Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

In diese Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die an paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) erkrankt sind.

Was ist eine paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie oder kurz PNH?

Die PNH ist eine seltene Erkrankung des Blutes. Sie wird auch Marchiafava-Micheli-Syndrom genannt. Bei einer PNH färbt sich bei einem Teil der Patienten der Urin plötzlich bzw. anfallsartig (paroxysmal), über Nacht rot. Die Rotfärbung des Urins entsteht durch roten Blutfarbstoff (Hämoglobin) im Urin, daher das Wort Hämoglobinurie.

Die PNH wird durch eine Veränderung im Erbgut (Genmutation) hervorgerufen, bei welcher die Bildung der Blutzellen im Körper gestört ist. Die Genmutation verhindert die eigentlich normale Anheftung verschiedener Eiweiße (Proteine) auf den Blutzellen. Das Immunsystem „kennzeichnet“ die Blutzellen normalerweise durch die angehefteten Proteine als körpereigene Zellen und damit als „ungefährlich“. Da bei PNH-Patienten diese natürliche Kennzeichnung des Immunsystems fehlt, deutet das Immunsystem die Blutzellen als „Fremdkörper“ der bekämpft werden muss. Es greift die nicht gekennzeichneten, ungeschützten Blutkörperchen an und zerstört sie. Der rote Blutfarbstoff (Hämoglobin) wird frei und wird über den Urin ausgeschieden. Es kommt zur fortwährenden (chronischen) Auflösung der roten Blutkörperchen (Hämolyse). Dies wiederum führt zu Blutarmut (Anämie). Sowohl die Hämolyse als auch die Blutarmut können von Patient zu Patient unterschiedlich stark ausgeprägt sein und daher auch unterschiedlich starke Beschwerden und Symptome verursachen. Auffällig ist, dass Thrombosen (Verstopfung oder Verschluss von Blutgefäßen) bei PNH-Patienten besonders oft vorkommen. Meist ist auch die Produktion der Blutzellen im Knochenmark vermindert (Zytopenie). Patienten berichten häufig von sehr starker Müdigkeit (Fatigue), sowie von Schmerzen an verschiedenen Stellen im Körper.

Es wird der Wirkstoff LNP023 untersucht. LNP023 wirkt auf das Immunsystem ein. Es blockiert jenen Teil des Immunsystems, welcher die Zerstörung von ungeschützten Blutzellen auslöst.

LNP023 ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, das heißt, es ist noch nicht für die Behandlung von PNH zugelassen. Bisher haben 199 Menschen LNP023 im Rahmen von klinischen Studien erhalten.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

In dieser Studie wird das Prüfmedikament LNP023 mit der aktuellen Standardtherapie bei PNH verglichen.

Die Wahrscheinlichkeit in dieser Studie das Prüfmedikament LNP023 zu erhalten beträgt 100%. Jedoch erhalten nicht alle Studienteilnehmer von Anfang an LNP023. Innerhalb der ersten 24 Wochen beträgt die Wahrscheinlichkeit LNP023 zu erhalten nur 62%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel der Studie ist es herauszufinden, ob das Prüfmedikament LNP023 Patienten mit PNH besser helfen kann und die Erkrankung wirksamer behandeln kann, als die aktuell angewendete Standardtherapie.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 8 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Diese Phase wird in 2 Teilen durchgeführt:
    Teil 1 (Woche 1-24): Alle Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Gruppen eingeteilt, sowohl Teilnehmer als auch Studienpersonal wissen, welche Behandlung die einzelnen Teilnehmer erhalten (sog. offene Studie):

    • Gruppe 1: erhält LNP023
    • Gruppe 2: erhält die Standardtherapie

Teil 2 (Woche 25 – 48): Alle Teilnehmer erhalten LNP023

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.
Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen ca. 1 Jahr an der Studie teil und werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa 20 Visiten vorgesehen, weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer das für nötig erachten.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby-Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich, für

  • Männliche und weibliche Teilnehmer ≥ 18 Jahre,
  • mit einer bestätigten PNH-Diagnose,
  • die aktuell eine stabile Behandlung mit einer C5-Antikörpertherapie (Eculizumab oder Ravulizumab) erhalten, d.h. Dosis & Einnahmehäufigkeit der Antikörpertherapie müssen seit mindestens 6 Monaten gleichgeblieben sein.

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • Teilnehmer die C5-Antikörpertherapie mit Eculizumab seltener als alle 11 Tage anwenden
  • 14-Tage vor Studienstart eine aktive Infektion mit Bakterien, Viren oder eine Pilzinfektion im Körper besteht.
  • 7 Tage vor Studienstart Fieber höher als 38°C auftritt
  • eine HIV Infektion besteht
  • in der Vergangenheit bestimmte Infektionen mit bestimmten Bakterien wiederkehrend aufgetreten sind, z.B. Menigokokken oder Pneumokokken
  • wenn zusätzliche Erkrankungen vorliegen, wie z.B. eine schwerwiegende Nierenerkrankung, eine fortgeschrittene Herzerkrankung, schwerwiegende Erkrankungen der Lunge oder der Leber.
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird, bzw. Pläne für eine Schwangerschaft bestehen
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit dem Einverständnis des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Der Studienarzt trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind (Studienprotokoll), sowie aufgrund des ausführlichen Gesprächs mit dem Patienten.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „APPLY-PNH“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

PLZ Bereich 0

01589 Riesa

Prof. Dr. med Jörg Schubert

Elblandklinikum Riesa

PLZ Bereich 1

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 2

20246 Hamburg

Dr. med. Phillippe Schafhausen

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

PLZ Bereich 3

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 4

45147 Essen

Prof. Dr. med. Alexander Röth

Universitätsklinikum Essen

PLZ Bereich 5

52074 Aachen

Dr. med. Jens Panse

RWTH Aachen

PLZ Bereich 6

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 7

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 8

89081 Ulm

Prof. Dr. med. Hubert Schrezenmeier

Universitätsklinikum Ulm

PLZ Bereich 9

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

 

Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

Sie verlassen jetzt unsere Webseite. Dieser Link führt Sie zu einer Webseite eines anderen Anbieters, für die wir nicht verantwortlich sind.