Chronische Myeloische Leukämie (CML)

In diese Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die an neu diagnostizierter chronischer myeloischer Leukämie in chronischer Phase (CML-CP) leiden.

Was ist chronische myeloische Leukämie?

Umgangssprachlich wird Leukämie auch weißer Blutkrebs genannt. Weiße Blutzellen (Leukozyten) entarten bei einer chronischen myeloischen Leukämie (CML) und produzieren unkontrolliert das Protein (Eiweiß) BCR-ABL. Dies fördert die unkontrollierte Teilung und Produktion weißer Blutzellen. In der Folge verdrängt die unnatürlich große Anzahl von Leukozyten andere Blutzellen. Diese Ausbreitung weißer Blutzellen findet nicht nur im Blut sondern auch im Knochenmark statt.

Nahezu alle CML-Patienten sind Träger des sog. Philadelphia-Chromosoms. Als Philadelphia-Chromosom wird die Veränderung (Mutation) eines bestimmten Gens bezeichnet, welches hauptsächlich für die Entstehung der chronischen myeloischen Leukämie verantwortlich ist. Menschen die in ihrem Erbgut das Philadelphia-Chromosom aufweisen, haben also ein erhöhtes Risiko an weißem Blutkrebs zu erkranken.

Chronische Phase bedeutet, dass die Patienten eine erniedrigte Anzahl von nicht ausgereifte Blutzellen (Blasten) in Ihrem Blut oder Knochenmark haben, höchstens milde Symptome aufweisen und in der Regel auf eine Standardtherapie ansprechen. Patienten in dieser Phase der Erkrankung müssen dauerhaft Anti-Krebs Medikamente einnehmen.

Zu Beginn verläuft die chronische myeloische Leukämie meistens ohne Symptome. Eine Entdeckung der Krankheit findet sehr oft nur zufällig im Rahmen von routinemäßigen Blutuntersuchungen statt. Falls Symptome auftreten, sind sie oft allgemeiner Natur und könnten auch durch viele andere Krankheiten verursacht werden. Solche Beschwerden können beispielsweise sein:

  • Unwohlsein, Fieber, Erschöpfung (Fatigue)
  • erhöhte Infektanfälligkeit
  • Druckgefühl im Oberbauch oder Rückenschmerzen bei fortgeschrittener Erkrankung. Da die Blutbildung im Knochmark gestört ist, versuchen andere blutbildende Organe wie z.B. die Milz dies auszugleichen und vergrößern sich stark.
  • Blutarmut/Anämie/Blutplättchenmangel: es werden zu wenige Blutplättchen gebildet, weswegen die Blutgerinnung gestört ist.
  • aufgrund der gestörten Blutgerinnung bekommen Patienten vermehrt blaue Flecken & Nasenbluten

Studienteilnehmer erhalten entweder den Prüfwirkstoff ABL001 oder eine Einzeltherapie mit einem anderen Tyrosinkinase-Inhibitor.

  • ABL001 gehört zur Wirkstoffklasse der Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI). Er soll die Tumorzellen daran hindern, sich unkontrolliert zu vermehren, indem die Informationsweiterleitung innerhalb der Tumorzelle unterbunden wird. Der Wirkmechanismus unterscheidet sich dabei von dem der bisher zugelassenen TKI.
  • STI571, AMN107, Bosutinib und Dasatinib gehören zur Wirkstoffklasse der Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) der ersten und zweiten Generation. Tyrosinkinasen sind bestimmte Eiweiße, die, wenn sie nicht mehr richtig reguliert werden (Dysregulation), zu Tumorerkrankungen führen können. Tyrosinkinase-Inhibitoren hemmen diese dysregulierten Tyrosinkinasen wodurch die unkontrollierte Vermehrung der Tumorzellen gebremst wird.

ABL001, STI571, AMN107, Bosutinib und Dasatinib hemmen die nicht richtig regulierten Tyrosinkinasen an unterschiedlichen Stellen des Moleküls.

  • ABL001 – Prüfmedikament: befindet sich in klinischer Erprobung und ist noch nicht für die Behandlung von chronischer myeloischer Leukämie zugelassen. Das heißt, ABL001 kann nicht von einem Arzt verschrieben werden und ist nicht auf dem Markt erhältlich. ABL001 wurde bisher in klinischen Studien an über 470 Patienten untersucht (Stand Januar 2021).
  • Tyrosinkinase-Inhibitoren (STI571, AMN107, Bosutinib, Dasatinib) – Vergleichsmedikament: sind jeweils für die Behandlung von CML zugelassen und können vom Arzt verschrieben werden.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zur Wirkung von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament ABL001 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ ABL001 ein.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Im Rahmen der Studie wird ABL001 mit anderen Tyrosinkinase-Inhibitoren verglichen. Die Wahrscheinlichkeit, ABL001 zu erhalten, beträgt 50% (Chance 1:1).

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck der Studie ist es, herauszufinden, ob die Prüfmedikation ABL001 sicher, gut verträglich und wirksam ist. Zudem wird die Wirksamkeit im Vergleich zu anderen Tyrosinkinase-Inhibitoren verglichen.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 3 Wochen dauern.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patienten nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Behandlungsgruppen eingeteilt:
    • Gruppe 1: erhält eine Einzeltherapie mit dem Prüfmedikament ABL001. Einnahme: einmal täglich 2 Tabletten.
    • Gruppe 2: erhält eine Einzeltherapie mit einem der folgenden Tyrosinkinase-Inhibitoren. Welchen TKI die Teilnehmer erhalten, entscheidet der Studienarzt gemeinsam mit dem Teilnehmer.
      • STI571: täglich 1 Tablette mit einer Mahlzeit
      • AMN107: täglich 2 Kapseln auf nüchternen Magen
      • Bosutinib: täglich 1 Tablette mit einer Mahlzeit
      • Dasatinib: täglich 1 Tablette

Die Studienteilnehmer wissen, mit welchem Wirkstoff sie behandelt werden.

Die Patienten nehmen das jeweilige Studienmedikament während der gesamten Behandlungsphase selbständig zuhause ein.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

  • Nachbeobachtungsphase: der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet. Die Teilnehmer werden in regelmäßigen Abständen telefonisch kontaktiert.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen mindestens 5, jedoch maximal 8 Jahre an der Studie teil und werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. In den ersten 3 Monaten sind 6 Visiten am Studienzentrum vorgesehen, anschließend für den Rest der Teilnahme weitere Visiten im Abstand von jeweils 3 Monaten. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer das für nötig erachten.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

  • Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
  • Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
  • Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
  • Spirale (Kupfer oder Hormon)
  • Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich, für

  • Erwachsene mit neu diagnostizierter Philadelphia Chromosom-positiver CML-CP

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

  • gleichzeitig an einer anderen Studie teilgenommen wird oder vor kurzem wurde
  • keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
  • eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, sowie eine Aufwandsentschädigung für Ihre Zeit, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatientinnen und Krebspatienten fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie einen Psychoonkologen in Ihrer Nähe finden. Psychoonkologen sind darauf spezialisiert, Krebspatienten bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „ASC4First“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

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Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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