Huntington-Krankheit

In diese Studie können erwachsene Patienten mit früher Manifestation der Huntington Krankheit aufgenommen werden.

Was ist die Huntington Krankheit?

Die Huntington-Krankheit, auch unter der Bezeichnung Chorea Huntington oder Morbus Huntington bekannt, ist eine genetisch bedingte, erbliche Erkrankung des Gehirns. Eltern können sie mit einer Wahrscheinlichkeit von 50:50 an ihre Kinder weitergeben. Sie bricht meist zwischen dem 35. und 45. Lebensjahr aus, in seltenen Fällen bereits in der Kindheit oder erst im höheren Alter. Es handelt sich um eine fortschreitende Krankheit, für die es bisher keine Heilung gibt.

Die heute nicht mehr geläufige Bezeichnung Chorea Huntington (griechisch choreia = Tanz) entstand wegen der typischen, nicht vorhersehbaren, raschen und unregelmäßigen Bewegungen von Betroffenen. Aus diesem Grund wurde die Erkrankung früher auch Veitstanz genannt.

Die ersten Symptome sind oft nicht eindeutig. Betroffene sind reizbar, aggressiv oder verhalten sich enthemmt, auch Antriebsstörungen wie verringerte Spontanität können auftreten. Später kommen dann Bewegungsstörungen dazu, wie ungewollte, plötzliche Bewegungen oder Zittern. Betroffene bemerken die ersten Symptome nicht unbedingt selbst sondern sie werden eher von Außenstehenden wahrgenommen.

Im weiteren Verlauf der Huntington Krankheit verlieren Patienten mehr und mehr intellektuelle Fähigkeiten. Zudem wird die Zungen- und Schlundmuskulatur beeinträchtigt. Der Verlauf ist jedoch individuell unterschiedlich.

LMI070 – Prüfmedikament: senkt den Spiegel eines bestimmten, für die Huntington-Krankheit entscheidenden Proteins (Eiweiß). Beeinflusst wird sowohl das veränderte, also mutierte Protein (mHTT) als auch das normale (HTT). Es wird vermutet, dass HTT-senkende Therapien  das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamt werden kann.

LMI070 – Prüfmedikament: befindet sich in klinischer Erprobung und ist noch nicht für die Behandlung der Huntington Krankheit zugelassen. Dies ist die erste Studie mit Patienten mit früher Manifestation der HD-Krankheit. Das Prüfmedikament wurde bisher in klinischen Studien an 24 gesunden Probanden untersucht, sowie bei ca. 38 Säuglinge/Kleinkinder mit Spinaler Muskelatrophie.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zur Wirkung von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament LMI070 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ LMI070 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Die Studie besteht aus zwei Teilen. Im ersten Teil der Studie wird LMI070 in verschiedenen Dosierungen mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen. Die Wahrscheinlichkeit, in dieser Phase LMI070 in einer der Dosierungen zu erhalten, beträgt 80% (Chance 4:1).

Im zweiten Teil der Studie erhalten alle Teilnehmer das Prüfmedikament LMI070 in der im ersten Teil der Studie ermittelten Dosis. Die Wahrscheinlichkeit, in dieser Phase LMI070 zu erhalten, beträgt 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Die Studie vergleicht verschiedene Dosen von LMI070 in ihrer Wirkung bei Patienten mit einer frühen Manifestation der Huntington Krankheit. Außerdem wird untersucht, wie sicher und gut verträglich LMI070 bei langfristiger Einnahme ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird im Detail geprüft, ob die Studie für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Dosisfindungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patienten in die Hauptphase der Studie übernommen. Der erste Teil ist die sogenannte Dosisfindungsphase.
    Abhängig vom Zeitpunkt, wann die Aufnahme in die Studie erfolgt, findet nach dem Zufallsprinzip die Einteilung in einen der aktuellen Behandlungsarme statt. Die 5 Behandlungsarme unterscheiden sich im verabreichten Volumen des Studienmedikaments (Volumen zwischen 8 und 44 ml bzw. 0,5 und 2,5 Teelöffel).

Innerhalb der einzelnen Arme erhalten die Teilnehmer entweder den Prüfwirkstoff oder ein Placebo (Medikament ohne Wirkstoff). Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Studienarzt herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

Die Dauer dieser Phase ist abhängig davon, wann der Teilnehmer in die Studie aufgenommen wurde und kann zwischen 4 und 12 Monaten dauern.

  • Extensionsphase: Alle Teilnehmer erhalten das in der Dosisfindungsphase ermittelte Volumen des Prüfwirkstoffs. In dieser Phase gibt es kein Placebo mehr.
    Diese Phase dauert etwa 1 Jahr.
  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen bis zu 2 Jahre lang an der Studie teil und werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Bei Teilnahme an allen Studienphasen sind insgesamt etwa 33 Visiten vorgesehen, weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer das für nötig erachten.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden nur zusätzlich mit der Verwendung eines Kondoms zugelassen:

  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B.Intrauterinpessar oder eines intrauterinen Hormonfreisetzungssystems (IUS), das MRT-kompatibel ist.

Orale Verhütungsmittel können nicht zur Schwangerschaftsverhütung eingesetzt werden, da sie aufgrund einer möglichen Wechselwirkung weniger wirksam sind.

Vom Studienarzt erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für Patienten zwischen 25 und 75 Jahren
  • mit einer bestätigten Diagnose der Huntington-Krankheit im Stadium der frühen Manifestation

Eine Teilnahme ist nicht möglich,

  • bei gleichzeitiger Teilnahme an anderen klinischen Studien oder Forschungsprojekten
  • wenn keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • falls eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung, die Sie für die MRT-Untersuchungen am Studienzentrum erhalten.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „Huntington“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

Aufgrund der hohen Nachfrage können die einzelnen Zentren u.U. keine Patienten mehr aufnehmen.

 

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

 

Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

Studien-Wecker

Lassen Sie sich benachrichtigen, wenn neue Informationen zu Ihrer Erkrankung online gehen.
Jetzt Anmelden

Sie verlassen jetzt unsere Webseite. Dieser Link führt Sie zu einer Webseite eines anderen Anbieters, für die wir nicht verantwortlich sind.