Chronische Myeloische Leukämie (CML) | Klinische Studie | Novartis

Chronische Myeloische Leukämie (CML)

In diese Studie werden erwachsene Patienten aufgenommen, die an CML (chronischer myeloischer Leukämie) erkrankt sind und deren Erkrankung sich in einer stabilen Phase befindet, sog. CML-CP. Sie müssen in den letzten 12 Monaten mit Imatinib (STI571) behandelt worden sein.

Was ist chronische myeloische Leukämie?

Umgangssprachlich wird Leukämie auch weißer Blutkrebs genannt. Weiße Blutzellen (Leukozyten) entarten bei einer CML und beginnen sich unkontrolliert zu teilen. In der Folge verdrängt die unnatürlich große Anzahl von Leukozyten andere Blutzellen. Diese Ausbreitung weißer Blutzellen findet nicht nur im Blut, sondern auch im Knochenmark statt.

Bei der CML (chronische myeloische Leukämie) handelt es sich um eine seltene Form von Blutkrebs (Leukämie) [1]. Nur ca. 1.200 Menschen erkranken in Deutschland jährlich an CML [2]. CML-CP bedeutet, dass sich die Erkrankung in einer chronischen, jedoch stabilen Phase befindet, also bisher keine spontane Verschlechterung der CML aufgetreten ist.

Nahezu alle CML-Patienten sind Träger des sog. Philadelphia-Chromosoms. Als Philadelphia-Chromosom wird die Veränderung (Mutation) eines bestimmten Gens bezeichnet, welches hauptsächlich für die Entstehung der chronischen myeloischen Leukämie verantwortlich ist. Menschen die in ihrem Erbgut das Philadelphia-Chromosom aufweisen, haben also ein erhöhtes Risiko an weißem Blutkrebs zu erkranken.

Zu Beginn verläuft die chronische myeloische Leukämie meistens ohne Symptome. Eine Entdeckung der Krankheit findet sehr oft nur zufällig im Rahmen von routinemäßigen Blutuntersuchungen statt. Falls Symptome auftreten, sind sie oft allgemeiner Natur und könnten auch durch viele andere Krankheiten verursacht werden. Solche Beschwerden können beispielsweise sein:

  • Unwohlsein, Fieber, Erschöpfung (Fatigue)
  • erhöhte Infektanfälligkeit
  • Druckgefühl im Oberbauch oder Rückenschmerzen bei fortgeschrittener Erkrankung. Da die Blutbildung im Knochmark gestört ist, versuchen andere blutbildende Organe wie z.B. die Milz dies auszugleichen und vergrößern sich stark.
  • Blutarmut/Anämie/Blutplättchenmangel: es werden zu wenige Blutplättchen gebildet, weswegen die Blutgerinnung gestört ist.
  • aufgrund der gestörten Blutgerinnung bekommen Patienten vermehrt blaue Flecken & Nasenbluten

Quellen:
[1] Deutsche Krebshilfe: Die blauen Ratgeber 20. Leukämie bei Erwachsenen (Stand: Oktober 2016)
[2] Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie: Chronische myeloische Leukämie (Stand: Januar 2013). http://www.dgho-onkopedia.de/de/onkopedia/leitlinien/cml (zuletzt besucht am 22.11.2018)

Dank der modernen Therapiemöglichkeiten hat sich die CML von einer unmittelbar lebensbedrohlichen zu einer chronischen Krankheit gewandelt. Die CML ist in vielen Fällen gut kontrollierbar und die Lebenserwartung von CML-Patienten entspricht nahezu der Normalbevölkerung. [3]

Weitere ausführliche Informationen zur chronischen myeloischen Leukämie finden Sie auf www.leben-mit-cml.de.

CML muss normalerweise über einen längeren Zeitraum mit Medikamenten behandelt werden. Um die Wirksamkeit der Therapie verfolgen zu können, nutzt man den sog. BCR-ABL-Wert. Er gibt Auskunft über die sog. Tumorlast des Patienten, also wie stark der Körper mit Tumorzellen belastet ist. Bei guter Wirksamkeit der Therapie sinkt der BCR-ABL Wert, im Idealfall bis unter die Nachweisgrenze. Dann ist die Wahrscheinlichkeit für ein Fortschreiten der Erkrankung in der Regel deutlich geringer, als bei Patienten, bei denen der BCR-ABL Wert höher liegt. Der BCR-ABL Wert kann nur durch eine Blutabnahme bestimmt werden.

Quellen:
[3] http://www.krebsgesellschaft.de/pat_ka_leukaemie_definition,107817.html (zuletzt besucht am 10.07.2019)

Patienten, die im Rahmen dieser Studie behandelt werden, erhalten entweder das Prüfpräparat ABL001 in Kombination mit STI571, STI571 als Einzeltherapie oder AMN107 als Einzeltherapie.

ABL001, STI571 und AMN107 hindern die Tumorzellen daran, sich unkontrolliert zu vermehren, indem sie die Informationsweiterleitung innerhalb der Tumorzelle unterbrechen.

ABL001, STI571 und AMN107 gehören zu der Wirkstoffklasse der Tyrosinkinase-Inhibitoren. Tyrosinkinasen sind bestimmte Eiweiße, die, wenn sie nicht mehr richtig reguliert werden (Dysregulation), zu Tumorerkrankungen führen können. Tyrosinkinase-Inhibitoren hemmen diese dysregulierten Tyrosinkinasen wodurch die unkontrollierte Vermehrung der Tumorzellen gebremst wird. ABL001, STI571 und AMN107 hemmen die dysregulierten Tyrosinkinasen an unterschiedlichen Stellen des Moleküls. Die Studie untersucht, ob eine Kombination der Wirkmechanismen besser ist, als die Behandlung mit STI571 oder AMN107 allein.

Alle drei Wirkstoffe sind zielgerichtete Krebs-Therapien.

STI571 ist seit 2001, AMN107 seit 2007 zur Behandlung von Patienten mit CML zugelassen. Beide Medikamente können von einem Arzt verschrieben und zur Therapie von CML eingesetzt werden.

Der Wirkstoff ABL001 befindet sich in klinischer Erprobung und ist noch nicht für die Behandlung von chronischer myeloischer Leukämie zugelassen. Das heißt ABL001 kann nicht von einem Arzt verschrieben werden und ist nicht auf dem Markt erhältlich. ABL001 wurde bisher in klinischen Studien an über 270 Patienten untersucht.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Die Studie wird in 4 Behandlungsgruppen (Studienarmen) durchgeführt, näheres hierzu unter „Studiendesign“. Im Rahmen dieser Studie erhalten 100% aller Studienteilnehmer eine medikamentöse Therapie, d.h. es gibt keine Placebo-Gruppe.

Die Wahrscheinlichkeit im Rahmen dieser Studie

  • ABL001 in Kombination mit STI571 zu erhalten beträgt 50%
  • STI571 allein zu erhalten beträgt 25%
  • AMN107 allein zu erhalten beträgt 25%
Die Studie untersucht, ob eine Kombination des neuen Prüfmedikaments ABL001 mit dem bereits im Markt erhältlichen Medikament STI571 bei CML besser wirkt, als STI571 oder AMN107 allein. Gleichzeitig wird untersucht, welche Dosierung von ABL001 dabei am wirkungsvollsten ist, und ob es Unterschiede in der Verträglichkeit der Substanzen gibt.
  • Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist.
  • Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patienten nach dem Zufallsprinzip in die vier Behandlungsgruppen (Studienarme) eingeteilt:
    • Gruppe 1: 40mg ABL001 mit STI571
    • Gruppe 2: 60mg ABL001 mit STI571
    • Gruppe 3: STI571 als Einzeltherapie
    • Gruppe 4: AMN107 als Einzeltherapie

Studienteilnehmer, Prüfarzt und Studienpersonal erfahren, welches Medikament verabreicht wird. In regelmäßigen Abständen finden Untersuchungen (Visiten) zum Gesundheitszustand der Teilnehmer statt. Dabei werden auch das persönliche Befinden und eventuelle Beschwerden in Form von Fragebögen erfasst. Alle Visiten finden am Studienzentrum statt.

  • Nachbeobachtungsphase: Im Anschluss findet eine Nachbeobachtungsphase statt, während der der Gesundheitszustand weiterhin beobachtet wird und die Teilnehmer noch zu einem weiteren Besuch, 30 Tage nach der letzten Einnahme der Studien-Medikation, ins Studienzentrum gebeten werden.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen ca. 3 Jahre an der Studie teil. In dieser Zeit finden regelmäßige Untersuchungen am Studienzentrum (Visiten) statt.

Insgesamt sind je nach Gruppe (Studienarm) 14-19 Visiten vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer das für nötig erachten.

Eine Teilnahme ist möglich,

  • für erwachsene Patienten mit CML-CP, d.h. die CML muss sich in der stabilen Phase I
  • nach vorheriger Erstlinienbehandlung von mindestens 1 Jahr, mit 400mg Imatinib (STI571) ohne Dosierungsänderung in den letzten 3 Monaten
  • Patienten mit einem BCR-ABL Wert zwischen > 0.01% und ≤ 1%

Eine Teilnahme ist nicht möglich,

  • bei bisheriger Behandlung mit einem anderen Medikament als Imatinib (STI571)
  • wenn die CML aktuell zwar stabil ist, sich aber zuvor in der akzelerierten Phase II oder in einer Blastenkrise befunden hat.
  • wenn eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums, der gemeinsam mit dem Studienteilnehmer über die Teilnahme an der Studie entscheidet.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.
Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen Studienteilnehmern keine zusätzlichen Kosten. Die An- und Abreisekosten werden je nach Aufwand, die kostengünstigste Variante wählend, nach Rücksprache mit dem Studienzentrum und Genehmigung durch den Sponsor gegen Rechnungsstellung erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die  Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatientinnen und Krebspatienten fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre seelischen Kräfte übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie einen Psychoonkologen in Ihrer Nähe finden. Psychoonkologen sind darauf spezialisiert, Krebspatienten bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Bei Interesse an einer Teilnahme können Sie sich an die unten gelisteten Studienzentren wenden.

Bei Klick auf den Button „Studienzentrum kontaktieren“ öffnet sich ein Kontaktformular. In dieses können Sie Ihre Kontaktdaten eintragen und direkt an das gewählte Studienzentrum senden.

Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Ihre Kontaktanfrage ist vollkommen unverbindlich. Das Studienzentrum wird sich, je nach Wunsch, telefonisch oder per Email bei Ihnen melden. In diesem ersten Gespräch wird das Zentrum anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie grob vorprüfen, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte.

Sofern dies der Fall ist und Sie einverstanden sind, kann ein Termin für ein Erstgespräch mit Ihnen vereinbart werden. In jedem Fall ist eine Studienteilnahme nur dann möglich, wenn Sie der Teilnahme schriftlich zustimmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und die Entscheidung kann jederzeit widerrufen werden. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.). Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor), darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService

Kennwort „CML“

Roonstraße 25, 90429 Nürnberg

Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)

Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr

Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren.

Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Wie kann ich Kontakt aufnehmen und was passiert danach?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

PLZ Bereich 0

01307 Dresden

Dr. med. Thomas Illmer

Onkologische Schwerpunktpraxis Dresden

PLZ Bereich 1

13353 Berlin

Prof. Dr. med. Philipp le Coutre

Universitätsmedizin Berlin Charité

PLZ Bereich 2

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 3

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 4

45147 Essen

Dr. med. Joachim Göthert

Universitätsklinikum Essen

PLZ Bereich 5

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 6

68167 Mannheim

Prof. Dr. med. Susanne Saußele

Universitätsmedizin Mannheim, Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg

PLZ Bereich 7

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PLZ Bereich 8

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PLZ Bereich 9

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Novartis Pharma AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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