Herzschwäche bei Kindern & Jugendlichen | Klinische Studie | Novartis

Chronische Herzschwäche (Herzinsuffizienz)

In diese Studie können Kinder mit chronischer Herzschwäche (Herzinsuffizienz) im Alter von 1 Monat bis einschließlich 17 Jahren aufgenommen werden.

Chronische Herzschwäche bei Kindern

Vereinfacht ausgedrückt liegt eine chronische Herzschwäche (Herzinsuffizienz) vor, wenn das Herz dauerhaft nicht in der Lage ist, den Körper ausreichend mit Blut zu versorgen. Die Pumpleistung des Herzens kann reduziert sein. Bei Kindern tritt Herzschwäche meist als Folge eines angeborenen Herzfehlers auf oder aufgrund einer Erkrankung des Herzmuskels (Kardiomyopathie). Daher können bereits Babys mit Herzfehler an Herzschwäche leiden. Nicht immer wird ein Herzfehler jedoch sofort erkannt. Die Früherkennung von Herzfehlern ist wichtig für eine effektive Behandlung. Man unterscheidet verschiedene Formen von Herzfehlern:

  • angeborene (genetische) Herzfehler, wie z.B. ein fehlerhafter Aufbau des Herzens
  • gemischte (angeborene & erworbene) Herzfehler, wie z.B. eine krankhafte Erweiterung des Herzmuskels, eine sog. dilatative Kardiomyopathie
  • erworbene Herzfehler, wie z.B. eine Erkrankung des Herzmuskels aufgrund einer Entzündung oder eine Chemotherapie-induzierte Kardiomyopathie

Gerade wenn die Kinder noch sehr klein sind, ist es nicht immer einfach, die Symptome der Herzschwäche zu erkennen. Wie also macht sich Herzschwäche bei Kindern bemerkbar? Mögliche Symptome für einen Herzfehler bzw. eine Herzschwäche bei Babys können sein: Trinkschwäche oder wenn das Kind beim Stillen schwitzt. Eine Herzkrankheit bei Kindern und Jugendlichen kann sich durch Kurzatmigkeit und Luftnot äußern, die schon bei geringer körperlicher Anstrengung auftritt, auch kann sie sich auf das körperliche Wachstum auswirken. Neben diesen körperlichen Beschwerden gehören für ein Kind mit Herzfehler häufige Arztbesuche und Krankenhausaufenthalte zum Alltag.

Fragen, die sich Eltern von Kindern mit Herzschwäche stellen könnten: Was tun gegen die Herzschwäche, welche Medikamente bzw. welche Behandlung ist bei Herzschwäche hilfreich? Eine umfassende medizinische Betreuung des herzkranken Kindes kann daher allen Beteiligten mehr Sicherheit geben.

Bei Patienten mit chronischer Herzschwäche (Herzinsuffizienz) sind zahlreiche Regelmechanismen im Herz-Kreislauf-System des Körpers aktiviert. Einer dieser Mechanismen ist das Renin-Angiotensin-Aldosteron-System (RAAS). Das RAAS steuert über verschiedene Botenstoffe den Blutdruck und den Wasserhaushalt im Körper. Bei Patienten mit Herzschwäche versucht der Körper über die Aktivierung des RAAS die schwache Herzleistung und die dadurch schlechte Blutversorgung auszugleichen. Bei Patienten mit Herzschwäche ist das RAAS überaktiv und dies ist auf Dauer belastend für den Körper. Ein Therapieansatz bei Herzschwäche ist es daher, das RAAS mit Medikamenten zu hemmen (RAAS Inhibitoren).

Ferner kommt es bei Herzschwäche vermehrt zur Ausschüttung bestimmter Eiweiße, sogenannter natriuretischer Peptide, welche positive Effekte auf das Herz haben. Ein zusätzlicher Therapieansatz ist daher, den Abbau dieser Peptide zu hemmen, sodass diese länger im Körper wirken können.

Die PANORAMA-HF Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Medikaments LCZ696 zur Behandlung von chronischer Herzschwäche (Herzinsuffizienz) bei Kindern und Jugendlichen. LCZ696 ist eine Kombination aus zwei  Wirkstoffen. Der erste Wirkstoff blockiert die Wirkung bestimmter Botenstoffe des RAAS (s.o.), die bei Patienten mit Herzschwäche vermehrt ausgeschüttet werden und dadurch schädlich auf das Herz wirken. Gleichzeitig verhindert der zweite Wirkstoff den Abbau der bereits beschriebenen natriuretischen Peptide im Körper, die hilfreich für die Herzfunktion sind.

LCZ696 wurde im Rahmen verschiedener klinischer Studien an über 22.000 Erwachsenen mit Herzschwäche (Herzinsuffizienz) untersucht.

LCZ696 ist in Deutschland seit November 2015 zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit chronischer Herzinsuffizienz (Herzschwäche) mit reduzierter Pumpfunktion.

Der Einsatz bei Kindern und Jugendlichen mit Herzschwäche wird erstmals in der hierin beschriebenen klinischen Studie untersucht. Im Rahmen der PANORAMA-HF Studie wurden bisher ca. 170 Kinder mit LCZ696 behandelt. Einer der Bestandteile von LCZ696 ist für Kinder ab 6 Jahren zur Behandlung von Bluthochdruck zugelassen.

Erfahren Sie hier mehr speziell über Studien für Kinder & Jugendliche, sowie hier mehr zur Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

PANORAMA-HF Studie wird in zwei Teilen durchgeführt. Die Kinder und Jugendlichen können je nachdem, wie die Therapie im Rahmen der Studie für sie verläuft, an einem oder beiden Teilen teilnehmen. Der Studienarzt entscheidet, an welchem Teil ein Kind teilnehmen kann:

Teil 1 – Geeignete Dosis

Dieser Teil der Studie untersucht, welche Dosis des Medikaments LCZ696 für die Behandlung der Herzschwäche (Herzinsuffizienz) bei Kindern und Jugendlichen geeignet ist. Außerdem wird in diesem Teil der Studie untersucht, wie der Körper von Kindern und Jugendlichen LCZ696 aufnimmt, verteilt und wieder ausscheidet und wie verschiedene krankheitsrelevante Parameter durch LCZ696 beeinflusst werden. Alle Studienteilnehmer in diesem Teil erhalten maximal zwei Einzeldosierungen LCZ696. Die Einzeldosierungen enthalten unterschiedliche Mengen von LCZ696. Nach der Medikamentengabe werden unterschiedliche Untersuchungen am Studienzentrum durchgeführt.

Teil 2 – Wirksamkeitsvorteil gegenüber Enalapril

Dieser Teil der Studie untersucht, ob LCZ696 bei Kindern und Jugendlichen mit Herzschwäche besser wirkt als das Vergleichsmedikament Enalapril (ein RAAS-Hemmer), das aktuell zur Behandlung eingesetzt werden kann. In diesem Teil werden alle Studienteilnehmer nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 2 Gruppen eingeteilt:

  • Gruppe 1: erhält LCZ696
  • Gruppe 2: erhält Enalapril

Die Wahrscheinlichkeit, im 2. Teil der Studie das Prüfmedikament LCZ696 zu erhalten, beträgt 50%. Weder das Studienpersonal noch die Studienteilnehmer wissen, welche Behandlung die einzelnen Teilnehmer erhalten (sog. Doppelblindstudie). Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, können die Studienärzte herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.

In regelmäßigen Abständen finden Untersuchungen zum Gesundheitszustand der Teilnehmer statt, auch Fragebögen zum Krankheitszustand sind bei dieser Gelegenheit auszufüllen. In bestimmten Abständen sind Besuche am Studienzentrum notwendig (sogenannte Visiten). Zwischen den Visiten werden die Studienteilnehmer und deren Eltern monatlich telefonisch kontaktiert.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Der erste Studienteil dauert normalerweise ca. 1 Monat, ggf. länger. Die genaue Dauer für Teil 1 wird gemeinsam mit dem Studienarzt festgelegt.

Der zweite Studienteil dauert ca. 1 Jahr.
In Studienteil 2 sind ca. 11 Besuche am Studienzentrum (Visiten) vorgesehen. Zwischen den Visiten werden Sie bzw. Ihr Kind monatlich vom Studienzentrum telefonisch kontaktiert.

Bei erwachsenen Patienten mit chronischer Herzschwäche und reduzierter Pumpleistung, die mit LCZ696 behandelt wurden, kam es zu ca. 20% weniger Krankenhauseinweisungen aufgrund von Herzschwäche. Außerdem gab es ca. 20% weniger durch Herzschwäche verursachte Todesfälle im Vergleich zu Patienten, die mit einer gängigen Therapie (Enalapril) behandelt wurden. Der Einsatz von LCZ696 bei Kindern und Jugendlichen wurde bislang in keiner anderen klinischen Studie untersucht. Ziel der Studie ist es daher, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von LCZ696 bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen zu untersuchen.

Ausführliche Informationen zu Studien bei Kindern und Jugendlichen erhalten Sie hier.

Wir suchen Patienten,

  • im Alter von 1 Monat bis einschließlich 17 Jahren,
  • die an chronischer Herzschwäche mit eingeschränkter Pumpfunktion leiden.

Über die genauen Ein- und Ausschlusskriterien der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums, der gemeinsam mit den Erziehungsberechtigten und dem Kind über die Teilnahme an der Studie entscheidet. Der Studienarzt entscheidet letztendlich über die Teilnahme des Patienten an der klinischen Studie nach medizinischer Beurteilung auf Grundlage des vollständigen Protokolls, d. h. sämtlicher Ein- und Ausschlusskriterien und einem ausführlichen Gespräch mit dem Patienten und den Erziehungsberechtigten.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Die notwendigen Fahrt- und Reisekosten werden in angemessener Höher erstattet. Alle im Prüfplan festgelegten studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, etc.) werden vom Auftraggeber der klinischen Prüfung bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

  • Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zur Krankheitshistorie Ihres Kindes wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
  • Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen bei Ihrem Kind durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung für Ihr Kind dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme Ihres Kindes verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Prüfarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „PANORAMA-HF“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
Email: infoservice.novartis@novartis.com

Studienzentren in Ihrer Nähe

Hier finden Sie eine Übersicht aller aktuellen Studienzentren. Sollte kein Zentrum in Ihrer Nähe gelistet sein, wenden Sie sich bitte an den Medizinischen InfoService von Novartis (siehe “Ich habe weitere Fragen, an wen kann ich mich wenden?”), da sich bei den Zentren u.U. Änderungen ergeben können.

 

PLZ Bereich 0

04289 Leipzig

Prof. Dr. med. Ingo Dähnert

Herzzentrum Leipzig

PLZ Bereich 1

13353 Berlin

Prof. Dr. med. Felix Berger

Deutsches Herzzentrum Berlin

PLZ Bereich 2

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 3

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 4

In diesem Postleitzahlen-Bereich steht kein Studienzentrum zur Verfügung. Sofern ein weiterer Anfahrtsweg für Sie keinen Hinderungsgrund darstellen sollte, prüfen Sie bitte die angrenzenden Postleitzahl-Bereiche.

PLZ Bereich 5

53113 Bonn

Prof. Dr. med. Johannes Breuer

Universitätsklinikum Bonn

PLZ Bereich 6

69120 Heidelberg

Prof. Dr. med. Matthias Gorenflo

Universitätsklinikum Heidelberg

PLZ Bereich 7

70174 Stuttgart

Dr. med. Ulrich Schweigmann

Klinikum Stuttgart, Olgahospital

79106 Freiburg

Prof. Dr. med. Brigitte Stiller

Universitätsklinikum Freiburg

PLZ Bereich 8

89075 Ulm

Prof. Dr. med. Christian Apitz

Universitätsklinikum Ulm

PLZ Bereich 9

91054 Erlangen

Prof. Dr. med. Sven Dittrich

Universitätsklinikum Erlangen

 

Novartis Pharma Services AG ist Auftraggeber (Sponsor) der Studie.

Die Studie ist von der zuständigen Ethikkommission zustimmend bewertet und von der zuständigen Behörde genehmigt worden.

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