Myelodysplastisches Syndrom (MDS) / Leukämie (CMML-2)

In diese Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die an einem Myelodysplastischen Syndrom (MDS) oder an Chronischer Myelomonozytäre Leukämie-2 (CMML-2) erkrankt sind.

Was ist ein Myelodysplastisches Syndrom (MDS)?

Das Krankheitsbild Myelodysplastisches Syndrom („myelo“ = das Knochenmark betreffend, „dysplastisch“ = fehlentwickelt) beschreibt eine Gruppe von Erkrankungen des Knochenmarks. Bei Patienten mit MDS werden zu wenige funktionierende Blutzellen gebildet. Dadurch wird die Blutbildung nachhaltig gestört und es kommt zu einem Mangel an gesunden Blutzellen.

Die Ursachen für das MDS sind größtenteils (90% aller Erkrankten) nicht geklärt. Bei Menschen mit MDS besteht die Gefahr, dass sich daraus eine akute myeloische Leukämie (AML) entwickeln kann. Aus diesem Grund wird es auch als „Präleukämie“ bezeichnet. Wie hoch dieses Risiko ist, kann mithilfe eines speziellen Punktesystems bewertet werden, dem sog. IPSS-R. Je höher der IPSS-R-Wert, desto höher das Risiko für MDS-Patienten an AML zu erkranken.

Die Symptome des MDS können sehr unterschiedlich sein und sind oft nicht eindeutig. Möglich sind Blässe, Schwindel, das Gefühl, Kraft zu verlieren, gehäufte Infekte oder auch Gerinnungsstörungen im Blut. Da diese Beschwerden bei vielen Erkrankungen auftreten können, wird die MDS oft nur zufällig entdeckt. Zur genauen Diagnose sind Untersuchungen von Blutproben und des Knochenmarks erforderlich.

Was ist eine chronische myelomonozytäre Leukämie-2 (CMML-2)?

Auch bei einer CMML werden zu wenige funktionierende Blutzellen gebildet, zusätzlich ist aber die Zahl einer bestimmten Art von weißen Blutkörperchen, nämlich der Monozyten, im Blut dauerhaft erhöht. Dabei müssen vor der Diagnose andere Ursachen für die Erhöhung der Monozytenzahl ausgeschlossen werden. Die Erkrankung wird dazu noch in drei Gruppen (CMML-0, CMML-1 und CMML-2) unterteilt. Die Unterteilung bezieht sich auf die Anzahl der Blasten im Blut und im Knochenmark. Blasten sind unreife Blutzellen, die bei bestimmten Krankheiten des Knochenmarks gefunden werden. Auch bei der CMML-2 sind die Symptome sehr unterschiedlich und ähneln denen des Myelodysplastischen Syndroms (MDS). Die Diagnose kann nur durch genaue Untersuchungen des Blutes und des Knochenmarks gestellt werden.

MBG453 (Studienmedikament) ist ein sog. Antikörper, welcher auf bestimmte Zellen des Immunsystems einwirkt, die sog. T-Zellen. T-Zellen übernehmen innerhalb des Immunsystems die Aufgabe, gefährliche Stoffe im Körper (z.B. Viren, Bakterien) zu erkennen. Der Körper steuert die Aktivität seiner T-Zellen durch Eiweiße (Proteine). Ein als TIM-3 bezeichnetes Eiweiß vermindert die Aktivität der T-Zellen. Bei MDS- und CMML-Patienten wird TIM-3 vermehrt gebildet. Durch die inaktiven T-Zellen wird die Tumorbildung gefördert. MBG453 blockiert das Eiweiß TIM-3. Dadurch erhöht MBG453 die Aktivität der T-Zellen und verstärkt möglicherweise die Reaktion des Immunsystems gegen entartete Zellen (Krebszellen). Bisherige Untersuchungen haben gezeigt, dass das Blockieren von TIM-3 das Wachstum von Tumoren verringern kann.

Azacitidin (Standardtherapie) ist ein sog. Zytostatikum, also ein Wirkstoff, der das Zellwachstum hemmt. Auf diese Weise hemmt es auch das Wachstum von Tumorzellen im Körper.

MBG453 (Studienmedikament) ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h., es ist von der Behörde noch nicht zugelassen. Das Arzneimittel MBG453 ist noch in keinem Land der Welt erhältlich. Es kann weder verschrieben, noch in Apotheken auf Rezept gekauft werden. Bisher (Stand Dez 2019) haben 462 Personen MBG453 in klinischen Studien erhalten.

Azacitidin (Standardtherapie) ist seit 2008 in Deutschland zur Behandlung von MDS, CMML und akuter myeloischer Leukämie (AML) zugelassen.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Diese Studie vergleicht das Studienmedikament MBG453 mit einem Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff).

Die Wahrscheinlichkeit im Rahmen dieser Studie MBG453 zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1).

Wichtig: Alle Studienteilnehmer erhalten die aktuelle Standardtherapie mit Azacitidin zusätzlich zur Behandlung mit der Studienmedikation. Dadurch ist für alle Teilnehmer eine Behandlung gewährleistet, auch für jene, die im Rahmen der Studie Placebo erhalten.

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob das Studienmedikament MBG453 in Kombination mit der Standardtherapie Azacitidin sicher und wirksam ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden alle Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Gruppen eingeteilt:
    • Gruppe 1: erhält MBG453 + Azacitidin
    • Gruppe 2: erhält Placebo + Azacitidin

Die Behandlung erfolgt in Zyklen, wobei jeder Zyklus 28 Tage lang ist. Die Behandlung kann ambulant oder stationär durchgeführt werden und ist abhängig davon, wie sich der Gesundheitszustand der Teilnehmer entwickelt. Die Behandlungsphase endet mit der letzten Verabreichung der Medikation. Die Behandlung wird fortgesetzt, bis der behandelnde Arzt oder der Patient entscheiden, dass eine Weiterbehandlung nicht mehr sinnvoll erscheint; das können einige Wochen, aber auch viele Monate sein und hängt vor allem davon ab, wie sich der Gesundheitszustand der Teilnehmer während der Behandlung entwickelt.

  • Nachbeobachtungsphase: Im Anschluss findet eine Nachbeobachtungsphase statt, während der der Gesundheitszustand weiterhin beobachtet wird und die Teilnehmer ggf. zu weiteren Besuchen ins Studienzentrum gebeten werden.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Teilnahmedauer an dieser Studie ist individuell und abhängig davon, wie sich der Gesundheitszustand der Teilnehmer während der Behandlung entwickelt.

Für diese Studie sind mehrere Behandlungszyklen von jeweils 28 Tagen vorgesehen. Pro Zyklus sind für die Teilnehmer mindestens 7 Untersuchungen (Visiten) am Studienzentrum vorgesehen. Je nach Gesundheitszustand können die Teilnehmer zu den einzelnen Visiten ans Zentrum kommen oder werden stationär aufgenommen. Jede Visite dauert ca. 4 bis 5 Stunden.

Möglicherweise entscheidet der Studienarzt im Laufe der Studie, dass die Behandlung verändert werden muss. In diesem Fall reduziert sich die Anzahl der Visiten pro Zyklus.

Eine Teilnahme ist möglich, wenn

  • der Studienarzt die Diagnose Myelodysplastisches Syndrom (MDS) mit mittlerem, hohem oder sehr hohem Risiko (gemäß dem IPSS-R Score) gestellt hat oder
  • eine chronische myelomonozytäre Leukämie-2 (CMML-2) vorliegt.

Der Prüfarzt wird anhand weiterer Kriterien überprüfen, ob die Studie für Sie geeignet ist.

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • eine Schwangerschaft besteht oder ein Kind gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind. Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums, der über die Teilnahme an der Studie entscheidet.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: Teilnehmerinnen dürfen unter keinen Umständen schwanger werden und müssen sicher verhüten. Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können schwere Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, dürfen weibliche Studienteilnehmerinnen während einer Studie nicht schwanger werden. Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher für Studienteilnehmerinnen Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen Studienteilnehmern keine zusätzlichen Kosten. Die An- und Abreisekosten werden pauschal in angemessener Höhe erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatientinnen und Krebspatienten fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie einen Psychoonkologen in Ihrer Nähe finden. Psychoonkologen sind darauf spezialisiert, Krebspatienten bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an die unten gelisteten Studienzentren wenden. Bei Klick auf den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie sich beim gewählten Studienzentrum melden. Sie entscheiden selbst, ob Sie im ersten Schritt lieber telefonisch oder per Email mit dem Studienzentrum Kontakt aufnehmen möchten. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlierenteilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Novartis Infoservice (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor), darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „STIMULUS-MDS2
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an Novartis Medizinischer Infoservice (siehe “Wie kann ich Kontakt aufnehmen und was passiert danach?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

PLZ Bereich 0

01307 Dresden

PD Dr. med. Thomas Illmer

Gem.praxis Hämatologie Onkologie

Telefon: 0351-.44 72340

PLZ Bereich 1

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 2

24116 Kiel

Dr. med. Sebastian Buske

Städtisches Krankenhaus Kiel

PLZ Bereich 3

37075 Göttingen

Dr. med. Raphael Koch

Universitätsmedizin Göttingen

PLZ Bereich 4

40479 Düsseldorf

Prof. Dr. med. A. Giagounidis

Marienhospital Düsseldorf

PLZ Bereich 5

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 6

60590 Frankfurt

Dr. med. Jörg Chromik

Universitätsklinikum Frankfurt

PLZ Bereich 7

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 8

86156 Augsburg

Prof. Dr. med. Christoph Schmid

Universitätsklinikum Augsburg

89081 Ulm

PD Dr. med. Frank Ruecker

Universitätsklinikum Ulm

PLZ Bereich 9

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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