Lipoprotein-Apherese bei erhöhtem Lipoprotein(a) / Lp(a)

Als Apherese wird ein Verfahren zur Blutreinigung bezeichnet. Sie findet außerhalb des Körpers statt. Über die Venen gelangt das Blut in ein Gerät, das bestimmte Bestandteile des Blutes herausfiltert. Anschließend wird das gereinigte Blut wieder über die Venen zurückgeleitet. Das vorrangige Ziel der Lipoprotein Apherese ist es, Lp(a) aus dem Blut zu entfernen. Zusätzlich besteht die Möglichkeit, weitere Bestandteile, die die Arterienverkalkung fördern können, aus dem Blut zu filtern.

Die Apherese wird angewendet, wenn durch Diät oder Medikamente keine ausreichende Senkung der Blutfettwerte mehr möglich ist. Das Ziel ist es, den Cholesterinspiegel zu senken. Sie findet regelmäßig statt, normalerweise im Wochenrhythmus. Im Allgemeinen wird die Lipoproteinapherese gut vertragen. Die Nebenwirkungen sind meist gut zu behandeln. Es kann kurzfristig der Blutdruck abfallen, begleitet von Blässe oder Benommenheit. Selten tritt eine Infektion an der Einstichstelle an der Vene auf.

Für diese Studie werden Patient*innen gesucht, die neben einem erhöhten Lp(a) Wert, an einer der drei folgenden Herz-Kreislauf-Erkrankungen leiden:

Herzinfarkt /Myokardinfarkt

Dabei handelt es sich um eine Durchblutungsstörung von Teilen des Herzmuskels. Verursacht wird er in vielen Fällen durch Blutgerinnsel in den großen Versorgungsgefäßen des Herzens, den sog. Herzkranzgefäßen. Die Herzkranzgefäße versorgen das Herz mit Sauerstoff. Verschließt ein Blutgerinnsel eines dieser Herzkranzgefäße (Thrombose), können Teile des Herzmuskels nicht mehr mit Blut versorgt werden. Der nicht mehr versorgte Muskelteil kann sich in der Folge nicht mehr zusammenziehen, um an der Pumparbeit des Herzens mitzuwirken.

Ein Herzinfarkt (Myokardinfarkt) wird begünstigt durch Ablagerungen an den Wänden der Blutgefäße. Sie verengen die Herzkranzgefäße, man spricht auch von Gefäßverkalkung oder Atherosklerose. Symptom für einen Herzinfarkt kann zum Beispiel ein plötzlicher, starker und stechender Schmerz in der Brust sein, der oft linksseitig auftritt und bis in den Arm oder Kiefer ausstrahlt. Die Chancen, den Myokardinfarkt oder auch Herzanfall gut zu überstehen, steigen, je schneller eine Behandlung erfolgt.

Schlaganfall /Hirnschlag

Als Schlaganfall, auch Gehirnschlag oder Hirnschlag, wird ein plötzlicher Sauerstoffmangel durch eine Durchblutungsstörung des Gehirns bezeichnet. Die Durchblutungsstörung kann entstehen

• aufgrund eines Gefäßverschlusses durch ein Blutgerinnsel (Thrombose) im Gehirn, also durch Minderdurchblutung. Dann handelt es sich um einen ischämischen Schlaganfall.
• aufgrund eines geplatzten Blutgefäßes im Gehirn, wodurch es zu einer akuten Hirnblutung kommt. Dann handelt es sich um einen hämorrhagischen Schlaganfall.

In beiden Fällen können die von der Blutversorgung abgeschnittenen Nervenzellen nicht mehr oder nicht ausreichend mit Sauerstoff versorgt werden.

Es gibt unterschiedliche Symptome, die plötzlich auftreten und auf einen Schlaganfall hinweisen können, unter anderem folgende:

• Orientierungs- und Bewusstseinsstörungen
• Taubheitsgefühl, Lähmung oder Schwäche in Gesicht, Arm, Bein oder einer Körperhälfte
• Schluckstörungen
• Sprach- oder Wortfindungsschwierigkeiten
• Gleichgewichtsprobleme, Schwindel und nicht mehr Geradeaus laufen können.

Wichtig beim Verdacht auf einen Hirnschlag ist die schnelle Reaktion und das unmittelbare Absetzen eines Notrufs. So besteht die Möglichkeit, durch das Auflösen des Blutgerinnsels das Gehirn vor einem dauerhaften Schaden zu bewahren.

Schaufensterkrankheit (PAVK)

Bei der pAVK, kurz für periphere arterielle Verschlusskrankheit, werden die Beingefäße durch Kalk- und Fettablagerungen („Atherosklerose“) verengt. Dadurch verschlechtert sich die Durchblutung und damit die Sauerstoffversorgung in den Beinmuskeln. In Situationen, in denen die Beinmuskulatur vermehrt Sauerstoff benötigt, wie beispielsweise bei körperlicher Anstrengung, verursacht dies starke Schmerzen in den verengten Blutgefäßen, die wieder nachlassen, sobald die Anstrengung nachlässt.

Daher bleiben die Betroffenen, sobald sie in Bewegung sind, immer wieder stehen. Aus Scham über die unnatürlich häufigen Gehpausen versuchen sie diese als Schaufensterbummel zu kaschieren, indem sie stets vor Geschäften stehen bleiben. Daher der Name Schaufensterkrankheit.

Im frühen Stadium lässt sich die pAVK oft gut behandeln. Im späteren Erkrankungsverlauf können diese Schmerzen auch in Ruhe auftreten, meist hilft zu diesem Zeitpunkt nur noch eine Operation. Da nicht nur die Beingefäße, sondern auch andere Gefäße im Körper betroffen sein können, besteht auch ein erhöhtes Risiko für Herzinfarkte und Schlaganfälle.

Das Studienmedikament TQJ230 verhindert die Bildung von Apolipoprotein (a), eines Bestandteils von Lipoprotein(a) (kurz Lp(a)), in der Leber, dem Entstehungsort von Lp(a). Damit wird Lp(a) in seiner Entstehung gehemmt. Man erhofft, dass sich durch die Behandlung die Lp(a) Werte ausreichend senken lassen, sodass weniger oder keine Lipoproteinapheresen mehr erforderlich sind.

TQJ230 befindet sich derzeit noch in klinischer Erforschung und ist noch nicht von den Behörden zur Behandlung von Patienten mit erhöhtem Lp(a) zugelassen.

Bisher haben weltweit etwa 4200 Patient*innen TQJ230 im Rahmen von klinischen Studien erhalten (Stand Feb 2022).

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme sprechen. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Aus Vorgängerstudien können Sie weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten erhalten. Sofern Ergebnisse zum Prüfmedikament TQJ230 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ TQJ230 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

In dieser Studie wird TQJ230 mit einem Placebo (Scheinmedikament ohne Wirkstoff) verglichen. Die Wahrscheinlichkeit, TQJ230 zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1).

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Ziel dieser Studie ist es, herauszufinden, ob das Prüfmedikament sicher, wirksam und gut verträglich ist. Es soll zudem untersucht werden, ob es möglich ist, damit die Anzahl der Lipoprotein-Apheresen der Teilnehmer*innen zu senken.

Die Teilnahme an einer Studie kann Ihnen auf unterschiedliche Weise einen persönlichen Nutzen bringen:

• Sie erhalten schon während der Forschungsphase Zugang zu neuen Therapien. Diese Therapien sind außerhalb der Studie (noch) nicht für Ihre Erkrankung verfügbar.
• Sie werden meist genauer und ausführlicher untersucht als in der ärztlichen Standardversorgung.
• Sie fördern außerdem die Forschung und Entwicklung neuer Therapien für ihre Erkrankung.

Mehr zum persönlichen Nutzen einer Studienteilnahme erfahren Sie hier.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase dauert etwa 2 Wochen.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
  • Gruppe 1: erhält das Prüfmedikament alle 4 Wochen als Injektion
  • Gruppe 2: erhält ein Scheinmedikament (Placebo) alle 4 Wochen als Injektion

Die Medikamentengabe erfolgt einmal im Monat am Studienzentrum.

Weder die Teilnehmer*innen noch das Studienpersonal wissen, welchen Wirkstoff die jeweiligen Teilnehmenden erhalten (sogenannte Doppelblindstudie). Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann das Studienpersonal herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Die wöchentliche Lipidapherese wird weiterhin durchgeführt, wenn der Lp(a)-Wert über einem Schwellenwert von 60 mg/dl liegt. Die Messung des Lp(a)-Wertes aus der Vorwoche wird für die Entscheidung, ob in der Folgevisite eine Lipidapherese notwendig ist, herangezogen.

In regelmäßigen Abständen werden Untersuchungen zum Gesundheitszustand der Teilnehmer*innen durchgeführt. Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: Der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert ca. 13 Monate. Die teilnehmenden Personen werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Es sind wöchentliche Visiten vorgesehen, die zusammen mit den Lipoprotein-Apheresen stattfinden. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden. Alle Teilnehmenden müssen daher eine sichere Verhütungsmethode anwenden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Zeit im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können das Ungeborene schädigen. Medikamente können auch das Sperma schädigen. Auf diese Weise kann auch ein männlicher Studienteilnehmer das Ungeborene schon bei der Zeugung schädigen.

Die Gesundheit des ungeborenen Kindes kann bei der Einnahme von Studienmedikamenten nicht garantiert werden. Daher darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine Teilnahme an einer Studie ist daher nur möglich, wenn sich die Teilnehmenden dazu verpflichten, eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• völliger Verzicht auf Geschlechtsverkehr für die gesamte Studiendauer
• bereits erfolgte Sterilisation des Mannes / der Frau oder ihres Partners
• hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich, wenn eine der folgenden Herz-Kreislaufvorerkrankungen vorliegt:

• Herzinfarkt in der Vergangenheit
• Schlaganfall in der Vergangenheit
• Periphere Arterienerkrankung (PAVK, „Schaufensterkrankheit“)

Darüber hinaus müssen die Patient*innen

• einen erhöhten Lipoprotein(a) (Lp(a))-Wert aufweisen (> 60mg/dL)
• sich seit mindestens 12 Monaten einer wöchentlichen Lipoprotein-Apherese zur Behandlung von isoliertem Lp(a) unterziehen
• zwischen 18 und 80 Jahre alt sein

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• unkontrollierter Bluthochdruck oder Herzinsuffizienz Klasse IV (nach NYHA) vorliegen
• keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Teilnahme an der Studie ist nur mit ihrer freiwilligen Einwilligung möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Blutuntersuchungen am Studienzentrum.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „FRONTIERS APHERESIS“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
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