Diese Studie untersucht die Wirkung des Prüfwirkstoffes PKC412. PKC412 ist ein kleines Molekül, das an bestimmte Eiweiße (Enzyme) in Krebszellen bindet und sie damit neutralisiert. Dazu zählt u.a. das Enzym FLT3, das in Leukämiezellen besonders aktiv ist.

Bei ca. 30% der Betroffenen mit akuter myeloischer Leukämie ist FLT3 verändert (mutiert) und dadurch überaktiv, aber auch bei Patient*innen ohne eine solche Veränderung (Mutation) kann FLT3 besonders aktiv sein. PKC412 hemmt diese Aktivität und zusätzlich noch die von anderen Enzyme, die bei der Leukämie eine Rolle spielen können. So soll verhindert werden, dass sich die Krebszellen unkontrolliert vermehren. Dies kann dazu beitragen, dass Leukämiezellen sich weniger stark vermehren oder sogar auflösen.

PKC412 ist seit 2017 für die Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML mit FLT3-Mutation) bei Erwachsenen zugelassen. Für Kinder und Jugendliche gibt es noch keine Zulassung. Das bedeutet, dass PKC412 aktuell für Kinder und Jugendliche weder vom Arzt verschrieben noch in der Apotheke gekauft werden kann.

Im Rahmen der Studienbehandlung können Nebenwirkungen auftreten. Diese können von Person zu Person unterschiedlich sein. Die Gesundheit der Studienteilnehmer*innen wird daher über den gesamten Verlauf der Studie engmaschig überwacht. Studieninteressent*innen sollten sich im Rahmen des Aufklärungsgesprächs vorab über die Risiken der Studienteilnahme informieren. Dies ermöglicht es ihnen, eine gut informierte, persönliche Abwägung aller Vor- und Nachteile vorzunehmen.

Bisher haben etwa 360 Erwachsene, die jünger als 60 Jahre sind, den Prüfwirkstoff erhalten. Dies ist die erste Studie, bei der PKC412 bei Kindern und Jugendlichen geprüft wird.

Erfahren Sie hier mehr über die Entwicklung von Medikamenten im Rahmen klinischer Studien.

Zu vielen Wirkstoffen wurden bereits Studien durchgeführt. Die Informationen aus bereits abgeschlossenen Studien können weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen von Prüfmedikamenten geben. Sofern Studienergebnisse zum Prüfmedikament PKC412 verfügbar sind, können Sie diese hier einsehen. Bitte geben Sie dazu im Suchfeld „Wirkstoff“ PKC412 ein.

Alle Studienteilnehmer*innen erhalten PKC412 in Kombination mit der Standardchemotherapie. Das bedeutet, die Wahrscheinlichkeit, das Prüfmedikament zu erhalten, beträgt 100%.

Details zur Medikamentengabe im Rahmen dieser Studie werden in „Wie wird die Studie durchgeführt (Studiendesign)?“ erläutert.

Das Ziel dieser Studie besteht darin, zu beurteilen, ob das Prüfpräparat PKC412 in Kombination mit der Standardchemotherapie bei Kindern und Jugendlichen sicher und wirksam ist.

Die Studie unterteilt sich in folgende Abschnitte:

• Eingangsuntersuchung: es wird geprüft, ob die Studie im Detail für die an der Teilnahme interessierten Personen geeignet ist. Diese Phase kann bis zu 4 Wochen dauern.
• Behandlungsphase: Sind alle Teilnahmevoraussetzungen gegeben, werden die Patient*innen in die Behandlungsphase übernommen. Die Behandlungsphase ist in 2 unterschiedliche Phasen eingeteilt und findet in Zyklen zu je 28 Tagen (4 Wochen) statt.
  • Induktions- und Konsolidierungsphase: Die Behandlung findet zeitweise stationär im Krankenhaus statt. Alle Patient*innen erhalten in dieser Zeit eine Chemotherapie und ggf. eine Stammzellentransplantation. Das Prüfmedikament wird an mehreren Tagen nach Anleitung als Saft eingenommen.

Diese beiden Phasen dauern zusammen 5 Zyklen, also etwa 5 Monate.

• • Erhaltungsphase: Das Prüfmedikament wird täglich als Saft zuhause eingenommen. Pro Zyklus ist ein Besuch am Studienzentrum erforderlich. Diese Phase dauert 12 Zyklen, also etwa 1 Jahr.

Die jeweilige Dosis des Prüfmedikaments PKC412 ist abhängig vom Alter und Gewicht der Studienteilnehmer*innen.

Informationen, mit welcher Wahrscheinlichkeit Studienteilnehmer*innen das Studienmedikament erhalten, finden Sie unter „Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, das Studienmedikament zu erhalten?“.

Alle Behandlungstermine (Visiten) werden am Studienzentrum durchgeführt.

• Nachbeobachtungsphase: Der Gesundheitszustand der Teilnehmenden wird weiterhin beobachtet, ohne dass eine Medikamentengabe stattfindet. Nach 30 Tagen ist ein weiterer Besuch am Studienzentrum erforderlich, anschließend finden bis zu 5 Jahre lang in größer werdenden Abständen (3-12 Monate) weitere Untersuchungen statt.

Im allgemeinen Teil dieser Webseite finden Sie viele weitere Informationen zur Studienteilnahme. Sie finden u.a. Antworten auf die häufigsten Fragen und erfahren, was Patient*innen bei Teilnahme an einer klinischen Studie erwartet.

Die Studienteilnahme dauert solange die Patient*innen davon profitieren, bzw. bis zu 17 Monate mit anschließender Nachbeobachtungsphase von bis zu 5 Jahren. Die teilnehmenden Personen werden gebeten, in regelmäßigen Abständen an das Studienzentrum zu kommen. Die Studie ist unterteilt in einzelne Zyklen von 4 Wochen. Während der ersten 5 Zyklen werden alle Patient*innen zeitweise stationär im Krankenhaus aufgenommen. In den folgenden 12 Zyklen ist jeweils 1 Visite pro Zyklus vorgesehen. Weitere Besuche können erforderlich sein, wenn es von ärztlicher Seite, aus Sicht der Eltern oder aus Patient*innensicht für nötig erachtet wird.

Bei fast allen klinischen Studien gilt: weibliche Studienteilnehmerinnen oder Partnerinnen von männlichen Studienteilnehmern dürfen nicht schwanger werden und eine sichere Verhütungsmethode muss bis 4 Monate nach Ende der Therapie angewendet werden.

Warum ist das so wichtig? Ein ungeborenes Kind ist während seiner Entwicklung im Bauch der Mutter ganz besonders empfindlich. Medikamente können Schäden an einem ungeborenen Kind verursachen.  Medikamente können auch das Sperma schädigen und dadurch bei der Zeugung eine Schädigung des ungeborenen Kindes bewirken.

Da die Gesundheit des ungeborenen Kindes bei der Einnahme eines Studienmedikaments sowohl auf der Seite des Vaters, wie auf der Seite der Mutter nicht garantiert werden kann, darf es während der Studienteilnahme nicht zu einer Schwangerschaft kommen.

Eine zuverlässige Form der Verhütung ist daher Voraussetzung für die Studienteilnahme. Schwangere und stillende Frauen, oder Frauen mit starkem Kinderwunsch, dürfen zu ihrem eigenen Schutz nicht an klinischen Studien teilnehmen.

Für diese Studie sind folgende Verhütungsmethoden zugelassen:

• Völlige Abstinenz (Verzicht auf Geschlechtsverkehr) für die gesamte Studiendauer
• Sterilisation (bereits erfolgt) der Frau oder des Partners
• Hormonelle Verhütung wie Anti-Baby Pille, 3-Monats-Spritze, Hormon-Ring
• Spirale (Kupfer oder Hormon)
• Barriere-Verhütungsmethoden, wie z.B. Kondom, Portiokappe oder Intrauterinpessar

Hier erhalten Sie weitere Informationen zum Thema.

Eine Teilnahme ist möglich,

• für Kinder und Jugendliche zwischen 3 Monaten bis 17 Jahren
• mit einer unbehandelten AML mit FLT3-Mutation und einer voraussichtlichen Lebenserwartung von mehr als 12 Wochen
• mit einem Lansky- (bis 16 Jahre) bzw. Karnofsky-Performance-Status (16-17 Jahre) von mindestens 60.

Eine Teilnahme ist unter anderem nicht möglich

• für Patient*innen mit einer anderen hämatologischen Krebserkrankung, symptomatischer ZNS-Beteiligung, extramedullärer Leukämie, sekundärer AML und MDS oder mit akuter Promyelozytenleukämie (APL)
• wenn bereits eine Behandlung mit einem FLT3-Inhibitor (einschließlich Sorafenib, Lestaurtinib und Quizartinib) stattfand
• wenn während der Gabe von PKC412 starke CYP3A4/5 Induktoren (Medikamente oder pflanzliche Präparate) benötigt und nicht abgesetzt werden können
• falls keine wirksame Empfängnisverhütung stattfindet
• wenn eine Schwangerschaft besteht oder gestillt wird.

Über die genauen Teilnahmevoraussetzungen, Wesen, Bedeutung, Risiken und Tragweite der Studie informiert die Studienärztin bzw. der Studienarzt eines Studienzentrums. Eine Studienteilnahme ist nur mit der freiwilligen Einwilligung der Interessent*innen und der Erziehungsberechtigten möglich. Die Studienärztin bzw. der Studienarzt entscheidet jedoch, ob die Studienteilnahme der einzelnen Personen aus medizinischer Sicht möglich ist. Diese Entscheidung wird anhand aller medizinischen Vorgaben getroffen, die für jede Studie genau festgelegt sind.

Nach Studienende haben Patient*innen verschiedene Möglichkeiten, die sie frühzeitig mit der Studienärztin bzw. dem Studienarzt besprechen sollten. Hier finden Sie zusätzliche Informationen zum Thema.

Durch Ihre Teilnahme an dieser klinischen Studie entstehen für Sie keine zusätzlichen Kosten.

Sie erhalten eine Entschädigung für Reiseaufwendungen, die Sie für die Untersuchungen am Studienzentrum investieren.

Hier finden Sie weitere Antworten auf die häufigsten Fragen rund um die Studienteilnahme.

Eine Krebserkrankung wird von Mensch zu Mensch unterschiedlich erlebt, aber viele Krebspatient*innen fühlen sich im Verlauf Ihrer Krebserkrankung zu irgendeinem Zeitpunkt seelisch belastet.

Wenn Sie das Gefühl haben, dass die Krankheit Ihre oder die seelischen Kräfte Ihres Kindes übersteigt, kann es hilfreich sein, sich professionelle Hilfe zu suchen und Unterstützung anzunehmen.

Hier können Sie Psychoonkolog*innen in Ihrer Nähe finden. Sie sind darauf spezialisiert, Krebspatient*innen bei der Bewältigung Ihrer Erkrankung zu unterstützen.

Unten, unter „Studienzentren in Ihrer Nähe“, sind alle Zentren nach PLZ-Bereich gelistet. Haben Sie ein Zentrum ausgewählt, können Sie über den Button „Kontaktformular öffnen“ Ihre Kontaktdaten eingeben und eine Informationsanfrage an das Zentrum senden. Es wird sich danach zeitnah eine Kontaktperson des Studienzentrums bei Ihnen melden. Sie entscheiden selbst, ob diese Kontaktaufnahme lieber telefonisch oder per Email erfolgen soll. Novartis hat keinerlei Zugriff auf oder Einsicht in die Daten dieser Kontaktvermittlung.

Nach der ersten Kontaktaufnahme über die Webseite sind die nächsten Schritte normalerweise:

• Kurzes Telefongespräch mit dem Studienzentrum: anhand von Fragen zur Krankheitshistorie Ihres Kindes wird grob vorgeprüft, ob die Studie für Ihr Kind geeignet sein könnte. Verläuft das Telefonat positiv und besteht weiterhin Interesse, folgt
• Termin für ein Erstgespräch am Studienzentrum: Sie erfahren alle Details zur Studie, können Ihre Fragen mit der Studienärztin / dem Studienarzt besprechen, ggf. werden notwendige Vorabuntersuchungen durchgeführt.

Ihre Anfrage, Gespräche und Termine stellen keine Verpflichtung dar, an der Studie teilzunehmen. Eine Studienteilnahme ist immer absolut freiwillig und bedarf einer schriftlichen Einwilligung. Wie eine Studienteilnahme genau zustande kommt, erfahren Sie hier.

Ansprechpartner für diese Studie ist immer das Studienpersonal des Ihnen am nächsten gelegenen Studienzentrums. (s. Liste unten).

Allgemeine Fragen zur Studie beantwortet auch der Medizinische InfoService von Novartis (Kontaktdaten s.u.).

Bitte beachten Sie jedoch: Novartis als Auftraggeber der Studie (Sponsor) darf aufgrund gesetzlicher Vorgaben keine Beratung von Patient*innen zu klinischen Studien vornehmen, sondern kann nur allgemeine Informationen, wie Ablauf oder Durchführungsort beantworten. Alle darüber hinausgehende Fragen können nur vom Studienpersonal beantwortet werden. Erfahren Sie hier mehr zu den Beteiligten einer Studie und ihren Verantwortlichkeiten.

Novartis Medizinischer InfoService
Kennwort „AML-PKC“
Roonstraße 25, 90429 Nürnberg
Tel.: 08 00-54 55 000 (kostenlos)
Servicezeiten: Montag-Freitag von 8-18 Uhr
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