heterozygote familiäre Hypercholesterinämie

In diese Studie können Kinder und Jugendliche zwischen 12 und 17 Jahren, die an heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) leiden und eine zusätzliche Senkung von Cholesterin (auch LDL-C, LDL-Cholesterin oder Low-Density Lipoprotein-Cholesterin genannt) benötigen, aufgenommen werden.

Was versteht man unter heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie?

Bei heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) handelt es sich um eine erbliche Erkrankung des Fettstoffwechsels, die sich direkt auf den LDL-Cholesterinwert auswirkt. Diese Fettstoffwechselstörung erhöht das Risiko für Arteriosklerose oder koronare Herzerkrankungen.

Heterozygot familiär bedeutet, dass es sich um eine vererbte Erkrankung handelt, sie aber nicht von beiden Elternteilen weitergegeben wurde. Von einer familiären Hypercholesterinämie spricht man bei einem erhöhten Cholesterinspiegel, der meistens durch die Veränderung der LDL-Rezeptor-Gene und fehlerhaften LDL-Rezeptoren vererbt wurde. LDL-Rezeptoren transportieren das LDL-Cholesterin in die Körperzellen. Sind diese LDL-Rezeptoren defekt, steigt das LDL-Cholesterin im Blut an, denn es kann nicht in die Zellen gelangen.

Hohes LDL-Cholesterin im Blut ist auch mit bestimmten Blutgefäßerkrankungen assoziiert, auch „Arterienverkalkung“ oder „Atherosklerose“ genannt. Atherosklerose oder Arteriosklerose kann zu Gefäßverengungen oder –Verschlüssen führen. Die erhöht die Anfälligkeit für verschiedene Herz- und Kreislauferkrankungen, wie z.B. Herzschlag/Herzinfarkt, Hirnschlag bzw. Schlaganfall und „Raucherbein“ (periphere arterielle Verschlusskrankheit, paVK).

Es wird der bereits für Erwachsene zugelassenen Wirkstoff bei Kindern und Jugendlichen untersucht.

KJX839 – Prüfmedikament: reduziert die Produktion einer Substanz PCSK9 in der Leber. PCSK9 hemmt die Leber bei der Entfernung von LDL-Cholesterin aus dem Blut. Da KJX839 die PCSK9-Produktion vermindert, führt dies zu einer besseren LDL-C-Aufnahme aus dem Blut in die Leber. Als Folge sinkt der LDL-C-Spiegel.

Das Prüfmedikament KJX839 ist seit Dezember 2020 für Erwachsene mit primärer Hypercholesterinämie (heterozygot familiär und nicht-familiär) zugelassen d.h. für Erwachsene ist es in Apotheken erhältlich und kann bei erwachsenen Patienten von einem Arzt verschrieben werden. KJX839 wurde bisher bei über 2000 Erwachsenen geprüft, aber noch nicht bei minderjährigen Patienten.

Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zur Wirkung von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament KJX839 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ KJX839 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Diese klinische Studie besteht aus zwei Teilen, die jeweils 1 Jahr dauern und für alle Teilnehmer nacheinander stattfinden.

  • Teil 1: im ersten Jahr beträgt die Wahrscheinlichkeit, KJX839 zu erhalten, 66% (Chance 2:1)
  • Teil 2: im zweiten Jahr erhalten alle Teilnehmer KJX839, die Wahrscheinlichkeit beträgt somit 100%.

Zusätzlich zur Studienmedikation nimmt der Patient seine regulären Medikamente, wie Statine und andere lipidsenkende Arzneimittel während der gesamten Studie ein.

Der Zweck dieser Studie ist es, herauszufinden, ob der bereits für Erwachsene verfügbare Prüfwirkstoff KJX839 auch für Kinder und Jugendliche, die eine zusätzliche Senkung von Cholesterin (auch LDL-C, LDL-Cholesterin oder Low-Density Lipoprotein-Cholesterin genannt) benötigen, sicher, gut verträglich und wirksam ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patienten nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
    • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament KJX839 zwei Jahre lang
    • Gruppe 2: erhält im 1. Jahr ein Scheinmedikament (Placebo), im 2. Jahr das Prüfmedikament KJX839

Alle Teilnehmer erhalten das ihrer Gruppe entsprechende Medikament in regelmäßigen Abständen in Form von insgesamt 6 Spritzen unter die Haut („subkutan“). Weder die Teilnehmer, noch der Studienarzt wissen, welches Medikament verabreicht wird (sog. Doppelblindstudie).

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Studienarzt herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

In regelmäßigen Abständen finden Untersuchungen zum Gesundheitszustand der Teilnehmer statt. Alle Behandlungstermine werden am Studienzentrum durchgeführt. Die Behandlungsphase dauert insgesamt 2 Jahre.

  • Nachbeobachtungsphase: Am Ende der Behandlungsphase, nach der letzten Medikamentengabe, wird der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer untersucht. Diese Untersuchung findet am Studienzentrum statt.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet. Zudem finden Sie Informationen speziell zu Studien für Kinder und Jugendliche.

Die Studienteilnahme dauert insgesamt 2 Jahre. In dieser Zeit werden die teilnehmenden Kinder und Jugendlichen in regelmäßigen Abständen am Studienzentrum untersucht. Insgesamt sind für diese Studie ca. 12 Besuche (Visiten) am Studienzentrum vorgesehen. Die einzelnen Visiten dauern jeweils ca. 3-5 Stunden.

Studienteilnehmerinnen dürfen nicht schwanger werden und eine hocheffektive Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine sehr zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • völlige Abstinenz, also Verzicht auf Geschlechtsverkehr während der gesamten Studiendauer
  • bereits erfolgte Sterilisation der Frau
  • hormonelle Verhütungsmethoden wie z.B. Pille, 3-Monatsspritze, Hormonpflaster
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)

Eine Teilnahme ist möglich für Kinder und Jugendliche,

  • zwischen 12 und 17 Jahren,
  • die an HeFH leiden und mit der Standardtherapie nicht ausreichend behandelt werden können.

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • bereits an einer anderen Studie teilgenommen wird
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen Studienteilnehmern keine zusätzlichen Kosten. Für die vorgesehenen Untersuchungen wird eine angemessene Aufwandsentschädigung geleistet. Die An- und Abreisekosten werden pauschal in angemessener Höher erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: Anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „ORION-16“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Wie kann ich Kontakt aufnehmen und was passiert danach?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

PLZ Bereich 0

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 1

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PLZ Bereich 2

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PLZ Bereich 3

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PLZ Bereich 4

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 5

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 6

60590 Frankfurt

Dr. med. Ulrich Paetow

Universitätsklinikum Frankfurt

68167 Mannheim

Dr. med. Ksenija Stach-Jablonski

Universitätsmedizin Mannheim GmbH

PLZ Bereich 7

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PLZ Bereich 8

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 9

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Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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