Myelodysplastisches Syndrom MDS | Klinische Studie | Novartis

Myelodysplastisches Syndrom MDS

In diese Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die an einem Myelodysplastischen Syndrom (MDS) mit einem intermediären, hohen oder sehr hohen Risiko nach IPSS-R erkrankt sind.

Was ist ein Myelodysplastisches Syndrom (MDS)?

Das Krankheitsbild Myelodysplastisches Syndrom („myelo“ = das Knochenmark betreffend, „dysplastisch“ = fehlentwickelt) wird verwendet für eine Gruppe an Erkrankungen des Knochenmarks, bei denen nicht ausreichend funktionierende Blutzellen gebildet werden. Dadurch wird der Prozess der Blutbildung nachhaltig gestört und hat einen Mangel an gesunden Blutzellen zur Folge.

Die Ursachen für die Entstehung der Krankheit sind bei einer großen Mehrheit der Erkrankten (90%) nicht geklärt. Das Risiko eines myelodysplastischen Syndroms (MDS) besteht darin, dass sich daraus eine akute myeloische Leukämie entwickeln kann. Aus diesem Grund wird es auch als „Präleukämie“ bezeichnet.

Die Symptome des MDS können sehr unterschiedlich sein und sind oft nicht eindeutig. Möglich sind Blässe, Schwindel, das Gefühl, Kraft zu verlieren, gehäufte Infekte oder auch Gerinnungsstörungen im Blut. Die Krankheit wird aus diesem Grund oft zufällig entdeckt. Zur genauen Diagnose sind Untersuchungen von Blutproben und Knochenmark erforderlich.

Es wird der in der Entwicklung befindliche Wirkstoff MBG453 untersucht und mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen. Zusätzlich bekommen alle Patienten die aktuelle Standardtherapie.

Sogenannte T-Zellen spielen eine wichtige Rolle im Immunsystem. Ein als TIM-3 bezeichnetes Eiweiß vermindert die Aktivität der T-Zellen. Dadurch wird die Produktion funktionierender Blutzellen reduziert und somit schreitet die Tumorbildung voran. Bei MBG453 handelt es sich um einen sogenannten Antikörper, der das Eiweiß TIM-3 spezifisch blockiert und damit die Immunzellen wieder aktiviert.

Durch das Blockieren von TIM-3 erhöht MBG453 die Aktivität der T-Zellen und verstärkt dadurch möglicherweise die Immunreaktion gegen entartete Zellen und könnte somit der Tumorbildung entgegenwirken. Bisherige Experimente haben gezeigt, dass das Blockieren von TIM-3 das Wachstum von Tumoren verringern kann.

  • MBG453 ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h., es ist von der Behörde noch nicht zur Behandlung von MDS zugelassen. Das Arzneimittel MBG453 ist derzeit folglich noch in keinem Land auf dem Markt erhältlich, es kann also weder verschrieben werden, noch kann es irgendwo käuflich erworben werden. Bis Juli 2018 haben 291 Personen den Wirkstoff in klinischen Studien erhalten.
    MBG453 wird derzeit weltweit in einer frühen Phase der Prüfung im Rahmen anderer laufender Studien zur Behandlung von Patienten mit verschiedenen Krebserkrankungen eingesetzt, darunter auch Patienten mit dem Myelodysplastischen Syndrom (MDS). MBG453 (Dosis 400 mg) wurde bereits in Kombination mit dem hypomethylierendem Medikament Decitabin getestet. Für die Kombination von 400 mg MBG453 mit Azacitidin, die in dieser Studie geprüft werden soll, existieren noch keine Daten.
  • Decitabin ist ein Wirkstoff, der das Zellwachstum hemmt. Er ist seit 2012 zur Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen.
  • Azacitidin hat eine vergleichbare Wirkweise wie Decitabin. Es ist zugelassen zur Behandlung von Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS), chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) und akuter Myeloischer Leukämie (AML)

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Im Rahmen der Studie wird MBG453 mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen. Teilnehmer erhalten entweder

  1. MBG453 in Kombination mit Decitabin oder Azacitidin
  2. oder ein Placebo in Kombination mit Decitabin oder Azacitidin

Ein zuvor festgelegtes Zufallsverfahren („Randomisierung“) entscheidet, welcher Teilnehmer MBG453 bzw. das Placebo erhält. Weder der Prüfarzt noch der Teilnehmer wissen, welches Medikament der Patient erhält (dieses Verfahren wird als doppelblind bezeichnet). Die Wahrscheinlichkeit, MBG453 zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1).

Falls es erforderlich wird, kann Ihr Prüfarzt herausfinden, welches Medikament Sie erhalten haben.

Der Zweck dieser Studie ist herauszufinden, ob die Prüfmedikation MBG453 in Kombination mit der Standardtherapie Decitabin oder Azacitidin für die Therapie bei Patienten mit Ihrer Erkrankung sicher und wirksam ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patienten in 4 Behandlungsgruppen eingeteilt. Abhängig von den Voruntersuchungen entscheidet der Prüfarzt, welcher Teilnehmer Decitabin bzw. Azacitidin erhält. Welche Patienten MBG453 oder ein Placebo erhalten, entscheidet ein zuvor festgelegtes Zufallsverfahren (Randomisierung).
    • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament in Kombination mit Decitabin
    • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo) in Kombination mit Decitabin
    • Gruppe 3: erhält das Prüfmedikament in Kombination mit Azacitidin
    • Gruppe 4: erhält ein Scheinmedikament in Kombination mit Azacitidin

Die Behandlung erfolgt in Zyklen, wobei jeder Zyklus 28 Tage lang ist. Während eines jeden Zyklus werden die Teilnehmer zu mindestens 7 Visiten gebeten, ans Prüfzentrum zu kommen oder stationär aufgenommen. Die Anzahl der Visiten pro Zyklus ist abhängig davon, welche Kombinationstherapie die Patienten erhalten. Möglicherweise entscheidet der Prüfarzt im Laufe der Studie, einen Teil der Kombinationstherapie abzusetzen, und den anderen Teil weiter zu verabreichen. In diesem Fall reduziert sich die Anzahl der Visiten pro Zyklus. Jede der Visiten wird ca. 4 bis 5 Stunden andauern. Die Behandlungsphase endet mit der letzten Verabreichung der Medikation.

  • Nachbeobachtungsphase: Im Anschluss findet eine Nachbeobachtungsphase statt, während der der Gesundheitszustand weiterhin beobachtet wird und die Teilnehmer ggf. zu weiteren Besuchen ins Studienzentrum gebeten.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Dauer der Teilnahme an der Studie ist individuell unterschiedlich und erstreckt sich über mehrere Zyklen von jeweils 28 Tagen.

Eine Teilnahme ist möglich, wenn der Prüfarzt die Diagnose MDS mit mittlerem oder hohem Risiko gestellt hat. Der Prüfarzt wird anhand weiterer Kriterien überprüfen, ob Sie für die Studie geeignet sind.

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • eine Schwangerschaft besteht oder ein Kind gestillt wird.

Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums, der über die Teilnahme an der Studie entscheidet.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen Studienteilnehmern keine zusätzlichen Kosten. Die An- und Abreisekosten werden pauschal in angemessener Höhe erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatientinnen und Krebspatienten fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie einen Psychoonkologen in Ihrer Nähe finden. Psychoonkologen sind darauf spezialisiert, Krebspatienten bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an die unten gelisteten Studienzentren wenden.

Bei Klick auf den Button „Studienzentrum kontaktieren“ öffnet sich ein Kontaktformular. In dieses können Sie Ihre Kontaktdaten eintragen und direkt an das gewählte Studienzentrum senden.

Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Ihre Kontaktanfrage ist vollkommen unverbindlich. Das Studienzentrum wird sich, je nach Wunsch, telefonisch oder per Email bei Ihnen melden. In diesem ersten Gespräch wird das Zentrum anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie grob vorprüfen, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte.

Sofern dies der Fall ist und Sie einverstanden sind, kann ein Termin für ein Erstgespräch mit Ihnen vereinbart werden. In jedem Fall ist eine Studienteilnahme nur dann möglich, wenn Sie der Teilnahme schriftlich zustimmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und die Entscheidung kann jederzeit widerrufen werden. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Novartis Infoservice (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor), darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

 

Novartis Medizinischer Infoservice

Kennwort „MDS

Roonstraße 25, 90429 Nürnberg

Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)

Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr

Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren. Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den medizinischen Infoservice der Novartis Pharma GmbH (siehe „Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?“) da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

PLZ Bereich 0

04103 Leipzig

Prof. Dr. med. Uwe Platzbecker

Universitätsklinikum Leipzig AöR

PLZ Bereich 1

13353 Berlin

Prof. Dr. med. Jörg Westermann

Charite Campus Virchow

PLZ Bereich 2

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PLZ Bereich 3

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PLZ Bereich 4

40225 Düsseldorf

Prof. Dr. med. Norbert Gattermann

Universitätsklinikum Düsseldorf

PLZ Bereich 5

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PLZ Bereich 6

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PLZ Bereich 7

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PLZ Bereich 8

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PLZ Bereich 9

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Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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