Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

Diese Studie richtet sich an Erwachsene mit einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH).

Es handelt sich um eine sehr seltene Blutkrankheit die auch Marchiafava-Micheli-Syndrom genannt wird. Bei dieser Erkrankung tritt plötzlich bzw. anfallsartig (paroxysmal), über Nacht entstehend, roter Blutfarbstoff (Hämoglobin) im Urin auf (Hämoglobinurie), daher der Name paroxysmale „nächtliche“ Hämoglobinurie.

Die PNH wird durch eine Veränderung im Erbgut (Genmutation) hervorgerufen, bei welcher die Bildung der Blutzellen im Körper gestört ist. Die Genmutation verhindert die eigentlich normale Anheftung verschiedener Eiweiße (Proteine) auf den Blutzellen, mit denen das Immunsystem Blutzellen „kennzeichnen“ kann. Durch die fehlende Kennzeichnung der Blutzellen identifiziert das Immunsystem die Blutzellen als „Fremdkörper“. Es greift die nicht durch Proteine geschützten Blutkörperchen an und zerstört sie, der rote Blutfarbstoff wird dann über den Urin ausgeschieden. Es kommt zur chronischen Auflösung der roten Blutkörperchen, auch Hämolyse genannt. Die fortwährende Auflösung roter Blutzellen kann von Patient zu Patient unterschiedlich stark ausgeprägt sein und daher auch unterschiedlich starke Beschwerden und Symptome verursachen. Auffällig ist das vermehrte Auftreten von Thrombosen (Verstopfung oder Verschluss von Blutgefäßen). Meist ist auch die Produktion der Blutzellen im Knochenmark vermindert (Zytopenie), Patienten berichten auch häufig von sehr starker Müdigkeit (Fatigue), sowie von Schmerzen an verschiedenen Stellen im Körper.

Es wird der Wirkstoff LNP023 untersucht. LNP023 blockiert jenen Teil des Immunsystems, welcher die Zerstörung von ungeschützten Blutzellen auslöst.

Auch falls Sie keinen persönlichen Nutzen aus der Teilnahme an der klinischen Prüfung haben sollten, kann Ihre Teilnahme möglicherweise dazu beitragen, dass in Zukunft anderen Patienten mit vergleichbaren Erkrankungen besser geholfen werden kann.

LNP023 ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, das heißt, es ist noch nicht für die Behandlung Ihrer Krankheit zugelassen.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Im Falle Ihrer Teilnahme erhalten Sie LNP023 zusätzlich zu Ihrer Standardtherapie.

Es wird untersucht, ob LNP023 wirksam Schäden an den roten Blutkörperchen in Ihrem Körper reduzieren kann.

Ziel ist zum einen herauszufinden, ob LNP023 sicher ist und bei Menschen mit einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) eine vorteilhafte Wirkung auf den Krankheitsverlauf hat. Zudem soll die geeignete Dosis herausgefunden werden.

Der Behandlungsphase gehen Eingangsuntersuchungen voraus, in deren Rahmen Sie ausführlich untersucht werden und die Eignung zur Studienteilnahme geprüft wird. Sollten Sie für die Studienteilnahme geeignet sein, beginnt die Behandlungsphase mit dem Studienmedikament.

Sie werden während der knapp dreimonatigen Behandlungsphase zweimal täglich den Wirkstoff einnehmen und zu fünfzehn Terminen ins Studienzentrum gebeten. An diesen Besuchen finden Untersuchungen zu Ihrem Gesundheitszustand statt, auch Fragebögen über Ihre Beschwerden sind bei dieser Gelegenheit auszufüllen. Welche Untersuchungen genau vorgenommen werden, erläutert Ihnen Ihr Prüfarzt gerne ausführlich. Im Anschluss findet eine Nachbeobachtungsphase statt, während der Ihr Gesundheitszustand weiterhin beobachtet wird.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Ihre Studienteilnahme wird inklusive Eingangsuntersuchungen ungefähr sechs Monate dauern.

In bestimmten Abständen sind Besuche am Studienzentrum notwendig (Visiten). Für diese Studie sind insgesamt 15 bis maximal 19 Visiten festgelegt. Die Visiten beanspruchen jeweils etwa zwei bis drei Stunden, zwei der Visiten erfordern allerdings bis zu neun Stunden.

  • Patienten zwischen 18 und 75 Jahren mit einer diagnostizierten PNH Erkrankung, die trotz Behandlung noch erhöhte Blutwerte der Laktatdehydrogenase (LDH) aufweisen (die LDH ist ein Stoff, der in allen Zellen, auch den Blutzellen, gebildet und bei Zerstörung ins Blut abgegeben wird).

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • eine blutbildende Stammzelltransplantation durchgeführt wurde
  • innerhalb bestimmter Zeiträume Medikamente eingenommen werden, die das Immunsystem hemmen sollen (z. B. Cyclosporin, Tacrolimus, Methothrexat, Cortison etc.)
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert Sie der Studienarzt eines Studienzentrums, der gemeinsam mit Ihnen über die Teilnahme an der Studie entscheidet.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen Ihnen keine zusätzlichen Kosten. Für die vorgesehen Untersuchungen erhalten Sie eine angemessene Aufwandentschädigung. Die An- und Abreisekosten werden in angemessener Höhe erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an die unten gelisteten Studienzentren wenden.

Bei Klick auf den Button „Studienzentrum kontaktieren“ öffnet sich ein Kontaktformular. In dieses können Sie Ihre Kontaktdaten eintragen und direkt an das gewählte Studienzentrum senden.

Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

ODER

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an den medizinischen Infoservice von Novartis (Kontaktdaten unten) wenden. Dieser nennt Ihnen das nächst gelegene Studienzentrum, mit welchem Sie dann Kontakt aufnehmen können.

Ihre Kontaktanfrage ist vollkommen unverbindlich. Das Studienzentrum wird sich, je nach Wunsch, telefonisch oder per Email bei Ihnen melden. In diesem ersten Gespräch wird das Zentrum anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie grob vorprüfen, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte.

Sofern dies der Fall ist und Sie einverstanden sind, kann ein Termin für ein Erstgespräch mit Ihnen vereinbart werden.

In jedem Fall ist eine Studienteilnahme nur dann möglich, wenn Sie der Teilnahme schriftlich zustimmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und die Entscheidung kann jederzeit widerrufen werden. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an die unten gelisteten Studienzentren wenden.

Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Novartis Infoservice (Kontaktdaten s.u.). Bitte beachten Sie jedoch:

Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor), darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer Infoservice

Kennwort “PNH”

Roonstraße 25,90429 Nürnberg

Tel.: 08 00‐843 66 33 (kostenlos)

Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr

Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren. Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den medizinischen Infoservice der Novartis Pharma GmbH (siehe “Wie kann ich Kontakt aufnehmen und was passiert danach?”), da noch weitere Zentren in Planung sind.

 

PLZ Bereich 0

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45147 Essen

Priv.-Doz. Dr. med. Alexander Röth

Universitätsklinikum Essen (AöR)

PLZ Bereich 5

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Novartis Pharma AG ist der Sponsor der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörden genehmigt worden.

 

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