Mukoviszidose / Zystische Fibrose

Diese Studie richtet sich an Erwachsene mit Mukoviszidose, auch zystische Fibrose genannt, einer Erbkrankheit, die zu den seltenen Erkrankungen zählt.

Mukoviszidose Patienten leiden an zähflüssigen Sekreten infolge einer angeborenen Störung des Salztransportes in einigen sekretbildenden Organen des Körpers. Insbesondere der zähe Schleim in den Atemwegen kann zu schwerwiegenden Symptomen führen.

Der in dieser Studie untersuchte Wirkstoff QBW276 hemmt die Durchlässigkeit der Atemwegszellen für Natrium und kann so den Salztransport in der Lunge verbessern, wodurch möglicherweise die Auswirkungen der Lungenerkrankung bei Mukoviszidose günstig beeinflusst werden können.

QBW276 wird als feines Pulver mit Hilfe eines handlichen Inhalators eingeatmet und gelangt so gezielt an den gewünschten Wirkort. Damit soll eine gute Wirksamkeit bei möglichst wenig Nebenwirkungen in anderen Organen erreicht werden.

QBW276 ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h., es ist von der Behörde für die Behandlung Ihrer Krankheit noch nicht zugelassen und derzeit auch in keinem anderen Land auf Rezept oder frei verkäuflich für die Behandlung von Mukoviszidose erhältlich. Es wurde bisher bei ca. 76 gesunden Freiwilligen geprüft. QBW276 wird in dieser Studie zum ersten Mal an Mukoviszidose Patienten getestet.

Sie können hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien erfahren.

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit des neuentwickelten Wirkstoffes QBW276 bei der Behandlung von Mukoviszidose Patienten zu prüfen.

In dieser Studie wird das Studienmedikament QBW276 mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen.

In der Studie gibt es drei separate Teilnehmergruppen von unterschiedlicher Dauer:

  • Gruppe 1: ca. 1 Monat
  • Gruppe 2: ca. 1,5 Monate
  • Gruppe 3: ca. 4 Monate

Im Falle Ihrer Teilnahme an der Studie entscheidet ein festgelegtes Zufallsverfahren, ob Sie das Studienmedikament QBW276 oder ein Placebo erhalten. In Gruppe 1 und 2 beträgt die Wahrscheinlichkeit, den Wirkstoff QBW276 zu erhalten, 75%. In Gruppe 3 erhalten Teilnehmer QBW276 und ein Placebo im Wechsel, so dass Sie das Studienmedikament QBW276 auf jeden Fall erhalten, jedoch nicht über die gesamte Dauer.

Weder Sie noch Ihr Prüfarzt wissen, welcher Behandlungsgruppe Sie zugeordnet werden. Sollte es aus Sicherheitsgründen notwendig sein, kann unverzüglich festgestellt werden, welches Medikament Sie erhalten haben.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Mukoviszidose-Patienten ab 18 Jahren können teilnehmen, wenn ihre Lungenfunktion (FEV1-Wert) besser als 40% ist und ihre gewohnte Medikation in den 4 Wochen vor Teilnahme nicht geändert wurde.

Für die Teilnahme an Gruppe 3 sollten Sie ausschließlich die CFTR Mutation dF508 aufweisen und die aktuelle Mukoviszidose Standard-Therapie (Lumacaftor + Ivacaftor) bekommen.

Raucher, schwangere bzw. stillende Frauen und Patienten mit einer Lactoseunverträglichkeit, mit Leber-, Herz-, oder Nierenerkrankung bzw. Störungen des Salzhaushalts sind von der Teilnahme ausgeschlossen. Auch wenn Sie parallel in einer anderen klinischen Prüfung sind, lungentransplantiert wurden, oder an einer Krebserkrankung litten, dürfen Sie nicht teilnehmen.

Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert Sie der Studienarzt eines Studienzentrums, der gemeinsam mit Ihnen über die Teilnahme an der Studie entscheidet.

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an den medizinischen Infoservice von Novartis (Kontaktdaten unten) wenden. Dieser nennt Ihnen das nächst gelegene Studienzentrum, mit welchem Sie dann Kontakt aufnehmen können.

Bitte geben Sie bei Kontaktaufnahme das Kennwort „Mukoviszidose“ für diese Studie an:

Novartis Medizinischer Infoservice

Roonstraße 25, 90429 Nürnberg

Tel.: 08 00-843 66 33 (kostenlos)

Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr

Email: infoservice.novartis@novartis.com

Der Sponsor dieser Studie ist Novartis.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörden genehmigt worden.

 

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