) im Urin auftritt. Bei PNH-Patienten kommt es in einem Teil des Immunsystems, dem Komplementsystem, zu einer Fehlreaktion. Dies führt zu einer Auflösung der roten Blutkörperchen im Blut (Hämolyse). Dadurch wird das Hämoglobin freigesetzt und über die Nieren aus dem Körper abtransportiert. Der rote Blutfarbstoff gelangt dadurch in den Urin und färbt diesen dunkelrot. Allerdings tritt nur bei 1 von 4 an PNH erkrankten Personen dieses Beschwerdebild auf. Bei anderen kann es unter Umständen niemals auftreten. Da der dunkel gefärbte Urin (Hämoglobinurie) morgens am auffälligsten ist, spricht man von „nächtlicher“ Hämoglobinurie. Früher glaubte man, dass die Zerstörung der roten Blutkörperchen vor allem nachts stattfände, heute weiß man jedoch, dass dieser Vorgang auch tagsüber auftritt.

PNH ist eine sehr seltene Erkrankung. Von 1 Mio. Menschen erkranken nur ca. 16 Menschen an einer PNH. Es ist eine erworbene Erkrankung, das bedeutet sie wird nicht vererbt, also nicht von den Eltern an die Kinder weitergegeben. Sie ist nicht ansteckend. Männer und Frauen erkranken gleich häufig an PNH. Obwohl PNH in allen Altersgruppen einschließlich Kindern vorkommt, wird sie am häufigsten bei Menschen Anfang bis Mitte 30 festgestellt.

[/vc_column][/vc_row]

In dieser Studie wird das Medikament LNP023 untersucht. Es wirkt auf das Komplementsystem ein, welches ein Teil des Immunsystems ist. LNP023 ist ein sog. Komplementinhibitor, d.h. es blockiert bestimmte Signalwege des Komplementsystems. Dadurch soll an einem frühen Punkt der Geschehnisse im Körper die Auflösung der roten Blutkörperchen (Hämolyse) verhindert werden. Der Verlauf der PNH könnte so positiv beeinflusst werden.

LNP023 ist ein Medikament in klinischer Erprobung und seine genaue Wirkung wird derzeit noch untersucht. Deshalb sind aktuell noch keine Nebenwirkungen bekannt. Bisher wurden ca. 200 Personen mit LNP023 behandelt.

Informationen zu bisher durchgeführten Studien mit dem Wirkstoff LNP023 erhalten Sie hier. Es ist möglich, dass dort gelistete Studien noch nicht abgeschlossen sind. Detaillierte Informationen sind in diesen Fällen erst zeitverzögert verfügbar.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

In dieser klinischen Prüfung werden alle Patienten mit dem Prüfmedikament LNP023 behandelt. Die Wahrscheinlichkeit in dieser Studie LNP023 zu erhalten beträgt 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel dieser klinischen Studie ist es herauszufinden, ob eine Behandlung mit dem Prüfmedikament LNP023 bei erwachsenen PNH-Patienten wirksam ist, die noch nie zuvor einen Komplementinhibitor erhalten haben. Zu den Komplementinhibitoren gehören z.B. monoklonale anti-C5-Antikörper, wie die Wirkstoffe Eculizumab oder Ravulizumab.

Außerdem soll untersucht werden, ob die Behandlung mit LNP023 bei PNH-Patienten sicher ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Screeningphase (bis zu 8 Wochen): die wichtigsten Teilnahmevoraussetzungen werden geprüft. Die Dauer dieser Phase hängt vor allem davon ab, wie schnell die Untersuchungsergebnisse vorliegen und wie Ihr aktueller Impfstatus ist. Sind diese Ergebnisse positiv, kann die eigentliche Studienteilnahme erfolgen, sie beginnt mit der
  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Untersuchung dauert 4 Stunden. Sollten Sie noch Impfungen benötigen (s.u), werden Ihnen diese vor der Behandlungsphase verabreicht. Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, können die Studienteilnehmer in die Behandlungsphase eintreten.
  • Behandlungsphase: wird in zwei Teilen durchgeführt:
    • Behandlungsphase Teil 1: sie dauert 24 Wochen. Alle Studienteilnehmer erhalten Sie eine Behandlung mit LNP023. In dieser Zeit finden ca. 12 Untersuchungstermine (Visiten) am Studienzentrum statt.
    • Behandlungsphase Teil 2 (Extension): sie dauert ebenfalls 24 Wochen. Alle Teilnehmer erhalten weiterhin eine Behandlung mit LNP023. In dieser Zeit werden ca. 6 Untersuchungstermine am Studienzentrum durchgeführt.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen insgesamt ca. 12 Monate lang an der Studie teil und werden gebeten in regelmäßigen Abständen zu sog. Visiten an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 20 Visiten vorgesehen, weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer das für nötig erachten.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Bislang ist unklar, ob LNP023 zu einer Schädigung des Ungeborenen führen kann, wenn es während der Schwangerschaft eingenommen wird. Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer. Als Abstinenz gilt ausdrücklich nicht eine periodische Enthaltsamkeit gemäß Zykluskalender, Temperaturmessmethode o.ä.
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar
  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für Frauen und Männer ab 18 Jahren
  • wenn von einem Arzt eine PNH festgestellt wurde
  • nachdem folgende Impfungen bis spätestens 14 Tage nach der 1. Einnahme von LNP023 durchgeführt wurden oder bereits vorliegen:
    • Meningokokken (Neisseria meningitidis), können Hirnhautentzündungen auslösen
    • Pneumokokken (Streptococcus pneumoniae), können Lungenentzündungen auslösen
    • Haemophilus influenzae, können verschiedene schwere Entzündungen auslösen, vor allem im Bereich der oberen Atemwege.

Eine Teilnahme ist nicht möglich,

  • wenn zuvor bereits ein Komplementinhibitor eingenommen wurde, einschließlich der monoklonalen anti-C5-Antikörper Eculizumab oder Ravulizumab.
  • wenn eine erbliche Mangelfunktion des Komplementsystems bekannt ist oder vermutet wird.
  • wenn zuvor eine Stammzelltransplantation durchgeführt wurde.
  • wenn ein Knochenmarksversagen vorliegt.
  • bei Vorliegen einer aktiven systemischen Infektion mit Bakterien, Viren oder Pilzen 14 Tage vor Einnahme der Studienmedikation.
  • bei wiederkehrenden Infektionen durch bekapselte Bakterien, z. B. Meningokokken oder Pneumokokken.
  • wenn zusätzliche Erkrankungen vorliegen, wie z.B. eine schwerwiegende Nierenerkrankung, fortgeschrittene Herzerkrankung, schwerwiegende Lungenerkrankung oder Lebererkrankung.
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet.
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „APPOINT-PNH“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

 

Die Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

[/vc_column][/vc_row]

Sie verlassen jetzt unsere Webseite. Dieser Link führt Sie zu einer Webseite eines anderen Anbieters, für die wir nicht verantwortlich sind.