Blickparese (PSP)

Die Blickparese ist aktuell nicht heilbar. Eine wirksame Behandlung mit Medikamenten steht derzeit nicht zur Verfügung. Aus diesem Grund sind Maßnahmen wie Physio-, Ergotherapie und Sprechtraining besonders wichtig für PSP-Patienten. Meist wird die Blickparese von einem Neurologen festgestellt. Allerdings wird die PSP nur schwer erkannt. Dies liegt zum einen daran, dass die Erkrankung selten ist und die Symptome einer Blickparese auch bei anderen (häufiger vorkommenden) Bewegungserkrankungen auftreten. Zum anderen gibt es bis dato keine speziellen Tests zur Erkennung von PSP. Der Arzt entscheidet aufgrund mehrerer Untersuchungen und anhand der genannten Beschwerden, ob eine Blickparese vorliegt oder nicht.

In dieser Studie wird der Wirkstoff NIO752 untersucht. Es wird mit einer Spritze in den Wirbelkanal verabreicht (sog. intrathekale Injektion).

NIO752 ist eine Substanz, welches die Bildung des Eiweißes „Tau“ hemmt. Dieses Eiweiß ist im Gehirn von PSP-Patienten so verändert, dass es zu einem Absterben von Nervenzellen kommt.

In dieser Studie wird NIO752 erstmals am Menschen untersucht. Die gesetzlich vorgeschriebenen Untersuchungen an Tieren deuten darauf hin, dass NIO752 in den Dosen (Mengen), wie sie in dieser Studie verwendet werden, voraussichtlich sicher und gut verträglich ist.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Im Rahmen dieser Studie wird das Prüfmedikament NIO752 mit Placebo (Scheinmedikament) verglichen.

Die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament NIO752 zu erhalten, beträgt innerhalb der Gruppe 1, 4 und 5 jeweils 75% und innerhalb der Gruppe 2 und 3 jeweils 80%. Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird diese Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob die Prüfmedikation NIO752 sicher, gut verträglich und wirksam ist. Zudem soll untersucht werden wie NIO752 vom Körper aufgenommen, verteilt und ausgeschieden wird.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung (max. 6 Wochen): Es wird geprüft, ob die Studie im Detail für den Patienten geeignet ist.
• Behandlungsphase (ca. 1 Jahr): Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Teilnehmer mithilfe eines computergestützten Verfahrens nach dem Zufallsprinzip (Randomisierung) in 5 Behandlungsgruppen eingeteilt.
• Alle Teilnehmer der ersten 4 Gruppen erhalten vier Mal innerhalb von drei Monaten NIO752 oder ein Placebo. Die Teilnehmer der Gruppe 5 erhalten 4 Mal innerhalb von 9 Monaten NIO752 oder ein Placebo. Die einzelnen Gruppen finden nicht zeitgleich, sondern zeitversetzt nacheinander statt. Das heißt, wenn für eine Gruppe die Behandlung beendet ist, startet für die nächste Gruppe die Rekrutierung.
  • Gruppe 1: NIO 752 in Dosierung A oder ein Placebo – Rekrutierung bereits abgeschlossen
  • Gruppe 2: NIO 752 in Dosierung B oder ein Placebo – Rekrutierung bereits abgeschlossen
  • Gruppe 3: NIO 752 in Dosierung C oder ein Placebo – Rekrutierung bereits abgeschlossen
  • Gruppe 4: NIO 752 in Dosierung D oder ein Placebo – Rekrutierung bereits abgeschlossen
  • Gruppe 5: NIO 752 in Dosierung E oder ein Placebo – Rekrutierung findet voraussichtlich ab April 2023 statt

• Weder die Teilnehmer noch der Studienarzt wissen, welches Medikament verabreicht wird (sog. Doppelblindstudie). Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“. Sollte es aus medizinischen Gründen notwendig sein, kann der Studienarzt herausfinden, welches Medikament verabreicht wurde.
  In regelmäßigen Abständen finden Untersuchungen zum Gesundheitszustand der Teilnehmer statt. Alle Behandlungstermine werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: Der Gesundheitszustand der Studienteilnehmer wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet. Alle Untersuchungen in der Nachbeobachtungsphase finden ebenfalls am Studienzentrum statt.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was einen Studienteilnehmer bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnehmer nehmen ca. ein Jahr lang an der Studie teil und werden gebeten in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Insgesamt sind etwa bis zu 20 Visiten (Eingangsuntersuchung, Behandlungsphase, Nachbeobachtungsphase) vorgesehen, weitere Besuche können erforderlich sein, wenn Studienarzt oder Teilnehmer das für nötig erachten.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen. Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
• Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Die Studie könnte für Sie geeignet sein, wenn

• Sie zwischen 40 und 75 Jahre alt sind,
• bei Ihnen vor weniger als 5 Jahren PSP diagnostiziert wurde,
• Sie in der Lage sind, noch selbständig zu gehen oder mindestens 5 Schritte mit etwas Hilfe zurückzulegen,
• Sie Probleme haben, ihre Augen nach oben und unten zu bewegen.

Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn

• Sie in einem Pflegeheim oder einer Betreuungseinrichtung für Demenzkranke leben,
• Keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet,
• Eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung des Studienteilnehmers möglich. Der Studienarzt entscheidet jedoch, ob ein Patient aus medizinischer Sicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann. Er trifft diese Entscheidung anhand aller medizinischen Vorgaben, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patienten verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch die Teilnahme an der klinischen Prüfung entstehen Studienteilnehmern keine zusätzlichen Kosten. Für die vorgesehenen Untersuchungen wird eine angemessene Aufwandsentschädigung geleistet. Die An- und Abreisekosten werden pauschal in angemessener Höhe erstattet. Alle studienbedingten Maßnahmen (Medikamente, Laboruntersuchungen, Patientenberatung etc.) werden vom Auftraggeber der Studie bezahlt.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Die Studie wird an den unten genannten Studienzentren durchgeführt. Über den Button „Studienzentrum kontaktieren“ können Sie das gewählte Studienzentrum anschreiben. Es wird sich danach zeitnah ein Mitarbeiter des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per E-Mail erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zu Ihrer Krankheitshistorie wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Sie geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und haben Sie weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Sollten Sie während der Kontaktphase oder später das Interesse an einer Studienteilnahme verlieren, teilen Sie dies dem Zentrum bitte einfach mit. Das ist kein Problem und bedarf keiner Erklärung.

Termine sind mit hohem Aufwand für die Studienzentren verbunden. Bitte nehmen Sie sie zuverlässig wahr, oder sagen rechtzeitig ab (mind. 48 h vorher). Sie müssen Ihre Absage nicht erklären.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer der Studienarzt des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patienten zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüberhinausgehenden Fragen können nur vom Studienarzt beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „Blickparese“
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Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
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